Mieloma multiplo
Isatuximab in combinazione con lenalidomide e dexamethasone nel mieloma multiplo smoldering ad alto rischio
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In parole semplici
Obiettivi primari:
- Parte iniziale di sicurezza (safety run-in): confermare la dose di isatuximab da usare quando è combinato con lenalidomide e dexamethasone in partecipanti con mieloma multiplo smoldering (SMM) ad alto rischio
- Parte randomizzata di fase 3: dimostrare il beneficio clinico di isatuximab in combinazione con lenalidomide e dexamethasone nel prolungamento della sopravvivenza libera da progressione rispetto a lenalidomide e dexamethasone in soggetti con SMM ad alto rischio
Obiettivi secondari:
Parte iniziale di sicurezza (safety run-in):
- Valutare il tasso di risposta globale (ORR)
- Valutare la durata della risposta (DOR)
- Valutare la negatività della malattia minima residua (MRD) nei partecipanti che ottengono una risposta parziale molto buona (VGPR) o una risposta completa (CR)
- Valutare il tempo alla progressione diagnostica (SLiM CRAB) o al decesso
- Valutare il tempo al trattamento di prima linea per il mieloma multiplo (MM)
- Valutare la potenziale immunogenicità di isatuximab
- Impatto del sottotipo cromosomico anomalo sull'esito del partecipante
Parte randomizzata di fase 3:
Obiettivi secondari principali:
Confrontare tra i bracci
- Negatività della MRD
- Negatività della MRD sostenuta
- Seconda sopravvivenza libera da progressione (PFS2)
- Sopravvivenza globale
Altri obiettivi secondari:
Valutare in entrambi i bracci
- Tasso di CR
- ORR
- DOR
- Tempo alla progressione diagnostica (SLiM CRAB)
- Tempo alla progressione biochimica
- Tempo al trattamento di prima linea per il MM
- Impatto del sottotipo cromosomico anomalo sull'esito del partecipante
- Sicurezza e tollerabilità
- Farmacocinetica (PK)
- Potenziale immunogenicità di isatuximab
- Valutazioni degli esiti clinici (COA)
Riassunto in italiano scritto a partire dai dati del registro: per i dettagli fa fede il registro.
Fase 3: si confronta il trattamento con le cure già in uso. Chiedi al tuo oncologo cosa significherebbe nel tuo caso.
02
Dove si svolge in Italia
5 sedi in 4 regioni.
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Emilia-Romagna la regione che hai scelto
- Ospedale non indicato dal promotoreMeldola, Bologna Il registro riporta solo la città. Per sapere quale ospedale, chiedi al tuo oncologo o al promotore indicando il codice NCT04270409.
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Apri una regione per vedere le sue sedi.
Lombardia 1 sede
- Ospedale non indicato dal promotoreRozzano Il registro riporta solo la città. Per sapere quale ospedale, chiedi al tuo oncologo o al promotore indicando il codice NCT04270409.
Marche 1 sede
- Ospedale non indicato dal promotoreAncona Il registro riporta solo la città. Per sapere quale ospedale, chiedi al tuo oncologo o al promotore indicando il codice NCT04270409.
Umbria 1 sede
- Ospedale non indicato dal promotoreTerni Il registro riporta solo la città. Per sapere quale ospedale, chiedi al tuo oncologo o al promotore indicando il codice NCT04270409.
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Prima di contattare il centro
Le sedi di questo studio non sono ancora collegate alle nostre schede dei centri. Le guide qui sotto valgono per qualunque centro.
Guide per qualunque centro
Chiedere una seconda opinione
Puoi chiedere a un altro centro un parere sulla diagnosi o sulle cure proposte. Per farlo serve la tua documentazione clinica completa: hai diritto ad averne copia e la struttura deve consegnarla entro tempi fissati dalla legge. Parlarne con il tuo oncologo aiuta a confrontare i pareri.
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- Decidi che cosa vuoi chiedere. Una seconda opinione può riguardare la diagnosi, le cure proposte o entrambe. Scrivi le tue domande prima di cominciare. Ti aiuta a scegliere a chi rivolgerti e a non dimenticare nulla il giorno della visita.
