Leucemie e sindromi mielodisplastiche

Studio su venetoclax in compresse con azacitidine per via endovenosa o sottocutanea per valutare la variazione dell'attività della malattia in partecipanti adulti con sindrome mielodisplastica a rischio più alto di nuova diagnosi

Sperimentale

In corso, reclutamento chiusoFase 3 Aggiornata al 6 maggio 2026

Capire il tumore: Leucemie e sindromi mielodisplastiche

In parole semplici

La sindrome mielodisplastica (MDS) è un gruppo di disturbi che compromettono gradualmente la capacità del midollo osseo di una persona (tessuto semiliquido presente in molte ossa, come le vertebre) di produrre cellule del sangue normali. Alcune persone con MDS hanno un rischio che la malattia evolva in leucemia mieloide acuta (AML) e un rischio di morte per la malattia stessa. I sintomi della MDS comprendono stanchezza, mancanza di respiro, pallore insolito dovuto ad anemia (basso numero di globuli rossi), lividi facili o insoliti e macchie rosse appena sotto la pelle causate da sanguinamento. Lo scopo di questo studio è vedere quanto sia sicura ed efficace la combinazione di venetoclax e azacitidina (AZA) rispetto a AZA e un placebo (non contiene alcun medicinale), in partecipanti con MDS a rischio più alto di nuova diagnosi. Venetoclax è un farmaco sperimentale in sviluppo per il trattamento della MDS. Lo studio prevede due bracci di trattamento - In un braccio, i partecipanti riceveranno venetoclax e AZA. In un altro braccio, i partecipanti riceveranno AZA e placebo. Saranno arruolati partecipanti adulti con MDS a rischio più alto di nuova diagnosi. Saranno arruolati circa 500 partecipanti in circa 220 centri in tutto il mondo. I partecipanti di un braccio riceveranno dosi orali di venetoclax in compresse e soluzione di AZA per via endovenosa (infusione in vena) o sottocutanea (somministrata sotto la pelle). I partecipanti dell'altro braccio riceveranno dosi orali di placebo in compresse e soluzione di AZA per via endovenosa o sottocutanea. Per i partecipanti a questa sperimentazione il carico di trattamento può essere maggiore rispetto alla loro terapia standard. I partecipanti si recheranno a visite regolari durante lo studio in un ospedale o in una clinica. L'effetto del trattamento sarà controllato con valutazioni mediche, esami del sangue e del midollo osseo, controllo degli effetti collaterali e compilazione di questionari.

Riassunto in italiano scritto a partire dai dati del registro: per i dettagli fa fede il registro.

Fase 3: si confronta il trattamento con le cure già in uso. Chiedi al tuo oncologo cosa significherebbe nel tuo caso.

Dove si svolge in Italia

5 sedi in 5 regioni. Nessuna sede in Molise, la regione che avevi scelto.

Menopiù sedi centri delle nostre schede Confini regionali: ISTAT (CC BY)

Calabria

Grande Ospedale Metropolitano Bianchi - Melacrino - Morelli P.O. RiunitiReggio CalabriaContatti non ancora nelle nostre schede

Campania

Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale Antonio CardarelliNaplesContatti non ancora nelle nostre schede

Emilia-Romagna

IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna - Policlinico di Sant'OrsolaBologna☎ +39 051 214 1111 Prepara il contatto

Lazio

Duplicate_Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant'AndreaRomeContatti non ancora nelle nostre schede

Lombardia

IRCCS Istituto Clinico HumanitasRozzano☎ +39 02 82241 Prepara il contatto

Criteri di partecipazione

Non devi capirli tutti: è compito del tuo oncologo.

Riportiamo i criteri così come li pubblica il registro, senza modifiche. Solo il tuo oncologo può valutare se questo studio ti riguarda: parlane alla prossima visita.

Testo pubblicato dal registro

Inclusion Criteria:

* Participants with a diagnosis of Myelodysplastic Syndrome (MDS) according to the 2016 World Health Organization (WHO) classification wtih presence of < 20% bone marrow blasts per marrow biopsy/aspirate at screening.
* Participants must meet the following disease activity criteria:

  * Overall Revised International Prognostic Scoring System (IPSS-R) score > 3 (intermediate, high or very high).
  * Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status of <= 2.
  * Hematopoietic stem cell transplant (HSCT) eligible with no pre-arranged HSCT at the time of Study Day 1, or HSCT ineligible without plan for HSCT at the time of Study Day 1.

Exclusion Criteria:

* Prior therapy for MDS with any hypomethylating agent, chemotherapy, or allogenic stem cell transplantation.
* Prior diagnosis of therapy-related MDS (t-MDS), MDS evolving from a pre-existing myeloproliferative neoplasm (MPN), MDS/MPN including chronic myelomonocytic leukemia (CMML), atypical chronic myeloid leukemia (aCML), juvenile myelomonocytic leukemia (JMML) and unclassifiable MDS/MPN.

