Leucemie e sindromi mielodisplastiche

Studio per valutare la sicurezza a lungo termine in partecipanti che hanno preso parte ad altri studi clinici su luspatercept (ACE-536)

Sperimentale

In reclutamentoFase 3 Aggiornata al 1 luglio 2026

Capire il tumore: Leucemie e sindromi mielodisplastiche

In parole semplici

Uno studio di fase 3b, in aperto, a braccio singolo, di prosecuzione (rollover) per valutare la sicurezza a lungo termine di luspatercept nei seguenti partecipanti: * Partecipanti che ricevono luspatercept in un protocollo principale al momento del passaggio allo studio di prosecuzione, che tollerano il regime prescritto dal protocollo nello studio principale e che, a giudizio dello sperimentatore, possono trarre beneficio clinico dalla prosecuzione del trattamento con luspatercept * I partecipanti nella fase di follow-up, precedentemente trattati con luspatercept o placebo nel protocollo principale, proseguiranno nel follow-up a lungo termine dopo il trattamento nello studio di prosecuzione fino al rispetto degli impegni di follow-up * Il disegno dello studio è suddiviso in Fase di Transizione, Fase di Trattamento e Fase di Follow-up. I partecipanti entreranno nella fase di transizione e, a seconda della loro situazione di partenza, entreranno nella fase di trattamento o nella fase di Follow-up a lungo termine dopo il trattamento (LTPTFU) * La Fase di Transizione è definita come una visita di Arruolamento * Fase di Trattamento: per i partecipanti in trattamento con luspatercept, la dose e il programma di luspatercept in questo studio saranno gli stessi dell'ultima dose e dell'ultimo programma nello studio principale su luspatercept. Ciò non si applica ai partecipanti che sono in follow-up a lungo termine dal protocollo principale * La Fase di Follow-up comprende: - Visita di follow-up di sicurezza a 42 giorni * Durante il follow-up di sicurezza, i partecipanti saranno seguiti per 42 giorni dopo l'ultima dose di luspatercept, per la valutazione dei parametri correlati alla sicurezza e la segnalazione degli eventi avversi (EA) - Fase di Follow-up a lungo termine dopo il trattamento (LTPTFU) * I partecipanti saranno seguiti per la sopravvivenza globale ogni 6 mesi per almeno 5 anni dalla prima dose di luspatercept nel protocollo principale, oppure per 3 anni dopo il trattamento dall'ultima dose, a seconda di quale evento si verifichi più tardi, o fino al decesso, al ritiro del consenso, alla conclusione dello studio o fino a quando un soggetto non viene perso al follow-up. I partecipanti saranno inoltre monitorati per la progressione a LMA o per qualsiasi tumore maligno/pre-maligno. Le nuove terapie antitumorali o correlate alla malattia devono essere raccolte con la stessa tempistica I partecipanti che passano da uno studio principale su luspatercept in follow-up dopo il trattamento (di sicurezza o LTPTFU) proseguiranno dallo stesso punto equivalente in questo studio di prosecuzione. Lo studio di prosecuzione ACE-536-LTFU-001 sarà concluso e i partecipanti interessati interromperanno lo studio quando tutti i partecipanti avranno completato 5 anni nello studio, inclusi trattamento e follow-up.

Riassunto in italiano scritto a partire dai dati del registro: per i dettagli fa fede il registro.

Fase 3: si confronta il trattamento con le cure già in uso. Chiedi al tuo oncologo cosa significherebbe nel tuo caso.

Dove si svolge in Italia

6 sedi in 5 regioni. Accanto a ogni sede trovi lo stato indicato dal registro, quando è noto.

Menopiù sedi centri delle nostre schede Confini regionali: ISTAT (CC BY)

Campania

Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale Antonio CardarelliNaplesStato della sede nel registro: Arruola☎ +39 0817471111 Prepara il contatto
AOU dell'Universita degli Studi della Campania Luigi VanvitelliNaplesStato della sede nel registro: ArruolaContatti non ancora nelle nostre schede

Liguria

Ente Ospedaliero Ospedali Galliera - Centro della Microcitemia e delle Anemie CongeniteGenoaStato della sede nel registro: ArruolaContatti non ancora nelle nostre schede

Lombardia

Maggiore Polyclinic Hospital, IRCCS Ca' GrandaMilanStato della sede nel registro: ArruolaContatti non ancora nelle nostre schede

Piemonte

Azienda Ospedaliero-Universitaria San Luigi GonzagaOrbassanoStato della sede nel registro: Arruola☎ +39 011 90261 Prepara il contatto

Toscana

Local Institution - 471FlorenceStato della sede nel registro: Arruolamento chiusoContatti non ancora nelle nostre schede

Criteri di partecipazione

Non devi capirli tutti: è compito del tuo oncologo.

