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Leucemie e sindromi mielodisplastiche

Studio per valutare imetelstat (GRN163L) in partecipanti con sindrome mielodisplastica (MDS) a rischio basso o intermedio-1 secondo l'International Prognostic Scoring System (IPSS)

Sperimentale In corso, reclutamento chiusoFase 2/3 Aggiornata al 17 luglio 2026
Capire il tumore: Leucemie e sindromi mielodisplastiche

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In parole semplici

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di imetelstat sodium in partecipanti dipendenti da trasfusioni con sindrome mielodisplastica (MDS) a rischio basso o intermedio-1, recidivante/refrattaria al trattamento con agenti stimolanti l'eritropoiesi (ESA), nello studio di fase 2, e confrontare l'efficacia, in termini di indipendenza dalle trasfusioni di globuli rossi (RBC) (TI), di imetelstat sodium rispetto a placebo in partecipanti dipendenti da trasfusioni con MDS a rischio basso o intermedio-1 recidivante/refrattaria al trattamento con ESA, nello studio di fase 3. Un sottostudio separato sulla ripolarizzazione ventricolare (sottostudio QTc) valuterà l'effetto di imetelstat sodium sulla ripolarizzazione ventricolare. È stata inclusa una fase di estensione per consentire il proseguimento del trattamento ai partecipanti che traggono beneficio da imetelstat sodium e per continuare a valutare la sicurezza a lungo termine, la sopravvivenza globale (OS) e la progressione della malattia, compresa la progressione a leucemia mieloide acuta (AML), in partecipanti dipendenti da trasfusioni con MDS a rischio basso o intermedio-1 recidivante/refrattaria al trattamento con ESA.

Riassunto in italiano scritto a partire dai dati del registro: per i dettagli fa fede il registro.

Questo studio unisce le fasi 2 e 3: prima si studia se il trattamento ha effetto, continuando a controllarne la sicurezza, poi si confronta il trattamento con le cure già in uso. Chiedi al tuo oncologo cosa significherebbe nel tuo caso.

02

Dove si svolge in Italia

10 sedi in 7 regioni. Nessuna sede in Friuli-Venezia Giulia, la regione che avevi scelto.

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Menopiù sedi centri delle nostre schede Confini regionali: ISTAT (CC BY)

Basilicata

Calabria

  • Grande Ospedale Metropolitano 'Bianchi-Melacrino-Morelli' Reggio CalabriaReggio CalabriaContatti non ancora nelle nostre schede

Emilia-Romagna

  • AOU di Bologna Policlinico S. Orsola MalpighiBolognaContatti non ancora nelle nostre schede

Lazio

  • A.O. Universitaria Policlinico Tor VergataRomaContatti non ancora nelle nostre schede
  • AO S. Andrea, Università degli Studi di Roma La SapienzaRomaContatti non ancora nelle nostre schede

Lombardia

Marche

Toscana

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Criteri di partecipazione

Non devi capirli tutti: è compito del tuo oncologo.

Riportiamo i criteri così come li pubblica il registro, senza modifiche. Solo il tuo oncologo può valutare se questo studio ti riguarda: parlane alla prossima visita.

Testo pubblicato dal registro 
Inclusion Criteria:

* Man or woman greater than or equal to (≥) 18 years of age
* Diagnosis of myelodysplastic syndrome (MDS) according to World Health Organization (WHO) criteria confirmed by bone marrow aspirate and biopsy within 12 weeks prior to Cycle 1 Day 1 (C1D1) (Phase 2) or randomization (Phase 3). In Ventricular Repolarization Substudy, diagnosis of MDS or myelodysplastic/myeloproliferative neoplasm with ring sideroblasts and thrombocytosis (MDS/MPN-RS-T) according to WHO criteria confirmed by bone marrow aspirate and biopsy within 12 weeks prior to C1D1
* International Prognostic Scoring System (IPSS) low Risk or intermediate-1 risk MDS
* Red blood cell (RBC) transfusion dependent, defined as requiring at least 4 RBC units transfused over an 8-week period during the 16 weeks prior to Study Entry; pre-transfusion hemoglobin (Hb) should be less than or equal to (≤) 9.0 gram per deciliter (g/dL) to count towards the 4 units total
* Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status 0, 1 or 2

