Mieloma multiplo
Daratumumab-bortezomib-dexamethasone (Dara-VCd) rispetto a bortezomib-thalidomide-dexamethasone (VTd), poi mantenimento con ixazomib (IXA) o IXA-Dara
01
In parole semplici
Questo protocollo è uno studio di fase II multicentrico, randomizzato, in aperto, progettato per valutare l'efficacia e la sicurezza di daratumumab combinato con bortezomib, cyclophosphamide e dexamethasone (Dara-VCd) rispetto all'associazione di bortezomib, thalidomide e dexamethasone (VTd), come induzione prima del trapianto e consolidamento dopo il trapianto, seguiti da mantenimento con ixazomib da solo o in combinazione con daratumumab, in pazienti con mieloma multiplo (MM) di nuova diagnosi eleggibili al trapianto autologo di cellule staminali. I pazienti arruolati nel braccio Dara-VCd riceveranno: 4 cicli di induzione con daratumumab-bortezomib-cyclophosphamide-dexamethasone, seguiti dal trapianto e da 2 cicli di consolidamento con daratumumab-bortezomib-cyclophosphamide-dexamethasone. La scelta di cyclophosphamide in combinazione con bortezomib e dexamethasone è suggerita dal migliore profilo di sicurezza di cyclophosphamide rispetto a thalidomide e dall'efficacia dell'agente alchilante quando combinato con bortezomib. Bortezomib una volta alla settimana sembra altrettanto efficace e meglio tollerato rispetto allo schema standard di due volte alla settimana. I risultati e il tasso di risposta non sono apparsi influenzati dallo schema di dosaggio di bortezomib. I pazienti arruolati nel braccio VTd riceveranno: 4 cicli di induzione con bortezomib-thalidomide-dexamethasone, seguiti dal trapianto autologo e da 2 cicli di bortezomib-thalidomide dexamethasone come consolidamento. L'associazione di farmaci VTd è attualmente la terapia di induzione standard di prima linea per i pazienti con mieloma multiplo eleggibili al trapianto di cellule staminali. Al termine della fase di consolidamento, i pazienti con almeno una risposta parziale (≥ PR) saranno rirandomizzati (assegnati per caso) a uno di 2 gruppi di trattamento per ricevere il trattamento di mantenimento con ixazomib da solo o in combinazione con daratumumab. I pazienti riceveranno il trattamento fino a qualsiasi segno di progressione o intolleranza, per un massimo di 24 mesi.
Riassunto in italiano scritto a partire dai dati del registro: per i dettagli fa fede il registro.
Fase 2: si studia se il trattamento ha effetto, continuando a controllarne la sicurezza. Chiedi al tuo oncologo cosa significherebbe nel tuo caso.
02
Dove si svolge in Italia
15 sedi in 9 regioni. Nessuna sede in Lazio, la regione che avevi scelto.
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Emilia-Romagna
- Azienda USL-IRCCS di Reggio Emilia - Arcispedale Santa Maria NuovaReggio Emilia☎ +39 0522 296111 Prepara il contatto
- Policlinico S. OrsolaBolognaContatti non ancora nelle nostre schede
Liguria
- A.O.U. Policlinico San MartinoGenovaContatti non ancora nelle nostre schede
Lombardia
- ASST Papa Giovanni XXIIIBergamo☎ +39 035 267111 Prepara il contatto
- ASST Spedali Civili di BresciaBrescia☎ +39 030 39951 Prepara il contatto
- Ospedale NiguardaMilanContatti non ancora nelle nostre schede
- Policlinico S. Matteo Fondazione IRCCSPaviaContatti non ancora nelle nostre schede
Marche
- A.O.U. Ospedali Riuniti Umberto I - G.M. Lancisi - G. Salesi di AnconaAnconaContatti non ancora nelle nostre schede
Piemonte
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di TorinoTorino☎ +39 011 633 1633 Prepara il contatto
- A.O.U. Maggiore della Carità di NovaraNovaraContatti non ancora nelle nostre schede
Puglia
- I.R.C.C.S. Ospedale Casa Sollievo della SofferenzaSan Giovanni RotondoContatti non ancora nelle nostre schede
Sicilia
- A.O.U. Policlinico Vittorio Emanuele di CataniaCataniaContatti non ancora nelle nostre schede
Umbria
- Azienda Ospedaliera di Perugia - Ospedale Santa Maria della MisericordiaPerugia☎ +39 075 5781 Prepara il contatto
- Az. Osp. S. MariaTerniContatti non ancora nelle nostre schede
Veneto
- Dipartimento Medicina Clinica e Sperimentale - AO di PadovaPadovaContatti non ancora nelle nostre schede
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Criteri di partecipazione
Non devi capirli tutti: è compito del tuo oncologo.
