Leucemie e sindromi mielodisplastiche

Ivosidenib (IVO) in monoterapia e azacitidina (AZA) in monoterapia in pazienti con sindromi mielodisplastiche (MDS) con mutazione di IDH1, mai trattati con agenti ipometilanti (HMA)

Sperimentale

In reclutamentoFase 3 Aggiornata al 3 settembre 2026

Capire il tumore: Leucemie e sindromi mielodisplastiche

In parole semplici

Questo studio arruolerà partecipanti con sindromi mielodisplastiche (MDS) con una mutazione della proteina isocitrato deidrogenasi 1 (IDH1), che non hanno mai ricevuto un trattamento con un agente ipometilante. I partecipanti saranno assegnati in modo casuale a ricevere ivosidenib (IVO) da solo oppure azacitidina (AZA) da sola. IVO sarà somministrato ogni giorno per tutto il ciclo di trattamento di 28 giorni e AZA sarà somministrata nei primi 7 giorni di ogni ciclo di 28 giorni. Le visite dello studio si svolgeranno ogni settimana durante il Ciclo 1 (Giorni 1, 8, 15 e 22) e il Giorno 1 di ogni ciclo successivo. Dopo l'ultima dose di trattamento, i partecipanti faranno una visita di controllo di sicurezza e saranno seguiti per valutare la sopravvivenza globale. Le visite dello studio possono comprendere aspirato di midollo osseo, visita medica, ecocardiogramma (ECHO), elettrocardiogramma (ECG), analisi del sangue e delle urine e questionari.

Riassunto in italiano scritto a partire dai dati del registro: per i dettagli fa fede il registro.

Fase 3: si confronta il trattamento con le cure già in uso. Chiedi al tuo oncologo cosa significherebbe nel tuo caso.

Dove si svolge in Italia

7 sedi in 6 regioni. Nessuna sede in Veneto, la regione che avevi scelto. Accanto a ogni sede trovi lo stato indicato dal registro, quando è noto.

Menopiù sedi centri delle nostre schede Confini regionali: ISTAT (CC BY)

Emilia-Romagna

Istituto Di Ematologia "Lorenzo E Ariosto Seragnoli" - Policlinico Di S. OrsolaBolognaStato della sede nel registro: ArruolaContatti non ancora nelle nostre schede

Lazio

Dipartimento Di Biomedicina E Prevenzione - Universita Degli Studi Di Roma "Tor Vergata"RomaStato della sede nel registro: ArruolaContatti non ancora nelle nostre schede

Lombardia

Humanitas Research Hospital (Istituto Clinico Humanitas)MilanStato della sede nel registro: ArruolaContatti non ancora nelle nostre schede
Fondazione I.R.C.C.S. Policlinico San MatteoPaviaStato della sede nel registro: ArruolaContatti non ancora nelle nostre schede

Marche

Azienda Ospedaliero Universitaria delle Marche (Ospedali Riuniti di Ancona)AnconaStato della sede nel registro: Arruola☎ +39 071 5961 Prepara il contatto

Piemonte

Azienda Ospedaliera Universitaria Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino - Presidio MolinetteTorinoStato della sede nel registro: ArruolaContatti non ancora nelle nostre schede

Toscana

Azienda Ospedaliero-Universitaria CareggiFlorenceStato della sede nel registro: Arruola☎ +39 055 794111 Prepara il contatto

Criteri di partecipazione

Non devi capirli tutti: è compito del tuo oncologo.

Riportiamo i criteri così come li pubblica il registro, senza modifiche. Solo il tuo oncologo può valutare se questo studio ti riguarda: parlane alla prossima visita.

Testo pubblicato dal registro

Inclusion Criteria:

* Diagnosis of HMA naive IDH1 R132 mutated MDS defined according to WHO criteria (5th edition):
* Moderate high, high and very high-risk MDS per IPSS-M score will be eligible regardless of blood counts and with blast counts 0-19%.
* Low and moderate low-risk MDS per IPSS-M score must:
* Have cytopenias related to MDS, defined as: <100 platelets/microliter, or absolute neutrophil count (ANC) <1000/mm3, or hemoglobin <10g/dL AND
* Have a blast count between 5-19% AND
* Be eligible for HMA therapy (very low risk participants are to be excluded)
* Locally or centrally confirmed IDH1 R132 C/G/H/L/S mutation

Exclusion Criteria:

* Received prior anticancer/disease modifying treatment for MDS (including HMA's, cytotoxic chemotherapy, investigational agents, bcl-2 inhibitor based-regimens, hematopoietic stem cell transplant (HSCT), IDH1 inhibitors). For LR-MDS patients, prior treatment with growth factors, luspatercept, lenalidomide, and imetelstat are allowed.
* >20% blasts by morphology or immunohistochemistry on screening bone marrow aspirate/biopsy

