Leucemie e sindromi mielodisplastiche

Studio per valutare la sicurezza e l'efficacia di due combinazioni di terapie mirate contro la mutazione dell'isocitrato deidrogenasi (IDH) più azacitidina in partecipanti con leucemia mieloide acuta (AML) di nuova diagnosi con mutazioni IDH non candidabili alla chemioterapia di induzione intensiva

Sperimentale

In corso, reclutamento chiusoFase 1/2 Aggiornata al 19 febbraio 2026

Capire il tumore: Leucemie e sindromi mielodisplastiche

In parole semplici

Gli scopi di questo studio sono: 1. determinare la dose di combinazione di AG-120 e AG-221 separatamente quando somministrati con azacitidina e, 2. studiare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia delle combinazioni di AG-120 con azacitidina e di AG-221 con azacitidina rispetto alla sola azacitidina in partecipanti con leucemia mieloide acuta (AML) con mutazioni delle isoforme 1 o 2 dell'enzima isocitrato deidrogenasi (IDH), rispettivamente.

Riassunto in italiano scritto a partire dai dati del registro: per i dettagli fa fede il registro.

Questo studio unisce le fasi 1 e 2: prima si valuta soprattutto la sicurezza del trattamento e quale dose usare, poi si studia se il trattamento ha effetto, continuando a controllarne la sicurezza. Chiedi al tuo oncologo cosa significherebbe nel tuo caso.

Dove si svolge in Italia

7 sedi in 7 regioni.

Menopiù sediConfini regionali: ISTAT (CC BY)

Lazio

Local Institution - 255RomaContatti non ancora nelle nostre schede

Liguria

Local Institution - 256GenovaContatti non ancora nelle nostre schede

Marche

Local Institution - 250PesaroContatti non ancora nelle nostre schede

Piemonte

Local Institution - 251OrbassanoContatti non ancora nelle nostre schede

Toscana

Local Institution - 252FlorenceContatti non ancora nelle nostre schede

Veneto

Local Institution - 254PadovaContatti non ancora nelle nostre schede

Regione non indicata

Local Institution - 253Bologna, Emilia-RomagnaContatti non ancora nelle nostre schede

Criteri di partecipazione

Non devi capirli tutti: è compito del tuo oncologo.

Riportiamo i criteri così come li pubblica il registro, senza modifiche. Solo il tuo oncologo può valutare se questo studio ti riguarda: parlane alla prossima visita.

Testo pubblicato dal registro

Inclusion Criteria:

* Newly diagnosed, primary (ie, de novo) or secondary (progression of Myelodysplastic syndrome [MDS] or myeloproliferative neoplasms [MPN], or therapy-related) acute myeloid leukemia (AML) according to the WHO classification with ≥ 20% leukemic blasts in the bone marrow
* Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status of 0, 1 or 2
* Agree to serial bone marrow aspirate/biopsies

Exclusion Criteria:

* Suspected or proven to have acute promyelocytic leukemia based on morphology, immunophenotype, molecular assay, or karyotype
* AML secondary to chronic myelogenous leukemia (CML)
* Received a targeted agent against an isocitrate dehydrogenase 1 (IDH1) or isocitrate dehydrogenase 2 (IDH2) mutation
* Has or is suspected of having central nervous system (CNS) leukemia. Evaluation of cerebrospinal fluid is only required if CNS involvement by leukemia is suspected during screening

