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Leucemie e sindromi mielodisplastiche

Studio di fase 3 su ponatinib e blinatumomab rispetto a chemioterapia e imatinib nella leucemia linfoblastica acuta Ph+ di nuova diagnosi

Sperimentale In corso, reclutamento chiusoFase 3 Aggiornata al 23 gennaio 2025

Il registro non aggiorna questo studio da più di 12 mesi: lo stato potrebbe non essere attuale. Chiedi conferma al centro.

Capire il tumore: Leucemie e sindromi mielodisplastiche

01

In parole semplici

Lo studio confronta un trattamento in sequenza con ponatinib, un farmaco orale che blocca BCR-ABL, e blinatumomab, un anticorpo bispecifico, con lo schema basato su chemioterapia e imatinib. Partecipano persone adulte con leucemia linfoblastica acuta a precursori B positiva al cromosoma Philadelphia, appena diagnosticata. Si vuole capire se l'approccio con meno chemioterapia dia risultati analoghi o superiori in termini di sopravvivenza senza eventi.

Riassunto in italiano scritto a partire dai dati del registro: per i dettagli fa fede il registro.

Fase 3: si confronta il trattamento con le cure già in uso. Chiedi al tuo oncologo cosa significherebbe nel tuo caso.

02

Dove si svolge in Italia

15 sedi in 11 regioni.

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Criteri di partecipazione

Non devi capirli tutti: è compito del tuo oncologo.

Riportiamo i criteri così come li pubblica il registro, senza modifiche. Solo il tuo oncologo può valutare se questo studio ti riguarda: parlane alla prossima visita.

Testo pubblicato dal registro 
Inclusion Criteria:

1. Signed written informed consent according to ICH/EU/GCP and national local laws.
2. Newly diagnosed adult B-precursor Ph+ ALL patients.
3. WHO performance status less or equal to 2.
4. Age greater or equal to18 years, with no upper age limit.
5. Renal and hepatic function as defined below:

   * AST (GOT), ALT (GPT), and AP <2 x upper limit of normal (ULN).
   * Total bilirubin <1.5 x ULN.
   * Creatinine clearance equal or greater than 50 mL/min.
6. Pancreatic function as defined below:

   * Serum amylase less or equal to 1.5 x ULN and serum lipase less or equal to1.5 x ULN.
7. Normal cardiac function.
8. No evidence of CNS leukemia at blinatumomab start.
9. Negative HIV test, negative hepatitis B (HBsAg) and hepatitis C virus (anti-HCV) test.
10. Negative pregnancy test in women of childbearing potential.
11. Bone marrow specimen from primary diagnosis available.

Exclusion Criteria:

1. History of or current relevant CNS pathology (ongoing grade ≥2 epilepsy, seizure, paresis, aphasia, clinically relevant apoplexia, severe brain injuries, dementia, Parkinson's disease, organic brain syndrome, psychosis).
2. Impaired cardiac function, including any one of the following:

   * LVEF <45% as determined by MUGA scan or echocardiogram.
   * Complete left bundle branch block.
   * Use of a cardiac pacemaker.
   * ST depression of >1mm in 2 or more leads and/or T wave inversions in 2 or more contiguous leads.
   * Congenital long QT syndrome.
   * History of or presence of significant ventricular or atrial arrhythmia.
   * Clinically significant resting bradycardia (<50 beats per minute).
   * QTc >450 msec on screening ECG (using the QTcF formula).
   * Right bundle branch block plus left anterior hemiblock, bifascicular block.
   * Myocardial infarction within 3 months prior to starting Ponatinib.
   * Angina pectoris.
3. Other clinically significant vascular and heart disease (e.g., congestive heart failure, uncontrolled hypertension, history of labile hypertension, or history of poor compliance with an antihypertensive regimen).
4. Impairment of gastrointestinal (GI) function or GI disease that may significantly alter the absorption of Ponatinib (e.g., ulcerative diseases, uncontrolled nausea, vomiting, diarrhea, malabsorption syndrome, or small bowel resection).
5. Uncontrolled hypertriglyceridemia (triglycerides >450 mg/dL).
6. Taking medications that are known to be associated with Torsades de Pointes and medications or herbal supplements that are known to be strong inhibitors of CYP3A4 within at least 14 days before the first dose of ponatinib.
7. History of or current autoimmune disease.
8. Systemic cancer chemotherapy within 2 weeks prior to study.
9. Known hypersensitivity to immunoglobulins or to any other component of the study drug formulation.
10. Active malignancy other than ALL with the exception of basal cell or squamous cell carcinoma of the skin, or carcinoma "in situ" of the cervix.
11. Active infection, any other concurrent disease or medical condition that are deemed to interfere with the conduct of the study as judged by the investigator.
12. Nursing women or women of childbearing potential not willing to use an effective form of contraception during participation in the study and at least 3 months thereafter or male patients not willing to ensure effective contraception during participation in the study and at least three months thereafter.

