Leucemie e sindromi mielodisplastiche
Studio di fase 1 su linfociti T di donatore modificati in bambini con tumori del sangue ricaduti dopo trapianto
Il registro non aggiorna questo studio da più di 12 mesi: lo stato potrebbe non essere attuale. Chiedi conferma al centro.
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In parole semplici
Lo studio valuta l'infusione di linfociti T del donatore modificati geneticamente (cellule BPX-501), dotati di un meccanismo di sicurezza che può essere attivato con il farmaco rimiducid in caso di complicanze. Partecipano bambini con leucemie acute o altri tumori del sangue ricaduti, o con malattia residua minima, dopo trapianto allogenico. Si valutano sicurezza e attività.
Riassunto in italiano scritto a partire dai dati del registro: per i dettagli fa fede il registro.
Fase 1: si valuta soprattutto la sicurezza del trattamento e quale dose usare. Chiedi al tuo oncologo cosa significherebbe nel tuo caso.
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Dove si svolge in Italia
3 sedi in 3 regioni.
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Piemonte la regione che hai scelto
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Criteri di partecipazione
Non devi capirli tutti: è compito del tuo oncologo.
Riportiamo i criteri così come li pubblica il registro, senza modifiche. Solo il tuo oncologo può valutare se questo studio ti riguarda: parlane alla prossima visita.
Inclusion Criteria:
* Patients aged < 18
* Clinical diagnosis of one of the following pediatric hematological malignancies:
* High-risk Acute Leukemia (Acute lymphoblastic leukemia [ALL] or acute myeloid leukemia [AML]) in any CR
* Acute Leukemia that is minimal residual disease (MRD) positive at > 1copy per 1 x 10,000 reference copies pre-HSCT
* Myelodysplastic Syndrome (MDS)
* Hodgkin or Non-Hodgkin lymphomas
* Other high-risk hematological malignancy in CR eligible for stem cell transplantation per institutional standard
* Patients with a hematological malignancy who have received a prior allogeneic HSCT
* Patients with on-treatment relapse of AML within 6 months of initial CR
* Patients relapsing within 6 months of initial diagnosis of hematological malignancy.
* Planned or previous treatment of hematological malignancy with one of the following:
* Matched related HSCT
* Mismatched related HSCT
* For patients who have received a transplant, occurrence of one of the following > 30 days post-HSCT:
* Minimal residual disease (MRD) positive at > 1 copy per 1 x 10,000 reference copies post-HSCT
* Decreasing donor chimerism detected on two bone marrow biopsies or peripheral blood analyses at a > 7-day interval
* Recurrent disease
* Life expectancy >10 weeks;
* Signed donor and patient/guardian informed consent;
* For mismatched related donor recipients, a minimum genotypic identical match of 5/10 is required, as determined by high resolution typing, at least one allele of each of the following genetic loci must be matched: HLA-A, HLA-B, HLA-C, HLA- DRB1, and HLA-DQB1.
* Performance status: Karnofsky/Lansky score > 70%.
* Adequate organ function as measured by:
* High-risk Acute Leukemia (Acute lymphoblastic leukemia [ALL] or acute myeloid leukemia [AML]) in any CR
* High-risk Acute Leukemia (Acute lymphoblastic leukemia [ALL] or acute myeloid leukemia [AML]) in any CR
* Hepatic: direct bilirubin ≤ 3x ULN, or AST/ALT ≤ 5x ULN.
* Bone marrow;
* > 25% donor T cell chimerism
* ANC >1 x 10\^9/L.
* Cardiac: LVEF at rest >45%.
* Pulmonary: FEV 1, FVC, DLCO (diffusion capacity for CO) > 50% predicted (corrected for hemoglobin); for children who are unable to perform pulmonary function tests due to age or developmental ability, there must be no evidence of dyspnea or no need for supplemental oxygen as evidenced by 02 saturation ≥ 92% on room air.
* Hepatic: direct bilirubin ≤ 3x ULN, or AST/ALT ≤ 5x ULN.
* Renal: creatinine clearance ≤ 2x of ULN for age
Exclusion Criteria:
≥ Grade II acute GVHD or moderate to severe chronic GVHD due to a previous allograft at the time of screening;
* Active CNS involvement by malignant cells (< 2 months prior to time of consent);
* Current uncontrolled bacterial, viral or fungal infection (currently taking medication with evidence of progression of clinical symptoms or radiologic findings).
* Positive HIV serology or viral RNA;
* Pregnancy (positive serum βHCG test) or breast-feeding female;
* Patients of reproductive age unwilling to use effective forms of birth control or abstinence for a year after BPX-501 T cell infusion.Preferisci parlarne con una persona? Contattaci.
