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Tumori del cervello

Un programma clinico internazionale per la diagnosi e il trattamento dei bambini con ependimoma

Sperimentale In reclutamentoFase 2/3 Aggiornata al 26 aprile 2024

Il registro non aggiorna questo studio da più di 12 mesi: lo stato potrebbe non essere attuale. Chiedi conferma al centro.

Capire il tumore: Tumori del cervello

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In parole semplici

L'obiettivo generale di questo progetto è migliorare l'esito dei pazienti con diagnosi di ependimoma, migliorando e armonizzando la stadiazione e lo standard di cura di questa popolazione di pazienti e migliorando la comprensione da parte degli sperimentatori della biologia sottostante, informando così i trattamenti futuri. Il programma valuterà nuove strategie di diagnosi (revisioni centralizzate di patologia e imaging) e nuove strategie terapeutiche per sviluppare indicazioni di trattamento. I pazienti saranno stratificati in diversi sottogruppi di trattamento in base all'età, alla sede del tumore e all'esito dell'intervento chirurgico iniziale. Ogni sottogruppo sarà studiato in uno specifico studio randomizzato per valutare le strategie terapeutiche proposte. Strato 1: L'obiettivo dello strato 1 è valutare l'impatto clinico di un regime chemioterapico di 16 settimane con VEC-CDDP dopo resezione chirurgica e radioterapia conformazionale, in termini di sopravvivenza libera da progressione, in pazienti di età > 12 mesi e < 22 anni alla diagnosi, con ependimoma intracranico completamente rimosso. Strato 2: Questo strato è concepito come studio di fase II per pazienti di età > 12 mesi e < 22 anni alla diagnosi, con malattia residua, per indagare la possibile attività di HD-MTX, dando a tutti i pazienti il beneficio della chemioterapia VEC e randomizzando metà dei pazienti a ricevere in aggiunta HD-MTX. I pazienti riceveranno radioterapia conformazionale (cRT). Per i pazienti che rimangono con malattia residua inoperabile dopo la chemioterapia di induzione e la cRT, subito dopo la fine della cRT verrà erogato un boost di radioterapia di 8 Gy al tumore residuo. Strato 3 Questo strato è concepito come studio di fase II per valutare il beneficio della chemioterapia postoperatoria a dose intensa somministrata da sola o in combinazione con valproato in bambini di età <12 mesi o non idonei a ricevere la radioterapia.

Riassunto in italiano scritto a partire dai dati del registro: per i dettagli fa fede il registro.

Questo studio unisce le fasi 2 e 3: prima si studia se il trattamento ha effetto, continuando a controllarne la sicurezza, poi si confronta il trattamento con le cure già in uso. Chiedi al tuo oncologo cosa significherebbe nel tuo caso.

02

Dove si svolge in Italia

1 sede in 1 regione. Nessuna sede in Emilia-Romagna, la regione che avevi scelto. Accanto a ogni sede trovi lo stato indicato dal registro, quando è noto.

Usa + e − per ingrandire, le frecce per spostare, 0 per tornare alla vista iniziale.

Menopiù sedi centri delle nostre schede Confini regionali: ISTAT (CC BY)

Lombardia

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Criteri di partecipazione

Non devi capirli tutti: è compito del tuo oncologo.

Riportiamo i criteri così come li pubblica il registro, senza modifiche. Solo il tuo oncologo può valutare se questo studio ti riguarda: parlane alla prossima visita.

Testo pubblicato dal registro 
After Initial surgery, patients will be enrolled in one of 3 different interventional strata where they will be offered a set of therapeutic interventions based on the outcome of the intervention (no measurable residue vs residual inoperable disease), their age and/or their eligibility /suitability to receive radiotherapy.

Patients with centrally and histologically confirmed intracranial ependymoma meeting the following criteria will be enrolled into one of interventional stratum:

* Age < 22 years old at diagnosis
* Newly diagnosed intracranial ependymoma of WHO grade II-III confirmed by central pathological review
* Post-menarchal female not pregnant or nursing (breast feeding) and with a negative beta-HCG pregnancy test prior to commencing the trial
* Males and females of reproductive age and childbearing potential with effective contraception for the duration of their treatment and 6 months after the completion of their treatment
* No contraindication to the use if one of the study drugs proposed by the protocol
* Patients and/or their parents or legal guardians willing and able to comply with scheduled visits, treatment plan, laboratory tests and other study procedure
* No co-existent unrelated disease at the time of study entry that would render the patient unable to receive chemotherapy
* No signs of infection.

Common inclusion criteria for Strata 1 and 2:

* Age > 12 months and < 22 years at time of study entry
* No metastasis on spinal MRI and on CSF cytology assessments
* No previous radiotherapy
* No previous chemotherapy (except steroids)
* No medical contraindication to radiotherapy and chemotherapy
* Adequate bone marrow, liver and renal functions

Specific inclusion criteria for Stratum 1:

• No residual measurable ependymoma based on the central neuroradiological review (R0-1-2)

Specific inclusion criteria for Stratum 2:

• Residual non reoperable measurable ependymoma based on the central neuroradiological review (R3-4)

Inclusion criteria for Stratum 3:

* Children younger than 12 months at time of entry to study or any children ineligible to receive radiotherapy due to age at diagnosis, tumour location or clinician / parent decision and according to national criteria
* Adequate bone marrow, liver and renal functions
* No previous chemotherapy and radiotherapy
* No contraindication to chemotherapy Patients that do not fulfill the inclusion criteria of one of the interventional strata will be enrolled and followed up into an observational study and descriptive analysis will be performed.

