Neoplasie mieloproliferative

Studio a lungo termine per valutare l'effetto di givinostat in pazienti con neoplasie mieloproliferative croniche

Sperimentale

In corso, reclutamento chiusoFase 2 Aggiornata al 30 aprile 2025

Il registro non aggiorna questo studio da più di 12 mesi: lo stato potrebbe non essere attuale. Chiedi conferma al centro.

Capire il tumore: Neoplasie mieloproliferative

In parole semplici

Si tratta di uno studio multicentrico, in aperto, a lungo termine, che verifica la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia a lungo termine di givinostat in pazienti con Policitemia Vera, Trombocitemia Essenziale, Mielofibrosi primaria, Mielofibrosi post-Policitemia Vera e Mielofibrosi post-Trombocitemia Essenziale, che provengono dai protocolli principali nelle neoplasie mieloproliferative croniche e/o da un programma di uso compassionevole nominale per il paziente (se regolato/consentito dalle normative locali, ad es. per l'Italia il D.M. 8/5/2003 "Uso terapeutico di medicinale sottoposto a sperimentazione clinica" pubblicato sulla G.U. n. 173 del 28 luglio 2003, e successive modifiche). I pazienti proseguiranno con l'ultima dose tollerata e lo schema di trattamento di givinostat in monoterapia. Se in precedenza i pazienti hanno ricevuto givinostat in associazione ad altri farmaci durante un protocollo principale o un programma di uso compassionevole (se regolato/consentito dalle normative locali, ad es. per l'Italia il D.M. 8/5/2003 "Uso terapeutico di medicinale sottoposto a sperimentazione clinica" pubblicato sulla G.U. n. 173 del 28 luglio 2003, e successive modifiche), saranno trattati con l'ultima dose tollerata della combinazione. La valutazione della sicurezza e dell'efficacia sarà eseguita a ogni visita trimestrale e ogni visita comprenderà anche esami di laboratorio ed ECG. Durante le visite lo sperimentatore valuterà il beneficio clinico secondo i criteri di risposta European LeukemiaNet rivisti (per PV ed ET) e i criteri di risposta EUMNET (per MF). La dose di Givinostat sarà modificata in caso di tossicità specificate dal protocollo. Il trattamento può continuare fino all'Autorizzazione all'Immissione in Commercio di givinostat, attualmente prevista nei prossimi 5 anni (nota: solo per la Germania, questo studio a lungo termine è inizialmente limitato a un massimo di 2 anni di trattamento). I pazienti possono interrompere il trattamento dello studio in qualsiasi momento e restano nella terapia dello studio finché ne traggono beneficio clinico. La sicurezza sarà monitorata a ogni visita per tutta la durata dello studio. Nel caso in cui l'indicazione approvata non copra l'intera popolazione dello studio, givinostat sarà fornito dallo Sponsor ai pazienti che non soddisfano i criteri dell'indicazione approvata del farmaco e che traggono ancora beneficio da givinostat al momento della sua disponibilità commerciale.

Riassunto in italiano scritto a partire dai dati del registro: per i dettagli fa fede il registro.

Fase 2: si studia se il trattamento ha effetto, continuando a controllarne la sicurezza. Chiedi al tuo oncologo cosa significherebbe nel tuo caso.

Dove si svolge in Italia

11 sedi in 8 regioni. Nessuna sede in Basilicata, la regione che avevi scelto.

Menopiù sedi centri delle nostre schede Confini regionali: ISTAT (CC BY)

Abruzzo

Azienda Unità Sanitaria Locale - Presidio Ospedaliero "Spirito Santo", PescaraPescaraContatti non ancora nelle nostre schede

Calabria

Grande Ospedale Metropolitano "Bianchi-Melacrino-Morelli"Reggio Calabria☎ 0965 397111 Prepara il contatto

Campania

Azienda Ospedaliera Universitaria Università degli Studi "Federico II", NapleNaplesContatti non ancora nelle nostre schede

Lazio

Università "Campus Bio-Medico", RomeRomeContatti non ancora nelle nostre schede

Lombardia

ASST Papa Giovanni XXIIIBergamo☎ +39 035 267111 Prepara il contatto
Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico UOS Oncoematologia anzianoMilanContatti non ancora nelle nostre schede
Fondazione I.R.C.C.S.-Policlinico San Matteo, PaviaPaviaContatti non ancora nelle nostre schede

Puglia

Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico Consorziale, BariBariContatti non ancora nelle nostre schede
Istituto Tumori Giovanni Paolo II IRCCS Ospedale Oncologico di BariBariContatti non ancora nelle nostre schede

Toscana

Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi, FlorenceFlorenceContatti non ancora nelle nostre schede

Veneto

Ospedale San Bortolo, VicenzaVicenzaContatti non ancora nelle nostre schede

Criteri di partecipazione

Non devi capirli tutti: è compito del tuo oncologo.

