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Leucemie e sindromi mielodisplastiche

Studio di fase 2 su ponatinib nella leucemia linfoblastica acuta con cromosoma Philadelphia con malattia residua o recidiva

Sperimentale In corso, reclutamento chiusoFase 2 Aggiornata al 22 ottobre 2024

Il registro non aggiorna questo studio da più di 12 mesi: lo stato potrebbe non essere attuale. Chiedi conferma al centro.

Capire il tumore: Leucemie e sindromi mielodisplastiche

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In parole semplici

Lo studio valuta ponatinib, un farmaco orale che blocca la proteina BCR-ABL, nelle persone adulte con leucemia linfoblastica acuta positiva al cromosoma Philadelphia. Partecipano pazienti in cui sono ancora rilevabili piccole quantità di malattia (malattia minima residua) oppure con una ricaduta dopo trattamenti precedenti. I ricercatori vogliono capire quanto spesso il farmaco riesca a eliminare la malattia residua e quale sia la sua sicurezza.

Riassunto in italiano scritto a partire dai dati del registro: per i dettagli fa fede il registro.

Fase 2: si studia se il trattamento ha effetto, continuando a controllarne la sicurezza. Chiedi al tuo oncologo cosa significherebbe nel tuo caso.

02

Dove si svolge in Italia

22 sedi in 11 regioni.

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Menopiù sedi centri delle nostre schede più centri vicini: tocca per ingrandire Confini regionali: ISTAT (CC BY)

Campania

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Marche

Piemonte

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Sicilia

Toscana

Umbria

Veneto

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Criteri di partecipazione

Non devi capirli tutti: è compito del tuo oncologo.

Riportiamo i criteri così come li pubblica il registro, senza modifiche. Solo il tuo oncologo può valutare se questo studio ti riguarda: parlane alla prossima visita.

Testo pubblicato dal registro 
Inclusion Criteria:

1. Ph+ ALL patients with evidence of MRD disease or in hematologic and extra-hematologic relapse/refractoriness after any previous treatment, will be considered eligible to enter the study.
2. Age ≥18 years old with no upper age limit.
3. Adequate hepatic function as defined by the following criteria:

   * total serum bilirubin ≤1.5 x upper limit of normal (ULN), unless due to Gilbert's syndrome
   * alanine aminotransferase (ALT) ≤2.5 × ULN
   * aspartate aminotransferase (AST) ≤2.5 × ULN.
4. Adequate pancreatic function as defined by the following criterion:

   - serum lipase and amylase ≤1.5 × ULN.
5. For females of childbearing potential, a negative pregnancy test must be documented prior to enrollment.
6. Female and male patients who are fertile must agree to use an effective form of contraception with their sexual partners from enrollment through 4 months after the end of treatment.
7. Signed written informed consent according to ICH/EU/GCP and national local laws.

Exclusion Criteria:

1. WHO performance status ≤ 50% (Karnofsky) or ≥ 3 (ECOG).
2. Uncontrolled active HBV or HCV hepatitis, or AST/ALT ≥ 2.5 x ULN and bilirubine ≥ 1.5 x ULN not due to the disease.
3. History of acute pancreatitis within 1 year of study or history of chronic pancreatitis.
4. History of alcohol abuse.
5. Ongoing or active uncontrolled infections.
6. Uncontrolled hypertriglyceridemia (triglycerides >450 mg/dL).
7. Clinically significant, uncontrolled or active cardiovascular disease, specifically including, but not restricted to:

   * any history of myocardial infarction, stroke, or revascularization
   * unstable angina or transient ischemic attack within 6 months prior to enrollment
   * congestive heart failure within 6 months prior to enrollment, or left ventricular ejection fraction (LVEF) less than lower limit of normal per local institutional standards within 6 months prior to enrollment
   * history of clinically significant (as determined by the treating physician) atrial arrhythmia
   * any history of ventricular arrhythmia
   * any history of venous thromboembolism including deep venous thrombosis or pulmonary embolism
   * uncontrolled hypertension (diastolic blood pressure >90 mm Hg; systolic >140 mm Hg). Patients with hypertension should be under treatment on study entry to effect blood pressure control.
8. Taking medications that are known to be associated with Torsades de Pointes.
9. Taking any medications or herbal supplements that are known to be strong inhibitors of CYP3A4 within at least 14 days before the first dose of ponatinib.
10. Creatinine level >2.5mg/dl or glomerular filtration rate (GFR) <20 ml/min or proteinuria >3.5 g/day.
11. Patients who are currently receiving treatment with any of the medications listed in Appendix E if the medications cannot be either discontinued or switched to a different medication prior to starting study drug. The medications listed in Appendix E have the potential to prolong QT.

Preferisci parlarne con una persona? Contattaci.

