Neoplasie mieloproliferative

Studio di selinexor in combinazione con ruxolitinib nella mielofibrosi

Sperimentale

In corso, reclutamento chiusoFase 3 Aggiornata al 1 ottobre 2026

Capire il tumore: Neoplasie mieloproliferative

In parole semplici

Questo è uno studio globale, multicentrico, in 2 parti, per valutare l'efficacia e la sicurezza di selinexor più ruxolitinib in partecipanti con mielofibrosi (MF) mai trattati con un inibitore di JAK (JAKi). Lo studio sarà condotto in due fasi: Fase 1 (in aperto) e Fase 3 (in doppio cieco). La Fase 1 (arruolamento completato) era una valutazione in aperto della sicurezza e della dose di Fase 2 di riferimento (RP2D) di selinexor in combinazione con ruxolitinib e comprendeva un aumento progressivo della dose con un disegno standard 3+3 (Fase 1a) e una parte di espansione della dose (Fase 1b). La Fase 3 (in corso) è la parte in doppio cieco, controllata con placebo, dello studio che confronta l'efficacia e la sicurezza della terapia di combinazione selinexor + ruxolitinib con la combinazione placebo + ruxolitinib.

Riassunto in italiano scritto a partire dai dati del registro: per i dettagli fa fede il registro.

Fase 3: si confronta il trattamento con le cure già in uso. Chiedi al tuo oncologo cosa significherebbe nel tuo caso.

Dove si svolge in Italia

18 sedi in 9 regioni. Nessuna sede in Umbria, la regione che avevi scelto.

Menopiù sedi centri delle nostre schede più centri vicini: tocca per ingrandire Confini regionali: ISTAT (CC BY)

Basilicata

IRCCS Centro di Riferimento Oncologico di BasilicataRionero in VultureContatti non ancora nelle nostre schede

Emilia-Romagna

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Lombardia

Piemonte

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Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Gaspare Rodolico - San Marco - Catania/ Presidio G. RodolicoCataniaContatti non ancora nelle nostre schede

Toscana

Azienda Ospedaliero-Universitaria CareggiFlorence☎ +39 055 794111 Prepara il contatto

Veneto

Centro Ricerche Cliniche di VeronaVeronaContatti non ancora nelle nostre schede

Criteri di partecipazione

Non devi capirli tutti: è compito del tuo oncologo.

Riportiamo i criteri così come li pubblica il registro, senza modifiche. Solo il tuo oncologo può valutare se questo studio ti riguarda: parlane alla prossima visita.

Testo pubblicato dal registro

Inclusion Criteria:

* Aged ≥ 18 years
* A diagnosis of primary MF or post-essential thrombocythemia (ET) or postpolycythemia- vera (PV) MF.
* Active symptoms of MF as determined by presence of at least 2 symptoms using the Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MFSAF) V4.0.
* Participants with international prognostic scoring system (DIPSS) risk category of intermediate-1, or intermediate-2, or high-risk.
* Measurable splenomegaly during the screening period as demonstrated by spleen volume of greater than or equal to (>=) 450 cubic centimeter (cm\^3) .
* Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Performance Status less than or equal to (<=) 2.

Exclusion Criteria:

* More than 10% blasts in peripheral blood or bone marrow (accelerated or blast phase).
* Previous treatment with JAK inhibitors for MF.
* Previous treatment with selinexor or other XPO1 inhibitors.