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Da sapere qui

Prima di chiedere informazioni

Le fasi di una sperimentazione clinica
Ogni nuovo trattamento viene studiato per fasi. La fase 1 valuta soprattutto sicurezza e dose, la fase 2 inizia a misurare se il trattamento ha effetto, la fase 3 lo confronta con le cure già in uso. La fase 4 lo segue dopo l'autorizzazione.
Leggi tutta la guidaChiudi la guida(7 passi)
1. Prima degli studi sulle persone. Una sostanza viene studiata prima in laboratorio e poi su modelli animali. Solo se questi studi danno indicazioni sufficienti su effetti e sicurezza si passa agli studi sulle persone.
2. Fase 1. Il trattamento viene dato a un piccolo numero di persone, in pochi centri selezionati. Si osserva se è sicuro, come viene tollerato e quale dose usare. Per le malattie gravi questi studi possono coinvolgere direttamente persone con la malattia.
3. Fase 2. Partecipano persone con la malattia per cui il trattamento è stato pensato. Si continua a osservare la sicurezza e si inizia a misurare se il trattamento ha effetto. Serve anche a capire quale dose portare nelle fasi successive.
4. Fase 3. Il trattamento viene confrontato con le cure già in uso, su centinaia o migliaia di persone. Di solito i partecipanti sono assegnati a caso ai gruppi di confronto: si dice «studio randomizzato». Effetti indesiderati, frequenza e gravità sono controllati con molta attenzione.
5. L'autorizzazione. Se i risultati lo permettono, l'azienda o l'ente che ha promosso lo studio chiede l'autorizzazione a mettere il trattamento a disposizione dei pazienti. Finché non è autorizzato, il trattamento resta sperimentale.
6. Fase 4. Dopo l'autorizzazione si continua a raccogliere informazioni. Con l'uso su molte più persone possono emergere anche le reazioni più rare, che negli studi precedenti non si potevano vedere.
7. Che cosa significa per te. La fase dice a che punto è la ricerca su un trattamento. Da sola non dice se uno studio ti riguarda. Chiedi al tuo oncologo che cosa significherebbe nel tuo caso.
Apri la guida in una pagina sua
Moduli e documenti (3): Le fasi di una sperimentazione clinica
Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro
Partecipare è una scelta volontaria. Prima di entrare il medico del centro ti spiega lo studio, ti lascia un foglio informativo da leggere con calma e ti chiede di firmare un consenso. Puoi ritirarti in qualsiasi momento, senza dare spiegazioni e senza perdere il diritto alle cure.
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1. Parlane con il tuo oncologo. Il tuo oncologo conosce la tua storia clinica. Portagli la scheda dello studio e chiedigli che cosa significherebbe nel tuo caso. Può anche prepararti una relazione da presentare al centro.
2. Contatta il centro. Chiama o scrivi al centro che conduce lo studio. Chiedi se lo studio è ancora aperto, come si prenota il primo colloquio e quali documenti portare. A volte serve l'impegnativa, a volte una lettera del tuo oncologo.
3. Il colloquio e il foglio informativo. Un medico del gruppo di ricerca ti spiega scopo dello studio, procedure, possibili rischi e benefici, e le alternative disponibili. Ricevi un foglio informativo scritto. Puoi portarlo a casa e parlarne con i familiari, con il medico di famiglia e con il tuo oncologo.
4. La firma del consenso. Se decidi di partecipare firmi il modulo di consenso informato e ne ricevi una copia. Il modulo è preparato dal centro per quello studio: non esiste un modulo unico da scaricare. Se dici di no, continui a essere curato con le terapie disponibili.
5. Le visite di selezione. Sono i medici del centro a verificare, con visite ed esami, se rientri nei criteri dello studio. Di norma gli esami previsti solo per lo studio si fanno dopo la firma del consenso. Può succedere che i criteri non siano soddisfatti: in quel caso prosegui le cure con il tuo oncologo.
6. Durante lo studio. Segui il calendario di visite ed esami previsto dal protocollo. Il medico ti aggiorna se emergono novità che riguardano lo studio. Lo studio è coperto da un'assicurazione per eventuali danni legati alla partecipazione: gli estremi della polizza sono nei documenti che ricevi.
7. Ritirarsi. Puoi lasciare lo studio quando vuoi e per qualsiasi motivo. Avvisa appena possibile il medico dello studio: serve a sospendere il trattamento in modo sicuro, e può proporti una visita di controllo finale. Continui ad avere diritto alle cure.
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Moduli e documenti (6): Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro

Le regole possono cambiare da regione a regione: verifica con la tua ASL, con l'INPS o con un patronato.