Leucemie e sindromi mielodisplastiche

ELEMENT-MDS: studio di confronto tra efficacia e sicurezza di luspatercept in partecipanti con sindrome mielodisplastica (MDS) e anemia che non ricevono trasfusioni di sangue

Sperimentale

In corso, reclutamento chiusoFase 3 Aggiornata al 30 giugno 2026

Capire il tumore: Leucemie e sindromi mielodisplastiche

In parole semplici

Lo scopo dello studio è confrontare l'efficacia e la sicurezza di Luspatercept rispetto a epoetin alfa nel trattamento dell'anemia negli adulti dovuta a MDS a rischio molto basso, basso o intermedio secondo IPSS-R, in partecipanti mai trattati con ESA e non dipendenti da trasfusioni (NTD).

Riassunto in italiano scritto a partire dai dati del registro: per i dettagli fa fede il registro.

Fase 3: si confronta il trattamento con le cure già in uso. Chiedi al tuo oncologo cosa significherebbe nel tuo caso.

Dove si svolge in Italia

10 sedi in 7 regioni.

Menopiù sediConfini regionali: ISTAT (CC BY)

Calabria

Local Institution - 0076Reggio CalabriaContatti non ancora nelle nostre schede

Emilia-Romagna

Local Institution - 0135BolognaContatti non ancora nelle nostre schede

Lazio

Local Institution - 0256RomeContatti non ancora nelle nostre schede
Local Institution - 0244RomaContatti non ancora nelle nostre schede

Lombardia

Local Institution - 0137MilanContatti non ancora nelle nostre schede
Local Institution - 0134MilanContatti non ancora nelle nostre schede
Local Institution - 0136RozzanoContatti non ancora nelle nostre schede

Piemonte

Local Institution - 0085TurinContatti non ancora nelle nostre schede

Toscana

Local Institution - 0138FlorenceContatti non ancora nelle nostre schede

Veneto

Local Institution - 0133VeronaContatti non ancora nelle nostre schede

Criteri di partecipazione

Non devi capirli tutti: è compito del tuo oncologo.

Riportiamo i criteri così come li pubblica il registro, senza modifiche. Solo il tuo oncologo può valutare se questo studio ti riguarda: parlane alla prossima visita.

Testo pubblicato dal registro

Inclusion Criteria

* Participant has documented diagnosis of MDS according to World Health Organization (WHO) 2016 that meet IPSS-R classification of very low, low, or intermediate-risk disease, (intermediate-risk of ≤ 3.5 IPSS-R score) confirmed via bone marrow aspirate and:.

i) < 5% blasts in bone marrow and < 1% blasts in peripheral blood.
* Participant is not transfusion dependent (NTD) based on IWG2018 criteria.
* Participant is erythropoiesis-stimulating agent naive. Participants may be randomized at the investigator's discretion if the participant received no more than 2 prior doses of epoetin alfa, epoetin alfa biosimilar, or darbepoetin alfa, with the last dose at least 8 weeks prior to randomization.
* Participant has a baseline endogenous serum erythropoietin (sEPO) level of ≤ 500 U/L.
* Participant has symptoms of anemia:.

i) Participant records a severity score of "moderate" or greater on at least 1 PGI-S item of fatigue, weakness, shortness of breath, or dizziness performed during the screening period.
* Participant has a baseline Hb concentration prior to randomization of ≤ 9.5 g/dL. The baseline Hb will be calculated using the mean of the two lowest available Hb measurements within 16 weeks prior to randomization and must include at least one central lab Hb reading done within the screening period (no more than 35 days before randomization). The two Hb measurements must have been performed at least seven days apart. Hb levels less than 21 days following RBC transfusion should not be used. Split samples for local assessments are not required.

Exclusion Criteria

* Participant with secondary MDS (that is, MDS that is known to have arisen as the result of chemical injury or treatment with chemotherapy and/or radiation for other diseases).
* Participant with known history of diagnosis of AML.
* Participant with history of cerebrovascular accident (including ischemic, embolic, and hemorrhagic cerebrovascular accident), transient ischemic attack, deep venous thrombosis (including proximal and distal), pulmonary or arterial embolism, arterial thrombosis, or other venous thrombosis within 6 months prior to randomization.
* Participant with a history of pure red cell aplasia and/or antibody against erythropoietin.
* Other protocol-defined Inclusion/Exclusion criteria apply.

