Leucemie e sindromi mielodisplastiche
Studio su momelotinib in partecipanti con sindrome mielodisplastica a basso rischio
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In parole semplici
L'obiettivo di questo studio clinico è determinare se momelotinib sia sicuro ed efficace per le persone con sindromi mielodisplastiche a basso rischio (LR-MDS). Lo studio esaminerà anche come l'organismo elabora il farmaco. I partecipanti riceveranno dosi diverse di momelotinib per individuare la dose migliore, valutando l'efficacia nel ridurre il fabbisogno di trasfusioni di globuli rossi e la sicurezza.
Riassunto in italiano scritto a partire dai dati del registro: per i dettagli fa fede il registro.
Fase 2: si studia se il trattamento ha effetto, continuando a controllarne la sicurezza. Chiedi al tuo oncologo cosa significherebbe nel tuo caso.
02
Dove si svolge in Italia
6 sedi in 5 regioni. Accanto a ogni sede trovi lo stato indicato dal registro, quando è noto.
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Friuli-Venezia Giulia la regione che hai scelto
- Ospedale non indicato dal promotoreUdine Il registro riporta solo la città. Per sapere quale ospedale, chiedi al tuo oncologo o al promotore indicando il codice NCT06847867.
Controlla questo studio nelle altre regioni 4 regioni
Apri una regione per vedere le sue sedi.
Lombardia 1 sede
- Ospedale non indicato dal promotoreMilan Il registro riporta solo la città. Per sapere quale ospedale, chiedi al tuo oncologo o al promotore indicando il codice NCT06847867.
Sicilia 1 sede
- Ospedale non indicato dal promotoreCatania Il registro riporta solo la città. Per sapere quale ospedale, chiedi al tuo oncologo o al promotore indicando il codice NCT06847867.
Toscana 1 sede
- Ospedale non indicato dal promotoreFlorence Il registro riporta solo la città. Per sapere quale ospedale, chiedi al tuo oncologo o al promotore indicando il codice NCT06847867.
Regione non indicata 2 sedi
- Ospedale non indicato dal promotoreOrbassano to, Rozzano MI Il registro riporta solo la città. Per sapere quale ospedale, chiedi al tuo oncologo o al promotore indicando il codice NCT06847867.
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Prima di contattare il centro
Le sedi di questo studio non sono ancora collegate alle nostre schede dei centri. Le guide qui sotto valgono per qualunque centro.
Guide per qualunque centro
Chiedere una seconda opinione
Puoi chiedere a un altro centro un parere sulla diagnosi o sulle cure proposte. Per farlo serve la tua documentazione clinica completa: hai diritto ad averne copia e la struttura deve consegnarla entro tempi fissati dalla legge. Parlarne con il tuo oncologo aiuta a confrontare i pareri.
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- Decidi che cosa vuoi chiedere. Una seconda opinione può riguardare la diagnosi, le cure proposte o entrambe. Scrivi le tue domande prima di cominciare. Ti aiuta a scegliere a chi rivolgerti e a non dimenticare nulla il giorno della visita.
- Parlane con il tuo oncologo. Dirglielo non è una mancanza di fiducia. Il medico che ti segue può prepararti una relazione aggiornata e indicarti quali documenti servono. Aiuta anche a confrontare i pareri e a decidere insieme i passi successivi.
- Chiedi copia della documentazione. Hai diritto alla copia della cartella clinica e degli altri documenti sanitari. Per legge la direzione sanitaria deve fornire la documentazione disponibile entro 7 giorni dalla richiesta, preferibilmente in formato elettronico. Le eventuali integrazioni arrivano entro 30 giorni.
- Raccogli tutto in ordine. Metti i documenti in ordine di data, dal più vecchio al più recente. Chiedi al centro che ti darà il parere che cosa vuole vedere: di solito i referti, le lettere di dimissione e gli esami per immagini con i loro supporti. Può chiedere anche i preparati su cui è stata fatta la diagnosi.
- Prenota la visita. Chiama il centro e chiedi come si prenota una visita per seconda opinione. Chiedi se si fa con il Servizio sanitario, con l'impegnativa, o solo in libera professione, e in quel caso quanto costa. Alcuni centri valutano la documentazione anche a distanza.
