Tumori del cervello

Sicurezza ed efficacia del fattore di crescita nervoso senza dolore CHF6467 nel glioma delle vie ottiche (OPG)

Sperimentale

In corso, reclutamento chiusoFase 2 Aggiornata al 19 marzo 2026

In parole semplici

Il glioma infantile delle vie ottiche (OPG) è in genere benigno e a crescita lenta, ma a causa dell'infiltrazione e della compressione di strutture neuronali sensibili nelle vie ottiche, la perdita progressiva della vista è una complicanza frequente e molto invalidante della malattia. Di recente sono state studiate strategie terapeutiche volte alla neuroprotezione nella via visiva, anziché alla riduzione delle dimensioni del tumore. Il fattore di crescita nervoso (NGF) è una neurotrofina che agisce sui neuroni periferici e centrali legandosi con alta affinità al recettore trkANGFR, che ha attività tirosin-chinasica, e con bassa affinità al recettore pan-neurotrofinico non selettivo p75NTR, che regola la segnalazione attraverso trkANGFR. L'effetto dell'NGF sulle cellule bersaglio dipende dal rapporto tra questi due recettori co-distribuiti sulla superficie cellulare. Di recente, due studi hanno mostrato che l'NGF murino può prevenire la progressione del danno visivo nei pazienti con OPG. Questi studi esplorativi riusciti (l'ultimo dei quali era uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo) rappresentano un importante punto di riferimento nel campo della perdita della vista nei pazienti con OPG e forniscono la base e la motivazione per questo studio, che usa una forma ricombinante di NGF mutato, l'NGF senza dolore (CHF6467), che si prevede sia privo di effetti avversi legati al dolore alle dosi terapeutiche. Lo scopo di questo studio randomizzato è valutare la sicurezza e l'efficacia di dosi multiple di collirio di NGF senza dolore CHF6467 sulla funzione visiva di bambini o giovani adulti con gliomi delle vie ottiche, associati o meno alla neurofibromatosi di tipo 1. Questo studio includerà valutazioni seriali sia della funzionalità sia della morfologia delle vie ottiche, con tecniche elettrofisiologiche e di risonanza magnetica (MRI) del cervello. Il confronto sarà con un preparato placebo a base di una soluzione salina fisiologicamente bilanciata. Questo comparatore non ha effetto sulla funzione della retina e sul nervo ottico, non provoca dolore ed è perfettamente tollerato, come riportato da numerosi studi clinici, compreso quello del nostro gruppo.

Riassunto in italiano scritto a partire dai dati del registro: per i dettagli fa fede il registro.

Fase 2: si studia se il trattamento ha effetto, continuando a controllarne la sicurezza. Chiedi al tuo oncologo cosa significherebbe nel tuo caso.

Dove si svolge in Italia

1 sede in 1 regione.

Menopiù sediConfini regionali: ISTAT (CC BY)

Lazio

Catholic University, Policlinico A. Gemelli (Hospital)RomeContatti non ancora nelle nostre schede

Criteri di partecipazione

Non devi capirli tutti: è compito del tuo oncologo.

Riportiamo i criteri così come li pubblica il registro, senza modifiche. Solo il tuo oncologo può valutare se questo studio ti riguarda: parlane alla prossima visita.

Testo pubblicato dal registro

Inclusion Criteria:

- 1. Paediatric or adult subjects between the ages of 3 and 40 (including extremes).

2. Diagnosis of OPG-induced visual damage, with or without type 1 neurofibromatosis (NF-1) 3. Stable disease with two brain MRI checks, performed at least 6 months before screening.

Exclusion Criteria:

- 1. concomitant ophthalmological disorder that may affect electrophysiological evaluation.

2. radiotherapy or chemotherapy or any other specific antineoplastic treatment within 9 months before entry.

Preferisci parlarne con una persona? Contattaci.