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Da sapere qui

Prima di chiedere informazioni

Le fasi di una sperimentazione clinica
Ogni nuovo trattamento viene studiato per fasi. La fase 1 valuta soprattutto sicurezza e dose, la fase 2 inizia a misurare se il trattamento ha effetto, la fase 3 lo confronta con le cure già in uso. La fase 4 lo segue dopo l'autorizzazione.
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1. Prima degli studi sulle persone. Una sostanza viene studiata prima in laboratorio e poi su modelli animali. Solo se questi studi danno indicazioni sufficienti su effetti e sicurezza si passa agli studi sulle persone.
2. Fase 1. Il trattamento viene dato a un piccolo numero di persone, in pochi centri selezionati. Si osserva se è sicuro, come viene tollerato e quale dose usare. Per le malattie gravi questi studi possono coinvolgere direttamente persone con la malattia.
3. Fase 2. Partecipano persone con la malattia per cui il trattamento è stato pensato. Si continua a osservare la sicurezza e si inizia a misurare se il trattamento ha effetto. Serve anche a capire quale dose portare nelle fasi successive.
4. Fase 3. Il trattamento viene confrontato con le cure già in uso, su centinaia o migliaia di persone. Di solito i partecipanti sono assegnati a caso ai gruppi di confronto: si dice «studio randomizzato». Effetti indesiderati, frequenza e gravità sono controllati con molta attenzione.
5. L'autorizzazione. Se i risultati lo permettono, l'azienda o l'ente che ha promosso lo studio chiede l'autorizzazione a mettere il trattamento a disposizione dei pazienti. Finché non è autorizzato, il trattamento resta sperimentale.
6. Fase 4. Dopo l'autorizzazione si continua a raccogliere informazioni. Con l'uso su molte più persone possono emergere anche le reazioni più rare, che negli studi precedenti non si potevano vedere.
7. Che cosa significa per te. La fase dice a che punto è la ricerca su un trattamento. Da sola non dice se uno studio ti riguarda. Chiedi al tuo oncologo che cosa significherebbe nel tuo caso.
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Moduli e documenti (3): Le fasi di una sperimentazione clinica
Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro
Partecipare è una scelta volontaria. Prima di entrare il medico del centro ti spiega lo studio, ti lascia un foglio informativo da leggere con calma e ti chiede di firmare un consenso. Puoi ritirarti in qualsiasi momento, senza dare spiegazioni e senza perdere il diritto alle cure.
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1. Parlane con il tuo oncologo. Il tuo oncologo conosce la tua storia clinica. Portagli la scheda dello studio e chiedigli che cosa significherebbe nel tuo caso. Può anche prepararti una relazione da presentare al centro.
2. Contatta il centro. Chiama o scrivi al centro che conduce lo studio. Chiedi se lo studio è ancora aperto, come si prenota il primo colloquio e quali documenti portare. A volte serve l'impegnativa, a volte una lettera del tuo oncologo.
3. Il colloquio e il foglio informativo. Un medico del gruppo di ricerca ti spiega scopo dello studio, procedure, possibili rischi e benefici, e le alternative disponibili. Ricevi un foglio informativo scritto. Puoi portarlo a casa e parlarne con i familiari, con il medico di famiglia e con il tuo oncologo.
4. La firma del consenso. Se decidi di partecipare firmi il modulo di consenso informato e ne ricevi una copia. Il modulo è preparato dal centro per quello studio: non esiste un modulo unico da scaricare. Se dici di no, continui a essere curato con le terapie disponibili.
5. Le visite di selezione. Sono i medici del centro a verificare, con visite ed esami, se rientri nei criteri dello studio. Di norma gli esami previsti solo per lo studio si fanno dopo la firma del consenso. Può succedere che i criteri non siano soddisfatti: in quel caso prosegui le cure con il tuo oncologo.
6. Durante lo studio. Segui il calendario di visite ed esami previsto dal protocollo. Il medico ti aggiorna se emergono novità che riguardano lo studio. Lo studio è coperto da un'assicurazione per eventuali danni legati alla partecipazione: gli estremi della polizza sono nei documenti che ricevi.
7. Ritirarsi. Puoi lasciare lo studio quando vuoi e per qualsiasi motivo. Avvisa appena possibile il medico dello studio: serve a sospendere il trattamento in modo sicuro, e può proporti una visita di controllo finale. Continui ad avere diritto alle cure.
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Moduli e documenti (6): Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro

Le regole possono cambiare da regione a regione: verifica con la tua ASL, con l'INPS o con un patronato.