Leucemie e sindromi mielodisplastiche
Studio di fase 2 su ponatinib nella leucemia linfoblastica acuta con cromosoma Philadelphia con malattia residua o recidiva
Il registro non aggiorna questo studio da più di 12 mesi: lo stato potrebbe non essere attuale. Chiedi conferma al centro.
01
In parole semplici
Lo studio valuta ponatinib, un farmaco orale che blocca la proteina BCR-ABL, nelle persone adulte con leucemia linfoblastica acuta positiva al cromosoma Philadelphia. Partecipano pazienti in cui sono ancora rilevabili piccole quantità di malattia (malattia minima residua) oppure con una ricaduta dopo trattamenti precedenti. I ricercatori vogliono capire quanto spesso il farmaco riesca a eliminare la malattia residua e quale sia la sua sicurezza.
Riassunto in italiano scritto a partire dai dati del registro: per i dettagli fa fede il registro.
Fase 2: si studia se il trattamento ha effetto, continuando a controllarne la sicurezza. Chiedi al tuo oncologo cosa significherebbe nel tuo caso.
02
Dove si svolge in Italia
22 sedi in 11 regioni.
Usa + e − per ingrandire, le frecce per spostare, 0 per tornare alla vista iniziale.
Lazio la regione che hai scelto
Controlla questo studio nelle altre regioni 10 regioni
Apri una regione per vedere le sue sedi.
Campania 3 sedi
- Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale San Giuseppe MoscatiAvellino☎ +39 0825 203111 Prepara il contatto
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico IINaples☎ +39 081 746 3292 Prepara il contatto
- Azienda Ospedaliera Universitaria San Giovanni di Dio e Ruggi d'AragonaSalerno☎ +39 089 671111 Prepara il contatto
Emilia-Romagna 1 sede
Lombardia 4 sedi
Marche 3 sedi
Piemonte 2 sedi
Puglia 2 sedi
Sicilia 1 sede
Toscana 2 sedi
Umbria 1 sede
Vieni da un'altra regione?
Per il centro scelto qui sotto: Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico Umberto I, nel Lazio.
Facoltativo. La scelta resta solo su questo dispositivo: non la riceviamo e non la inviamo a nessuno.
Scegli dove vivi per vedere le regole della tua Regione su viaggio e soggiorno.
03
Prima di contattare il centro
Scegli il centro: le pagine e le guide qui sotto cambiano con la tua scelta.
Lazio
Hai scelto l'Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico Umberto I, nel Lazio. Qui trovi le pagine del centro, i nostri fogli e le guide che servono prima di chiamare.
Da avere sotto mano quando chiami
- Codice dello studio
- NCT04475731
- Tumore
- Leucemie e sindromi mielodisplastiche
- Fase
- 2
- Stato dello studio nel registro
- In corso, reclutamento chiuso
Prepara la telefonata (3 minuti)
Pagine ufficiali dell'Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico Umberto I
- Studi clinici: informazioni per i pazienti Questa pagina non è ancora nella nostra scheda: chiedi all'URP (si apre in una nuova scheda).
- Prima visita oncologica (si apre in una nuova scheda)Punto di accesso e continuità di cura oncologico aziendale-PACO - Policlinico Umberto 1 RomaPACO è il punto di accesso oncologico dell'ospedale per chi ha un sospetto o una diagnosi di tumore: prima accoglienza, presa in carico e appuntamenti; si attiva per email.Pagina controllata il 10 ottobre 2026
- Reparto di oncologia (si apre in una nuova scheda)Oncologia - Policlinico Umberto 1 RomaPagina dell'Oncologia: tumori solidi, day hospital e ambulatori, orari dei colloqui, modalità di accesso tramite il punto oncologico PACO e prestazioni.Pagina controllata il 10 ottobre 2026
- Prenotazioni e CUP (si apre in una nuova scheda)Prenotazione, disdetta e mancata disdetta della prestazione sanitaria - Policlinico Umberto 1 RomaCome prenotare visite ed esami con il Servizio sanitario: ReCUP della Regione Lazio per telefono, modulo online o Fascicolo sanitario elettronico; validità delle ricette e disdette.Pagina controllata il 10 ottobre 2026
- Ufficio relazioni con il pubblico (si apre in una nuova scheda)Comunicazione-URP e Ufficio Stampa - Policlinico Umberto 1 RomaL'Ufficio relazioni con il pubblico orienta nel Policlinico, informa sui servizi e su come accedervi e raccoglie segnalazioni, reclami ed encomi.Pagina controllata il 10 ottobre 2026
- Sito ufficiale (si apre in una nuova scheda)Home Page - Policlinico Umberto ISito ufficiale dell'Azienda ospedaliero-universitaria Policlinico Umberto I di Roma.Pagina controllata il 10 ottobre 2026
I nostri fogli
- Domande da fare prima di entrare in uno studio clinico Scarica il PDF (134 kB): Domande da fare prima di entrare in uno studio clinico
- Scheda per la telefonata al centro Scarica il PDF (131 kB): Scheda per la telefonata al centro
Guide per questo centro
Chiedere una seconda opinione
Puoi chiedere a un altro centro un parere sulla diagnosi o sulle cure proposte. Per farlo serve la tua documentazione clinica completa: hai diritto ad averne copia e la struttura deve consegnarla entro tempi fissati dalla legge. Parlarne con il tuo oncologo aiuta a confrontare i pareri.