- Parlane con il tuo oncologo. Dirglielo non è una mancanza di fiducia. Il medico che ti segue può prepararti una relazione aggiornata e indicarti quali documenti servono. Aiuta anche a confrontare i pareri e a decidere insieme i passi successivi.
- Chiedi copia della documentazione. Hai diritto alla copia della cartella clinica e degli altri documenti sanitari. Per legge la direzione sanitaria deve fornire la documentazione disponibile entro 7 giorni dalla richiesta, preferibilmente in formato elettronico. Le eventuali integrazioni arrivano entro 30 giorni.
- Raccogli tutto in ordine. Metti i documenti in ordine di data, dal più vecchio al più recente. Chiedi al centro che ti darà il parere che cosa vuole vedere: di solito i referti, le lettere di dimissione e gli esami per immagini con i loro supporti. Può chiedere anche i preparati su cui è stata fatta la diagnosi.
- Prenota la visita. Chiama il centro e chiedi come si prenota una visita per seconda opinione. Chiedi se si fa con il Servizio sanitario, con l'impegnativa, o solo in libera professione, e in quel caso quanto costa. Alcuni centri valutano la documentazione anche a distanza.
- Se non puoi ritirare i documenti di persona. Puoi delegare una persona di fiducia. Servono una delega scritta e firmata e la copia dei documenti d'identità di entrambi. Ogni struttura può chiedere il proprio modulo: verifica prima.
- Dopo il parere. Chiedi che il parere ti venga dato per iscritto. Portalo al medico che ti segue e parlatene insieme. Se i pareri sono diversi, chiedi a entrambi di spiegarti le ragioni: la decisione sulle cure si prende con i tuoi medici.
Cure fuori regione e rimborsi
Puoi curarti con il Servizio sanitario nazionale in qualunque struttura pubblica o privata accreditata d'Italia, anche fuori dalla tua regione. I contributi per viaggio e soggiorno non sono un diritto nazionale: li prevedono solo alcune Regioni, quasi sempre con un'autorizzazione chiesta prima di partire. Informati alla tua ASL prima del viaggio.
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- Il diritto di scegliere. Con il Servizio sanitario nazionale puoi farti curare in una struttura pubblica o privata accreditata di un'altra regione. Visite, esami e ricoveri seguono le stesse regole di chi vive lì: impegnativa, prenotazione, ticket o esenzione.
- Chiedi al centro come si accede. Ogni regione ha il proprio sistema di prenotazione. Chiama il centro e chiedi come si prenota la prima visita, quale impegnativa serve e quali documenti portare.
- Prima di partire, chiama la tua ASL. Chiedi se la tua Regione prevede un contributo per viaggio e soggiorno e a quali condizioni. Dove esiste, spesso servono un'autorizzazione chiesta prima della partenza e un certificato che spieghi perché la cura si fa fuori regione. Senza autorizzazione preventiva, in molti casi il contributo non viene riconosciuto.
- Chiedi anche dell'accompagnatore. Alcune Regioni riconoscono il contributo anche a una persona che ti accompagna, a certe condizioni. Chiedi se nel tuo caso è previsto e quale documento lo deve attestare.
- Conserva tutto. Tieni biglietti, ricevute di pedaggi e carburante, fatture dell'alloggio e ricevute dei pasti. Chiedi alla struttura un attestato con le date di visite, terapie o ricovero. Di solito sono richiesti in originale per la domanda di rimborso.
- Presenta la domanda di rimborso. Al rientro consegna la domanda con le ricevute all'ufficio indicato dalla tua ASL. Ogni Regione fissa un termine: chiedilo subito e segnalo sul calendario. Rimborsi e tetti di spesa cambiano da regione a regione.
- Se partecipi a uno studio clinico. Chiedi al centro se lo studio prevede il rimborso delle spese di viaggio e alloggio: quando c'è, è scritto nel foglio informativo. Chiedi anche alla tua ASL: alcuni territori prevedono un contributo proprio.
L'impegnativa: cos'è e come ottenerla
Per una visita o un esame con il Servizio sanitario nazionale (SSN) serve di solito l'impegnativa, cioè la ricetta del medico di famiglia o dello specialista. Oggi è quasi sempre elettronica: ricevi un codice da usare per prenotare. Se chiami per uno studio clinico, chiedi al centro quale documento serve.