Riportiamo i criteri così come li pubblica il registro, senza modifiche. Solo il tuo oncologo può valutare se questo studio ti riguarda: parlane alla prossima visita.

Testo pubblicato dal registro

Inclusion Criteria:

1. Patients must have completed givinostat treatment on at least one core study in chronic myeloproliferative neoplasms, or patients must be participating in a compassionate use program with givinostat AND Patients must have tolerated previous givinostat treatment and achieved a clinical benefit at the end of core protocols or compassionate use program with givinostat, assessed by the Investigator according to the revised clinico-haematological ELN response criteria (for PV and ET) and EUMNET response criteria (for MF);
2. Patients must be able to provide informed consent and be willing to sign an informed consent form;
3. Adult patients (age ≥ 18 years) of both genders with established diagnosis of chronic myeloproliferative neoplasms according to the revised WHO criteria;
4. Patients must have an Eastern Cooperative Oncology Group performance status < 3 at baseline;
5. Acceptable organ function within 7 days of initiating study drug;
6. Use of an effective means of contraception for women of childbearing potential and men with partners of childbearing potential;
7. Willingness and capability to comply with the requirements of the study.

Exclusion Criteria:

1. Pregnancy or nursing (lactating) women, where pregnancy is defined as the state of a female after conception, confirmed by a positive human Chorionic Gonadotropin (hCG) laboratory test (i.e. > 5 mIU/mL) and until the termination of gestation;
2. A clinically significant corrected QT interval prolongation at baseline;
3. Use of concomitant medications known to prolong the corrected QT interval;
4. Clinically significant cardiovascular disease including:

   * Uncontrolled hypertension, myocardial infarction, unstable angina at screening;
   * New York Heart Association Grade II or greater congestive heart failure;
   * History of any cardiac arrhythmia requiring medication (irrespective of its severity);
   * A history of additional risk factors for Torsade de Point;
5. Active virus infection including human HIV, HBV and HCV;
6. Platelets count < 100 x109/L within 14 days before enrolment (i.e. the receipt of the Patient ID);
7. Absolute neutrophil count < 1.2 x109/L within 14 days before enrolment (i.e. the receipt of the Patient ID);
8. Total serum bilirubin > 1.5 1.5 x ULN except in case of Gilbert's disease or pattern consistent with Gilbert's disease;
9. Serum Aspartate aminotransferase/Alanine aminotransferase (AST/ALT) > 3 times the upper normal limit;
10. Serum Cystatin C > 2 x ULN for two subsequent evaluations (i.e. if the value of serum Cystatin C is >2 x ULN, the test will be repeated once, and if the value is again > 2 x ULN, this becomes an exclusioncriterion);
11. Uncontrolled hypertriglyceridemia at baseline, i.e. triglycerides ˃ 1.5 x ULN in fasting state.
12. History and/or presence of other diseases, metabolic dysfunctions, physical examination findings, or clinical laboratory findings giving reasonable suspicion of a disease or condition that contraindicates use of an investigational drug or that might affect interpretation of the results of the study or render the patient at high risk from treatment complications or significantly alter the absorption of the study drug;
13. Any investigational drug other than givinostat within 28 days before enrolment. Notably, the use of such medications within 28 days or 6 half-lives - whichever is longer - prior to the first dose of study drugs (i.e. Day 1) and during the study through all the study conduct (including any safety follow-up [FU] visit) is prohibited;
14. Use of concomitant medications known to inhibit Pgp;
15. Patients with known hypersensitivity to the components of potential study therapy.

