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Leucemie e sindromi mielodisplastiche

Eltrombopag per il trattamento della trombocitopenia dovuta a sindromi mielodisplastiche a rischio basso e intermedio

Sperimentale In corso, reclutamento chiusoFase 2 Aggiornata al 28 gennaio 2022

Il registro non aggiorna questo studio da più di 12 mesi: lo stato potrebbe non essere attuale. Chiedi conferma al centro.

Capire il tumore: Leucemie e sindromi mielodisplastiche

01

In parole semplici

Le sindromi mielodisplastiche (MDS) prevalgono in età avanzata e sono caratterizzate da eritropoiesi inefficace e citopenie periferiche. La terapia di supporto è la principale opzione terapeutica per la maggior parte dei pazienti. La qualità di vita (QoL) è peggiorata soprattutto dall'anemia e dalle limitazioni associate a trombocitopenia, neutropenia e dipendenza da trasfusioni. L'unico trattamento disponibile per la trombocitopenia grave, in presenza di sanguinamento, è la trasfusione di piastrine.

Eltrombopag è un agonista del recettore della trombopoietina biodisponibile per via orale. Nei pazienti adulti con trombocitopenia immune cronica (ITP), eltrombopag aumenta rapidamente la conta piastrinica e riduce in modo significativo gli episodi di sanguinamento durante il trattamento. Eltrombopag è ben tollerato. Nel 2007 eltrombopag ha ricevuto la designazione di farmaco orfano per il trattamento dell'ITP (EMEA/OD/031/07) e nel 2008 la Food and Drug Association ha approvato eltrombopag per il trattamento dell'ITP refrattaria o resistente. È stato dimostrato che, nei pazienti affetti da MDS e da leucemia mieloide acuta, eltrombopag non aumenta né la proliferazione né la capacità di crescita clonogenica dei blasti del midollo osseo. Inoltre, eltrombopag induce un aumento della differenziazione megacariocitaria e della formazione di normali colonie megacariocitarie. Questi risultati forniscono la motivazione per proseguire la ricerca su eltrombopag per il trattamento della trombocitopenia nelle MDS.

Lo studio è aperto a pazienti adulti con sindrome mielodisplastica (MDS) con trombocitopenia e rischio IPSS basso o intermedio-1 (Index Prognostic Score System).

La trombocitopenia grave associata alle MDS può portare alla morte per emorragia, anche nei pazienti con basso rischio prognostico. Il beneficio della trasfusione di piastrine è di breve durata. Nel lungo periodo i pazienti diventano refrattari. La disponibilità di un trattamento che induca un aumento della conta piastrinica è estremamente importante, sia in termini di qualità di vita sia di sopravvivenza globale.

Riassunto in italiano scritto a partire dai dati del registro: per i dettagli fa fede il registro.

Fase 2: si studia se il trattamento ha effetto, continuando a controllarne la sicurezza. Chiedi al tuo oncologo cosa significherebbe nel tuo caso.

02

Dove si svolge in Italia

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  • Arcispedale di Santa Maria NuovaReggio EmiliaContatti non ancora nelle nostre schede
Lazio 9 sedi
Liguria 1 sede
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Lombardia 2 sedi
  • IRCCS Ospedale Maggiore PoliclinicoMilanContatti non ancora nelle nostre schede
  • Ospedale NiguardaMilanContatti non ancora nelle nostre schede
Marche 1 sede
  • Ospedale RiunitiAnconaContatti non ancora nelle nostre schede
Piemonte 4 sedi
Puglia 4 sedi
  • Ospedale Vito FazziLecce☎ +39 0832 661111 Prepara il contatto
  • Policlinico Università di BariBariContatti non ancora nelle nostre schede
  • Ospedale A. PerrinoBrindisiContatti non ancora nelle nostre schede
  • Ospedale Casa Sollievo della SofferenzaSan Giovanni RotondoContatti non ancora nelle nostre schede
Sardegna 1 sede
  • Ospedale "Roberto Binaghi"CagliariContatti non ancora nelle nostre schede
Sicilia 2 sedi
  • Ospedale FerrarottoCataniaContatti non ancora nelle nostre schede
  • Ospedale GaribaldiCataniaContatti non ancora nelle nostre schede