Exclusion Criteria:

* Participant has known allergies, hypersensitivity, or intolerance to imetelstat sodium or its excipients
* Participant has received an investigational drug or used an invasive investigational medical device within 30 days prior to Study Entry or is currently enrolled in an investigational study
* Prior treatment with imetelstat sodium
* Have received corticosteroids greater than (>) 30 milligram per day (mg/day) prednisone or equivalent, or growth factor treatment within 4 weeks prior to study entry
* Has received an erythropoiesis-stimulating agent (ESA) or any chemotherapy, immunomodulatory, or immunosuppressive therapy within 4 weeks prior to study entry (8 weeks for long-acting ESAs)
* Phase 3: a) Prior treatment with a hypomethylating agent (example [eg], azacitidine, decitabine); b) Prior treatment with lenalidomide

Additional Exclusion Criteria for the Ventricular Repolarization Substudy:

* Concurrent therapy with medications known to prolong the QT interval and have been associated with Torsade de pointes arrhythmia (TdP)
* Cardiac function abnormalities on screening ECG as follows:

  * Resting heart rate outside of 50 to 100 beats per minute
  * QT interval by Fridericia's correction method (QTcF) >470 millisecond (msec) (or QTcF >490 msec in the presence of a right bundle branch block or ventricular conduction delay [QRS >119 msec]), determined by central assessment based on the average value of a triplicate set of ECGs
  * Diagnosed or suspected congenital long QT syndrome
  * Family history of sudden unexpected death from cardiac-related causes if indicative of a pathogenic mutation of cardiac ion channels
  * Family history of congenital long QT syndrome
  * History of Mobitz II second degree or third degree heart block
  * Implantable pacemaker or automatic implantable cardioverter defibrillator
  * Complete left bundle branch block
  * Chronic or persistent atrial arrhythmia including atrial fibrillation and atrial flutter
  * History or presence of clinically relevant heart rhythm disturbances including atrial, junctional, re-entry, and ventricular tachycardia
  * Unusual T-wave morphology (i.e., bifid T-wave) likely to interfere with QT measurements
* History or evidence for any of the following: severe or unstable angina, myocardial infarction, symptomatic congestive heart failure, arterial or venous thromboembolic events (example, pulmonary embolism, cerebrovascular accident including transient ischemic attacks) within 12 months prior to Cycle 1 Day 1, New York Heart Association (NYHA) Class II to IV heart disease
* Presence of uncontrolled hypertension (persistent systolic blood pressure [BP] ≥160 mmHg or diastolic BP ≥100 mmHg). Participants with a history of hypertension are permitted, provided that BP is controlled to within these limits by anti-hypertensive treatment
* Any skin condition likely to interfere with electrocardiographic electrode placement or adhesion
* History of thoracic surgery likely to cause abnormality of the electrical conduction through thoracic tissues

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Da sapere qui

Prima di chiedere informazioni

  • Le fasi di una sperimentazione clinica

    Ogni nuovo trattamento viene studiato per fasi. La fase 1 valuta soprattutto sicurezza e dose, la fase 2 inizia a misurare se il trattamento ha effetto, la fase 3 lo confronta con le cure già in uso. La fase 4 lo segue dopo l'autorizzazione.