Other protocol defined inclusion/exclusion criteria apply

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Da sapere qui

Prima di chiedere informazioni

Le fasi di una sperimentazione clinica
Ogni nuovo trattamento viene studiato per fasi. La fase 1 valuta soprattutto sicurezza e dose, la fase 2 inizia a misurare se il trattamento ha effetto, la fase 3 lo confronta con le cure già in uso. La fase 4 lo segue dopo l'autorizzazione.
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1. Prima degli studi sulle persone. Una sostanza viene studiata prima in laboratorio e poi su modelli animali. Solo se questi studi danno indicazioni sufficienti su effetti e sicurezza si passa agli studi sulle persone.
2. Fase 1. Il trattamento viene dato a un piccolo numero di persone, in pochi centri selezionati. Si osserva se è sicuro, come viene tollerato e quale dose usare. Per le malattie gravi questi studi possono coinvolgere direttamente persone con la malattia.
3. Fase 2. Partecipano persone con la malattia per cui il trattamento è stato pensato. Si continua a osservare la sicurezza e si inizia a misurare se il trattamento ha effetto. Serve anche a capire quale dose portare nelle fasi successive.
4. Fase 3. Il trattamento viene confrontato con le cure già in uso, su centinaia o migliaia di persone. Di solito i partecipanti sono assegnati a caso ai gruppi di confronto: si dice «studio randomizzato». Effetti indesiderati, frequenza e gravità sono controllati con molta attenzione.
5. L'autorizzazione. Se i risultati lo permettono, l'azienda o l'ente che ha promosso lo studio chiede l'autorizzazione a mettere il trattamento a disposizione dei pazienti. Finché non è autorizzato, il trattamento resta sperimentale.
6. Fase 4. Dopo l'autorizzazione si continua a raccogliere informazioni. Con l'uso su molte più persone possono emergere anche le reazioni più rare, che negli studi precedenti non si potevano vedere.
7. Che cosa significa per te. La fase dice a che punto è la ricerca su un trattamento. Da sola non dice se uno studio ti riguarda. Chiedi al tuo oncologo che cosa significherebbe nel tuo caso.
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Moduli e documenti (3): Le fasi di una sperimentazione clinica
Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro
Partecipare è una scelta volontaria. Prima di entrare il medico del centro ti spiega lo studio, ti lascia un foglio informativo da leggere con calma e ti chiede di firmare un consenso. Puoi ritirarti in qualsiasi momento, senza dare spiegazioni e senza perdere il diritto alle cure.
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1. Parlane con il tuo oncologo. Il tuo oncologo conosce la tua storia clinica. Portagli la scheda dello studio e chiedigli che cosa significherebbe nel tuo caso. Può anche prepararti una relazione da presentare al centro.
2. Contatta il centro. Chiama o scrivi al centro che conduce lo studio. Chiedi se lo studio è ancora aperto, come si prenota il primo colloquio e quali documenti portare. A volte serve l'impegnativa, a volte una lettera del tuo oncologo.
3. Il colloquio e il foglio informativo. Un medico del gruppo di ricerca ti spiega scopo dello studio, procedure, possibili rischi e benefici, e le alternative disponibili. Ricevi un foglio informativo scritto. Puoi portarlo a casa e parlarne con i familiari, con il medico di famiglia e con il tuo oncologo.
4. La firma del consenso. Se decidi di partecipare firmi il modulo di consenso informato e ne ricevi una copia. Il modulo è preparato dal centro per quello studio: non esiste un modulo unico da scaricare. Se dici di no, continui a essere curato con le terapie disponibili.
5. Le visite di selezione. Sono i medici del centro a verificare, con visite ed esami, se rientri nei criteri dello studio. Di norma gli esami previsti solo per lo studio si fanno dopo la firma del consenso. Può succedere che i criteri non siano soddisfatti: in quel caso prosegui le cure con il tuo oncologo.
6. Durante lo studio. Segui il calendario di visite ed esami previsto dal protocollo. Il medico ti aggiorna se emergono novità che riguardano lo studio. Lo studio è coperto da un'assicurazione per eventuali danni legati alla partecipazione: gli estremi della polizza sono nei documenti che ricevi.
7. Ritirarsi. Puoi lasciare lo studio quando vuoi e per qualsiasi motivo. Avvisa appena possibile il medico dello studio: serve a sospendere il trattamento in modo sicuro, e può proporti una visita di controllo finale. Continui ad avere diritto alle cure.
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Moduli e documenti (6): Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro

Le regole possono cambiare da regione a regione: verifica con la tua ASL, con l'INPS o con un patronato.