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Neoplasie mieloproliferative

Studio su navitoclax in compresse orali in associazione a ruxolitinib in compresse orali rispetto alla miglior terapia disponibile per valutare la variazione del volume della milza in partecipanti adulti con mielofibrosi recidivante/refrattaria

Sperimentale In corso, reclutamento chiusoFase 3 Aggiornata al 9 gennaio 2026
Capire il tumore: Neoplasie mieloproliferative

01

In parole semplici

La mielofibrosi (MF) è un tumore del sangue raro, caratterizzato da cicatrizzazione del midollo osseo (il tessuto spugnoso all'interno delle ossa) e ingrossamento della milza. Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e la variazione del volume della milza quando navitoclax viene somministrato in associazione a ruxolitinib, rispetto alla miglior terapia disponibile, in partecipanti adulti con MF. Navitoclax è un farmaco sperimentale (non ancora approvato) in sviluppo per il trattamento della MF. I partecipanti a questo studio saranno scelti a caso (come estrarre numeri da un cappello) per essere assegnati a 1 dei 2 bracci di trattamento. Né i partecipanti né il medico dello studio potranno scegliere in quale braccio di trattamento entra un partecipante. Nel Braccio A, i partecipanti riceveranno navitoclax in associazione a ruxolitinib. Nel Braccio B, i partecipanti riceveranno la miglior terapia disponibile (BAT) per la MF. Nel Braccio C, i partecipanti riceveranno navitoclax. Saranno arruolati partecipanti adulti con una diagnosi di MF che è tornata o non è migliorata dopo un trattamento precedente. Saranno arruolati circa 330 partecipanti in circa 322 centri in tutto il mondo. Nel Braccio A, i partecipanti riceveranno navitoclax in compresse per bocca una volta al giorno insieme a ruxolitinib in compresse per bocca due volte al giorno. Nel Braccio B, i partecipanti riceveranno la BAT disponibile per lo sperimentatore. Nel Braccio C, i partecipanti riceveranno navitoclax in compresse per bocca una volta al giorno. I partecipanti riceveranno il farmaco in studio fino a quando non ne traggono beneficio (stabilito dallo sperimentatore), non tollerano i farmaci in studio o ritirano il consenso. La durata approssimativa del trattamento è di circa 3 anni. Per i partecipanti a questo studio l'impegno legato al trattamento può essere maggiore rispetto alle cure standard. I partecipanti si recheranno a visite regolari durante lo studio in un ospedale o in una clinica. L'effetto del trattamento sarà controllato con valutazioni mediche, esami del sangue e del midollo osseo, controllo degli effetti collaterali e compilazione di questionari.

Riassunto in italiano scritto a partire dai dati del registro: per i dettagli fa fede il registro.

Fase 3: si confronta il trattamento con le cure già in uso. Chiedi al tuo oncologo cosa significherebbe nel tuo caso.

02

Dove si svolge in Italia

15 sedi in 11 regioni. Nessuna sede in Basilicata, la regione che avevi scelto.

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Calabria

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  • Azienda ULSS 8 BericaVicenzaContatti non ancora nelle nostre schede

03

Criteri di partecipazione

Non devi capirli tutti: è compito del tuo oncologo.

Riportiamo i criteri così come li pubblica il registro, senza modifiche. Solo il tuo oncologo può valutare se questo studio ti riguarda: parlane alla prossima visita.

Testo pubblicato dal registro 
Inclusion Criteria:

* Must complete the Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MFSAF) v4.0 on at least 4 out of the 7 days immediately prior to the date of randomization and must agree to collect MFSAF data daily by ePRO device during the study collection window.

