Leucemie e sindromi mielodisplastiche
Studio che valuta sicurezza, farmacocinetica ed efficacia di crovalimab rispetto a eculizumab in partecipanti con emoglobinuria parossistica notturna (PNH) attualmente trattati con inibitori del complemento
01
In parole semplici
Uno studio pensato per valutare la sicurezza di crovalimab rispetto a eculizumab in partecipanti con PNH attualmente trattati con inibitori del complemento. Lo studio arruolerà circa 190 partecipanti.
Riassunto in italiano scritto a partire dai dati del registro: per i dettagli fa fede il registro.
Fase 3: si confronta il trattamento con le cure già in uso. Chiedi al tuo oncologo cosa significherebbe nel tuo caso.
02
Dove si svolge in Italia
5 sedi in 5 regioni.
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Per il centro scelto qui sotto: Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS, nel Lazio.
Facoltativo. La scelta resta solo su questo dispositivo: non la riceviamo e non la inviamo a nessuno.
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03
Prima di contattare il centro
Scegli il centro: le pagine e le guide qui sotto cambiano con la tua scelta.
Lazio
Hai scelto la Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS, nel Lazio. Qui trovi le pagine del centro, i nostri fogli e le guide che servono prima di chiamare.
Da avere sotto mano quando chiami
- Codice dello studio
- NCT04432584
- Tumore
- Leucemie e sindromi mielodisplastiche
- Fase
- 3
- Stato dello studio nel registro
- In corso, reclutamento chiuso
Prepara la telefonata (3 minuti)
Pagine ufficiali della Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
- Studi clinici: informazioni per i pazienti Questa pagina non è ancora nella nostra scheda: chiedi all'URP (si apre in una nuova scheda).
- Prima visita oncologica (si apre in una nuova scheda)Sportello Oncologico Gemelli Roma | Policlinico GemelliLo Sportello Oncologico prenota la prima visita a chi ha una diagnosi di tumore o un forte sospetto e non ha ancora iniziato un percorso di cura: serve un'impegnativa urgente con la documentazione.Pagina controllata il 9 ottobre 2026
- Reparto di oncologia (si apre in una nuova scheda)Reparto di Oncologia Medica | Policlinico GemelliReparto di Oncologia medica: come si chiede una visita ambulatoriale dall'esterno, day hospital e ricovero.Pagina controllata il 9 ottobre 2026
- Prenotazioni e CUP (si apre in una nuova scheda)Prenotazioni Online - Policlinico Gemelli, Columbus, SSNCome prenotare visite ed esami con il Servizio sanitario, per telefono o con la richiesta online, anche per chi non abita nel Lazio.Pagina controllata il 9 ottobre 2026
- Seconda opinione (si apre in una nuova scheda)Ambulatorio di Second Opinion Oncologica | Policlinico GemelliSeconda opinione solo per i tumori ginecologici: la chiede il paziente o il medico inviando la documentazione per email, poi la visita si fa online o in presenza.Pagina controllata il 9 ottobre 2026
- Ufficio relazioni con il pubblico (si apre in una nuova scheda)Contatti - UOS Relazioni con il Pubblico (URP) | Policlinico GemelliUfficio relazioni con il pubblico: segnalazioni, reclami ed elogi, orari di ricevimento e un indirizzo per chiedere informazioni sui servizi.Pagina controllata il 9 ottobre 2026
- Sito ufficiale (si apre in una nuova scheda)Policlinico Universitario Fondazione Agostino Gemelli - RomaSito ufficiale del policlinico.Pagina controllata il 9 ottobre 2026
I nostri fogli
- Domande da fare prima di entrare in uno studio clinico Scarica il PDF (134 kB): Domande da fare prima di entrare in uno studio clinico
- Scheda per la telefonata al centro Scarica il PDF (131 kB): Scheda per la telefonata al centro
Guide per questo centro
Chiedere una seconda opinione
Puoi chiedere a un altro centro un parere sulla diagnosi o sulle cure proposte. Per farlo serve la tua documentazione clinica completa: hai diritto ad averne copia e la struttura deve consegnarla entro tempi fissati dalla legge. Parlarne con il tuo oncologo aiuta a confrontare i pareri.