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03

Prima di contattare il centro

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Toscana

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Da avere sotto mano quando chiami

Codice dello studio
NCT02912208
Tumore
Leucemie e sindromi mielodisplastiche
Fase
2
Stato dello studio nel registro
In corso, reclutamento chiuso

Prepara la telefonata (3 minuti)

Pagine ufficiali dell'Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi

  • Studi clinici: informazioni per i pazienti Questa pagina non è ancora nella nostra scheda: chiedi all'URP (si apre in una nuova scheda).
  • Prima visita oncologica (si apre in una nuova scheda)A.I.U.T.O. Point - Oncologico - Azienda Ospedaliero Universitaria CareggiSportello di accoglienza per chi ha una diagnosi o un sospetto di tumore: dà informazioni sui percorsi e prenota la prima visita oncologica.Pagina controllata il 9 ottobre 2026
  • Reparto di oncologia (si apre in una nuova scheda)Ambulatori oncologici e chemioterapici - Azienda Ospedaliero Universitaria CareggiAmbulatori e day hospital dell'Oncologia: come si prenotano le prime visite, cosa portare e come funzionano le terapie.Pagina controllata il 9 ottobre 2026
  • Prenotazioni e CUP (si apre in una nuova scheda)Prenotare una visita oncologica a Careggi - Azienda Ospedaliero Universitaria CareggiCome prenotare una prima visita oncologica a Careggi: dove rivolgersi, impegnativa e documenti da portare.Pagina controllata il 9 ottobre 2026
  • Seconda opinione (si apre in una nuova scheda)Consulenza su preparati allestiti in altra sede - Azienda Ospedaliero Universitaria CareggiSeconda opinione sulla diagnosi: l'anatomia patologica rivede i vetrini preparati in un altro ospedale, con la ricetta del Servizio sanitario, anche per posta; non è una visita.Pagina controllata il 9 ottobre 2026
  • Ufficio relazioni con il pubblico (si apre in una nuova scheda)URP - Azienda Ospedaliero Universitaria CareggiUfficio relazioni con il pubblico: accoglienza, informazioni, segnalazioni e reclami.Pagina controllata il 9 ottobre 2026
  • Sito ufficiale (si apre in una nuova scheda)Home - Azienda Ospedaliero Universitaria CareggiSito ufficiale dell'azienda ospedaliera.Pagina controllata il 9 ottobre 2026

I nostri fogli

Guide per questo centro

  • Chiedere una seconda opinione

    Puoi chiedere a un altro centro un parere sulla diagnosi o sulle cure proposte. Per farlo serve la tua documentazione clinica completa: hai diritto ad averne copia e la struttura deve consegnarla entro tempi fissati dalla legge. Parlarne con il tuo oncologo aiuta a confrontare i pareri.

    Nella regione Toscana. I tempi per la consegna della documentazione sono fissati dalla legge nazionale. Cambiano da struttura a struttura il modulo, il costo della copia e le modalità di ritiro o spedizione. Chiedi all'ufficio cartelle cliniche o all'Ufficio relazioni con il pubblico (URP).

    Leggi tutta la guida(7 passi)
    1. Decidi che cosa vuoi chiedere. Una seconda opinione può riguardare la diagnosi, le cure proposte o entrambe. Scrivi le tue domande prima di cominciare. Ti aiuta a scegliere a chi rivolgerti e a non dimenticare nulla il giorno della visita.
    2. Parlane con il tuo oncologo. Dirglielo non è una mancanza di fiducia. Il medico che ti segue può prepararti una relazione aggiornata e indicarti quali documenti servono. Aiuta anche a confrontare i pareri e a decidere insieme i passi successivi.
    3. Chiedi copia della documentazione. Hai diritto alla copia della cartella clinica e degli altri documenti sanitari. Per legge la direzione sanitaria deve fornire la documentazione disponibile entro 7 giorni dalla richiesta, preferibilmente in formato elettronico. Le eventuali integrazioni arrivano entro 30 giorni.
    4. Raccogli tutto in ordine. Metti i documenti in ordine di data, dal più vecchio al più recente. Chiedi al centro che ti darà il parere che cosa vuole vedere: di solito i referti, le lettere di dimissione e gli esami per immagini con i loro supporti. Può chiedere anche i preparati su cui è stata fatta la diagnosi.
    5. Prenota la visita. Chiama il centro e chiedi come si prenota una visita per seconda opinione. Chiedi se si fa con il Servizio sanitario, con l'impegnativa, o solo in libera professione, e in quel caso quanto costa. Alcuni centri valutano la documentazione anche a distanza.
    6. Se non puoi ritirare i documenti di persona. Puoi delegare una persona di fiducia. Servono una delega scritta e firmata e la copia dei documenti d'identità di entrambi. Ogni struttura può chiedere il proprio modulo: verifica prima.
    7. Dopo il parere. Chiedi che il parere ti venga dato per iscritto. Portalo al medico che ti segue e parlatene insieme. Se i pareri sono diversi, chiedi a entrambi di spiegarti le ragioni: la decisione sulle cure si prende con i tuoi medici.