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- Che cos'è. L'impegnativa è la prescrizione con cui il medico chiede una visita o un esame a carico del Servizio sanitario nazionale. Oggi è quasi sempre elettronica. È identificata da un codice, il Numero di ricetta elettronica (NRE), che trovi sul promemoria.
- Chi la scrive. Per il primo accesso, di solito il medico di famiglia. Per controlli, approfondimenti e follow-up deve prescriverli lo specialista che ti ha preso in carico, senza rimandarti dal medico di famiglia. Lo prevede il Piano nazionale di governo delle liste di attesa 2026-2028.
- Che cosa controllare. Verifica che riporti la prestazione giusta e il quesito diagnostico, cioè il motivo della richiesta. Controlla la classe di priorità e, se ce l'hai, il codice di esenzione. Se manca qualcosa, chiedi al medico di correggerla prima di prenotare.
- Le classi di priorità. La lettera indicata dal medico stabilisce il tempo massimo di attesa: U (urgente) entro 72 ore, B (breve) entro 10 giorni, D (differibile) entro 30 giorni per le visite e 60 per gli esami, P (programmata) entro 120 giorni. La priorità la decide il medico in base alla situazione clinica.
- Come prenotare. Con il codice dell'impegnativa prenoti al CUP della tua regione: allo sportello, al telefono, in farmacia o online, secondo i servizi disponibili. Se rifiuti la prima data o la sede proposta, il tempo massimo di attesa non è più garantito.
- Se la data proposta supera i tempi massimi. Hai diritto ad avere la prestazione di primo accesso entro i tempi della tua classe di priorità. Se il CUP non riesce a garantirla, l'azienda sanitaria deve attivare un «percorso di tutela» e trovare un'alternativa. Le modalità sono stabilite da ogni Regione.
- Se chiami per uno studio clinico. Non sempre serve l'impegnativa. A volte il centro chiede una visita oncologica con impegnativa, a volte basta una lettera del tuo oncologo. Chiedilo al centro al primo contatto.
Moduli e documenti (5): L'impegnativa: cos'è e come ottenerla
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Criteri di partecipazione
Non devi capirli tutti: è compito del tuo oncologo.
Riportiamo i criteri così come li pubblica il registro, senza modifiche. Solo il tuo oncologo può valutare se questo studio ti riguarda: parlane alla prossima visita.
Inclusion criteria:
- Participants who are diagnosed within 5 years with SMM (per International Myeloma Working Group [IMWG] criteria), defined as serum M-protein ≥30 g/L or urinary M-protein ≥500 mg per 24 hour or both, and/or clonal bone marrow plasma cells (BMPCs) 10% to <60%, and absence of myeloma defining events or other related conditions and with high-risk SMM
- Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Performance Status 0 or 1 or 2
- Capable of giving voluntary written informed consent
- Absolute neutrophil count (ANC) ≥1000/µL (1 × 10^9/L)
- Platelets ≥50,000/µL (50 × 10^9/L)
- Total bilirubin ≤3 mg/dL (except Gilbert syndrome, in which direct bilirubin should be -≤5 mg/dL).
- Alanine aminotransferase ≤3× upper limit of normal (ULN), aspartate aminotransferase ≤ 3 × ULN.