Riportiamo i criteri così come li pubblica il registro, senza modifiche. Solo il tuo oncologo può valutare se questo studio ti riguarda: parlane alla prossima visita.
Inclusion Criteria:
* Patient at least 18 years of age and ≤ 65 years.
* Patient eligible for autologous stem cell transplantation (ASCT).
* Left Ventricular Ejection Fraction (LVEF) ≥ 40%. 2-D transthoracic echocardiogram (ECHO) is the preferred method of evaluation. Multigated Acquisition Scan (MUGA) is acceptable if ECHO is not available.
* Newly diagnosed multiple myeloma patient.
* Patient has given voluntary written informed consent before performance of any study related procedure not part of standard medical care, with the understanding that consent may be withdrawn by the patient at any time without prejudice to future medical care.
* Patient with documented multiple myeloma and measurable disease as defined by:
* Monoclonal plasma cells in the bone marrow ≥10% or presence of a biopsy proven plasmacytoma
* Measurable disease as defined by at least one of the following:
* serum M-protein level ≥1 g/dL or urine M-protein level ≥200 mg/24 hours; or
* Light chain multiple myeloma: Serum immunoglobulin free light chain ≥10 mg/dL and abnormal serum immunoglobulin kappa lambda free light chain ratio.
* Evidence of end organ damage/presence of biomarkers of malignancies, specifically:
* Hypercalcaemia: serum calcium >0.25 mmol/L (>1 mg/dL) higher than the upper limit of normal or >2.75 mmol/L (>11 mg/dL)
* Renal insufficiency: creatinine clearance (CLcr)<40 mL per minute (measured or estimated by validated equations) or serum creatinine >177 μmol/L (>2 mg/dL)
* Anaemia: haemoglobin value of >20 g/L below the lower limit of normal, or haemoglobin value <100 g/L
* Bone lesions: one or more osteolytic lesions on skeletal radiography, CT, or PET-CT. If bone marrow has <10% clonal plasma cells, more than one bone lesion is required to distinguish from solitary plasmacytoma with minimal marrow involvement
* Any one or more of the following biomarkers of malignancy:
* Clonal bone marrow plasma cell percentage ≥ 60% (clonality should be established by showing κ/λ-light-chain restriction on flow cytometry, immunohistochemistry, or immunofluorescence. Bone marrow plasma cell percentage should preferably be estimated from a core biopsy specimen; in case of a disparity between the aspirate and core biopsy, the highest value should be used)
* Involved:uninvolved serum free light chain ration ≥ 100 (values based on the serum Free light assay. The involved free light chain must be ≥100 mg/L)
-> 1 focal lesion on MRI (magnetic resonance imaging) studies (each focal lesion must be 5 mm or more in size) Patient is, in the investigator(s) opinion willing and able to comply with the protocol requirements.
* Women of childbearing potential must commit to either abstain continuously from heterosexual intercourse or to use 2 methods of reliable birth control simultaneously. This includes one highly effective form of contraception (tubal ligation, intrauterine device, hormonal [birth control pills, hormonal patches, vaginal rings or implants] or partner's vasectomy) and one additional effective contraceptive method (male latex or synthetic condom, diaphragm, or cervical cap). Contraception must begin prior to dosing through 90 days after the last dose of study drug. Reliable contraception is indicated even where there has been a history of infertility, unless due to hysterectomy or bilateral oophorectomy.