- Se non puoi ritirare i documenti di persona. Puoi delegare una persona di fiducia. Servono una delega scritta e firmata e la copia dei documenti d'identità di entrambi. Ogni struttura può chiedere il proprio modulo: verifica prima.
- Dopo il parere. Chiedi che il parere ti venga dato per iscritto. Portalo al medico che ti segue e parlatene insieme. Se i pareri sono diversi, chiedi a entrambi di spiegarti le ragioni: la decisione sulle cure si prende con i tuoi medici.
Cure fuori regione e rimborsi
Puoi curarti con il Servizio sanitario nazionale in qualunque struttura pubblica o privata accreditata d'Italia, anche fuori dalla tua regione. I contributi per viaggio e soggiorno non sono un diritto nazionale: li prevedono solo alcune Regioni, quasi sempre con un'autorizzazione chiesta prima di partire. Informati alla tua ASL prima del viaggio.
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- Il diritto di scegliere. Con il Servizio sanitario nazionale puoi farti curare in una struttura pubblica o privata accreditata di un'altra regione. Visite, esami e ricoveri seguono le stesse regole di chi vive lì: impegnativa, prenotazione, ticket o esenzione.
- Chiedi al centro come si accede. Ogni regione ha il proprio sistema di prenotazione. Chiama il centro e chiedi come si prenota la prima visita, quale impegnativa serve e quali documenti portare.
- Prima di partire, chiama la tua ASL. Chiedi se la tua Regione prevede un contributo per viaggio e soggiorno e a quali condizioni. Dove esiste, spesso servono un'autorizzazione chiesta prima della partenza e un certificato che spieghi perché la cura si fa fuori regione. Senza autorizzazione preventiva, in molti casi il contributo non viene riconosciuto.
- Chiedi anche dell'accompagnatore. Alcune Regioni riconoscono il contributo anche a una persona che ti accompagna, a certe condizioni. Chiedi se nel tuo caso è previsto e quale documento lo deve attestare.
- Conserva tutto. Tieni biglietti, ricevute di pedaggi e carburante, fatture dell'alloggio e ricevute dei pasti. Chiedi alla struttura un attestato con le date di visite, terapie o ricovero. Di solito sono richiesti in originale per la domanda di rimborso.
- Presenta la domanda di rimborso. Al rientro consegna la domanda con le ricevute all'ufficio indicato dalla tua ASL. Ogni Regione fissa un termine: chiedilo subito e segnalo sul calendario. Rimborsi e tetti di spesa cambiano da regione a regione.
- Se partecipi a uno studio clinico. Chiedi al centro se lo studio prevede il rimborso delle spese di viaggio e alloggio: quando c'è, è scritto nel foglio informativo. Chiedi anche alla tua ASL: alcuni territori prevedono un contributo proprio.
L'impegnativa: cos'è e come ottenerla
Per una visita o un esame con il Servizio sanitario nazionale (SSN) serve di solito l'impegnativa, cioè la ricetta del medico di famiglia o dello specialista. Oggi è quasi sempre elettronica: ricevi un codice da usare per prenotare. Se chiami per uno studio clinico, chiedi al centro quale documento serve.
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- Che cos'è. L'impegnativa è la prescrizione con cui il medico chiede una visita o un esame a carico del Servizio sanitario nazionale. Oggi è quasi sempre elettronica. È identificata da un codice, il Numero di ricetta elettronica (NRE), che trovi sul promemoria.
- Chi la scrive. Per il primo accesso, di solito il medico di famiglia. Per controlli, approfondimenti e follow-up deve prescriverli lo specialista che ti ha preso in carico, senza rimandarti dal medico di famiglia. Lo prevede il Piano nazionale di governo delle liste di attesa 2026-2028.
- Che cosa controllare. Verifica che riporti la prestazione giusta e il quesito diagnostico, cioè il motivo della richiesta. Controlla la classe di priorità e, se ce l'hai, il codice di esenzione. Se manca qualcosa, chiedi al medico di correggerla prima di prenotare.