Nella regione Lazio. I tempi per la consegna della documentazione sono fissati dalla legge nazionale. Cambiano da struttura a struttura il modulo, il costo della copia e le modalità di ritiro o spedizione. Chiedi all'ufficio cartelle cliniche o all'Ufficio relazioni con il pubblico (URP).
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- Decidi che cosa vuoi chiedere. Una seconda opinione può riguardare la diagnosi, le cure proposte o entrambe. Scrivi le tue domande prima di cominciare. Ti aiuta a scegliere a chi rivolgerti e a non dimenticare nulla il giorno della visita.
- Parlane con il tuo oncologo. Dirglielo non è una mancanza di fiducia. Il medico che ti segue può prepararti una relazione aggiornata e indicarti quali documenti servono. Aiuta anche a confrontare i pareri e a decidere insieme i passi successivi.
- Chiedi copia della documentazione. Hai diritto alla copia della cartella clinica e degli altri documenti sanitari. Per legge la direzione sanitaria deve fornire la documentazione disponibile entro 7 giorni dalla richiesta, preferibilmente in formato elettronico. Le eventuali integrazioni arrivano entro 30 giorni.
- Raccogli tutto in ordine. Metti i documenti in ordine di data, dal più vecchio al più recente. Chiedi al centro che ti darà il parere che cosa vuole vedere: di solito i referti, le lettere di dimissione e gli esami per immagini con i loro supporti. Può chiedere anche i preparati su cui è stata fatta la diagnosi.
- Prenota la visita. Chiama il centro e chiedi come si prenota una visita per seconda opinione. Chiedi se si fa con il Servizio sanitario, con l'impegnativa, o solo in libera professione, e in quel caso quanto costa. Alcuni centri valutano la documentazione anche a distanza.
- Se non puoi ritirare i documenti di persona. Puoi delegare una persona di fiducia. Servono una delega scritta e firmata e la copia dei documenti d'identità di entrambi. Ogni struttura può chiedere il proprio modulo: verifica prima.
- Dopo il parere. Chiedi che il parere ti venga dato per iscritto. Portalo al medico che ti segue e parlatene insieme. Se i pareri sono diversi, chiedi a entrambi di spiegarti le ragioni: la decisione sulle cure si prende con i tuoi medici.
L'impegnativa: cos'è e come ottenerla
Per una visita o un esame con il Servizio sanitario nazionale (SSN) serve di solito l'impegnativa, cioè la ricetta del medico di famiglia o dello specialista. Oggi è quasi sempre elettronica: ricevi un codice da usare per prenotare. Se chiami per uno studio clinico, chiedi al centro quale documento serve.
Nella regione Lazio. Si prenota con ReCUP, il CUP della Regione: 06 99 39, dal lunedì al venerdì 7:30-19:30 e il sabato 7:30-13. Servono la prescrizione e il codice fiscale. Online, dal Fascicolo sanitario o dall'app SaluteLazio, solo alcune prime visite ed esami. Anche agli sportelli CUP delle ASL e nelle farmacie aderenti a FARMAReCUP. Alcuni ospedali, per esempio il Policlinico Gemelli, hanno anche un proprio CUP.
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- Che cos'è. L'impegnativa è la prescrizione con cui il medico chiede una visita o un esame a carico del Servizio sanitario nazionale. Oggi è quasi sempre elettronica. È identificata da un codice, il Numero di ricetta elettronica (NRE), che trovi sul promemoria.
- Chi la scrive. Per il primo accesso, di solito il medico di famiglia. Per controlli, approfondimenti e follow-up deve prescriverli lo specialista che ti ha preso in carico, senza rimandarti dal medico di famiglia. Lo prevede il Piano nazionale di governo delle liste di attesa 2026-2028.
- Che cosa controllare. Verifica che riporti la prestazione giusta e il quesito diagnostico, cioè il motivo della richiesta. Controlla la classe di priorità e, se ce l'hai, il codice di esenzione. Se manca qualcosa, chiedi al medico di correggerla prima di prenotare.
