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Leucemie e sindromi mielodisplastiche

Studio di trattamento per bambini e adolescenti con leucemia promielocitica acuta

Sperimentale In reclutamentoFase 2 Aggiornata al 15 aprile 2024

Il registro non aggiorna questo studio da più di 12 mesi: lo stato potrebbe non essere attuale. Chiedi conferma al centro.

Capire il tumore: Leucemie e sindromi mielodisplastiche

01

In parole semplici

Lo studio è aperto a tutti i pazienti con diagnosi di leucemia promielocitica acuta (APL) positivi alla PCR per il trascritto PML-RARα e di età inferiore a 18 anni.

Riassunto in italiano scritto a partire dai dati del registro: per i dettagli fa fede il registro.

Fase 2: si studia se il trattamento ha effetto, continuando a controllarne la sicurezza. Chiedi al tuo oncologo cosa significherebbe nel tuo caso.

02

Dove si svolge in Italia

18 sedi in 11 regioni. Accanto a ogni sede trovi lo stato indicato dal registro, quando è noto.

Usa + e − per ingrandire, le frecce per spostare, 0 per tornare alla vista iniziale.

Menopiù sedi centri delle nostre schede Confini regionali: ISTAT (CC BY)

Lazio la regione che hai scelto

  • Policlinico Umberto I Università "LA Sapienza" - Dip. Biotecnologie cellulari ed ematologia UOS Ematologia PediatricaRomaStato della sede nel registro: Non ancora apertoContatti non ancora nelle nostre schede
  • Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica - Ospedale Pediatrico "Bambino Gesù"RomaStato della sede nel registro: ArruolaContatti non ancora nelle nostre schede

Campania

Emilia-Romagna

  • AOU Policlinico Sant'Orsola-Malpighi - Oncologia ed Ematologia PediatricaBolognaStato della sede nel registro: ArruolaContatti non ancora nelle nostre schede

Liguria

  • IRCCS Istituto Gannina Gaslini - Dipartimento di OncoematologiaGenovaStato della sede nel registro: ArruolaContatti non ancora nelle nostre schede

Lombardia

  • Ospedale Papa Giovanni XXIII - USS Oncoematologia PediatricaBergamoStato della sede nel registro: Non ancora apertoContatti non ancora nelle nostre schede
  • Fondazione Monza e Brianza per il Bambino e la sua Mamma (MBBM) - Ospedale San GerardoMonzaStato della sede nel registro: ArruolaContatti non ancora nelle nostre schede
  • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo - Oncoematologia PediatricaPaviaStato della sede nel registro: ArruolaContatti non ancora nelle nostre schede

Piemonte

  • AOU Città della Salute e della Scienza di Torino - Presidio Infantile Regina MargheritaTorinoStato della sede nel registro: ArruolaContatti non ancora nelle nostre schede

Puglia

  • Ospedale "Casa Sollievo della Sofferenza" - UO Oncoematologia PediatricaSan Giovanni RotondoStato della sede nel registro: ArruolaContatti non ancora nelle nostre schede
  • AOU Policlinico Dipartimento di PediatriaBariStato della sede nel registro: Non ancora apertoContatti non ancora nelle nostre schede

Sardegna

  • Ospedale Pediatrico Microcitemico "A.Cau", Az.Ospedaliera Brotzu - SC Oncoematologia Ped. e Patologia della coagulazioneCagliariStato della sede nel registro: ArruolaContatti non ancora nelle nostre schede

Sicilia

  • AOU Policlinico Vittorio Emanuele - UOC Ematologia ed Oncologia Pediatrica con TNOCataniaStato della sede nel registro: ArruolaContatti non ancora nelle nostre schede
  • ARNAS Civico di Cristina e Benfratelli - UOC Oncoematologia PediatricaPalermoStato della sede nel registro: Non ancora apertoContatti non ancora nelle nostre schede

Toscana

  • A.O. Universitaria Meyer - DAI Oncoematologia PediatricaFlorenceStato della sede nel registro: Non ancora apertoContatti non ancora nelle nostre schede
  • Ospedale santa Chiara - AOU Pisana, UO Oncoematologia PediatricaPisaStato della sede nel registro: Non ancora apertoContatti non ancora nelle nostre schede

Veneto

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Criteri di partecipazione

Non devi capirli tutti: è compito del tuo oncologo.

Riportiamo i criteri così come li pubblica il registro, senza modifiche. Solo il tuo oncologo può valutare se questo studio ti riguarda: parlane alla prossima visita.

Testo pubblicato dal registro 
Inclusion Criteria:

* Newly diagnosed APL confirmed by the presence of PML/RARα fusion gene
* Age <18 years
* Written informed consent by parents or legal guardians

Exclusion Criteria:

* Patients with a clinical diagnosis of APL but subsequently found to lack PML/RARα rearrangement should be withdrawn from the study and treated on an alternative protocol
* Significant liver dysfunction (bilirubin serum levels >3 mg/dL, ALT/AST serum levels greater than 5 times the normal values)
* Creatinine serum levels >2 times the normal value for age
* Significant arrhythmias, EKG abnormalities (*see below), other cardiac contraindications (L-FEV <50% or LV-FS <28%)
* Neuropathy
* Concurrent active malignancy
* Uncontrolled life-threatening infections
* Pregnant or lactating female
* Patients who had received alternative therapy (APL not initially suspected; ATRA and/or ATO not available

Preferisci parlarne con una persona? Contattaci.

