Leucemie e sindromi mielodisplastiche

Studi per valutare ziftomenib in combinazione con Ven+Aza o 7+3 in pazienti con LMA non trattata con NPM1-m o KMT2A-r

Sperimentale

In reclutamentoFase 3 Aggiornata al 7 ottobre 2026

Capire il tumore: Leucemie e sindromi mielodisplastiche

In parole semplici

Ziftomenib è un farmaco sperimentale in sviluppo per il trattamento di pazienti con leucemia mieloide acuta (LMA) con alterazioni genetiche idonee. Ziftomenib è un tipo di terapia noto per colpire la via della menina nelle cellule tumorali. Questo protocollo comprende 2 studi separati che valuteranno i benefici e i rischi dell'aggiunta di ziftomenib ai trattamenti standard (SOC) della LMA in pazienti con determinate mutazioni genetiche che non hanno ricevuto alcun trattamento per la LMA. Nel primo studio, il Nonintensive Therapy Study, i pazienti più anziani o con gravi problemi medici riceveranno le terapie SOC venetoclax (ven) e azacitidina (aza), più ziftomenib oppure un placebo. Nel secondo studio, l'Intensive Therapy Study, i pazienti in buone condizioni mediche riceveranno (a) le terapie SOC citarabina e daunorubicina, più ziftomenib oppure un placebo durante una prima fase di trattamento chiamata induzione, (b) citarabina più ziftomenib oppure un placebo durante una seconda fase di trattamento chiamata consolidamento, e (c) ziftomenib oppure un placebo durante una terza fase di trattamento chiamata mantenimento. Il medico stabilirà quale studio sia il trattamento appropriato per il paziente, ma né il paziente né il medico sapranno se il paziente è stato assegnato a ricevere ziftomenib o un placebo. Questo disegno è chiamato "in doppio cieco".

Riassunto in italiano scritto a partire dai dati del registro: per i dettagli fa fede il registro.

Fase 3: si confronta il trattamento con le cure già in uso. Chiedi al tuo oncologo cosa significherebbe nel tuo caso.

Dove si svolge in Italia

6 sedi in 5 regioni. Nessuna sede in Calabria, la regione che avevi scelto. Accanto a ogni sede trovi lo stato indicato dal registro, quando è noto.

Menopiù sedi centri delle nostre schede Confini regionali: ISTAT (CC BY)

Emilia-Romagna

L'IRCCS Azienda Ospedaliero - Universitaria di BolognaBolognaStato della sede nel registro: ArruolaContatti non ancora nelle nostre schede
Hospital Santa Maria delle CrociRavennaStato della sede nel registro: ArruolaContatti non ancora nelle nostre schede

Friuli-Venezia Giulia

ASUGI Ospedale Maggiore di TriesteTriesteStato della sede nel registro: ArruolaContatti non ancora nelle nostre schede

Lombardia

ASST Spedali Civili di BresciaBresciaStato della sede nel registro: Arruola☎ +39 030 39951 Prepara il contatto

Marche

Azienda Sanitaria Territoriale di Ascoli PicenoAscoli PicenoStato della sede nel registro: ArruolaContatti non ancora nelle nostre schede

Umbria

Azienda Ospedaliero-UniversitariaPerugiaStato della sede nel registro: ArruolaContatti non ancora nelle nostre schede

Criteri di partecipazione

Non devi capirli tutti: è compito del tuo oncologo.

Riportiamo i criteri così come li pubblica il registro, senza modifiche. Solo il tuo oncologo può valutare se questo studio ti riguarda: parlane alla prossima visita.

Testo pubblicato dal registro

Key Inclusion Criteria:

The following criteria apply to both the Nonintensive Therapy Study and the Intensive Therapy Study unless otherwise noted:

* Age ≥18 years at time of signing the informed consent form.
* Diagnosis of AML per the 2022 WHO Classification of Hematolymphoid Tumors (5th Edition).
* Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status of 0, 1, or 2.
* Adequate liver and kidney function according to protocol requirements.
* A female of childbearing potential must agree to use adequate contraception from the time of screening through 180 days following the last dose of study intervention. A male with a female partner of childbearing potential must agree to use abstinence or adequate contraception from the time of screening through 90 days following the last dose of study intervention.
* NONINTENSIVE THERAPY STUDY ONLY (VEN+AZA):

1. Documented NPM1-m.
2. Patients considered ineligible for Intensive Therapy defined by the following:

* i. Age ≥75, OR
* ii. Age <75 with an ECOG performance status of 2 or cardiac, renal, or hepatic impairment per protocol criteria.
* INTENSIVE THERAPY STUDY ONLY (7+3):

1. Documented NPM1-m or KMT2A-r (KMT2A-r patients with a partial tandem duplication are not eligible).
2. Documented FLT3 wild-type or ITD ratio <0.05 OR ineligible to receive FLT3-targeted therapy (medically ineligible or mutation in which FLT3 inhibition is not SOC). Lack of access to an FLT3 inhibitor is not considered "ineligible" for FLT3-targeted therapy.
3. Ejection fraction of ≥50%.
4. Fit for Intensive Therapy per Investigator opinion.