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Da sapere qui

Prima di chiedere informazioni

Le fasi di una sperimentazione clinica
Ogni nuovo trattamento viene studiato per fasi. La fase 1 valuta soprattutto sicurezza e dose, la fase 2 inizia a misurare se il trattamento ha effetto, la fase 3 lo confronta con le cure già in uso. La fase 4 lo segue dopo l'autorizzazione.
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1. Prima degli studi sulle persone. Una sostanza viene studiata prima in laboratorio e poi su modelli animali. Solo se questi studi danno indicazioni sufficienti su effetti e sicurezza si passa agli studi sulle persone.
2. Fase 1. Il trattamento viene dato a un piccolo numero di persone, in pochi centri selezionati. Si osserva se è sicuro, come viene tollerato e quale dose usare. Per le malattie gravi questi studi possono coinvolgere direttamente persone con la malattia.
3. Fase 2. Partecipano persone con la malattia per cui il trattamento è stato pensato. Si continua a osservare la sicurezza e si inizia a misurare se il trattamento ha effetto. Serve anche a capire quale dose portare nelle fasi successive.
4. Fase 3. Il trattamento viene confrontato con le cure già in uso, su centinaia o migliaia di persone. Di solito i partecipanti sono assegnati a caso ai gruppi di confronto: si dice «studio randomizzato». Effetti indesiderati, frequenza e gravità sono controllati con molta attenzione.
5. L'autorizzazione. Se i risultati lo permettono, l'azienda o l'ente che ha promosso lo studio chiede l'autorizzazione a mettere il trattamento a disposizione dei pazienti. Finché non è autorizzato, il trattamento resta sperimentale.
6. Fase 4. Dopo l'autorizzazione si continua a raccogliere informazioni. Con l'uso su molte più persone possono emergere anche le reazioni più rare, che negli studi precedenti non si potevano vedere.
7. Che cosa significa per te. La fase dice a che punto è la ricerca su un trattamento. Da sola non dice se uno studio ti riguarda. Chiedi al tuo oncologo che cosa significherebbe nel tuo caso.
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Moduli e documenti (3): Le fasi di una sperimentazione clinica
Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro
Partecipare è una scelta volontaria. Prima di entrare il medico del centro ti spiega lo studio, ti lascia un foglio informativo da leggere con calma e ti chiede di firmare un consenso. Puoi ritirarti in qualsiasi momento, senza dare spiegazioni e senza perdere il diritto alle cure.
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1. Parlane con il tuo oncologo. Il tuo oncologo conosce la tua storia clinica. Portagli la scheda dello studio e chiedigli che cosa significherebbe nel tuo caso. Può anche prepararti una relazione da presentare al centro.
2. Contatta il centro. Chiama o scrivi al centro che conduce lo studio. Chiedi se lo studio è ancora aperto, come si prenota il primo colloquio e quali documenti portare. A volte serve l'impegnativa, a volte una lettera del tuo oncologo.
3. Il colloquio e il foglio informativo. Un medico del gruppo di ricerca ti spiega scopo dello studio, procedure, possibili rischi e benefici, e le alternative disponibili. Ricevi un foglio informativo scritto. Puoi portarlo a casa e parlarne con i familiari, con il medico di famiglia e con il tuo oncologo.
4. La firma del consenso. Se decidi di partecipare firmi il modulo di consenso informato e ne ricevi una copia. Il modulo è preparato dal centro per quello studio: non esiste un modulo unico da scaricare. Se dici di no, continui a essere curato con le terapie disponibili.
5. Le visite di selezione. Sono i medici del centro a verificare, con visite ed esami, se rientri nei criteri dello studio. Di norma gli esami previsti solo per lo studio si fanno dopo la firma del consenso. Può succedere che i criteri non siano soddisfatti: in quel caso prosegui le cure con il tuo oncologo.
6. Durante lo studio. Segui il calendario di visite ed esami previsto dal protocollo. Il medico ti aggiorna se emergono novità che riguardano lo studio. Lo studio è coperto da un'assicurazione per eventuali danni legati alla partecipazione: gli estremi della polizza sono nei documenti che ricevi.
7. Ritirarsi. Puoi lasciare lo studio quando vuoi e per qualsiasi motivo. Avvisa appena possibile il medico dello studio: serve a sospendere il trattamento in modo sicuro, e può proporti una visita di controllo finale. Continui ad avere diritto alle cure.
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Moduli e documenti (6): Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro

Le regole possono cambiare da regione a regione: verifica con la tua ASL, con l'INPS o con un patronato.