Nella regione Lazio. I tempi per la consegna della documentazione sono fissati dalla legge nazionale. Cambiano da struttura a struttura il modulo, il costo della copia e le modalità di ritiro o spedizione. Chiedi all'ufficio cartelle cliniche o all'Ufficio relazioni con il pubblico (URP).
Leggi tutta la guidaChiudi la guida(7 passi)
- Decidi che cosa vuoi chiedere. Una seconda opinione può riguardare la diagnosi, le cure proposte o entrambe. Scrivi le tue domande prima di cominciare. Ti aiuta a scegliere a chi rivolgerti e a non dimenticare nulla il giorno della visita.
- Parlane con il tuo oncologo. Dirglielo non è una mancanza di fiducia. Il medico che ti segue può prepararti una relazione aggiornata e indicarti quali documenti servono. Aiuta anche a confrontare i pareri e a decidere insieme i passi successivi.
- Chiedi copia della documentazione. Hai diritto alla copia della cartella clinica e degli altri documenti sanitari. Per legge la direzione sanitaria deve fornire la documentazione disponibile entro 7 giorni dalla richiesta, preferibilmente in formato elettronico. Le eventuali integrazioni arrivano entro 30 giorni.
- Raccogli tutto in ordine. Metti i documenti in ordine di data, dal più vecchio al più recente. Chiedi al centro che ti darà il parere che cosa vuole vedere: di solito i referti, le lettere di dimissione e gli esami per immagini con i loro supporti. Può chiedere anche i preparati su cui è stata fatta la diagnosi.
- Prenota la visita. Chiama il centro e chiedi come si prenota una visita per seconda opinione. Chiedi se si fa con il Servizio sanitario, con l'impegnativa, o solo in libera professione, e in quel caso quanto costa. Alcuni centri valutano la documentazione anche a distanza.
- Se non puoi ritirare i documenti di persona. Puoi delegare una persona di fiducia. Servono una delega scritta e firmata e la copia dei documenti d'identità di entrambi. Ogni struttura può chiedere il proprio modulo: verifica prima.
- Dopo il parere. Chiedi che il parere ti venga dato per iscritto. Portalo al medico che ti segue e parlatene insieme. Se i pareri sono diversi, chiedi a entrambi di spiegarti le ragioni: la decisione sulle cure si prende con i tuoi medici.
L'impegnativa: cos'è e come ottenerla
Per una visita o un esame con il Servizio sanitario nazionale (SSN) serve di solito l'impegnativa, cioè la ricetta del medico di famiglia o dello specialista. Oggi è quasi sempre elettronica: ricevi un codice da usare per prenotare. Se chiami per uno studio clinico, chiedi al centro quale documento serve.
Nella regione Lazio. Si prenota con ReCUP, il CUP della Regione: 06 99 39, dal lunedì al venerdì 7:30-19:30 e il sabato 7:30-13. Servono la prescrizione e il codice fiscale. Online, dal Fascicolo sanitario o dall'app SaluteLazio, solo alcune prime visite ed esami. Anche agli sportelli CUP delle ASL e nelle farmacie aderenti a FARMAReCUP. Alcuni ospedali, per esempio il Policlinico Gemelli, hanno anche un proprio CUP.
Leggi tutta la guidaChiudi la guida(7 passi)
- Che cos'è. L'impegnativa è la prescrizione con cui il medico chiede una visita o un esame a carico del Servizio sanitario nazionale. Oggi è quasi sempre elettronica. È identificata da un codice, il Numero di ricetta elettronica (NRE), che trovi sul promemoria.
- Chi la scrive. Per il primo accesso, di solito il medico di famiglia. Per controlli, approfondimenti e follow-up deve prescriverli lo specialista che ti ha preso in carico, senza rimandarti dal medico di famiglia. Lo prevede il Piano nazionale di governo delle liste di attesa 2026-2028.