- Le classi di priorità. La lettera indicata dal medico stabilisce il tempo massimo di attesa: U (urgente) entro 72 ore, B (breve) entro 10 giorni, D (differibile) entro 30 giorni per le visite e 60 per gli esami, P (programmata) entro 120 giorni. La priorità la decide il medico in base alla situazione clinica.
- Come prenotare. Con il codice dell'impegnativa prenoti al CUP della tua regione: allo sportello, al telefono, in farmacia o online, secondo i servizi disponibili. Se rifiuti la prima data o la sede proposta, il tempo massimo di attesa non è più garantito.
- Se la data proposta supera i tempi massimi. Hai diritto ad avere la prestazione di primo accesso entro i tempi della tua classe di priorità. Se il CUP non riesce a garantirla, l'azienda sanitaria deve attivare un «percorso di tutela» e trovare un'alternativa. Le modalità sono stabilite da ogni Regione.
- Se chiami per uno studio clinico. Non sempre serve l'impegnativa. A volte il centro chiede una visita oncologica con impegnativa, a volte basta una lettera del tuo oncologo. Chiedilo al centro al primo contatto.
Moduli e documenti (5): L'impegnativa: cos'è e come ottenerla
Le regole possono cambiare da regione a regione: verifica con la tua ASL o con il centro.
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Criteri di partecipazione
Non devi capirli tutti: è compito del tuo oncologo.
Riportiamo i criteri così come li pubblica il registro, senza modifiche. Solo il tuo oncologo può valutare se questo studio ti riguarda: parlane alla prossima visita.
Inclusion Criteria:
- Body weight ≥ 40 kg at screening (pediatric participants with body weight < 40 kg)
- Treated with eculizumab or ravulizumab for PNH for at least 3 months prior to Day 1
- Lactate Dehydrogenase Levels ≤ 2x the upper limit of normal (ULN) at screening
- Willingness and ability to comply with all study visits and procedures
- Documented diagnosis of PNH, confirmed by high sensitivity flow cytometry
- Vaccination against Neisseria meningitidis serotypes A, C, W, and Y < 3 years prior to initiation of study treatment; or, if not previously done, vaccination administered no later than one week after the first drug administration
- Women of childbearing potential: agreement to remain abstinent (refrain from heterosexual intercourse) or use contraception during the treatment period and for 10.5 months after the final dose of crovalimab or for 3 months after the final dose of eculizumab (or longer if required by the local product label)
Exclusion Criteria:
- History of allogeneic bone marrow transplantation
- History of myelodysplastic syndrome with Revised International Prognostic Scoring System (IPSS-R) prognostic risk categories of intermediate, high and very high
- Pregnant or breastfeeding, or intending to become pregnant during the study, within 10.5 months after the final dose of crovalimab, or 3 months after the final dose of eculizumab (or longer if required by the local product label)
- Participation in another interventional treatment study with an investigational agent or use of any experimental therapy within 28 days of screening or within 5 half-lives of that investigational product, whichever was greater: participants enrolled in an eculizumab or ravulizumab interventional study are eligible provided they fulfill eligibility (e.g., are willing and able to comply with the study assessments) and stop their participation in current trial before randomisation/enrolment
- Positive for Active Hepatitis B and C infection (HBV/HCV)
- Concurrent disease, treatment, procedure, or surgery or abnormality in clinical laboratory tests that could interfere with the conduct of the study, may pose any additional risk for the participant, or would, in the opinion of the investigator, preclude the participant's safe participation in and completion of the study
- History of or ongoing cryoglobulinemia at screening
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Da sapere qui
Prima di chiedere informazioni
Le fasi di una sperimentazione clinica
Ogni nuovo trattamento viene studiato per fasi. La fase 1 valuta soprattutto sicurezza e dose, la fase 2 inizia a misurare se il trattamento ha effetto, la fase 3 lo confronta con le cure già in uso. La fase 4 lo segue dopo l'autorizzazione.