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Da sapere qui

Prima di chiedere informazioni

Le fasi di una sperimentazione clinica
Ogni nuovo trattamento viene studiato per fasi. La fase 1 valuta soprattutto sicurezza e dose, la fase 2 inizia a misurare se il trattamento ha effetto, la fase 3 lo confronta con le cure già in uso. La fase 4 lo segue dopo l'autorizzazione.
Leggi tutta la guidaChiudi la guida(7 passi)
1. Prima degli studi sulle persone. Una sostanza viene studiata prima in laboratorio e poi su modelli animali. Solo se questi studi danno indicazioni sufficienti su effetti e sicurezza si passa agli studi sulle persone.
2. Fase 1. Il trattamento viene dato a un piccolo numero di persone, in pochi centri selezionati. Si osserva se è sicuro, come viene tollerato e quale dose usare. Per le malattie gravi questi studi possono coinvolgere direttamente persone con la malattia.
3. Fase 2. Partecipano persone con la malattia per cui il trattamento è stato pensato. Si continua a osservare la sicurezza e si inizia a misurare se il trattamento ha effetto. Serve anche a capire quale dose portare nelle fasi successive.
4. Fase 3. Il trattamento viene confrontato con le cure già in uso, su centinaia o migliaia di persone. Di solito i partecipanti sono assegnati a caso ai gruppi di confronto: si dice «studio randomizzato». Effetti indesiderati, frequenza e gravità sono controllati con molta attenzione.
5. L'autorizzazione. Se i risultati lo permettono, l'azienda o l'ente che ha promosso lo studio chiede l'autorizzazione a mettere il trattamento a disposizione dei pazienti. Finché non è autorizzato, il trattamento resta sperimentale.
6. Fase 4. Dopo l'autorizzazione si continua a raccogliere informazioni. Con l'uso su molte più persone possono emergere anche le reazioni più rare, che negli studi precedenti non si potevano vedere.
7. Che cosa significa per te. La fase dice a che punto è la ricerca su un trattamento. Da sola non dice se uno studio ti riguarda. Chiedi al tuo oncologo che cosa significherebbe nel tuo caso.
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Moduli e documenti (3): Le fasi di una sperimentazione clinica
Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro
Partecipare è una scelta volontaria. Prima di entrare il medico del centro ti spiega lo studio, ti lascia un foglio informativo da leggere con calma e ti chiede di firmare un consenso. Puoi ritirarti in qualsiasi momento, senza dare spiegazioni e senza perdere il diritto alle cure.
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1. Parlane con il tuo oncologo. Il tuo oncologo conosce la tua storia clinica. Portagli la scheda dello studio e chiedigli che cosa significherebbe nel tuo caso. Può anche prepararti una relazione da presentare al centro.
2. Contatta il centro. Chiama o scrivi al centro che conduce lo studio. Chiedi se lo studio è ancora aperto, come si prenota il primo colloquio e quali documenti portare. A volte serve l'impegnativa, a volte una lettera del tuo oncologo.
3. Il colloquio e il foglio informativo. Un medico del gruppo di ricerca ti spiega scopo dello studio, procedure, possibili rischi e benefici, e le alternative disponibili. Ricevi un foglio informativo scritto. Puoi portarlo a casa e parlarne con i familiari, con il medico di famiglia e con il tuo oncologo.
4. La firma del consenso. Se decidi di partecipare firmi il modulo di consenso informato e ne ricevi una copia. Il modulo è preparato dal centro per quello studio: non esiste un modulo unico da scaricare. Se dici di no, continui a essere curato con le terapie disponibili.
5. Le visite di selezione. Sono i medici del centro a verificare, con visite ed esami, se rientri nei criteri dello studio. Di norma gli esami previsti solo per lo studio si fanno dopo la firma del consenso. Può succedere che i criteri non siano soddisfatti: in quel caso prosegui le cure con il tuo oncologo.
6. Durante lo studio. Segui il calendario di visite ed esami previsto dal protocollo. Il medico ti aggiorna se emergono novità che riguardano lo studio. Lo studio è coperto da un'assicurazione per eventuali danni legati alla partecipazione: gli estremi della polizza sono nei documenti che ricevi.
7. Ritirarsi. Puoi lasciare lo studio quando vuoi e per qualsiasi motivo. Avvisa appena possibile il medico dello studio: serve a sospendere il trattamento in modo sicuro, e può proporti una visita di controllo finale. Continui ad avere diritto alle cure.
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Moduli e documenti (6): Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro

Le regole possono cambiare da regione a regione: verifica con la tua ASL, con l'INPS o con un patronato.