Neoplasie mieloproliferative
Studio di sicurezza e tollerabilità di ABBV-744 compresse per via orale, da solo o in combinazione con ruxolitinib compresse o navitoclax compresse per via orale, in partecipanti adulti con mielofibrosi
Il registro non aggiorna questo studio da più di 12 mesi: lo stato potrebbe non essere attuale. Chiedi conferma al centro.
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In parole semplici
La mielofibrosi (MF) è una malattia del midollo osseo che colpisce i tessuti che producono le cellule del sangue. La MF disturba la normale produzione delle cellule del sangue e causa una cicatrizzazione estesa nel midollo osseo. Ciò porta a grave anemia, debolezza, affaticamento e ingrossamento della milza. Lo scopo di questo studio è valutare quanto ABBV-744 sia sicuro e tollerabile, somministrato da solo e in combinazione con ruxolitinib o navitoclax, in partecipanti adulti con MF. ABBV-744 è un farmaco sperimentale in sviluppo per il trattamento della MF. Lo studio ha 4 segmenti - A, B, C e D. Nel Segmento A viene individuato il regime di dosaggio sicuro di ABBV-744, che viene poi somministrato da solo come monoterapia. Nei Segmenti B, C e D vengono somministrate terapie di combinazione di ABBV-744 con ruxolitinib o con navitoclax. Saranno arruolati partecipanti adulti con diagnosi di MF. Saranno arruolati circa 130 partecipanti in 60 centri in tutto il mondo. Nel Segmento A, i partecipanti riceveranno diverse dosi e schemi di ABBV-744 compresse per via orale per individuare il regime di dosaggio sicuro. Altri partecipanti saranno arruolati con il regime di dosaggio in monoterapia individuato. Nel Segmento B, i partecipanti riceveranno ruxolitinib per via orale e ABBV-744 sarà somministrato come terapia "aggiuntiva". Nel Segmento C, i partecipanti riceveranno ABBV-744 e navitoclax per via orale. Nel Segmento D, i partecipanti riceveranno ABBV-744 e ruxolitinib. I partecipanti riceveranno il trattamento fino alla progressione della malattia o finché non saranno in grado di tollerare i farmaci dello studio. Per i partecipanti a questo studio l'onere del trattamento può essere maggiore rispetto alla terapia standard. I partecipanti si presenteranno a visite regolari durante lo studio in un ospedale o in una clinica. L'effetto del trattamento sarà controllato con valutazioni mediche, esami del sangue e del midollo osseo, controllo degli effetti collaterali e compilazione di questionari.
Riassunto in italiano scritto a partire dai dati del registro: per i dettagli fa fede il registro.
Fase 1: si valuta soprattutto la sicurezza del trattamento e quale dose usare. Chiedi al tuo oncologo cosa significherebbe nel tuo caso.
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Dove si svolge in Italia
1 sede in 1 regione.
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Lombardia
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Criteri di partecipazione
Non devi capirli tutti: è compito del tuo oncologo.
Riportiamo i criteri così come li pubblica il registro, senza modifiche. Solo il tuo oncologo può valutare se questo studio ti riguarda: parlane alla prossima visita.
Inclusion Criteria:
* Laboratory values indicative of adequate bone marrow, renal, and hepatic function meeting protocol criteria.
* Completion of the Myelofibrosis System Assessment Form (MFSAF) on at least 4 out of the 7 days prior to Day 1 with at least 2 symptoms with a score >=3 or a total score of >=10.
* Documented diagnosis of intermediate or high-risk primary myelofibrosis (PMF), post-polycythemia vera MF (PPV-MF) or post-essential thrombocytopenia MF (PET-MF) as defined by the World Health Organization (WHO).
* Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Performance Status of <= 2.
* Intermediate - 2, or High-Risk disease as defined by the Dynamic International Prognostic Scoring System (For Segment A only, Intermediate - 1 with palpable splenomegaly >=5 centimeters [cm] below costal margin are also eligible).
* Splenomegaly defined as spleen palpation measurement >= 5 cm below costal margin or spleen volume >= 450 cubic cms as assessed by Magnetic Resonance Imaging (MRI) or Computed Tomography (CT) scan (for Segments A and C, baseline spleen assessment must be obtained > 7 days after discontinuation of most recent Myelofibrosis (MF) therapy. If possible, this assessment should occur within 10 days of Cycle 1 Day 1).
Segment-Specific Prior Therapy Criteria:
* Segment A:
* Prior exposure to one or more Janus Kinase inhibitors (JAKi),[the most recent of which was discontinued > 14 days prior to Cycle 1 Day 1] and are intolerant, resistant, refractory or lost response to the JAKi.
* Segment B:
* Currently receiving ruxolitinib AND
* Willingness to reduce ruxolitinib dose (if on a higher dose); and on a stable dose for 14 days or longer prior to Cycle 1 Day 1; AND
* At least one of the following criteria (a, b, or c):
1. >= 24 weeks duration of current ruxolitinib course, with evidence of disease that is resistant, refractory, or has lost response to ruxolitinib therapy;
2. < 24 weeks duration of current ruxolitinib course with documented resistance, refractories, or loss of response, as defined by any of the following:
* Appearance of new splenomegaly that is palpable to at least 5 cm below the left costal margin (LCM), in participants with no evidence of splenomegaly prior to the initiation of ruxolitinib.
* >=100% increase in the palpable distance below the LCM, in participants with measurable spleen distance 5 - 10 cm prior to the initiation of ruxolitinib.
* >=50% increase in the palpable distance below the LCM, in participants with measurable spleen > 10 cm prior to the initiation of ruxolitinib.
