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Leucemie e sindromi mielodisplastiche

Uno studio clinico di fase 1/2 per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'efficacia di TERN-701 in partecipanti con leucemia mieloide cronica (CARDINAL)

Sperimentale In reclutamentoFase 1/2 Aggiornata al 12 gennaio 2026
Capire il tumore: Leucemie e sindromi mielodisplastiche

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In parole semplici

L'obiettivo dello studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'efficacia di TERN-701, un inibitore allosterico altamente selettivo di BCR-ABL1, in partecipanti con leucemia mieloide cronica in fase cronica (CP-CML) già trattata. Lo studio ha due parti: la Parte 1 dello studio (Aumento della dose) valuterà coorti sequenziali di aumento della dose di TERN-701 somministrato una volta al giorno. La Parte 2 (Espansione della dose) consiste in coorti di espansione della dose randomizzate e parallele di TERN-701 che valuteranno ulteriormente l'efficacia e la sicurezza di 2 livelli di dose selezionati per l'espansione dalla Parte 1. La Parte 2m (coorte con mutazioni) valuterà ulteriormente l'efficacia e la sicurezza di 500mg di TERN-701 in partecipanti con CP-CML già trattata con determinate mutazioni di resistenza. Sia nella Parte 1 sia nella Parte 2, i partecipanti riceveranno una somministrazione continua di TERN-701 una volta al giorno, suddivisa in cicli di 28 giorni. Durante il periodo di trattamento, i partecipanti avranno visite programmate al centro dello studio al Ciclo 1 giorno 1 (C1D1), C1D2 (solo Parte 1), C1D8, C1D15 e C1D16 (solo Parte 1), seguite dal Giorno 1 dei Cicli da 2 a 7 e dal Giorno 1 di ogni 3 cicli successivi. Potrebbero essere arruolati circa 180 partecipanti in questo studio: fino a 80 partecipanti nella Parte 1 (aumento della dose), comprese le coorti facoltative di backfill, circa 80 partecipanti nella Parte 2 (espansione della dose randomizzata) e circa 20 partecipanti nella Parte 2m (coorte con mutazioni). Tutti i partecipanti riceveranno l'intervento attivo dello studio. Nella Parte 1 sono state valutate quattro coorti di livelli di dose; nella Parte 2 (Espansione della dose randomizzata) saranno valutati due livelli di dose e nella Parte 2m (coorte con mutazioni) sarà valutato un livello di dose.

Riassunto in italiano scritto a partire dai dati del registro: per i dettagli fa fede il registro.

Questo studio unisce le fasi 1 e 2: prima si valuta soprattutto la sicurezza del trattamento e quale dose usare, poi si studia se il trattamento ha effetto, continuando a controllarne la sicurezza. Chiedi al tuo oncologo cosa significherebbe nel tuo caso.

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Dove si svolge in Italia

4 sedi in 2 regioni. Nessuna sede in Veneto, la regione che avevi scelto. Accanto a ogni sede trovi lo stato indicato dal registro, quando è noto.

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Menopiù sedi centri delle nostre schede più centri vicini: tocca per ingrandire Confini regionali: ISTAT (CC BY)

Emilia-Romagna

Lombardia

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Criteri di partecipazione

Non devi capirli tutti: è compito del tuo oncologo.

Riportiamo i criteri così come li pubblica il registro, senza modifiche. Solo il tuo oncologo può valutare se questo studio ti riguarda: parlane alla prossima visita.

Testo pubblicato dal registro 
Key Inclusion Criteria:

* Male or female participants ≥ 18 years of age at the time of signing the informed consent
* Have an ECOG performance status score of 0 to 2
* Have an established cytopathologically confirmed diagnosis of BCR-ABL1 positive CML in Chronic Phase
* Have received treatment with at least one prior TKI and have treatment failure, suboptimal response, or treatment intolerance
* Prior treatment with asciminib is allowed
* Adequate organ function, as assessed by local laboratory

Key Exclusion Criteria:

* Systemic antineoplastic therapy (including prior TKIs, interferon-alfa, therapeutic antibodies, chemotherapy) or other experimental therapy 7 days before the first dose of TERN-701
* Have completed previous anticancer therapy without resolution of all associated clinically significant toxicity (to ≤ Grade 2 or baseline)

Preferisci parlarne con una persona? Contattaci.

Da sapere qui

Prima di chiedere informazioni

  • Le fasi di una sperimentazione clinica

    Ogni nuovo trattamento viene studiato per fasi. La fase 1 valuta soprattutto sicurezza e dose, la fase 2 inizia a misurare se il trattamento ha effetto, la fase 3 lo confronta con le cure già in uso. La fase 4 lo segue dopo l'autorizzazione.