Riportiamo i criteri così come li pubblica il registro, senza modifiche. Solo il tuo oncologo può valutare se questo studio ti riguarda: parlane alla prossima visita.

Testo pubblicato dal registro

Inclusion Criteria:

Participants must meet all the following criteria to be enrolled in this study:

1. Participant is ≥ 18 years at the time of signing the informed consent form (ICF).
2. Participant is willing and able to adhere to the study visit schedule and other protocol requirements.
3. Participant has been participating in a luspatercept trial and continues to fulfill all the requirements of the parent protocol and the participant has been either:

1. Assigned to luspatercept treatment, continues to receive clinical benefit in the opinion of the investigator and should continue to receive luspatercept treatment, OR
2. Assigned to placebo arm in the parent protocol (at the time of unblinding or in follow-up) and should cross over to luspatercept treatment, OR
3. Assigned to the Follow-up Phase of the parent protocol, previously treated with luspatercept or placebo in the parent protocol who shall continue into LTPTFU phase in the rollover study until the follow-up commitments are met (unless requirements are met as per parent protocol to crossover to luspatercept treatment).
4. Participant understands and voluntarily signs an informed consent document prior to any study-related assessments or procedures being conducted.
5. Participant demonstrates compliance, as assessed by the investigator, with the parent study protocol requirements.
6. Applies to on treatment Participants only- females of childbearing potential (FCBP) defined as a sexually mature woman who:

1) has achieved menarche at some point, 2) has not undergone a hysterectomy or bilateral oophorectomy, or 3) has not been naturally postmenopausal (amenorrhea following cancer therapy or amenorrhea due to other medical reasons does not rule out childbearing potential) for at least 24 consecutive months (ie, has had menses at any time in the preceding 24 consecutive months) must:

1. Have two negative pregnancy tests as verified by the investigator prior to starting study therapy. She must agree to ongoing pregnancy testing during the course of the study, and after end of study therapy. This applies even if the participant practices true abstinence from heterosexual contact.
2. Agrees to use, and be able to comply with highly effective, contraception without interruption, 35 days prior to starting investigational product (IP), during the study therapy (including dose interruptions), and for 84 days after discontinuation of study therapy.

7. Applies to on treatment participants only- Male participants must:

a. Agrees to use a condom during sexual contact with a pregnant female or a female of childbearing potential while participating in the study, during dose interruptions and for at least 84 days following investigational product discontinuation even if he has undergone a successful vasectomy.

Exclusion Criteria:

The presence of any of the following will exclude a participant from enrollment:

1. Applies to on treatment participants only- Concomitant use of any medications/procedures that are prohibited in the parent luspatercept protocol.
2. Participant has met one or more criteria for study discontinuation as stipulated in the parent luspatercept protocol.
3. Applies to on treatment participants only- More than 26 days between last luspatercept dose in the parent protocol and first dose into ACE-536-LTFU-001 protocol unless dose delay or dose discontinuation criteria met.
4. Applies to on treatment participants only- Pregnant or breastfeeding females.
5. Participant has any significant medical condition, laboratory abnormality, psychiatric illness, or is considered vulnerable by local regulations (eg, imprisoned or institutionalized) that would prevent the subject from participating in the study.
6. Participant has any condition including the presence of laboratory abnormalities, which places the subject at unacceptable risk if he/she were to participate in the study.
7. Participant has any condition that confounds the ability to interpret data from the study.

Preferisci parlarne con una persona? Contattaci.