  -- Has at least 2 symptoms each with an average score >= 3 or an average total score of >= 12, as measured by the MFSAF v4.0.
* Documented diagnosis of primary myelofibrosis (MF) as defined by the World Health Organization (WHO) classification, post polycythemia vera (PPV)-MF, or post essential thrombocytopenia (PET)-MF, characterized by bone marrow fibrosis grades 2 or 3.
* Classified as intermediate-2 or high-risk MF, as defined by the Dynamic International Prognostic Scoring System Plus (DIPSS+).
* Must currently be on treatment or have received prior treatment with a single Janus Kinase 2 (JAK2) inhibitor, ruxolitinib, and meet one of the following criteria (in addition to the minimum splenomegaly and symptom burden also required for eligibility):

  * Treatment with ruxolitinib for >= 24 weeks that was stopped due to lack of spleen response (refractory), or loss of spleen response or symptom control after a previous response (relapsed), or was continued despite relapsed/refractory status.
  * Treatment with ruxolitinib for < 24 weeks with documented disease progression while on therapy as defined by any of the following:

    * Appearance of new splenomegaly that is palpable to at least 5 cm below the left costal margin (LCM) in participants with no evidence of splenomegaly prior to the initiation of ruxolitinib.
    * A >= 100% increase in the palpable distance below the LCM in participants with measurable spleen distance 5 to 10 centimeters (cm) prior to the initiation of ruxolitinib.
    * A >= 50% increase in the palpable distance below the LCM in participants with measurable spleen distance > 10 cm prior to the initiation of ruxolitinib.
    * A spleen volume increase of >= 25% (as assessed by Magnetic Resonance Imaging [MRI] or Computed Tomography [CT] scan) in participants with a spleen volume assessment prior to the initiation of ruxolitinib.
  * Prior treatment with ruxolitinib of at least 10 mg twice daily (BID) for >= 28 days with intolerance defined as new RBC transfusion requirement (at least 2 units/month for 2 months) while receiving a total daily ruxolitinib dose of >= 30 mg but unable to reduce dose further due to lack of efficacy.

Note: Participant must not require a ruxolitinib dose less than 10 mg BID (20 mg daily) due to prior history of ruxolitinibrelated ≥ Grade 3 toxicity.

* Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status of 0, 1, or 2.
* Splenomegaly defined as palpable spleen measurement >= 5 cm below left costal margin or spleen volume >= 450 cm3 as assessed centrally by MRI or CT scan.
* Baseline platelet count >= 100 × 10\^9/L.

Exclusion Criteria:

* Received prior treatment with a B-cell lymphoma 2 homology 3 (BH3)-mimetic compound, bromodomain and extra-terminal (BET) inhibitor, phosphoinositide 3- kinase and telomerase inhibitors (e.g., parsaclisib), prior use of > 1 JAK2 inhibitor or stem cell transplant.
* Eligible for stem cell transplantation at the time of study entry.
* Receiving medication that interferes with coagulation or platelet function within 3 days prior to the first dose of study drug or during the study treatment period except for low dose aspirin (up to 100 mg daily) and low molecular weight heparin (LMWH).
* Receiving anticancer therapy for an active malignancy or MF including chemotherapy, radiation therapy, hormonal therapy such that at least 5 half-lives of that medication is completed at least 7 days prior to the first dose of study drug or within 30 days prior to first dose of study drug, whichever is shorter, and during the study treatment period (other than any overlapping therapy as part of the selected BAT).

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Da sapere qui

Prima di chiedere informazioni

  • Le fasi di una sperimentazione clinica

    Ogni nuovo trattamento viene studiato per fasi. La fase 1 valuta soprattutto sicurezza e dose, la fase 2 inizia a misurare se il trattamento ha effetto, la fase 3 lo confronta con le cure già in uso. La fase 4 lo segue dopo l'autorizzazione.