Da sapere qui
Prima di chiedere informazioni
Le fasi di una sperimentazione clinica
Ogni nuovo trattamento viene studiato per fasi. La fase 1 valuta soprattutto sicurezza e dose, la fase 2 inizia a misurare se il trattamento ha effetto, la fase 3 lo confronta con le cure già in uso. La fase 4 lo segue dopo l'autorizzazione.
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- Prima degli studi sulle persone. Una sostanza viene studiata prima in laboratorio e poi su modelli animali. Solo se questi studi danno indicazioni sufficienti su effetti e sicurezza si passa agli studi sulle persone.
- Fase 1. Il trattamento viene dato a un piccolo numero di persone, in pochi centri selezionati. Si osserva se è sicuro, come viene tollerato e quale dose usare. Per le malattie gravi questi studi possono coinvolgere direttamente persone con la malattia.
- Fase 2. Partecipano persone con la malattia per cui il trattamento è stato pensato. Si continua a osservare la sicurezza e si inizia a misurare se il trattamento ha effetto. Serve anche a capire quale dose portare nelle fasi successive.
- Fase 3. Il trattamento viene confrontato con le cure già in uso, su centinaia o migliaia di persone. Di solito i partecipanti sono assegnati a caso ai gruppi di confronto: si dice «studio randomizzato». Effetti indesiderati, frequenza e gravità sono controllati con molta attenzione.
- L'autorizzazione. Se i risultati lo permettono, l'azienda o l'ente che ha promosso lo studio chiede l'autorizzazione a mettere il trattamento a disposizione dei pazienti. Finché non è autorizzato, il trattamento resta sperimentale.
- Fase 4. Dopo l'autorizzazione si continua a raccogliere informazioni. Con l'uso su molte più persone possono emergere anche le reazioni più rare, che negli studi precedenti non si potevano vedere.
- Che cosa significa per te. La fase dice a che punto è la ricerca su un trattamento. Da sola non dice se uno studio ti riguarda. Chiedi al tuo oncologo che cosa significherebbe nel tuo caso.
Moduli e documenti (3): Le fasi di una sperimentazione clinica
Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro
Partecipare è una scelta volontaria. Prima di entrare il medico del centro ti spiega lo studio, ti lascia un foglio informativo da leggere con calma e ti chiede di firmare un consenso. Puoi ritirarti in qualsiasi momento, senza dare spiegazioni e senza perdere il diritto alle cure.
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- Parlane con il tuo oncologo. Il tuo oncologo conosce la tua storia clinica. Portagli la scheda dello studio e chiedigli che cosa significherebbe nel tuo caso. Può anche prepararti una relazione da presentare al centro.
- Contatta il centro. Chiama o scrivi al centro che conduce lo studio. Chiedi se lo studio è ancora aperto, come si prenota il primo colloquio e quali documenti portare. A volte serve l'impegnativa, a volte una lettera del tuo oncologo.
- Il colloquio e il foglio informativo. Un medico del gruppo di ricerca ti spiega scopo dello studio, procedure, possibili rischi e benefici, e le alternative disponibili. Ricevi un foglio informativo scritto. Puoi portarlo a casa e parlarne con i familiari, con il medico di famiglia e con il tuo oncologo.
- La firma del consenso. Se decidi di partecipare firmi il modulo di consenso informato e ne ricevi una copia. Il modulo è preparato dal centro per quello studio: non esiste un modulo unico da scaricare. Se dici di no, continui a essere curato con le terapie disponibili.
- Le visite di selezione. Sono i medici del centro a verificare, con visite ed esami, se rientri nei criteri dello studio. Di norma gli esami previsti solo per lo studio si fanno dopo la firma del consenso. Può succedere che i criteri non siano soddisfatti: in quel caso prosegui le cure con il tuo oncologo.
- Durante lo studio. Segui il calendario di visite ed esami previsto dal protocollo. Il medico ti aggiorna se emergono novità che riguardano lo studio. Lo studio è coperto da un'assicurazione per eventuali danni legati alla partecipazione: gli estremi della polizza sono nei documenti che ricevi.
- Ritirarsi. Puoi lasciare lo studio quando vuoi e per qualsiasi motivo. Avvisa appena possibile il medico dello studio: serve a sospendere il trattamento in modo sicuro, e può proporti una visita di controllo finale. Continui ad avere diritto alle cure.
Moduli e documenti (6): Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro
Le regole possono cambiare da regione a regione: verifica con la tua ASL, con l'INPS o con un patronato.