- Le classi di priorità. La lettera indicata dal medico stabilisce il tempo massimo di attesa: U (urgente) entro 72 ore, B (breve) entro 10 giorni, D (differibile) entro 30 giorni per le visite e 60 per gli esami, P (programmata) entro 120 giorni. La priorità la decide il medico in base alla situazione clinica.
- Come prenotare. Con il codice dell'impegnativa prenoti al CUP della tua regione: allo sportello, al telefono, in farmacia o online, secondo i servizi disponibili. Se rifiuti la prima data o la sede proposta, il tempo massimo di attesa non è più garantito.
- Se la data proposta supera i tempi massimi. Hai diritto ad avere la prestazione di primo accesso entro i tempi della tua classe di priorità. Se il CUP non riesce a garantirla, l'azienda sanitaria deve attivare un «percorso di tutela» e trovare un'alternativa. Le modalità sono stabilite da ogni Regione.
- Se chiami per uno studio clinico. Non sempre serve l'impegnativa. A volte il centro chiede una visita oncologica con impegnativa, a volte basta una lettera del tuo oncologo. Chiedilo al centro al primo contatto.
Moduli e documenti (5): L'impegnativa: cos'è e come ottenerla
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Criteri di partecipazione
Non devi capirli tutti: è compito del tuo oncologo.
Riportiamo i criteri così come li pubblica il registro, senza modifiche. Solo il tuo oncologo può valutare se questo studio ti riguarda: parlane alla prossima visita.
Inclusion criteria
- Age ≥18 years or of legal age of consent in the jurisdiction in which the study is taking place, at the time of signing the informed consent form (ICF).
- Documented diagnosis of MDS according to the World Health Organization classifications with an Revised International Prognostic Scoring System (IPSS-R) classification of very low, low, or intermediate risk disease, with an overall risk score ≤3.5 and bone marrow blasts < 5%.
- Received only one prior line of treatment with either Erythropoiesis-stimulating agent (ESA) or luspatercept for LR-MDS-related anemia that is relapsed/refractory to therapy. Participants intolerant OR ineligible to prior ESA or luspatercept will fulfill this inclusion criterion provided the definition below is met.
- Refractory to prior treatment: documentation of loss of erythroid (E) response or never achieved HI-E response as defined by the IWG 2018 criteria.
- Intolerant to prior treatment: documentation of reasons for discontinuation of prior ESA containing regimen, either as single agent or combination (e.g., G-CSF) or luspatercept due to intolerance or adverse event.
- ESA ineligible: low chance of response to ESA based on endogenous serum erythropoietin level > 200 U/L for participants not previously treated with ESAs.
- Red blood cell transfusion dependence, defined as requiring ≥3 units of Packed red blood cells (pRBC) transfused over 16-week period in at least 2 transfusions episodes during the 16 weeks preceding randomization. Documentation of a participant's transfusion policy during this 16-week period is required.
- A female participant is eligible to participate if she is not pregnant or breastfeeding and one of the following conditions applies:
- Is a woman of non-childbearing potential (WONCBP). OR
- Is a woman of childbearing potential (WOCBP) and using a contraceptive method.
- Is capable of giving signed informed consent.
- Eastern Cooperative Oncology Group performance status ≤2.
- Adequate organ function.
Exclusion criteria
- Prior treatment with the following with noted time periods:
- 1.Janus kinase (JAK)1/2 inhibitors;
- 2.ACVR1 inhibitors,
- 3.ACTRII receptor ligand trap other than luspatercept
- 4.Hypomethylating agents or other disease modifying agents (i.e., IMiDs) and immunosuppressive therapy for MDS
- 5.ESA within 4 weeks, or 8 weeks for long-acting ESA.
- 6.Growth factors (i.e., G-CSF, GM-CSF) within 4 weeks.
- 7.Luspatercept within 8 weeks.
- 8.Investigational agents within 4 weeks or 5 half-lives, whichever is longer.
- 9.Corticosteroids for treatment of the underlying disease within 28 days. Supportive care use of steroids for non-MDS indications may be used provided participant is on a stable dose equivalent to ≤10 mg prednisone per day.
- 10.Other active anti-MDS therapy not otherwise listed within 28 days or 5 half-lives whichever is longer.
- 11.Potent cytochrome P450 3A4 (CYP3A4) inducers, except for rifampin and rifampicin, within 14 days prior to the first dose of momelotinib.