    Apri la guida in una pagina sua

    Moduli e documenti (6): Chiedere una seconda opinione

  • L'impegnativa: cos'è e come ottenerla

    Per una visita o un esame con il Servizio sanitario nazionale (SSN) serve di solito l'impegnativa, cioè la ricetta del medico di famiglia o dello specialista. Oggi è quasi sempre elettronica: ricevi un codice da usare per prenotare. Se chiami per uno studio clinico, chiedi al centro quale documento serve.

    Nella regione Toscana. Non risulta un numero unico regionale: ogni azienda ha il suo CUP telefonico. USL Toscana Centro (Firenze, Prato, Pistoia, Empoli) 055 54 54 54; USL Toscana Nord Ovest 0585 498498; USL Toscana Sud Est (Arezzo, Grosseto, Siena) 0577 767676; AOU Pisana 050 995995. Online su prenota.sanita.toscana.it o con l'app Toscana Salute, ma solo per alcune visite ed esami. Anche agli sportelli CUP e nelle farmacie aderenti.

    Leggi tutta la guida(7 passi)
    1. Che cos'è. L'impegnativa è la prescrizione con cui il medico chiede una visita o un esame a carico del Servizio sanitario nazionale. Oggi è quasi sempre elettronica. È identificata da un codice, il Numero di ricetta elettronica (NRE), che trovi sul promemoria.
    2. Chi la scrive. Per il primo accesso, di solito il medico di famiglia. Per controlli, approfondimenti e follow-up deve prescriverli lo specialista che ti ha preso in carico, senza rimandarti dal medico di famiglia. Lo prevede il Piano nazionale di governo delle liste di attesa 2026-2028.
    3. Che cosa controllare. Verifica che riporti la prestazione giusta e il quesito diagnostico, cioè il motivo della richiesta. Controlla la classe di priorità e, se ce l'hai, il codice di esenzione. Se manca qualcosa, chiedi al medico di correggerla prima di prenotare.
    4. Le classi di priorità. La lettera indicata dal medico stabilisce il tempo massimo di attesa: U (urgente) entro 72 ore, B (breve) entro 10 giorni, D (differibile) entro 30 giorni per le visite e 60 per gli esami, P (programmata) entro 120 giorni. La priorità la decide il medico in base alla situazione clinica.
    5. Come prenotare. Con il codice dell'impegnativa prenoti al CUP della tua regione: allo sportello, al telefono, in farmacia o online, secondo i servizi disponibili. Se rifiuti la prima data o la sede proposta, il tempo massimo di attesa non è più garantito.
    6. Se la data proposta supera i tempi massimi. Hai diritto ad avere la prestazione di primo accesso entro i tempi della tua classe di priorità. Se il CUP non riesce a garantirla, l'azienda sanitaria deve attivare un «percorso di tutela» e trovare un'alternativa. Le modalità sono stabilite da ogni Regione.
    7. Se chiami per uno studio clinico. Non sempre serve l'impegnativa. A volte il centro chiede una visita oncologica con impegnativa, a volte basta una lettera del tuo oncologo. Chiedilo al centro al primo contatto.

    Apri la guida in una pagina sua

    Moduli e documenti (5): L'impegnativa: cos'è e come ottenerla

Le regole possono cambiare da regione a regione: verifica con la tua ASL o con il centro.

04

Criteri di partecipazione

Non devi capirli tutti: è compito del tuo oncologo.

