Leucemie e sindromi mielodisplastiche
Studio che valuta sicurezza, farmacocinetica ed efficacia di crovalimab rispetto a eculizumab in partecipanti con emoglobinuria parossistica notturna (PNH) attualmente trattati con inibitori del complemento
01
In parole semplici
Uno studio pensato per valutare la sicurezza di crovalimab rispetto a eculizumab in partecipanti con PNH attualmente trattati con inibitori del complemento. Lo studio arruolerà circa 190 partecipanti.
Riassunto in italiano scritto a partire dai dati del registro: per i dettagli fa fede il registro.
Fase 3: si confronta il trattamento con le cure già in uso. Chiedi al tuo oncologo cosa significherebbe nel tuo caso.
02
Dove si svolge in Italia
5 sedi in 5 regioni. Nessuna sede in Sardegna, la regione che avevi scelto.
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Emilia-Romagna
- Azienda Unita Sanitaria Locale- RavennaRavennaContatti non ancora nelle nostre schede
Lazio
Lombardia
Piemonte
03
Criteri di partecipazione
Non devi capirli tutti: è compito del tuo oncologo.
Riportiamo i criteri così come li pubblica il registro, senza modifiche. Solo il tuo oncologo può valutare se questo studio ti riguarda: parlane alla prossima visita.
Inclusion Criteria:
* Body weight ≥ 40 kg at screening (pediatric participants with body weight < 40 kg)
* Treated with eculizumab or ravulizumab for PNH for at least 3 months prior to Day 1
* Lactate Dehydrogenase Levels ≤ 2x the upper limit of normal (ULN) at screening
* Willingness and ability to comply with all study visits and procedures
* Documented diagnosis of PNH, confirmed by high sensitivity flow cytometry
* Vaccination against Neisseria meningitidis serotypes A, C, W, and Y < 3 years prior to initiation of study treatment; or, if not previously done, vaccination administered no later than one week after the first drug administration
* Women of childbearing potential: agreement to remain abstinent (refrain from heterosexual intercourse) or use contraception during the treatment period and for 10.5 months after the final dose of crovalimab or for 3 months after the final dose of eculizumab (or longer if required by the local product label)
Exclusion Criteria:
* History of allogeneic bone marrow transplantation
* History of myelodysplastic syndrome with Revised International Prognostic Scoring System (IPSS-R) prognostic risk categories of intermediate, high and very high
* Pregnant or breastfeeding, or intending to become pregnant during the study, within 10.5 months after the final dose of crovalimab, or 3 months after the final dose of eculizumab (or longer if required by the local product label)
* Participation in another interventional treatment study with an investigational agent or use of any experimental therapy within 28 days of screening or within 5 half-lives of that investigational product, whichever was greater: participants enrolled in an eculizumab or ravulizumab interventional study are eligible provided they fulfill eligibility (e.g., are willing and able to comply with the study assessments) and stop their participation in current trial before randomisation/enrolment
* Positive for Active Hepatitis B and C infection (HBV/HCV)
* Concurrent disease, treatment, procedure, or surgery or abnormality in clinical laboratory tests that could interfere with the conduct of the study, may pose any additional risk for the participant, or would, in the opinion of the investigator, preclude the participant's safe participation in and completion of the study
* History of or ongoing cryoglobulinemia at screeningPreferisci parlarne con una persona? Contattaci.
Da sapere qui
Prima di chiedere informazioni
Le fasi di una sperimentazione clinica
Ogni nuovo trattamento viene studiato per fasi. La fase 1 valuta soprattutto sicurezza e dose, la fase 2 inizia a misurare se il trattamento ha effetto, la fase 3 lo confronta con le cure già in uso. La fase 4 lo segue dopo l'autorizzazione.
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- Prima degli studi sulle persone. Una sostanza viene studiata prima in laboratorio e poi su modelli animali. Solo se questi studi danno indicazioni sufficienti su effetti e sicurezza si passa agli studi sulle persone.