- Che cosa controllare. Verifica che riporti la prestazione giusta e il quesito diagnostico, cioè il motivo della richiesta. Controlla la classe di priorità e, se ce l'hai, il codice di esenzione. Se manca qualcosa, chiedi al medico di correggerla prima di prenotare.
- Le classi di priorità. La lettera indicata dal medico stabilisce il tempo massimo di attesa: U (urgente) entro 72 ore, B (breve) entro 10 giorni, D (differibile) entro 30 giorni per le visite e 60 per gli esami, P (programmata) entro 120 giorni. La priorità la decide il medico in base alla situazione clinica.
- Come prenotare. Con il codice dell'impegnativa prenoti al CUP della tua regione: allo sportello, al telefono, in farmacia o online, secondo i servizi disponibili. Se rifiuti la prima data o la sede proposta, il tempo massimo di attesa non è più garantito.
- Se la data proposta supera i tempi massimi. Hai diritto ad avere la prestazione di primo accesso entro i tempi della tua classe di priorità. Se il CUP non riesce a garantirla, l'azienda sanitaria deve attivare un «percorso di tutela» e trovare un'alternativa. Le modalità sono stabilite da ogni Regione.
- Se chiami per uno studio clinico. Non sempre serve l'impegnativa. A volte il centro chiede una visita oncologica con impegnativa, a volte basta una lettera del tuo oncologo. Chiedilo al centro al primo contatto.
Moduli e documenti (5): L'impegnativa: cos'è e come ottenerla
Le regole possono cambiare da regione a regione: verifica con la tua ASL o con il centro.
04
Criteri di partecipazione
Non devi capirli tutti: è compito del tuo oncologo.
Riportiamo i criteri così come li pubblica il registro, senza modifiche. Solo il tuo oncologo può valutare se questo studio ti riguarda: parlane alla prossima visita.
Inclusion Criteria:
- 1.Ph+ ALL patients with evidence of MRD disease or in hematologic and extra-hematologic relapse/refractoriness after any previous treatment, will be considered eligible to enter the study.
- 2.Age ≥18 years old with no upper age limit.
- 3.Adequate hepatic function as defined by the following criteria:
- total serum bilirubin ≤1.5 x upper limit of normal (ULN), unless due to Gilbert's syndrome
- alanine aminotransferase (ALT) ≤2.5 × ULN
- aspartate aminotransferase (AST) ≤2.5 × ULN.
- 4.Adequate pancreatic function as defined by the following criterion:
- serum lipase and amylase ≤1.5 × ULN.
- 5.For females of childbearing potential, a negative pregnancy test must be documented prior to enrollment.
- 6.Female and male patients who are fertile must agree to use an effective form of contraception with their sexual partners from enrollment through 4 months after the end of treatment.
- 7.Signed written informed consent according to ICH/EU/GCP and national local laws.
Exclusion Criteria:
- 1.WHO performance status ≤ 50% (Karnofsky) or ≥ 3 (ECOG).
- 2.Uncontrolled active HBV or HCV hepatitis, or AST/ALT ≥ 2.5 x ULN and bilirubine ≥ 1.5 x ULN not due to the disease.
- 3.History of acute pancreatitis within 1 year of study or history of chronic pancreatitis.
- 4.History of alcohol abuse.
- 5.Ongoing or active uncontrolled infections.
- 6.Uncontrolled hypertriglyceridemia (triglycerides >450 mg/dL).
- 7.Clinically significant, uncontrolled or active cardiovascular disease, specifically including, but not restricted to:
- any history of myocardial infarction, stroke, or revascularization
- unstable angina or transient ischemic attack within 6 months prior to enrollment
- congestive heart failure within 6 months prior to enrollment, or left ventricular ejection fraction (LVEF) less than lower limit of normal per local institutional standards within 6 months prior to enrollment
- history of clinically significant (as determined by the treating physician) atrial arrhythmia
- any history of ventricular arrhythmia
- any history of venous thromboembolism including deep venous thrombosis or pulmonary embolism
- uncontrolled hypertension (diastolic blood pressure >90 mm Hg; systolic >140 mm Hg). Patients with hypertension should be under treatment on study entry to effect blood pressure control.
- 8.Taking medications that are known to be associated with Torsades de Pointes.
- 9.Taking any medications or herbal supplements that are known to be strong inhibitors of CYP3A4 within at least 14 days before the first dose of ponatinib.
- 10.Creatinine level >2.5mg/dl or glomerular filtration rate (GFR) <20 ml/min or proteinuria >3.5 g/day.
- 11.Patients who are currently receiving treatment with any of the medications listed in Appendix E if the medications cannot be either discontinued or switched to a different medication prior to starting study drug. The medications listed in Appendix E have the potential to prolong QT.