Da sapere qui

Prima di chiedere informazioni

Le fasi di una sperimentazione clinica
Ogni nuovo trattamento viene studiato per fasi. La fase 1 valuta soprattutto sicurezza e dose, la fase 2 inizia a misurare se il trattamento ha effetto, la fase 3 lo confronta con le cure già in uso. La fase 4 lo segue dopo l'autorizzazione.
Leggi tutta la guidaChiudi la guida(7 passi)
1. Prima degli studi sulle persone. Una sostanza viene studiata prima in laboratorio e poi su modelli animali. Solo se questi studi danno indicazioni sufficienti su effetti e sicurezza si passa agli studi sulle persone.
2. Fase 1. Il trattamento viene dato a un piccolo numero di persone, in pochi centri selezionati. Si osserva se è sicuro, come viene tollerato e quale dose usare. Per le malattie gravi questi studi possono coinvolgere direttamente persone con la malattia.
3. Fase 2. Partecipano persone con la malattia per cui il trattamento è stato pensato. Si continua a osservare la sicurezza e si inizia a misurare se il trattamento ha effetto. Serve anche a capire quale dose portare nelle fasi successive.
4. Fase 3. Il trattamento viene confrontato con le cure già in uso, su centinaia o migliaia di persone. Di solito i partecipanti sono assegnati a caso ai gruppi di confronto: si dice «studio randomizzato». Effetti indesiderati, frequenza e gravità sono controllati con molta attenzione.
5. L'autorizzazione. Se i risultati lo permettono, l'azienda o l'ente che ha promosso lo studio chiede l'autorizzazione a mettere il trattamento a disposizione dei pazienti. Finché non è autorizzato, il trattamento resta sperimentale.
6. Fase 4. Dopo l'autorizzazione si continua a raccogliere informazioni. Con l'uso su molte più persone possono emergere anche le reazioni più rare, che negli studi precedenti non si potevano vedere.
7. Che cosa significa per te. La fase dice a che punto è la ricerca su un trattamento. Da sola non dice se uno studio ti riguarda. Chiedi al tuo oncologo che cosa significherebbe nel tuo caso.
Apri la guida in una pagina sua
Moduli e documenti (3): Le fasi di una sperimentazione clinica
Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro
Partecipare è una scelta volontaria. Prima di entrare il medico del centro ti spiega lo studio, ti lascia un foglio informativo da leggere con calma e ti chiede di firmare un consenso. Puoi ritirarti in qualsiasi momento, senza dare spiegazioni e senza perdere il diritto alle cure.
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1. Parlane con il tuo oncologo. Il tuo oncologo conosce la tua storia clinica. Portagli la scheda dello studio e chiedigli che cosa significherebbe nel tuo caso. Può anche prepararti una relazione da presentare al centro.
2. Contatta il centro. Chiama o scrivi al centro che conduce lo studio. Chiedi se lo studio è ancora aperto, come si prenota il primo colloquio e quali documenti portare. A volte serve l'impegnativa, a volte una lettera del tuo oncologo.
3. Il colloquio e il foglio informativo. Un medico del gruppo di ricerca ti spiega scopo dello studio, procedure, possibili rischi e benefici, e le alternative disponibili. Ricevi un foglio informativo scritto. Puoi portarlo a casa e parlarne con i familiari, con il medico di famiglia e con il tuo oncologo.
4. La firma del consenso. Se decidi di partecipare firmi il modulo di consenso informato e ne ricevi una copia. Il modulo è preparato dal centro per quello studio: non esiste un modulo unico da scaricare. Se dici di no, continui a essere curato con le terapie disponibili.
5. Le visite di selezione. Sono i medici del centro a verificare, con visite ed esami, se rientri nei criteri dello studio. Di norma gli esami previsti solo per lo studio si fanno dopo la firma del consenso. Può succedere che i criteri non siano soddisfatti: in quel caso prosegui le cure con il tuo oncologo.
6. Durante lo studio. Segui il calendario di visite ed esami previsto dal protocollo. Il medico ti aggiorna se emergono novità che riguardano lo studio. Lo studio è coperto da un'assicurazione per eventuali danni legati alla partecipazione: gli estremi della polizza sono nei documenti che ricevi.
7. Ritirarsi. Puoi lasciare lo studio quando vuoi e per qualsiasi motivo. Avvisa appena possibile il medico dello studio: serve a sospendere il trattamento in modo sicuro, e può proporti una visita di controllo finale. Continui ad avere diritto alle cure.
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Moduli e documenti (6): Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro

Le regole possono cambiare da regione a regione: verifica con la tua ASL, con l'INPS o con un patronato.