    Leggi tutta la guida(7 passi)
    1. Prima degli studi sulle persone. Una sostanza viene studiata prima in laboratorio e poi su modelli animali. Solo se questi studi danno indicazioni sufficienti su effetti e sicurezza si passa agli studi sulle persone.
    2. Fase 1. Il trattamento viene dato a un piccolo numero di persone, in pochi centri selezionati. Si osserva se è sicuro, come viene tollerato e quale dose usare. Per le malattie gravi questi studi possono coinvolgere direttamente persone con la malattia.
    3. Fase 2. Partecipano persone con la malattia per cui il trattamento è stato pensato. Si continua a osservare la sicurezza e si inizia a misurare se il trattamento ha effetto. Serve anche a capire quale dose portare nelle fasi successive.
    4. Fase 3. Il trattamento viene confrontato con le cure già in uso, su centinaia o migliaia di persone. Di solito i partecipanti sono assegnati a caso ai gruppi di confronto: si dice «studio randomizzato». Effetti indesiderati, frequenza e gravità sono controllati con molta attenzione.
    5. L'autorizzazione. Se i risultati lo permettono, l'azienda o l'ente che ha promosso lo studio chiede l'autorizzazione a mettere il trattamento a disposizione dei pazienti. Finché non è autorizzato, il trattamento resta sperimentale.
    6. Fase 4. Dopo l'autorizzazione si continua a raccogliere informazioni. Con l'uso su molte più persone possono emergere anche le reazioni più rare, che negli studi precedenti non si potevano vedere.
    7. Che cosa significa per te. La fase dice a che punto è la ricerca su un trattamento. Da sola non dice se uno studio ti riguarda. Chiedi al tuo oncologo che cosa significherebbe nel tuo caso.

    Apri la guida in una pagina sua

    Moduli e documenti (3): Le fasi di una sperimentazione clinica

  • Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro

    Partecipare è una scelta volontaria. Prima di entrare il medico del centro ti spiega lo studio, ti lascia un foglio informativo da leggere con calma e ti chiede di firmare un consenso. Puoi ritirarti in qualsiasi momento, senza dare spiegazioni e senza perdere il diritto alle cure.

    Leggi tutta la guida(7 passi)
    1. Parlane con il tuo oncologo. Il tuo oncologo conosce la tua storia clinica. Portagli la scheda dello studio e chiedigli che cosa significherebbe nel tuo caso. Può anche prepararti una relazione da presentare al centro.
    2. Contatta il centro. Chiama o scrivi al centro che conduce lo studio. Chiedi se lo studio è ancora aperto, come si prenota il primo colloquio e quali documenti portare. A volte serve l'impegnativa, a volte una lettera del tuo oncologo.
    3. Il colloquio e il foglio informativo. Un medico del gruppo di ricerca ti spiega scopo dello studio, procedure, possibili rischi e benefici, e le alternative disponibili. Ricevi un foglio informativo scritto. Puoi portarlo a casa e parlarne con i familiari, con il medico di famiglia e con il tuo oncologo.
    4. La firma del consenso. Se decidi di partecipare firmi il modulo di consenso informato e ne ricevi una copia. Il modulo è preparato dal centro per quello studio: non esiste un modulo unico da scaricare. Se dici di no, continui a essere curato con le terapie disponibili.
    5. Le visite di selezione. Sono i medici del centro a verificare, con visite ed esami, se rientri nei criteri dello studio. Di norma gli esami previsti solo per lo studio si fanno dopo la firma del consenso. Può succedere che i criteri non siano soddisfatti: in quel caso prosegui le cure con il tuo oncologo.
    6. Durante lo studio. Segui il calendario di visite ed esami previsto dal protocollo. Il medico ti aggiorna se emergono novità che riguardano lo studio. Lo studio è coperto da un'assicurazione per eventuali danni legati alla partecipazione: gli estremi della polizza sono nei documenti che ricevi.
    7. Ritirarsi. Puoi lasciare lo studio quando vuoi e per qualsiasi motivo. Avvisa appena possibile il medico dello studio: serve a sospendere il trattamento in modo sicuro, e può proporti una visita di controllo finale. Continui ad avere diritto alle cure.

    Apri la guida in una pagina sua

    Moduli e documenti (6): Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro

Le regole possono cambiare da regione a regione: verifica con la tua ASL, con l'INPS o con un patronato.