Da sapere qui

Prima di chiedere informazioni

  • Le fasi di una sperimentazione clinica

    Ogni nuovo trattamento viene studiato per fasi. La fase 1 valuta soprattutto sicurezza e dose, la fase 2 inizia a misurare se il trattamento ha effetto, la fase 3 lo confronta con le cure già in uso. La fase 4 lo segue dopo l'autorizzazione.

    Leggi tutta la guida(7 passi)
    1. Prima degli studi sulle persone. Una sostanza viene studiata prima in laboratorio e poi su modelli animali. Solo se questi studi danno indicazioni sufficienti su effetti e sicurezza si passa agli studi sulle persone.
    2. Fase 1. Il trattamento viene dato a un piccolo numero di persone, in pochi centri selezionati. Si osserva se è sicuro, come viene tollerato e quale dose usare. Per le malattie gravi questi studi possono coinvolgere direttamente persone con la malattia.
    3. Fase 2. Partecipano persone con la malattia per cui il trattamento è stato pensato. Si continua a osservare la sicurezza e si inizia a misurare se il trattamento ha effetto. Serve anche a capire quale dose portare nelle fasi successive.
    4. Fase 3. Il trattamento viene confrontato con le cure già in uso, su centinaia o migliaia di persone. Di solito i partecipanti sono assegnati a caso ai gruppi di confronto: si dice «studio randomizzato». Effetti indesiderati, frequenza e gravità sono controllati con molta attenzione.
    5. L'autorizzazione. Se i risultati lo permettono, l'azienda o l'ente che ha promosso lo studio chiede l'autorizzazione a mettere il trattamento a disposizione dei pazienti. Finché non è autorizzato, il trattamento resta sperimentale.
    6. Fase 4. Dopo l'autorizzazione si continua a raccogliere informazioni. Con l'uso su molte più persone possono emergere anche le reazioni più rare, che negli studi precedenti non si potevano vedere.
    7. Che cosa significa per te. La fase dice a che punto è la ricerca su un trattamento. Da sola non dice se uno studio ti riguarda. Chiedi al tuo oncologo che cosa significherebbe nel tuo caso.

    Apri la guida in una pagina sua

    Moduli e documenti (3): Le fasi di una sperimentazione clinica

  • Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro

    Partecipare è una scelta volontaria. Prima di entrare il medico del centro ti spiega lo studio, ti lascia un foglio informativo da leggere con calma e ti chiede di firmare un consenso. Puoi ritirarti in qualsiasi momento, senza dare spiegazioni e senza perdere il diritto alle cure.

    Leggi tutta la guida(7 passi)
    1. Parlane con il tuo oncologo. Il tuo oncologo conosce la tua storia clinica. Portagli la scheda dello studio e chiedigli che cosa significherebbe nel tuo caso. Può anche prepararti una relazione da presentare al centro.
    2. Contatta il centro. Chiama o scrivi al centro che conduce lo studio. Chiedi se lo studio è ancora aperto, come si prenota il primo colloquio e quali documenti portare. A volte serve l'impegnativa, a volte una lettera del tuo oncologo.
    3. Il colloquio e il foglio informativo. Un medico del gruppo di ricerca ti spiega scopo dello studio, procedure, possibili rischi e benefici, e le alternative disponibili. Ricevi un foglio informativo scritto. Puoi portarlo a casa e parlarne con i familiari, con il medico di famiglia e con il tuo oncologo.
    4. La firma del consenso. Se decidi di partecipare firmi il modulo di consenso informato e ne ricevi una copia. Il modulo è preparato dal centro per quello studio: non esiste un modulo unico da scaricare. Se dici di no, continui a essere curato con le terapie disponibili.
    5. Le visite di selezione. Sono i medici del centro a verificare, con visite ed esami, se rientri nei criteri dello studio. Di norma gli esami previsti solo per lo studio si fanno dopo la firma del consenso. Può succedere che i criteri non siano soddisfatti: in quel caso prosegui le cure con il tuo oncologo.
    6. Durante lo studio. Segui il calendario di visite ed esami previsto dal protocollo. Il medico ti aggiorna se emergono novità che riguardano lo studio. Lo studio è coperto da un'assicurazione per eventuali danni legati alla partecipazione: gli estremi della polizza sono nei documenti che ricevi.
    7. Ritirarsi. Puoi lasciare lo studio quando vuoi e per qualsiasi motivo. Avvisa appena possibile il medico dello studio: serve a sospendere il trattamento in modo sicuro, e può proporti una visita di controllo finale. Continui ad avere diritto alle cure.

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    Moduli e documenti (6): Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro

Le regole possono cambiare da regione a regione: verifica con la tua ASL, con l'INPS o con un patronato.