Key Exclusion Criteria:

* Prior therapy for AML (except hydroxyurea or leukapheresis for WBC control).
* Diagnosis of acute promyelocytic leukemia (APL), blast phase chronic myeloid leukemia, or isolated myeloid sarcoma.
* Known history of BCR-ABL mutation.
* History of other active concurrent malignancies prior to study entry except:

1. Basal cell skin cancer or localized squamous cell cancer of the skin
2. Previous malignancy confined and locally resected (or treated with other modalities) with curative intent
3. Prostate or breast cancer receiving adjuvant hormonal therapy.
* Active central nervous system (CNS) involvement by AML.
* Clinical signs/symptoms of leukostasis or white blood cells (WBC) >25×10\^9/L prior to start of ziftomenib/placebo. Note: Hydroxyurea and/or leukapheresis are permitted to meet this criterion.
* Known uncontrolled HIV infection or known active hepatitis B virus, hepatitis C virus infection, or other uncontrolled infection.
* Uncontrolled intercurrent illness including but not limited to, cardiac illness as defined in the protocol.
* Women who are pregnant or lactating.

Preferisci parlarne con una persona? Contattaci.

Da sapere qui

Prima di chiedere informazioni

Le fasi di una sperimentazione clinica
Ogni nuovo trattamento viene studiato per fasi. La fase 1 valuta soprattutto sicurezza e dose, la fase 2 inizia a misurare se il trattamento ha effetto, la fase 3 lo confronta con le cure già in uso. La fase 4 lo segue dopo l'autorizzazione.
Leggi tutta la guidaChiudi la guida(7 passi)
1. Prima degli studi sulle persone. Una sostanza viene studiata prima in laboratorio e poi su modelli animali. Solo se questi studi danno indicazioni sufficienti su effetti e sicurezza si passa agli studi sulle persone.
2. Fase 1. Il trattamento viene dato a un piccolo numero di persone, in pochi centri selezionati. Si osserva se è sicuro, come viene tollerato e quale dose usare. Per le malattie gravi questi studi possono coinvolgere direttamente persone con la malattia.
3. Fase 2. Partecipano persone con la malattia per cui il trattamento è stato pensato. Si continua a osservare la sicurezza e si inizia a misurare se il trattamento ha effetto. Serve anche a capire quale dose portare nelle fasi successive.
4. Fase 3. Il trattamento viene confrontato con le cure già in uso, su centinaia o migliaia di persone. Di solito i partecipanti sono assegnati a caso ai gruppi di confronto: si dice «studio randomizzato». Effetti indesiderati, frequenza e gravità sono controllati con molta attenzione.
5. L'autorizzazione. Se i risultati lo permettono, l'azienda o l'ente che ha promosso lo studio chiede l'autorizzazione a mettere il trattamento a disposizione dei pazienti. Finché non è autorizzato, il trattamento resta sperimentale.
6. Fase 4. Dopo l'autorizzazione si continua a raccogliere informazioni. Con l'uso su molte più persone possono emergere anche le reazioni più rare, che negli studi precedenti non si potevano vedere.
7. Che cosa significa per te. La fase dice a che punto è la ricerca su un trattamento. Da sola non dice se uno studio ti riguarda. Chiedi al tuo oncologo che cosa significherebbe nel tuo caso.
Apri la guida in una pagina sua
Moduli e documenti (3): Le fasi di una sperimentazione clinica
Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro
Partecipare è una scelta volontaria. Prima di entrare il medico del centro ti spiega lo studio, ti lascia un foglio informativo da leggere con calma e ti chiede di firmare un consenso. Puoi ritirarti in qualsiasi momento, senza dare spiegazioni e senza perdere il diritto alle cure.
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1. Parlane con il tuo oncologo. Il tuo oncologo conosce la tua storia clinica. Portagli la scheda dello studio e chiedigli che cosa significherebbe nel tuo caso. Può anche prepararti una relazione da presentare al centro.
2. Contatta il centro. Chiama o scrivi al centro che conduce lo studio. Chiedi se lo studio è ancora aperto, come si prenota il primo colloquio e quali documenti portare. A volte serve l'impegnativa, a volte una lettera del tuo oncologo.
3. Il colloquio e il foglio informativo. Un medico del gruppo di ricerca ti spiega scopo dello studio, procedure, possibili rischi e benefici, e le alternative disponibili. Ricevi un foglio informativo scritto. Puoi portarlo a casa e parlarne con i familiari, con il medico di famiglia e con il tuo oncologo.
4. La firma del consenso. Se decidi di partecipare firmi il modulo di consenso informato e ne ricevi una copia. Il modulo è preparato dal centro per quello studio: non esiste un modulo unico da scaricare. Se dici di no, continui a essere curato con le terapie disponibili.
5. Le visite di selezione. Sono i medici del centro a verificare, con visite ed esami, se rientri nei criteri dello studio. Di norma gli esami previsti solo per lo studio si fanno dopo la firma del consenso. Può succedere che i criteri non siano soddisfatti: in quel caso prosegui le cure con il tuo oncologo.
6. Durante lo studio. Segui il calendario di visite ed esami previsto dal protocollo. Il medico ti aggiorna se emergono novità che riguardano lo studio. Lo studio è coperto da un'assicurazione per eventuali danni legati alla partecipazione: gli estremi della polizza sono nei documenti che ricevi.
7. Ritirarsi. Puoi lasciare lo studio quando vuoi e per qualsiasi motivo. Avvisa appena possibile il medico dello studio: serve a sospendere il trattamento in modo sicuro, e può proporti una visita di controllo finale. Continui ad avere diritto alle cure.
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Moduli e documenti (6): Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro

Le regole possono cambiare da regione a regione: verifica con la tua ASL, con l'INPS o con un patronato.