Exclusion criteria:
- Evidence of any of the following calcium, renal failure, anemia, bone lesions (CRAB) criteria or Myeloma Defining Events (SLiM CRAB) detailed below (attributable to the participants SMM involvement):
- Increased calcium levels: Corrected serum calcium >1 mg/dL above the ULN or >11 mg/dL
- Renal insufficiency: Determined by glomerular filtration rate (GFR) <40 mL/min/1.73 m² (Modification of Diet in Renal Disease [MDRD] Formula) or serum creatinine >2 mg/dL
- Anemia (hemoglobin 2 g/dL below lower limit of normal or <10 g/dL or both) transfusion support or concurrent treatment with erythropoietin stimulating agents is not permitted
- ≥ 1 bone lytic lesion
- BMPCs ≥60%
- Serum involved/uninvolved FLC ratio ≥100 and an involved FLC ≥100mg/L
- Whole body magnetic resonance imaging (WB-MRI) or positron emission tomography-computed tomography (PET-CT) with more than 1 bone focal lesion (≥5 mm in diameter by MRI)
- Primary systemic amyloid light-chain (AL) amyloidosis, monoclonal gammopathy of undetermined significance (MGUS), standard risk smoldering myeloma, soft tissue plasmacytoma, symptomatic myeloma
- Uncontrolled infection within 28 days prior to randomization in Phase 3 or first study intervention administration in safety run-in
- Clinically significant cardiac or vascular disease within 3 months prior to randomization, e.g. Myocardial Infarction; Unstable Angina; Coronary (e.g. Coronary Artery Bypass Graft, Percutaneous Coronary Intervention) or peripheral artery revascularization, Left Ventricular Ejection Fraction <40%, Heart Failure NYHA III-IV, Stroke, Transient Ischemic Attack, Pulmonary Embolism, other thromboembolic event, cardiac arrhythmia (Grade 3 or higher by NCI-CTCAE Version 5.0)
- Known acquired immunodeficiency syndrome (AIDS)-related illness or known human immunodeficiency virus (HIV) disease requiring antiviral treatment or active hepatitis A (defined as positive hepatitis A antigen or positive IgM). HIV serology at screening will be tested for German participants and any other country where required as per local regulations and serology hepatitis B and C at screening will be tested for all participants
- Uncontrolled or active hepatitis B virus (HBV) infection: Patients with positive Hepatitis B surface antigen (HBsAg) and/or HBV Deoxyribonucleic acid (DNA)
Of note:
- Patient can be eligible if anti-HBc Immunoglobulin G (IgG) positive (with or without positive anti-HBs) but HBsAg and HBV DNA are negative. If anti-HBV therapy in relation with prior infection was started before initiation of IMP, the anti-HBV therapy and monitoring should continue throughout the study treatment period.
- Patients with negative HBsAg and positive HBV DNA observed during screening period will be evaluated by a specialist for start of anti-viral treatment: study treatment could be proposed if HBV DNA becomes negative and all the other study criteria are still met.
- Active hepatitis C virus (HCV) infection: positive HCV ribonucleic acid (RNA) and negative anti-HCV
Of note:
- Patients with antiviral therapy for HCV started before initiation of IMP and positive HCV antibodies are eligible. The antiviral therapy for HCV should continue throughout the treatment period until seroconversion.
- Patients with positive anti-HCV and undetectable HCV RNA without antiviral therapy for HCV are eligible
- Malabsorption syndrome or any condition that can significantly impact the absorption of lenalidomide
- Any of the following within 3 months prior to randomization (or first study intervention administration in safety run-in cohort): treatment resistant peptic ulcer disease, erosive esophagitis or gastritis, infectious or inflammatory bowel disease, diverticulitis, pulmonary embolism, or other uncontrolled thromboembolic event
- Received treatment (eg surgery, radiotherapy, medication) for a malignancy within 3 years of randomization (or first study intervention administration in safety run-in cohort)
- Prior exposure to approved or investigational treatments for SMM or multiple myeloma (MM) (including but not limited to conventional chemotherapies, immunomodulatory imid drugs, or Proteasome inhibitors); concurrent use of bisphosphonates or receptor activator of nuclear factor kappa-B ligand (RANKL) inhibitor denosumab is not permitted; however, prior bisphosphonates or once-a-year intravenous bisphosphonate given for the treatment of osteoporosis is permitted
- Ongoing treatment with corticosteroids with a dose >10 mg prednisone or equivalent per day at the time of randomization (or first study intervention administration in safety run-in cohort)
- Women of childbearing potential or male participant with women of childbearing potential who do not agree to use a highly effective method of birth control
- Vaccination with a live vaccine 4 weeks before the start of the study drug. Seasonal flu vaccines that do not contain live virus are permitted
The above information is not intended to contain all considerations relevant to a potential participation in a clinical trial.
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Da sapere qui
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Le fasi di una sperimentazione clinica
Ogni nuovo trattamento viene studiato per fasi. La fase 1 valuta soprattutto sicurezza e dose, la fase 2 inizia a misurare se il trattamento ha effetto, la fase 3 lo confronta con le cure già in uso. La fase 4 lo segue dopo l'autorizzazione.