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- Prima degli studi sulle persone. Una sostanza viene studiata prima in laboratorio e poi su modelli animali. Solo se questi studi danno indicazioni sufficienti su effetti e sicurezza si passa agli studi sulle persone.
- Fase 1. Il trattamento viene dato a un piccolo numero di persone, in pochi centri selezionati. Si osserva se è sicuro, come viene tollerato e quale dose usare. Per le malattie gravi questi studi possono coinvolgere direttamente persone con la malattia.
- Fase 2. Partecipano persone con la malattia per cui il trattamento è stato pensato. Si continua a osservare la sicurezza e si inizia a misurare se il trattamento ha effetto. Serve anche a capire quale dose portare nelle fasi successive.
- Fase 3. Il trattamento viene confrontato con le cure già in uso, su centinaia o migliaia di persone. Di solito i partecipanti sono assegnati a caso ai gruppi di confronto: si dice «studio randomizzato». Effetti indesiderati, frequenza e gravità sono controllati con molta attenzione.
- L'autorizzazione. Se i risultati lo permettono, l'azienda o l'ente che ha promosso lo studio chiede l'autorizzazione a mettere il trattamento a disposizione dei pazienti. Finché non è autorizzato, il trattamento resta sperimentale.
- Fase 4. Dopo l'autorizzazione si continua a raccogliere informazioni. Con l'uso su molte più persone possono emergere anche le reazioni più rare, che negli studi precedenti non si potevano vedere.
- Che cosa significa per te. La fase dice a che punto è la ricerca su un trattamento. Da sola non dice se uno studio ti riguarda. Chiedi al tuo oncologo che cosa significherebbe nel tuo caso.
Moduli e documenti (3): Le fasi di una sperimentazione clinica
Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro
Partecipare è una scelta volontaria. Prima di entrare il medico del centro ti spiega lo studio, ti lascia un foglio informativo da leggere con calma e ti chiede di firmare un consenso. Puoi ritirarti in qualsiasi momento, senza dare spiegazioni e senza perdere il diritto alle cure.
Leggi tutta la guidaChiudi la guida(7 passi)
- Parlane con il tuo oncologo. Il tuo oncologo conosce la tua storia clinica. Portagli la scheda dello studio e chiedigli che cosa significherebbe nel tuo caso. Può anche prepararti una relazione da presentare al centro.
- Contatta il centro. Chiama o scrivi al centro che conduce lo studio. Chiedi se lo studio è ancora aperto, come si prenota il primo colloquio e quali documenti portare. A volte serve l'impegnativa, a volte una lettera del tuo oncologo.
- Il colloquio e il foglio informativo. Un medico del gruppo di ricerca ti spiega scopo dello studio, procedure, possibili rischi e benefici, e le alternative disponibili. Ricevi un foglio informativo scritto. Puoi portarlo a casa e parlarne con i familiari, con il medico di famiglia e con il tuo oncologo.
- La firma del consenso. Se decidi di partecipare firmi il modulo di consenso informato e ne ricevi una copia. Il modulo è preparato dal centro per quello studio: non esiste un modulo unico da scaricare. Se dici di no, continui a essere curato con le terapie disponibili.
- Le visite di selezione. Sono i medici del centro a verificare, con visite ed esami, se rientri nei criteri dello studio. Di norma gli esami previsti solo per lo studio si fanno dopo la firma del consenso. Può succedere che i criteri non siano soddisfatti: in quel caso prosegui le cure con il tuo oncologo.
- Durante lo studio. Segui il calendario di visite ed esami previsto dal protocollo. Il medico ti aggiorna se emergono novità che riguardano lo studio. Lo studio è coperto da un'assicurazione per eventuali danni legati alla partecipazione: gli estremi della polizza sono nei documenti che ricevi.
- Ritirarsi. Puoi lasciare lo studio quando vuoi e per qualsiasi motivo. Avvisa appena possibile il medico dello studio: serve a sospendere il trattamento in modo sicuro, e può proporti una visita di controllo finale. Continui ad avere diritto alle cure.
Moduli e documenti (6): Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro
Le regole possono cambiare da regione a regione: verifica con la tua ASL, con l'INPS o con un patronato.