    Leggi tutta la guida(7 passi)
    1. Prima degli studi sulle persone. Una sostanza viene studiata prima in laboratorio e poi su modelli animali. Solo se questi studi danno indicazioni sufficienti su effetti e sicurezza si passa agli studi sulle persone.
    2. Fase 1. Il trattamento viene dato a un piccolo numero di persone, in pochi centri selezionati. Si osserva se è sicuro, come viene tollerato e quale dose usare. Per le malattie gravi questi studi possono coinvolgere direttamente persone con la malattia.
    3. Fase 2. Partecipano persone con la malattia per cui il trattamento è stato pensato. Si continua a osservare la sicurezza e si inizia a misurare se il trattamento ha effetto. Serve anche a capire quale dose portare nelle fasi successive.
    4. Fase 3. Il trattamento viene confrontato con le cure già in uso, su centinaia o migliaia di persone. Di solito i partecipanti sono assegnati a caso ai gruppi di confronto: si dice «studio randomizzato». Effetti indesiderati, frequenza e gravità sono controllati con molta attenzione.
    5. L'autorizzazione. Se i risultati lo permettono, l'azienda o l'ente che ha promosso lo studio chiede l'autorizzazione a mettere il trattamento a disposizione dei pazienti. Finché non è autorizzato, il trattamento resta sperimentale.
    6. Fase 4. Dopo l'autorizzazione si continua a raccogliere informazioni. Con l'uso su molte più persone possono emergere anche le reazioni più rare, che negli studi precedenti non si potevano vedere.
    7. Che cosa significa per te. La fase dice a che punto è la ricerca su un trattamento. Da sola non dice se uno studio ti riguarda. Chiedi al tuo oncologo che cosa significherebbe nel tuo caso.

    Apri la guida in una pagina sua

    Moduli e documenti (3): Le fasi di una sperimentazione clinica

  • Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro

    Partecipare è una scelta volontaria. Prima di entrare il medico del centro ti spiega lo studio, ti lascia un foglio informativo da leggere con calma e ti chiede di firmare un consenso. Puoi ritirarti in qualsiasi momento, senza dare spiegazioni e senza perdere il diritto alle cure.

    Leggi tutta la guida(7 passi)
    1. Parlane con il tuo oncologo. Il tuo oncologo conosce la tua storia clinica. Portagli la scheda dello studio e chiedigli che cosa significherebbe nel tuo caso. Può anche prepararti una relazione da presentare al centro.
    2. Contatta il centro. Chiama o scrivi al centro che conduce lo studio. Chiedi se lo studio è ancora aperto, come si prenota il primo colloquio e quali documenti portare. A volte serve l'impegnativa, a volte una lettera del tuo oncologo.
    3. Il colloquio e il foglio informativo. Un medico del gruppo di ricerca ti spiega scopo dello studio, procedure, possibili rischi e benefici, e le alternative disponibili. Ricevi un foglio informativo scritto. Puoi portarlo a casa e parlarne con i familiari, con il medico di famiglia e con il tuo oncologo.
    4. La firma del consenso. Se decidi di partecipare firmi il modulo di consenso informato e ne ricevi una copia. Il modulo è preparato dal centro per quello studio: non esiste un modulo unico da scaricare. Se dici di no, continui a essere curato con le terapie disponibili.
    5. Le visite di selezione. Sono i medici del centro a verificare, con visite ed esami, se rientri nei criteri dello studio. Di norma gli esami previsti solo per lo studio si fanno dopo la firma del consenso. Può succedere che i criteri non siano soddisfatti: in quel caso prosegui le cure con il tuo oncologo.
    6. Durante lo studio. Segui il calendario di visite ed esami previsto dal protocollo. Il medico ti aggiorna se emergono novità che riguardano lo studio. Lo studio è coperto da un'assicurazione per eventuali danni legati alla partecipazione: gli estremi della polizza sono nei documenti che ricevi.
    7. Ritirarsi. Puoi lasciare lo studio quando vuoi e per qualsiasi motivo. Avvisa appena possibile il medico dello studio: serve a sospendere il trattamento in modo sicuro, e può proporti una visita di controllo finale. Continui ad avere diritto alle cure.

    Apri la guida in una pagina sua

    Moduli e documenti (6): Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro

Le regole possono cambiare da regione a regione: verifica con la tua ASL, con l'INPS o con un patronato.