Preferisci parlarne con una persona? Contattaci.

Da sapere qui

Prima di chiedere informazioni

  • Le fasi di una sperimentazione clinica

    Ogni nuovo trattamento viene studiato per fasi. La fase 1 valuta soprattutto sicurezza e dose, la fase 2 inizia a misurare se il trattamento ha effetto, la fase 3 lo confronta con le cure già in uso. La fase 4 lo segue dopo l'autorizzazione.

    Leggi tutta la guida(7 passi)
    1. Prima degli studi sulle persone. Una sostanza viene studiata prima in laboratorio e poi su modelli animali. Solo se questi studi danno indicazioni sufficienti su effetti e sicurezza si passa agli studi sulle persone.
    2. Fase 1. Il trattamento viene dato a un piccolo numero di persone, in pochi centri selezionati. Si osserva se è sicuro, come viene tollerato e quale dose usare. Per le malattie gravi questi studi possono coinvolgere direttamente persone con la malattia.
    3. Fase 2. Partecipano persone con la malattia per cui il trattamento è stato pensato. Si continua a osservare la sicurezza e si inizia a misurare se il trattamento ha effetto. Serve anche a capire quale dose portare nelle fasi successive.
    4. Fase 3. Il trattamento viene confrontato con le cure già in uso, su centinaia o migliaia di persone. Di solito i partecipanti sono assegnati a caso ai gruppi di confronto: si dice «studio randomizzato». Effetti indesiderati, frequenza e gravità sono controllati con molta attenzione.
    5. L'autorizzazione. Se i risultati lo permettono, l'azienda o l'ente che ha promosso lo studio chiede l'autorizzazione a mettere il trattamento a disposizione dei pazienti. Finché non è autorizzato, il trattamento resta sperimentale.
    6. Fase 4. Dopo l'autorizzazione si continua a raccogliere informazioni. Con l'uso su molte più persone possono emergere anche le reazioni più rare, che negli studi precedenti non si potevano vedere.
    7. Che cosa significa per te. La fase dice a che punto è la ricerca su un trattamento. Da sola non dice se uno studio ti riguarda. Chiedi al tuo oncologo che cosa significherebbe nel tuo caso.

    Apri la guida in una pagina sua

    Moduli e documenti (3): Le fasi di una sperimentazione clinica

  • Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro

    Partecipare è una scelta volontaria. Prima di entrare il medico del centro ti spiega lo studio, ti lascia un foglio informativo da leggere con calma e ti chiede di firmare un consenso. Puoi ritirarti in qualsiasi momento, senza dare spiegazioni e senza perdere il diritto alle cure.

    Leggi tutta la guida(7 passi)
    1. Parlane con il tuo oncologo. Il tuo oncologo conosce la tua storia clinica. Portagli la scheda dello studio e chiedigli che cosa significherebbe nel tuo caso. Può anche prepararti una relazione da presentare al centro.
    2. Contatta il centro. Chiama o scrivi al centro che conduce lo studio. Chiedi se lo studio è ancora aperto, come si prenota il primo colloquio e quali documenti portare. A volte serve l'impegnativa, a volte una lettera del tuo oncologo.
    3. Il colloquio e il foglio informativo. Un medico del gruppo di ricerca ti spiega scopo dello studio, procedure, possibili rischi e benefici, e le alternative disponibili. Ricevi un foglio informativo scritto. Puoi portarlo a casa e parlarne con i familiari, con il medico di famiglia e con il tuo oncologo.
    4. La firma del consenso. Se decidi di partecipare firmi il modulo di consenso informato e ne ricevi una copia. Il modulo è preparato dal centro per quello studio: non esiste un modulo unico da scaricare. Se dici di no, continui a essere curato con le terapie disponibili.
    5. Le visite di selezione. Sono i medici del centro a verificare, con visite ed esami, se rientri nei criteri dello studio. Di norma gli esami previsti solo per lo studio si fanno dopo la firma del consenso. Può succedere che i criteri non siano soddisfatti: in quel caso prosegui le cure con il tuo oncologo.
    6. Durante lo studio. Segui il calendario di visite ed esami previsto dal protocollo. Il medico ti aggiorna se emergono novità che riguardano lo studio. Lo studio è coperto da un'assicurazione per eventuali danni legati alla partecipazione: gli estremi della polizza sono nei documenti che ricevi.
    7. Ritirarsi. Puoi lasciare lo studio quando vuoi e per qualsiasi motivo. Avvisa appena possibile il medico dello studio: serve a sospendere il trattamento in modo sicuro, e può proporti una visita di controllo finale. Continui ad avere diritto alle cure.

    Apri la guida in una pagina sua

    Moduli e documenti (6): Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro

Le regole possono cambiare da regione a regione: verifica con la tua ASL, con l'INPS o con un patronato.