- 12.Has received a live vaccine within 30 days.
- 1.
- Prior allogeneic or autologous stem cell transplant.
- Has had any major surgery within 28 days prior to randomization.
- Ongoing adverse reaction(s) from prior therapy that have not recovered to ≤Grade 1 or to the baseline status preceding prior therapy, except if the investigator, with the agreement of the sponsor, considers to be not clinically relevant for the tolerability of study intervention in the current clinical study.
- MDS associated with del 5q cytogenetic abnormality.
- MDS/ Myeloproliferative neoplasm (MPN) overlap disorders (e.g., Chronic Myelomonocytic Leukemia [CMML]).
- Secondary MDS (i.e., MDS that is known to have arisen as the result of chemical injury, treatment with chemotherapy, and/or radiation for other diseases).
- Known history of diagnosis of acute myeloid leukemia.
- Known clinically significant anemia due to iron, vitamin B12, or folate deficiencies, or autoimmune or hereditary hemolytic anemia, gastrointestinal bleeding, or thalassemia.
- Diagnosis of invasive malignancy or history of invasive malignancy other than the disease under study within the last 5 years, except as noted below:
- 1.History of an invasive malignancy for which the participant was definitively treated, and in which the participant has been disease free for at least 2 years, and which, in the opinion of the principal investigator and medical monitor, is not expected to affect the evaluation of the effects of the study intervention on the currently targeted disease under study.
- 2.Curatively treated basal cell carcinoma of the skin, superficial bladder cancer, squamous cell carcinoma of the skin, in situ cervical cancer, and/or in situ breast cancer may be enrolled.
- 3.Incidental histologic finding of prostate cancer (T1a or T1b using the Tumor, nodes, metastasis [TNM] clinical staging system).
- 1.
- Uncontrolled intercurrent illness including, but not limited to:
- 1.Active uncontrolled infection (participants receiving outpatient antibacterial and/or antiviral treatments for infection that is under control or as infection prophylaxis may be included in the trial); or
- 2.Significant active or chronic bleeding event ≥Grade 2 per Common Terminology Criteria for Adverse Events version 5.0 (CTCAE v5.0) within 4 weeks prior randomization.
- 3.Uncontrolled acute and chronic liver disease (e.g., Child-Pugh score ≥10) OR has current unstable liver or biliary disease per investigator assessment defined by the presence of ascites, encephalopathy, coagulopathy, hypoalbuminemia, esophageal or gastric varices, persistent jaundice, or cirrhosis.
- 1.
- Any of the following conditions within 6 months prior to randomization:
- 1.Unstable angina pectoris.
- 2.Symptomatic congestive heart failure.
- 3.Uncontrolled cardiac arrhythmia.
- 1.
- QTc interval >480 milliseconds (msec) (corrected using Fridericia formula).
- Psychiatric illness, social situation, or any other condition that would limit compliance with trial requirements or may interfere with the interpretation of study results, as judged by investigator or sponsor.
- Presence of peripheral neuropathy ≥Grade 2 per CTCAE v5.0.
- Known positive status for human immunodeficiency virus (HIV).
- Hepatitis B or C status as defined below:
- 1.Active Hepatitis B infection indicated by the presence of hepatitis B surface antigen (HBsAg) at screening or within 3 months prior to the first dose of study intervention.
- 2.Positive hepatitis C antibody test result at screening or within 3 months before the first dose of study intervention. Has any clinically significant gastrointestinal conditions or abnormalities that may alter absorption, e.g., uncontrolled nausea, vomiting, malabsorption syndrome or major resection of the stomach and/or bowels.
- 1.
- Is unable to swallow and/or retain oral medications.
- Known contraindication or hypersensitivity to momelotinib and its metabolites, or any of their excipients.
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Da sapere qui
Prima di chiedere informazioni
Le fasi di una sperimentazione clinica
Ogni nuovo trattamento viene studiato per fasi. La fase 1 valuta soprattutto sicurezza e dose, la fase 2 inizia a misurare se il trattamento ha effetto, la fase 3 lo confronta con le cure già in uso. La fase 4 lo segue dopo l'autorizzazione.