* A spleen volume increase >= 25% (as assessed by MRI or CT) in participants with a spleen volume assessment available prior to the initiation of ruxolitinib.
3. Prior treatment with ruxolitinib for >= 28 days complicated by any of the following:
* Development of red blood cell transfusion requirement (at least 2 units/month for 2 months).
* Grade >= 3 adverse events of neutropenia and/or anemia while on ruxolitinib treatment, with improvement or resolution upon dose reduction.
* Segment C:
* Prior exposure to one or more JAKi (the most recent of which was discontinued > 14 days prior to Cycle 1 Day 1), and are intolerant, resistant, refractory or lost response to the JAKi.
Exclusion Criteria:
Segment-Specific Prior Therapy Criteria:
* Segment A:
* Prior exposure to one or more Bromodomain and Extra-Terminal (BET) inhibitors.
* Segment B:
* Prior exposure to one or more BET inhibitors.
* Segment C:
* Prior exposure to one or more BET inhibitors and/or any B-Cell Lymphoma 2 (BCL)-2 and/or BCL- XL inhibitor, including navitoclax.
* Segment D:
* Prior exposure to JAKi and/or any BET inhibitor.Preferisci parlarne con una persona? Contattaci.
Da sapere qui
Prima di chiedere informazioni
Le fasi di una sperimentazione clinica
Ogni nuovo trattamento viene studiato per fasi. La fase 1 valuta soprattutto sicurezza e dose, la fase 2 inizia a misurare se il trattamento ha effetto, la fase 3 lo confronta con le cure già in uso. La fase 4 lo segue dopo l'autorizzazione.
Leggi tutta la guidaChiudi la guida(7 passi)
- Prima degli studi sulle persone. Una sostanza viene studiata prima in laboratorio e poi su modelli animali. Solo se questi studi danno indicazioni sufficienti su effetti e sicurezza si passa agli studi sulle persone.
- Fase 1. Il trattamento viene dato a un piccolo numero di persone, in pochi centri selezionati. Si osserva se è sicuro, come viene tollerato e quale dose usare. Per le malattie gravi questi studi possono coinvolgere direttamente persone con la malattia.
- Fase 2. Partecipano persone con la malattia per cui il trattamento è stato pensato. Si continua a osservare la sicurezza e si inizia a misurare se il trattamento ha effetto. Serve anche a capire quale dose portare nelle fasi successive.
- Fase 3. Il trattamento viene confrontato con le cure già in uso, su centinaia o migliaia di persone. Di solito i partecipanti sono assegnati a caso ai gruppi di confronto: si dice «studio randomizzato». Effetti indesiderati, frequenza e gravità sono controllati con molta attenzione.
- L'autorizzazione. Se i risultati lo permettono, l'azienda o l'ente che ha promosso lo studio chiede l'autorizzazione a mettere il trattamento a disposizione dei pazienti. Finché non è autorizzato, il trattamento resta sperimentale.
- Fase 4. Dopo l'autorizzazione si continua a raccogliere informazioni. Con l'uso su molte più persone possono emergere anche le reazioni più rare, che negli studi precedenti non si potevano vedere.
- Che cosa significa per te. La fase dice a che punto è la ricerca su un trattamento. Da sola non dice se uno studio ti riguarda. Chiedi al tuo oncologo che cosa significherebbe nel tuo caso.
Moduli e documenti (3): Le fasi di una sperimentazione clinica
Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro
Partecipare è una scelta volontaria. Prima di entrare il medico del centro ti spiega lo studio, ti lascia un foglio informativo da leggere con calma e ti chiede di firmare un consenso. Puoi ritirarti in qualsiasi momento, senza dare spiegazioni e senza perdere il diritto alle cure.
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- Parlane con il tuo oncologo. Il tuo oncologo conosce la tua storia clinica. Portagli la scheda dello studio e chiedigli che cosa significherebbe nel tuo caso. Può anche prepararti una relazione da presentare al centro.
- Contatta il centro. Chiama o scrivi al centro che conduce lo studio. Chiedi se lo studio è ancora aperto, come si prenota il primo colloquio e quali documenti portare. A volte serve l'impegnativa, a volte una lettera del tuo oncologo.
- Il colloquio e il foglio informativo. Un medico del gruppo di ricerca ti spiega scopo dello studio, procedure, possibili rischi e benefici, e le alternative disponibili. Ricevi un foglio informativo scritto. Puoi portarlo a casa e parlarne con i familiari, con il medico di famiglia e con il tuo oncologo.
- La firma del consenso. Se decidi di partecipare firmi il modulo di consenso informato e ne ricevi una copia. Il modulo è preparato dal centro per quello studio: non esiste un modulo unico da scaricare. Se dici di no, continui a essere curato con le terapie disponibili.
- Le visite di selezione. Sono i medici del centro a verificare, con visite ed esami, se rientri nei criteri dello studio. Di norma gli esami previsti solo per lo studio si fanno dopo la firma del consenso. Può succedere che i criteri non siano soddisfatti: in quel caso prosegui le cure con il tuo oncologo.
- Durante lo studio. Segui il calendario di visite ed esami previsto dal protocollo. Il medico ti aggiorna se emergono novità che riguardano lo studio. Lo studio è coperto da un'assicurazione per eventuali danni legati alla partecipazione: gli estremi della polizza sono nei documenti che ricevi.
- Ritirarsi. Puoi lasciare lo studio quando vuoi e per qualsiasi motivo. Avvisa appena possibile il medico dello studio: serve a sospendere il trattamento in modo sicuro, e può proporti una visita di controllo finale. Continui ad avere diritto alle cure.
Moduli e documenti (6): Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro
Le regole possono cambiare da regione a regione: verifica con la tua ASL, con l'INPS o con un patronato.