* Male patient agrees to use an acceptable method for contraception (i.e., condom or abstinence) during study drug therapy (including dose interruption) and for 90 days after the last dose of study drug.
* Patient with an Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status score of 0, 1, or 2 or Karnofsky performance status ≥ 60%.
* Pretreatment clinical laboratory values within 30 days of enrolment:
* Platelet count ≥75 x 109/L;
* Absolute neutrophil count (ANC) ≥ 1 x 109/L (G-CSF use is permitted);
* Corrected serum calcium <14 mg/dL (<3.5 mmol/L);
* Aspartate transaminase (AST) ≤ 2.5 x the upper limit of normal (ULN);
* Alanine transaminase (ALT) ≤ 2.5 x the ULN;
* Total bilirubin ≤ 1.5 x the ULN;
* Calculated or measured creatinine clearance ≥ 30 mL/minute.
* Patient has a life-expectancy >3 months.
Exclusion Criteria:
* Patient with a diagnosis of primary amyloidosis, monoclonal gammopathy of undetermined significance, smoldering MM or Plasma Cell Leukemia (PCL). Monoclonal gammopathy of undetermined significance is defined by presence of serum M-protein <3 g/dL, clonal bone marrow plasma cells <10%, and absence of end-organ damage or amyloidosis that can be attributed to the plasma cell proliferative disorder. Smoldering multiple myeloma is defined as serum monoclonal protein ≥ 30 g/L or urinary monoclonal protein ≥ 500 mg per 24 h and/or clonal bone marrow plasma cell 10-60% with absence of related organ or tissue impairment or end-organ damage or amyloidosis. Plasma cell leukemia is defined as presence of circulating plasmacells (PCs) >2×109/L in peripheral blood or a peripheral blood plasmacytosis >20%
* Patient with a diagnosis of Waldenström's disease, or other conditions in which immunoglobulin M (IgM) M-protein is present in the absence of a clonal plasma cell infiltration with lytic bone lesions.
* Patient has prior or current systemic therapy or SCT for multiple myeloma, with the exception of an emergency use of a short course (equivalent of dexamethasone 40 mg/day for a maximum 4 days) of corticosteroids before treatment.
* Patient has peripheral neuropathy of grade 2 or higher as defined by National Cancer Institute Common Toxicity Criteria (NCI CTC) 4.0.
* Patient is exhibiting clinical signs of meningeal involvement of multiple myeloma.
* Clinical active infectious hepatitis type A, B, C or HIV.
* Subject has known chronic obstructive pulmonary disease (COPD) (defined as a Forced Expiratory Volume In 1 second (FEV1) <60% of predicted normal), persistent asthma, or a history of asthma within the last 2 years. Subjects with known or suspected COPD or asthma must have a FEV1 test during screening.
* Evidence of current uncontrolled cardiovascular conditions, including uncontrolled hypertension, uncontrolled cardiac arrhythmias, symptomatic congestive heart failure, unstable angina, or myocardial infarction within the past 6 months.
* Known allergy to any of the study medications, their analogues, or excipients in the various formulations.
* Contraindication to any of the required concomitant drugs or supportive treatments.
* Pregnant or lactating females.Preferisci parlarne con una persona? Contattaci.
Da sapere qui
Prima di chiedere informazioni
Le fasi di una sperimentazione clinica
Ogni nuovo trattamento viene studiato per fasi. La fase 1 valuta soprattutto sicurezza e dose, la fase 2 inizia a misurare se il trattamento ha effetto, la fase 3 lo confronta con le cure già in uso. La fase 4 lo segue dopo l'autorizzazione.
Leggi tutta la guidaChiudi la guida(7 passi)
- Prima degli studi sulle persone. Una sostanza viene studiata prima in laboratorio e poi su modelli animali. Solo se questi studi danno indicazioni sufficienti su effetti e sicurezza si passa agli studi sulle persone.