EXCLUSION CRITERIA for all interventional strata:

* Tumour entity other than primary intracranial ependymoma
* Primary diagnosis predating the opening of SIOP Ependymoma II
* Patients with WHO grade I ependymoma including ependymoma variants: myxopapillary ependymomas and subependymomas,patients with spinal cord location of the primary tumour
* Participation within a different trial for treatment of ependymoma
* Contraindication to one of the IMP used according to the SmPCs
* Concurrent treatment with any anti-tumour agents
* Inability to tolerate chemotherapy
* Unable to tolerate intravenous hydration
* Pre-existing mucositis, peptic ulcer, inflammatory bowel disease ascites, or pleural effusion.

Strata 1 and 2:

* Ineligible to receive radiotherapy
* Patient for whom imaging remains RX despite all effort to clarify the MRI conclusion

Stratum 3:

* Pre-existing severe hepatic and/or renal damage
* Family history of severe epilepsy
* Presence of previously undiagnosed mitochondrial disorder detected by screening as part of trial
* Elevated blood ammonium and lactate level ≥ 1.5 x upper limit of the normal

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Da sapere qui

Prima di chiedere informazioni

  • Le fasi di una sperimentazione clinica

    Ogni nuovo trattamento viene studiato per fasi. La fase 1 valuta soprattutto sicurezza e dose, la fase 2 inizia a misurare se il trattamento ha effetto, la fase 3 lo confronta con le cure già in uso. La fase 4 lo segue dopo l'autorizzazione.

    Leggi tutta la guida(7 passi)
    1. Prima degli studi sulle persone. Una sostanza viene studiata prima in laboratorio e poi su modelli animali. Solo se questi studi danno indicazioni sufficienti su effetti e sicurezza si passa agli studi sulle persone.
    2. Fase 1. Il trattamento viene dato a un piccolo numero di persone, in pochi centri selezionati. Si osserva se è sicuro, come viene tollerato e quale dose usare. Per le malattie gravi questi studi possono coinvolgere direttamente persone con la malattia.
    3. Fase 2. Partecipano persone con la malattia per cui il trattamento è stato pensato. Si continua a osservare la sicurezza e si inizia a misurare se il trattamento ha effetto. Serve anche a capire quale dose portare nelle fasi successive.
    4. Fase 3. Il trattamento viene confrontato con le cure già in uso, su centinaia o migliaia di persone. Di solito i partecipanti sono assegnati a caso ai gruppi di confronto: si dice «studio randomizzato». Effetti indesiderati, frequenza e gravità sono controllati con molta attenzione.
    5. L'autorizzazione. Se i risultati lo permettono, l'azienda o l'ente che ha promosso lo studio chiede l'autorizzazione a mettere il trattamento a disposizione dei pazienti. Finché non è autorizzato, il trattamento resta sperimentale.
    6. Fase 4. Dopo l'autorizzazione si continua a raccogliere informazioni. Con l'uso su molte più persone possono emergere anche le reazioni più rare, che negli studi precedenti non si potevano vedere.
    7. Che cosa significa per te. La fase dice a che punto è la ricerca su un trattamento. Da sola non dice se uno studio ti riguarda. Chiedi al tuo oncologo che cosa significherebbe nel tuo caso.

    Apri la guida in una pagina sua

    Moduli e documenti (3): Le fasi di una sperimentazione clinica

  • Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro

    Partecipare è una scelta volontaria. Prima di entrare il medico del centro ti spiega lo studio, ti lascia un foglio informativo da leggere con calma e ti chiede di firmare un consenso. Puoi ritirarti in qualsiasi momento, senza dare spiegazioni e senza perdere il diritto alle cure.

    Leggi tutta la guida(7 passi)
    1. Parlane con il tuo oncologo. Il tuo oncologo conosce la tua storia clinica. Portagli la scheda dello studio e chiedigli che cosa significherebbe nel tuo caso. Può anche prepararti una relazione da presentare al centro.
    2. Contatta il centro. Chiama o scrivi al centro che conduce lo studio. Chiedi se lo studio è ancora aperto, come si prenota il primo colloquio e quali documenti portare. A volte serve l'impegnativa, a volte una lettera del tuo oncologo.
    3. Il colloquio e il foglio informativo. Un medico del gruppo di ricerca ti spiega scopo dello studio, procedure, possibili rischi e benefici, e le alternative disponibili. Ricevi un foglio informativo scritto. Puoi portarlo a casa e parlarne con i familiari, con il medico di famiglia e con il tuo oncologo.
    4. La firma del consenso. Se decidi di partecipare firmi il modulo di consenso informato e ne ricevi una copia. Il modulo è preparato dal centro per quello studio: non esiste un modulo unico da scaricare. Se dici di no, continui a essere curato con le terapie disponibili.
    5. Le visite di selezione. Sono i medici del centro a verificare, con visite ed esami, se rientri nei criteri dello studio. Di norma gli esami previsti solo per lo studio si fanno dopo la firma del consenso. Può succedere che i criteri non siano soddisfatti: in quel caso prosegui le cure con il tuo oncologo.
    6. Durante lo studio. Segui il calendario di visite ed esami previsto dal protocollo. Il medico ti aggiorna se emergono novità che riguardano lo studio. Lo studio è coperto da un'assicurazione per eventuali danni legati alla partecipazione: gli estremi della polizza sono nei documenti che ricevi.
    7. Ritirarsi. Puoi lasciare lo studio quando vuoi e per qualsiasi motivo. Avvisa appena possibile il medico dello studio: serve a sospendere il trattamento in modo sicuro, e può proporti una visita di controllo finale. Continui ad avere diritto alle cure.

    Apri la guida in una pagina sua

    Moduli e documenti (6): Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro

Le regole possono cambiare da regione a regione: verifica con la tua ASL, con l'INPS o con un patronato.