Riportiamo i criteri così come li pubblica il registro, senza modifiche. Solo il tuo oncologo può valutare se questo studio ti riguarda: parlane alla prossima visita.

Testo pubblicato dal registro

Inclusion Criteria:

  1. 1.
    Adult subjects (18 years of age or older) with low or intermediate-1 IPSS risk MDS and stable disease.
  2. 2.
    Subjects must have a platelet count taken within the 4 weeks prior to randomization that is <30 Gi/L.
  3. 3.
    Subjects must be ineligible or relapsed or refractory to receive other treatment options (such as azacitidine or lenalidomide) and must be ineligible to receive intensive chemotherapy or autologous/allogeneic stem cell transplantation.
  4. 4.
    Subjects must have platelet count and platelet transfusion data available over a period of 8 weeks prior to randomization.
  5. 5.
    During the 2 months prior to randomization, subjects must have a baseline Bone Marrow examination which includes cytomorphology and cytogenetics. Histopathology should be performed.
  6. 6.
    Erythropoiesis-stimulating agents (ESAs) in anemic subjects or granulocyte colonystimulating factor (G-CSF) in subjects with severe neutropenia and recurrent infections are allowed during the study as per accepted standards. Subjects who enter the study on ESAs or G-CSF should continue at the same dose schedule until the optimal dose of study medication has been established.
  7. 7.
    ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) Performance Status 0-3
  8. 8.
    Subject is able to understand and comply with protocol requirements and instructions.
  9. 9.
    Subject has signed and dated informed consent.
  10. 10.
    Adequate baseline organ function defined by the criteria below: total bilirubin (except for Gilbert's Syndrome) ≤ 1.5 x Upper Limit Normal Alanine aminotransferase and Aspartate aminotransferase ≤ 3 x Upper Limit Normal creatinine ≤ 2 x Upper Limit Normal albumin must not be below the lower limit of normal by more than 20%.
  11. 11.
    Subject is practicing an acceptable method of contraception. Female subjects (or female partners of male subjects) must either be of non-childbearing potential (hysterectomy, bilateral oophorectomy, bilateral tubal ligation or post-menopausal >1 year), or of childbearing potential and use of an highly effective method of contraception from 2 weeks prior to administration of study medication, throughout the study, and 28 days after completion or premature discontinuation from the study.

Exclusion Criteria:

  1. 1.
    MDS with intermediate-2 or high IPSS risk.
  2. 2.
    History of treatment for cancer other than MDS with systemic chemotherapy and/or radiotherapy within the last 2 years.
  3. 3.
    History of treatment with romiplostim or other Thrombopoietin receptor agonists.
  4. 4.
    Pre-existing cardiovascular disease (including congestive heart failure, New York Heart Association Grade III/IV), or arrhythmia known to increase the risk of thromboembolic events (e.g. persistent atrial fibrillation), or subjects with a QTc >450 msec (QTc >480 msec for subjects with Bundle Branch Block).
  5. 5.
    BM fibrosis that leads to an inability to aspirate marrow for assessment.
  6. 6.
    Peripheral monocytosis > 1000/uL prior to Day 1 of study medication.
  7. 7.
    Leukocytosis >=25,000/uL prior to Day 1 of study medication.
  8. 8.
    Female subjects who are nursing or pregnant (positive serum or urine Beta-human chorionic gonadotropin [B-hCG] pregnancy test) at screening or pre-dose on Day 1.
  9. 9.
    Current alcohol or drug abuse.
  10. 10.
    Treatment with an Investigational Product within 30 days or 5 half-lives (whichever is longer) preceding the first dose of study medication.
  11. 11.
    Active and uncontrolled infections.
  12. 12.
    Subjects infected with Hepatitis B, C or Human Immunodeficiency Virus (HIV).

Preferisci parlarne con una persona? Contattaci.

Da sapere qui

Prima di chiedere informazioni

  • Le fasi di una sperimentazione clinica

    Ogni nuovo trattamento viene studiato per fasi. La fase 1 valuta soprattutto sicurezza e dose, la fase 2 inizia a misurare se il trattamento ha effetto, la fase 3 lo confronta con le cure già in uso. La fase 4 lo segue dopo l'autorizzazione.