- Fase 1. Il trattamento viene dato a un piccolo numero di persone, in pochi centri selezionati. Si osserva se è sicuro, come viene tollerato e quale dose usare. Per le malattie gravi questi studi possono coinvolgere direttamente persone con la malattia.
- Fase 2. Partecipano persone con la malattia per cui il trattamento è stato pensato. Si continua a osservare la sicurezza e si inizia a misurare se il trattamento ha effetto. Serve anche a capire quale dose portare nelle fasi successive.
- Fase 3. Il trattamento viene confrontato con le cure già in uso, su centinaia o migliaia di persone. Di solito i partecipanti sono assegnati a caso ai gruppi di confronto: si dice «studio randomizzato». Effetti indesiderati, frequenza e gravità sono controllati con molta attenzione.
- L'autorizzazione. Se i risultati lo permettono, l'azienda o l'ente che ha promosso lo studio chiede l'autorizzazione a mettere il trattamento a disposizione dei pazienti. Finché non è autorizzato, il trattamento resta sperimentale.
- Fase 4. Dopo l'autorizzazione si continua a raccogliere informazioni. Con l'uso su molte più persone possono emergere anche le reazioni più rare, che negli studi precedenti non si potevano vedere.
- Che cosa significa per te. La fase dice a che punto è la ricerca su un trattamento. Da sola non dice se uno studio ti riguarda. Chiedi al tuo oncologo che cosa significherebbe nel tuo caso.
Moduli e documenti (3): Le fasi di una sperimentazione clinica
Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro
Partecipare è una scelta volontaria. Prima di entrare il medico del centro ti spiega lo studio, ti lascia un foglio informativo da leggere con calma e ti chiede di firmare un consenso. Puoi ritirarti in qualsiasi momento, senza dare spiegazioni e senza perdere il diritto alle cure.
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- Parlane con il tuo oncologo. Il tuo oncologo conosce la tua storia clinica. Portagli la scheda dello studio e chiedigli che cosa significherebbe nel tuo caso. Può anche prepararti una relazione da presentare al centro.
- Contatta il centro. Chiama o scrivi al centro che conduce lo studio. Chiedi se lo studio è ancora aperto, come si prenota il primo colloquio e quali documenti portare. A volte serve l'impegnativa, a volte una lettera del tuo oncologo.
- Il colloquio e il foglio informativo. Un medico del gruppo di ricerca ti spiega scopo dello studio, procedure, possibili rischi e benefici, e le alternative disponibili. Ricevi un foglio informativo scritto. Puoi portarlo a casa e parlarne con i familiari, con il medico di famiglia e con il tuo oncologo.
- La firma del consenso. Se decidi di partecipare firmi il modulo di consenso informato e ne ricevi una copia. Il modulo è preparato dal centro per quello studio: non esiste un modulo unico da scaricare. Se dici di no, continui a essere curato con le terapie disponibili.
- Le visite di selezione. Sono i medici del centro a verificare, con visite ed esami, se rientri nei criteri dello studio. Di norma gli esami previsti solo per lo studio si fanno dopo la firma del consenso. Può succedere che i criteri non siano soddisfatti: in quel caso prosegui le cure con il tuo oncologo.
- Durante lo studio. Segui il calendario di visite ed esami previsto dal protocollo. Il medico ti aggiorna se emergono novità che riguardano lo studio. Lo studio è coperto da un'assicurazione per eventuali danni legati alla partecipazione: gli estremi della polizza sono nei documenti che ricevi.
- Ritirarsi. Puoi lasciare lo studio quando vuoi e per qualsiasi motivo. Avvisa appena possibile il medico dello studio: serve a sospendere il trattamento in modo sicuro, e può proporti una visita di controllo finale. Continui ad avere diritto alle cure.
Moduli e documenti (6): Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro
Le regole possono cambiare da regione a regione: verifica con la tua ASL, con l'INPS o con un patronato.