Da sapere qui

Prima di chiedere informazioni

  • Le fasi di una sperimentazione clinica

    Ogni nuovo trattamento viene studiato per fasi. La fase 1 valuta soprattutto sicurezza e dose, la fase 2 inizia a misurare se il trattamento ha effetto, la fase 3 lo confronta con le cure già in uso. La fase 4 lo segue dopo l'autorizzazione.

    Leggi tutta la guida(7 passi)
    1. Prima degli studi sulle persone. Una sostanza viene studiata prima in laboratorio e poi su modelli animali. Solo se questi studi danno indicazioni sufficienti su effetti e sicurezza si passa agli studi sulle persone.
    2. Fase 1. Il trattamento viene dato a un piccolo numero di persone, in pochi centri selezionati. Si osserva se è sicuro, come viene tollerato e quale dose usare. Per le malattie gravi questi studi possono coinvolgere direttamente persone con la malattia.
    3. Fase 2. Partecipano persone con la malattia per cui il trattamento è stato pensato. Si continua a osservare la sicurezza e si inizia a misurare se il trattamento ha effetto. Serve anche a capire quale dose portare nelle fasi successive.
    4. Fase 3. Il trattamento viene confrontato con le cure già in uso, su centinaia o migliaia di persone. Di solito i partecipanti sono assegnati a caso ai gruppi di confronto: si dice «studio randomizzato». Effetti indesiderati, frequenza e gravità sono controllati con molta attenzione.
    5. L'autorizzazione. Se i risultati lo permettono, l'azienda o l'ente che ha promosso lo studio chiede l'autorizzazione a mettere il trattamento a disposizione dei pazienti. Finché non è autorizzato, il trattamento resta sperimentale.
    6. Fase 4. Dopo l'autorizzazione si continua a raccogliere informazioni. Con l'uso su molte più persone possono emergere anche le reazioni più rare, che negli studi precedenti non si potevano vedere.
    7. Che cosa significa per te. La fase dice a che punto è la ricerca su un trattamento. Da sola non dice se uno studio ti riguarda. Chiedi al tuo oncologo che cosa significherebbe nel tuo caso.

    Apri la guida in una pagina sua

    Moduli e documenti (3): Le fasi di una sperimentazione clinica

  • Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro

    Partecipare è una scelta volontaria. Prima di entrare il medico del centro ti spiega lo studio, ti lascia un foglio informativo da leggere con calma e ti chiede di firmare un consenso. Puoi ritirarti in qualsiasi momento, senza dare spiegazioni e senza perdere il diritto alle cure.

    Leggi tutta la guida(7 passi)
    1. Parlane con il tuo oncologo. Il tuo oncologo conosce la tua storia clinica. Portagli la scheda dello studio e chiedigli che cosa significherebbe nel tuo caso. Può anche prepararti una relazione da presentare al centro.
    2. Contatta il centro. Chiama o scrivi al centro che conduce lo studio. Chiedi se lo studio è ancora aperto, come si prenota il primo colloquio e quali documenti portare. A volte serve l'impegnativa, a volte una lettera del tuo oncologo.
    3. Il colloquio e il foglio informativo. Un medico del gruppo di ricerca ti spiega scopo dello studio, procedure, possibili rischi e benefici, e le alternative disponibili. Ricevi un foglio informativo scritto. Puoi portarlo a casa e parlarne con i familiari, con il medico di famiglia e con il tuo oncologo.
    4. La firma del consenso. Se decidi di partecipare firmi il modulo di consenso informato e ne ricevi una copia. Il modulo è preparato dal centro per quello studio: non esiste un modulo unico da scaricare. Se dici di no, continui a essere curato con le terapie disponibili.
    5. Le visite di selezione. Sono i medici del centro a verificare, con visite ed esami, se rientri nei criteri dello studio. Di norma gli esami previsti solo per lo studio si fanno dopo la firma del consenso. Può succedere che i criteri non siano soddisfatti: in quel caso prosegui le cure con il tuo oncologo.
    6. Durante lo studio. Segui il calendario di visite ed esami previsto dal protocollo. Il medico ti aggiorna se emergono novità che riguardano lo studio. Lo studio è coperto da un'assicurazione per eventuali danni legati alla partecipazione: gli estremi della polizza sono nei documenti che ricevi.
    7. Ritirarsi. Puoi lasciare lo studio quando vuoi e per qualsiasi motivo. Avvisa appena possibile il medico dello studio: serve a sospendere il trattamento in modo sicuro, e può proporti una visita di controllo finale. Continui ad avere diritto alle cure.

    Apri la guida in una pagina sua

    Moduli e documenti (6): Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro

Le regole possono cambiare da regione a regione: verifica con la tua ASL, con l'INPS o con un patronato.