Leggi tutta la guidaChiudi la guida(7 passi)
- Prima degli studi sulle persone. Una sostanza viene studiata prima in laboratorio e poi su modelli animali. Solo se questi studi danno indicazioni sufficienti su effetti e sicurezza si passa agli studi sulle persone.
- Fase 1. Il trattamento viene dato a un piccolo numero di persone, in pochi centri selezionati. Si osserva se è sicuro, come viene tollerato e quale dose usare. Per le malattie gravi questi studi possono coinvolgere direttamente persone con la malattia.
- Fase 2. Partecipano persone con la malattia per cui il trattamento è stato pensato. Si continua a osservare la sicurezza e si inizia a misurare se il trattamento ha effetto. Serve anche a capire quale dose portare nelle fasi successive.
- Fase 3. Il trattamento viene confrontato con le cure già in uso, su centinaia o migliaia di persone. Di solito i partecipanti sono assegnati a caso ai gruppi di confronto: si dice «studio randomizzato». Effetti indesiderati, frequenza e gravità sono controllati con molta attenzione.
- L'autorizzazione. Se i risultati lo permettono, l'azienda o l'ente che ha promosso lo studio chiede l'autorizzazione a mettere il trattamento a disposizione dei pazienti. Finché non è autorizzato, il trattamento resta sperimentale.
- Fase 4. Dopo l'autorizzazione si continua a raccogliere informazioni. Con l'uso su molte più persone possono emergere anche le reazioni più rare, che negli studi precedenti non si potevano vedere.
- Che cosa significa per te. La fase dice a che punto è la ricerca su un trattamento. Da sola non dice se uno studio ti riguarda. Chiedi al tuo oncologo che cosa significherebbe nel tuo caso.
Moduli e documenti (3): Le fasi di una sperimentazione clinica
Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro
Partecipare è una scelta volontaria. Prima di entrare il medico del centro ti spiega lo studio, ti lascia un foglio informativo da leggere con calma e ti chiede di firmare un consenso. Puoi ritirarti in qualsiasi momento, senza dare spiegazioni e senza perdere il diritto alle cure.
Leggi tutta la guidaChiudi la guida(7 passi)
- Parlane con il tuo oncologo. Il tuo oncologo conosce la tua storia clinica. Portagli la scheda dello studio e chiedigli che cosa significherebbe nel tuo caso. Può anche prepararti una relazione da presentare al centro.
- Contatta il centro. Chiama o scrivi al centro che conduce lo studio. Chiedi se lo studio è ancora aperto, come si prenota il primo colloquio e quali documenti portare. A volte serve l'impegnativa, a volte una lettera del tuo oncologo.
- Il colloquio e il foglio informativo. Un medico del gruppo di ricerca ti spiega scopo dello studio, procedure, possibili rischi e benefici, e le alternative disponibili. Ricevi un foglio informativo scritto. Puoi portarlo a casa e parlarne con i familiari, con il medico di famiglia e con il tuo oncologo.
- La firma del consenso. Se decidi di partecipare firmi il modulo di consenso informato e ne ricevi una copia. Il modulo è preparato dal centro per quello studio: non esiste un modulo unico da scaricare. Se dici di no, continui a essere curato con le terapie disponibili.
- Le visite di selezione. Sono i medici del centro a verificare, con visite ed esami, se rientri nei criteri dello studio. Di norma gli esami previsti solo per lo studio si fanno dopo la firma del consenso. Può succedere che i criteri non siano soddisfatti: in quel caso prosegui le cure con il tuo oncologo.
- Durante lo studio. Segui il calendario di visite ed esami previsto dal protocollo. Il medico ti aggiorna se emergono novità che riguardano lo studio. Lo studio è coperto da un'assicurazione per eventuali danni legati alla partecipazione: gli estremi della polizza sono nei documenti che ricevi.
- Ritirarsi. Puoi lasciare lo studio quando vuoi e per qualsiasi motivo. Avvisa appena possibile il medico dello studio: serve a sospendere il trattamento in modo sicuro, e può proporti una visita di controllo finale. Continui ad avere diritto alle cure.
Moduli e documenti (6): Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro
Le regole possono cambiare da regione a regione: verifica con la tua ASL, con l'INPS o con un patronato.