    Leggi tutta la guida(7 passi)
    1. Prima degli studi sulle persone. Una sostanza viene studiata prima in laboratorio e poi su modelli animali. Solo se questi studi danno indicazioni sufficienti su effetti e sicurezza si passa agli studi sulle persone.
    2. Fase 1. Il trattamento viene dato a un piccolo numero di persone, in pochi centri selezionati. Si osserva se è sicuro, come viene tollerato e quale dose usare. Per le malattie gravi questi studi possono coinvolgere direttamente persone con la malattia.
    3. Fase 2. Partecipano persone con la malattia per cui il trattamento è stato pensato. Si continua a osservare la sicurezza e si inizia a misurare se il trattamento ha effetto. Serve anche a capire quale dose portare nelle fasi successive.
    4. Fase 3. Il trattamento viene confrontato con le cure già in uso, su centinaia o migliaia di persone. Di solito i partecipanti sono assegnati a caso ai gruppi di confronto: si dice «studio randomizzato». Effetti indesiderati, frequenza e gravità sono controllati con molta attenzione.
    5. L'autorizzazione. Se i risultati lo permettono, l'azienda o l'ente che ha promosso lo studio chiede l'autorizzazione a mettere il trattamento a disposizione dei pazienti. Finché non è autorizzato, il trattamento resta sperimentale.
    6. Fase 4. Dopo l'autorizzazione si continua a raccogliere informazioni. Con l'uso su molte più persone possono emergere anche le reazioni più rare, che negli studi precedenti non si potevano vedere.
    7. Che cosa significa per te. La fase dice a che punto è la ricerca su un trattamento. Da sola non dice se uno studio ti riguarda. Chiedi al tuo oncologo che cosa significherebbe nel tuo caso.

    Apri la guida in una pagina sua

    Moduli e documenti (3): Le fasi di una sperimentazione clinica

  • Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro

    Partecipare è una scelta volontaria. Prima di entrare il medico del centro ti spiega lo studio, ti lascia un foglio informativo da leggere con calma e ti chiede di firmare un consenso. Puoi ritirarti in qualsiasi momento, senza dare spiegazioni e senza perdere il diritto alle cure.

    Leggi tutta la guida(7 passi)
    1. Parlane con il tuo oncologo. Il tuo oncologo conosce la tua storia clinica. Portagli la scheda dello studio e chiedigli che cosa significherebbe nel tuo caso. Può anche prepararti una relazione da presentare al centro.
    2. Contatta il centro. Chiama o scrivi al centro che conduce lo studio. Chiedi se lo studio è ancora aperto, come si prenota il primo colloquio e quali documenti portare. A volte serve l'impegnativa, a volte una lettera del tuo oncologo.
    3. Il colloquio e il foglio informativo. Un medico del gruppo di ricerca ti spiega scopo dello studio, procedure, possibili rischi e benefici, e le alternative disponibili. Ricevi un foglio informativo scritto. Puoi portarlo a casa e parlarne con i familiari, con il medico di famiglia e con il tuo oncologo.
    4. La firma del consenso. Se decidi di partecipare firmi il modulo di consenso informato e ne ricevi una copia. Il modulo è preparato dal centro per quello studio: non esiste un modulo unico da scaricare. Se dici di no, continui a essere curato con le terapie disponibili.
    5. Le visite di selezione. Sono i medici del centro a verificare, con visite ed esami, se rientri nei criteri dello studio. Di norma gli esami previsti solo per lo studio si fanno dopo la firma del consenso. Può succedere che i criteri non siano soddisfatti: in quel caso prosegui le cure con il tuo oncologo.
    6. Durante lo studio. Segui il calendario di visite ed esami previsto dal protocollo. Il medico ti aggiorna se emergono novità che riguardano lo studio. Lo studio è coperto da un'assicurazione per eventuali danni legati alla partecipazione: gli estremi della polizza sono nei documenti che ricevi.
    7. Ritirarsi. Puoi lasciare lo studio quando vuoi e per qualsiasi motivo. Avvisa appena possibile il medico dello studio: serve a sospendere il trattamento in modo sicuro, e può proporti una visita di controllo finale. Continui ad avere diritto alle cure.

    Apri la guida in una pagina sua

    Moduli e documenti (6): Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro

Le regole possono cambiare da regione a regione: verifica con la tua ASL, con l'INPS o con un patronato.