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- Prima degli studi sulle persone. Una sostanza viene studiata prima in laboratorio e poi su modelli animali. Solo se questi studi danno indicazioni sufficienti su effetti e sicurezza si passa agli studi sulle persone.
- Fase 1. Il trattamento viene dato a un piccolo numero di persone, in pochi centri selezionati. Si osserva se è sicuro, come viene tollerato e quale dose usare. Per le malattie gravi questi studi possono coinvolgere direttamente persone con la malattia.
- Fase 2. Partecipano persone con la malattia per cui il trattamento è stato pensato. Si continua a osservare la sicurezza e si inizia a misurare se il trattamento ha effetto. Serve anche a capire quale dose portare nelle fasi successive.
- Fase 3. Il trattamento viene confrontato con le cure già in uso, su centinaia o migliaia di persone. Di solito i partecipanti sono assegnati a caso ai gruppi di confronto: si dice «studio randomizzato». Effetti indesiderati, frequenza e gravità sono controllati con molta attenzione.
- L'autorizzazione. Se i risultati lo permettono, l'azienda o l'ente che ha promosso lo studio chiede l'autorizzazione a mettere il trattamento a disposizione dei pazienti. Finché non è autorizzato, il trattamento resta sperimentale.
- Fase 4. Dopo l'autorizzazione si continua a raccogliere informazioni. Con l'uso su molte più persone possono emergere anche le reazioni più rare, che negli studi precedenti non si potevano vedere.
- Che cosa significa per te. La fase dice a che punto è la ricerca su un trattamento. Da sola non dice se uno studio ti riguarda. Chiedi al tuo oncologo che cosa significherebbe nel tuo caso.
Moduli e documenti (3): Le fasi di una sperimentazione clinica
Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro
Partecipare è una scelta volontaria. Prima di entrare il medico del centro ti spiega lo studio, ti lascia un foglio informativo da leggere con calma e ti chiede di firmare un consenso. Puoi ritirarti in qualsiasi momento, senza dare spiegazioni e senza perdere il diritto alle cure.
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- Parlane con il tuo oncologo. Il tuo oncologo conosce la tua storia clinica. Portagli la scheda dello studio e chiedigli che cosa significherebbe nel tuo caso. Può anche prepararti una relazione da presentare al centro.
- Contatta il centro. Chiama o scrivi al centro che conduce lo studio. Chiedi se lo studio è ancora aperto, come si prenota il primo colloquio e quali documenti portare. A volte serve l'impegnativa, a volte una lettera del tuo oncologo.
- Il colloquio e il foglio informativo. Un medico del gruppo di ricerca ti spiega scopo dello studio, procedure, possibili rischi e benefici, e le alternative disponibili. Ricevi un foglio informativo scritto. Puoi portarlo a casa e parlarne con i familiari, con il medico di famiglia e con il tuo oncologo.
- La firma del consenso. Se decidi di partecipare firmi il modulo di consenso informato e ne ricevi una copia. Il modulo è preparato dal centro per quello studio: non esiste un modulo unico da scaricare. Se dici di no, continui a essere curato con le terapie disponibili.
- Le visite di selezione. Sono i medici del centro a verificare, con visite ed esami, se rientri nei criteri dello studio. Di norma gli esami previsti solo per lo studio si fanno dopo la firma del consenso. Può succedere che i criteri non siano soddisfatti: in quel caso prosegui le cure con il tuo oncologo.
- Durante lo studio. Segui il calendario di visite ed esami previsto dal protocollo. Il medico ti aggiorna se emergono novità che riguardano lo studio. Lo studio è coperto da un'assicurazione per eventuali danni legati alla partecipazione: gli estremi della polizza sono nei documenti che ricevi.
- Ritirarsi. Puoi lasciare lo studio quando vuoi e per qualsiasi motivo. Avvisa appena possibile il medico dello studio: serve a sospendere il trattamento in modo sicuro, e può proporti una visita di controllo finale. Continui ad avere diritto alle cure.
Moduli e documenti (6): Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro
Le regole possono cambiare da regione a regione: verifica con la tua ASL, con l'INPS o con un patronato.