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Da sapere qui

Prima di chiedere informazioni

Le fasi di una sperimentazione clinica
Ogni nuovo trattamento viene studiato per fasi. La fase 1 valuta soprattutto sicurezza e dose, la fase 2 inizia a misurare se il trattamento ha effetto, la fase 3 lo confronta con le cure già in uso. La fase 4 lo segue dopo l'autorizzazione.
Leggi tutta la guidaChiudi la guida(7 passi)
1. Prima degli studi sulle persone. Una sostanza viene studiata prima in laboratorio e poi su modelli animali. Solo se questi studi danno indicazioni sufficienti su effetti e sicurezza si passa agli studi sulle persone.
2. Fase 1. Il trattamento viene dato a un piccolo numero di persone, in pochi centri selezionati. Si osserva se è sicuro, come viene tollerato e quale dose usare. Per le malattie gravi questi studi possono coinvolgere direttamente persone con la malattia.
3. Fase 2. Partecipano persone con la malattia per cui il trattamento è stato pensato. Si continua a osservare la sicurezza e si inizia a misurare se il trattamento ha effetto. Serve anche a capire quale dose portare nelle fasi successive.
4. Fase 3. Il trattamento viene confrontato con le cure già in uso, su centinaia o migliaia di persone. Di solito i partecipanti sono assegnati a caso ai gruppi di confronto: si dice «studio randomizzato». Effetti indesiderati, frequenza e gravità sono controllati con molta attenzione.
5. L'autorizzazione. Se i risultati lo permettono, l'azienda o l'ente che ha promosso lo studio chiede l'autorizzazione a mettere il trattamento a disposizione dei pazienti. Finché non è autorizzato, il trattamento resta sperimentale.
6. Fase 4. Dopo l'autorizzazione si continua a raccogliere informazioni. Con l'uso su molte più persone possono emergere anche le reazioni più rare, che negli studi precedenti non si potevano vedere.
7. Che cosa significa per te. La fase dice a che punto è la ricerca su un trattamento. Da sola non dice se uno studio ti riguarda. Chiedi al tuo oncologo che cosa significherebbe nel tuo caso.
Apri la guida in una pagina sua
Moduli e documenti (3): Le fasi di una sperimentazione clinica
Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro
Partecipare è una scelta volontaria. Prima di entrare il medico del centro ti spiega lo studio, ti lascia un foglio informativo da leggere con calma e ti chiede di firmare un consenso. Puoi ritirarti in qualsiasi momento, senza dare spiegazioni e senza perdere il diritto alle cure.
Leggi tutta la guidaChiudi la guida(7 passi)
1. Parlane con il tuo oncologo. Il tuo oncologo conosce la tua storia clinica. Portagli la scheda dello studio e chiedigli che cosa significherebbe nel tuo caso. Può anche prepararti una relazione da presentare al centro.
2. Contatta il centro. Chiama o scrivi al centro che conduce lo studio. Chiedi se lo studio è ancora aperto, come si prenota il primo colloquio e quali documenti portare. A volte serve l'impegnativa, a volte una lettera del tuo oncologo.
3. Il colloquio e il foglio informativo. Un medico del gruppo di ricerca ti spiega scopo dello studio, procedure, possibili rischi e benefici, e le alternative disponibili. Ricevi un foglio informativo scritto. Puoi portarlo a casa e parlarne con i familiari, con il medico di famiglia e con il tuo oncologo.
4. La firma del consenso. Se decidi di partecipare firmi il modulo di consenso informato e ne ricevi una copia. Il modulo è preparato dal centro per quello studio: non esiste un modulo unico da scaricare. Se dici di no, continui a essere curato con le terapie disponibili.
5. Le visite di selezione. Sono i medici del centro a verificare, con visite ed esami, se rientri nei criteri dello studio. Di norma gli esami previsti solo per lo studio si fanno dopo la firma del consenso. Può succedere che i criteri non siano soddisfatti: in quel caso prosegui le cure con il tuo oncologo.
6. Durante lo studio. Segui il calendario di visite ed esami previsto dal protocollo. Il medico ti aggiorna se emergono novità che riguardano lo studio. Lo studio è coperto da un'assicurazione per eventuali danni legati alla partecipazione: gli estremi della polizza sono nei documenti che ricevi.
7. Ritirarsi. Puoi lasciare lo studio quando vuoi e per qualsiasi motivo. Avvisa appena possibile il medico dello studio: serve a sospendere il trattamento in modo sicuro, e può proporti una visita di controllo finale. Continui ad avere diritto alle cure.
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Moduli e documenti (6): Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro

Le regole possono cambiare da regione a regione: verifica con la tua ASL, con l'INPS o con un patronato.