    Leggi tutta la guida(7 passi)
    1. Prima degli studi sulle persone. Una sostanza viene studiata prima in laboratorio e poi su modelli animali. Solo se questi studi danno indicazioni sufficienti su effetti e sicurezza si passa agli studi sulle persone.
    2. Fase 1. Il trattamento viene dato a un piccolo numero di persone, in pochi centri selezionati. Si osserva se è sicuro, come viene tollerato e quale dose usare. Per le malattie gravi questi studi possono coinvolgere direttamente persone con la malattia.
    3. Fase 2. Partecipano persone con la malattia per cui il trattamento è stato pensato. Si continua a osservare la sicurezza e si inizia a misurare se il trattamento ha effetto. Serve anche a capire quale dose portare nelle fasi successive.
    4. Fase 3. Il trattamento viene confrontato con le cure già in uso, su centinaia o migliaia di persone. Di solito i partecipanti sono assegnati a caso ai gruppi di confronto: si dice «studio randomizzato». Effetti indesiderati, frequenza e gravità sono controllati con molta attenzione.
    5. L'autorizzazione. Se i risultati lo permettono, l'azienda o l'ente che ha promosso lo studio chiede l'autorizzazione a mettere il trattamento a disposizione dei pazienti. Finché non è autorizzato, il trattamento resta sperimentale.
    6. Fase 4. Dopo l'autorizzazione si continua a raccogliere informazioni. Con l'uso su molte più persone possono emergere anche le reazioni più rare, che negli studi precedenti non si potevano vedere.
    7. Che cosa significa per te. La fase dice a che punto è la ricerca su un trattamento. Da sola non dice se uno studio ti riguarda. Chiedi al tuo oncologo che cosa significherebbe nel tuo caso.

    Apri la guida in una pagina sua

    Moduli e documenti (3): Le fasi di una sperimentazione clinica

  • Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro

    Partecipare è una scelta volontaria. Prima di entrare il medico del centro ti spiega lo studio, ti lascia un foglio informativo da leggere con calma e ti chiede di firmare un consenso. Puoi ritirarti in qualsiasi momento, senza dare spiegazioni e senza perdere il diritto alle cure.

    Leggi tutta la guida(7 passi)
    1. Parlane con il tuo oncologo. Il tuo oncologo conosce la tua storia clinica. Portagli la scheda dello studio e chiedigli che cosa significherebbe nel tuo caso. Può anche prepararti una relazione da presentare al centro.
    2. Contatta il centro. Chiama o scrivi al centro che conduce lo studio. Chiedi se lo studio è ancora aperto, come si prenota il primo colloquio e quali documenti portare. A volte serve l'impegnativa, a volte una lettera del tuo oncologo.
    3. Il colloquio e il foglio informativo. Un medico del gruppo di ricerca ti spiega scopo dello studio, procedure, possibili rischi e benefici, e le alternative disponibili. Ricevi un foglio informativo scritto. Puoi portarlo a casa e parlarne con i familiari, con il medico di famiglia e con il tuo oncologo.
    4. La firma del consenso. Se decidi di partecipare firmi il modulo di consenso informato e ne ricevi una copia. Il modulo è preparato dal centro per quello studio: non esiste un modulo unico da scaricare. Se dici di no, continui a essere curato con le terapie disponibili.
    5. Le visite di selezione. Sono i medici del centro a verificare, con visite ed esami, se rientri nei criteri dello studio. Di norma gli esami previsti solo per lo studio si fanno dopo la firma del consenso. Può succedere che i criteri non siano soddisfatti: in quel caso prosegui le cure con il tuo oncologo.
    6. Durante lo studio. Segui il calendario di visite ed esami previsto dal protocollo. Il medico ti aggiorna se emergono novità che riguardano lo studio. Lo studio è coperto da un'assicurazione per eventuali danni legati alla partecipazione: gli estremi della polizza sono nei documenti che ricevi.
    7. Ritirarsi. Puoi lasciare lo studio quando vuoi e per qualsiasi motivo. Avvisa appena possibile il medico dello studio: serve a sospendere il trattamento in modo sicuro, e può proporti una visita di controllo finale. Continui ad avere diritto alle cure.

    Apri la guida in una pagina sua

    Moduli e documenti (6): Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro

Le regole possono cambiare da regione a regione: verifica con la tua ASL, con l'INPS o con un patronato.