Da sapere qui

Prima di chiedere informazioni

Le fasi di una sperimentazione clinica
Ogni nuovo trattamento viene studiato per fasi. La fase 1 valuta soprattutto sicurezza e dose, la fase 2 inizia a misurare se il trattamento ha effetto, la fase 3 lo confronta con le cure già in uso. La fase 4 lo segue dopo l'autorizzazione.
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1. Prima degli studi sulle persone. Una sostanza viene studiata prima in laboratorio e poi su modelli animali. Solo se questi studi danno indicazioni sufficienti su effetti e sicurezza si passa agli studi sulle persone.
2. Fase 1. Il trattamento viene dato a un piccolo numero di persone, in pochi centri selezionati. Si osserva se è sicuro, come viene tollerato e quale dose usare. Per le malattie gravi questi studi possono coinvolgere direttamente persone con la malattia.
3. Fase 2. Partecipano persone con la malattia per cui il trattamento è stato pensato. Si continua a osservare la sicurezza e si inizia a misurare se il trattamento ha effetto. Serve anche a capire quale dose portare nelle fasi successive.
4. Fase 3. Il trattamento viene confrontato con le cure già in uso, su centinaia o migliaia di persone. Di solito i partecipanti sono assegnati a caso ai gruppi di confronto: si dice «studio randomizzato». Effetti indesiderati, frequenza e gravità sono controllati con molta attenzione.
5. L'autorizzazione. Se i risultati lo permettono, l'azienda o l'ente che ha promosso lo studio chiede l'autorizzazione a mettere il trattamento a disposizione dei pazienti. Finché non è autorizzato, il trattamento resta sperimentale.
6. Fase 4. Dopo l'autorizzazione si continua a raccogliere informazioni. Con l'uso su molte più persone possono emergere anche le reazioni più rare, che negli studi precedenti non si potevano vedere.
7. Che cosa significa per te. La fase dice a che punto è la ricerca su un trattamento. Da sola non dice se uno studio ti riguarda. Chiedi al tuo oncologo che cosa significherebbe nel tuo caso.
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Moduli e documenti (3): Le fasi di una sperimentazione clinica
Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro
Partecipare è una scelta volontaria. Prima di entrare il medico del centro ti spiega lo studio, ti lascia un foglio informativo da leggere con calma e ti chiede di firmare un consenso. Puoi ritirarti in qualsiasi momento, senza dare spiegazioni e senza perdere il diritto alle cure.
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1. Parlane con il tuo oncologo. Il tuo oncologo conosce la tua storia clinica. Portagli la scheda dello studio e chiedigli che cosa significherebbe nel tuo caso. Può anche prepararti una relazione da presentare al centro.
2. Contatta il centro. Chiama o scrivi al centro che conduce lo studio. Chiedi se lo studio è ancora aperto, come si prenota il primo colloquio e quali documenti portare. A volte serve l'impegnativa, a volte una lettera del tuo oncologo.
3. Il colloquio e il foglio informativo. Un medico del gruppo di ricerca ti spiega scopo dello studio, procedure, possibili rischi e benefici, e le alternative disponibili. Ricevi un foglio informativo scritto. Puoi portarlo a casa e parlarne con i familiari, con il medico di famiglia e con il tuo oncologo.
4. La firma del consenso. Se decidi di partecipare firmi il modulo di consenso informato e ne ricevi una copia. Il modulo è preparato dal centro per quello studio: non esiste un modulo unico da scaricare. Se dici di no, continui a essere curato con le terapie disponibili.
5. Le visite di selezione. Sono i medici del centro a verificare, con visite ed esami, se rientri nei criteri dello studio. Di norma gli esami previsti solo per lo studio si fanno dopo la firma del consenso. Può succedere che i criteri non siano soddisfatti: in quel caso prosegui le cure con il tuo oncologo.
6. Durante lo studio. Segui il calendario di visite ed esami previsto dal protocollo. Il medico ti aggiorna se emergono novità che riguardano lo studio. Lo studio è coperto da un'assicurazione per eventuali danni legati alla partecipazione: gli estremi della polizza sono nei documenti che ricevi.
7. Ritirarsi. Puoi lasciare lo studio quando vuoi e per qualsiasi motivo. Avvisa appena possibile il medico dello studio: serve a sospendere il trattamento in modo sicuro, e può proporti una visita di controllo finale. Continui ad avere diritto alle cure.
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Moduli e documenti (6): Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro

Le regole possono cambiare da regione a regione: verifica con la tua ASL, con l'INPS o con un patronato.