Preferisci parlarne con una persona? Contattaci.
Da sapere qui
Prima di chiedere informazioni
Le fasi di una sperimentazione clinica
Ogni nuovo trattamento viene studiato per fasi. La fase 1 valuta soprattutto sicurezza e dose, la fase 2 inizia a misurare se il trattamento ha effetto, la fase 3 lo confronta con le cure già in uso. La fase 4 lo segue dopo l'autorizzazione.
Leggi tutta la guidaChiudi la guida(7 passi)
- Prima degli studi sulle persone. Una sostanza viene studiata prima in laboratorio e poi su modelli animali. Solo se questi studi danno indicazioni sufficienti su effetti e sicurezza si passa agli studi sulle persone.
- Fase 1. Il trattamento viene dato a un piccolo numero di persone, in pochi centri selezionati. Si osserva se è sicuro, come viene tollerato e quale dose usare. Per le malattie gravi questi studi possono coinvolgere direttamente persone con la malattia.
- Fase 2. Partecipano persone con la malattia per cui il trattamento è stato pensato. Si continua a osservare la sicurezza e si inizia a misurare se il trattamento ha effetto. Serve anche a capire quale dose portare nelle fasi successive.
- Fase 3. Il trattamento viene confrontato con le cure già in uso, su centinaia o migliaia di persone. Di solito i partecipanti sono assegnati a caso ai gruppi di confronto: si dice «studio randomizzato». Effetti indesiderati, frequenza e gravità sono controllati con molta attenzione.
- L'autorizzazione. Se i risultati lo permettono, l'azienda o l'ente che ha promosso lo studio chiede l'autorizzazione a mettere il trattamento a disposizione dei pazienti. Finché non è autorizzato, il trattamento resta sperimentale.
- Fase 4. Dopo l'autorizzazione si continua a raccogliere informazioni. Con l'uso su molte più persone possono emergere anche le reazioni più rare, che negli studi precedenti non si potevano vedere.
- Che cosa significa per te. La fase dice a che punto è la ricerca su un trattamento. Da sola non dice se uno studio ti riguarda. Chiedi al tuo oncologo che cosa significherebbe nel tuo caso.
Moduli e documenti (3): Le fasi di una sperimentazione clinica
Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro
Partecipare è una scelta volontaria. Prima di entrare il medico del centro ti spiega lo studio, ti lascia un foglio informativo da leggere con calma e ti chiede di firmare un consenso. Puoi ritirarti in qualsiasi momento, senza dare spiegazioni e senza perdere il diritto alle cure.
Leggi tutta la guidaChiudi la guida(7 passi)
- Parlane con il tuo oncologo. Il tuo oncologo conosce la tua storia clinica. Portagli la scheda dello studio e chiedigli che cosa significherebbe nel tuo caso. Può anche prepararti una relazione da presentare al centro.
- Contatta il centro. Chiama o scrivi al centro che conduce lo studio. Chiedi se lo studio è ancora aperto, come si prenota il primo colloquio e quali documenti portare. A volte serve l'impegnativa, a volte una lettera del tuo oncologo.
- Il colloquio e il foglio informativo. Un medico del gruppo di ricerca ti spiega scopo dello studio, procedure, possibili rischi e benefici, e le alternative disponibili. Ricevi un foglio informativo scritto. Puoi portarlo a casa e parlarne con i familiari, con il medico di famiglia e con il tuo oncologo.
- La firma del consenso. Se decidi di partecipare firmi il modulo di consenso informato e ne ricevi una copia. Il modulo è preparato dal centro per quello studio: non esiste un modulo unico da scaricare. Se dici di no, continui a essere curato con le terapie disponibili.
- Le visite di selezione. Sono i medici del centro a verificare, con visite ed esami, se rientri nei criteri dello studio. Di norma gli esami previsti solo per lo studio si fanno dopo la firma del consenso. Può succedere che i criteri non siano soddisfatti: in quel caso prosegui le cure con il tuo oncologo.
- Durante lo studio. Segui il calendario di visite ed esami previsto dal protocollo. Il medico ti aggiorna se emergono novità che riguardano lo studio. Lo studio è coperto da un'assicurazione per eventuali danni legati alla partecipazione: gli estremi della polizza sono nei documenti che ricevi.
- Ritirarsi. Puoi lasciare lo studio quando vuoi e per qualsiasi motivo. Avvisa appena possibile il medico dello studio: serve a sospendere il trattamento in modo sicuro, e può proporti una visita di controllo finale. Continui ad avere diritto alle cure.
Moduli e documenti (6): Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro
Le regole possono cambiare da regione a regione: verifica con la tua ASL, con l'INPS o con un patronato.