- Fase 1. Il trattamento viene dato a un piccolo numero di persone, in pochi centri selezionati. Si osserva se è sicuro, come viene tollerato e quale dose usare. Per le malattie gravi questi studi possono coinvolgere direttamente persone con la malattia.
- Fase 2. Partecipano persone con la malattia per cui il trattamento è stato pensato. Si continua a osservare la sicurezza e si inizia a misurare se il trattamento ha effetto. Serve anche a capire quale dose portare nelle fasi successive.
- Fase 3. Il trattamento viene confrontato con le cure già in uso, su centinaia o migliaia di persone. Di solito i partecipanti sono assegnati a caso ai gruppi di confronto: si dice «studio randomizzato». Effetti indesiderati, frequenza e gravità sono controllati con molta attenzione.
- L'autorizzazione. Se i risultati lo permettono, l'azienda o l'ente che ha promosso lo studio chiede l'autorizzazione a mettere il trattamento a disposizione dei pazienti. Finché non è autorizzato, il trattamento resta sperimentale.
- Fase 4. Dopo l'autorizzazione si continua a raccogliere informazioni. Con l'uso su molte più persone possono emergere anche le reazioni più rare, che negli studi precedenti non si potevano vedere.
- Che cosa significa per te. La fase dice a che punto è la ricerca su un trattamento. Da sola non dice se uno studio ti riguarda. Chiedi al tuo oncologo che cosa significherebbe nel tuo caso.
Moduli e documenti (3): Le fasi di una sperimentazione clinica
Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro
Partecipare è una scelta volontaria. Prima di entrare il medico del centro ti spiega lo studio, ti lascia un foglio informativo da leggere con calma e ti chiede di firmare un consenso. Puoi ritirarti in qualsiasi momento, senza dare spiegazioni e senza perdere il diritto alle cure.
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- Parlane con il tuo oncologo. Il tuo oncologo conosce la tua storia clinica. Portagli la scheda dello studio e chiedigli che cosa significherebbe nel tuo caso. Può anche prepararti una relazione da presentare al centro.
- Contatta il centro. Chiama o scrivi al centro che conduce lo studio. Chiedi se lo studio è ancora aperto, come si prenota il primo colloquio e quali documenti portare. A volte serve l'impegnativa, a volte una lettera del tuo oncologo.
- Il colloquio e il foglio informativo. Un medico del gruppo di ricerca ti spiega scopo dello studio, procedure, possibili rischi e benefici, e le alternative disponibili. Ricevi un foglio informativo scritto. Puoi portarlo a casa e parlarne con i familiari, con il medico di famiglia e con il tuo oncologo.
- La firma del consenso. Se decidi di partecipare firmi il modulo di consenso informato e ne ricevi una copia. Il modulo è preparato dal centro per quello studio: non esiste un modulo unico da scaricare. Se dici di no, continui a essere curato con le terapie disponibili.
- Le visite di selezione. Sono i medici del centro a verificare, con visite ed esami, se rientri nei criteri dello studio. Di norma gli esami previsti solo per lo studio si fanno dopo la firma del consenso. Può succedere che i criteri non siano soddisfatti: in quel caso prosegui le cure con il tuo oncologo.
- Durante lo studio. Segui il calendario di visite ed esami previsto dal protocollo. Il medico ti aggiorna se emergono novità che riguardano lo studio. Lo studio è coperto da un'assicurazione per eventuali danni legati alla partecipazione: gli estremi della polizza sono nei documenti che ricevi.
- Ritirarsi. Puoi lasciare lo studio quando vuoi e per qualsiasi motivo. Avvisa appena possibile il medico dello studio: serve a sospendere il trattamento in modo sicuro, e può proporti una visita di controllo finale. Continui ad avere diritto alle cure.
Moduli e documenti (6): Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro
Le regole possono cambiare da regione a regione: verifica con la tua ASL, con l'INPS o con un patronato.