Leucemie e sindromi mielodisplastiche
Studio di fase 1/2 su blinatumomab sottocute nella leucemia linfoblastica acuta B recidivata o con malattia residua
01
In parole semplici
Lo studio valuta blinatumomab, un anticorpo che aiuta i linfociti T a riconoscere le cellule leucemiche, somministrato con iniezione sottocutanea invece della consueta infusione endovenosa continua. Partecipano adulti e adolescenti con leucemia linfoblastica acuta a precursori B ricomparsa, resistente o con malattia minima residua. Si vogliono definire la dose, la sicurezza, l'attività e il comportamento del farmaco nell'organismo.
Riassunto in italiano scritto a partire dai dati del registro: per i dettagli fa fede il registro.
Questo studio unisce le fasi 1 e 2: prima si valuta soprattutto la sicurezza del trattamento e quale dose usare, poi si studia se il trattamento ha effetto, continuando a controllarne la sicurezza. Chiedi al tuo oncologo cosa significherebbe nel tuo caso.
02
Dove si svolge in Italia
8 sedi in 5 regioni.
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Campania
Emilia-Romagna
Lazio
Lombardia
Sicilia
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico G Rodolico - San Marco Presidio Ospedaliero G RodolicoCataniaContatti non ancora nelle nostre schede
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Criteri di partecipazione
Non devi capirli tutti: è compito del tuo oncologo.
Riportiamo i criteri così come li pubblica il registro, senza modifiche. Solo il tuo oncologo può valutare se questo studio ti riguarda: parlane alla prossima visita.
Inclusion Criteria:
* Ph-IIC, Dose Escalation and Dose Expansion: Aged 18 years or older (or same or greater than legal age within the country if it is older than 18 years).
* Ph-IIRa and Ph-IIMa: Aged ≥ 17 years at time of informed consent.
* Ph-IIRb and Ph-IIMb: Age ≥ 12 years and < 17 years at time of informed consent.
* Ph-IIR, Ph-IIC, Dose escalation, Dose Expansion: Participants with R/R B-precursor ALL.
* Relapsed or Refractory B-precursor ALL at any time after first salvage therapy.
* Relapsed B-precursor ALL at any time after allogenic hematopoietic stem cell transplant (HSCT).
* Ph-IIR, Ph-IIC, Dose escalation, Dose expansion: Greater than or equal to 5% blasts in the Bone Marrow per local assessment.
* Ph-IIM: B-precursor ALL and bone marrow blasts (BMB) ≥ 0.01% and < 5% per local assessment.
* Ph-IIM: Availability of an appropriate archival BM specimen from initial or relapse diagnosis and the screening BM sample.
* Participants aged ≥ 18 years: Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Performance Status less than or equal to 2.
* Participants aged 16 to < 18 years old: Karnofsky Performance Score ≥ 50%.
* Participants aged < 16 years old: Lansky Performance Score ≥ 50%.
* Any Ph+ participant intolerant or refractory to prior tyrosine kinase inhibitors (TKIs) are eligible.
* Ph-IIM: BM function as follows:
* Absolute Neutrophil Count (ANC) ≥ 500/μL
* Platelet count ≥ 50 000/μL (transfusion permitted)
* Hemoglobin level ≥ 9 g/dL (transfusion permitted)
The above is a summary, other inclusion criteria details may apply.
Exclusion Criteria:
* Active ALL in the central nervous system (CNS). Presence of greater than 5 white blood cells per cubic millimeter in cerebrospinal fluid (CSF) with lymphoblasts present and/or clinical signs of CNS leukemia. If CSF leukemia is present subjects will have to receive intrathecal therapy and have documented negative CSF prior to enrolling.
* History or presence of clinically relevant CNS pathology (excluding headache) such as epilepsy, childhood or adult seizure, paresis, aphasia, stroke, severe brain injuries, dementia, Parkinson's disease, cerebellar disease, organic brain syndrome, psychosis or severe (≥ grade 3) CNS events including immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome (ICANS) from prior chimeric antigen receptor T-cell (CAR T) or other T cell engager therapies.
* Isolated Extramedullary (EM) Disease.
* For Ph-IIM only: Current EM disease or presence of circulating leukemia blasts.
* Current autoimmune disease or history of autoimmune disease with potential CNS involvement.
* Active acute or chronic graft versus host disease requiring systemic treatment with immunosuppressive medication.
* Symptoms and/or signs that indicate an acute or uncontrolled chronic infection, any other disease or condition that could be exacerbated by the treatment or would complicate protocol compliance.
* Testicular leukemia.
* History of malignancy (with certain exceptions) other than ALL within 3 years prior to start of protocol-specified therapy.
* Allogeneic HSCT within 12 weeks before the start of protocol-specified therapy.
* Cancer chemotherapy within 2 weeks before the start of protocol-specified therapy (with certain exceptions).
* Immunotherapy within 4 weeks before start of protocol-specified therapy.
* Prior failed cluster of differentiation (CD19) directed therapy such as prior blinatumomab or CD19 CAR T cells will be allowed (with demonstrated continued CD19+ expression), if treatment ended more than 4 weeks prior to start of protocol therapy and no prior CNS complications.
* Currently receiving treatment in or less than 30 days or 5 half-lives since ending treatment on another investigational study(ies).
* Abnormal screening laboratory parameters.
* Female participant: Pregnant or breastfeeding or planning to become pregnant or donate eggs, or expected to breastfeed during treatment and for 96 hours after the last dose of investigational product (SC blinatumomab).
The above is a summary, other exclusion criteria details may apply.Preferisci parlarne con una persona? Contattaci.
Da sapere qui
Prima di chiedere informazioni
Le fasi di una sperimentazione clinica
Ogni nuovo trattamento viene studiato per fasi. La fase 1 valuta soprattutto sicurezza e dose, la fase 2 inizia a misurare se il trattamento ha effetto, la fase 3 lo confronta con le cure già in uso. La fase 4 lo segue dopo l'autorizzazione.
Leggi tutta la guidaChiudi la guida(7 passi)
- Prima degli studi sulle persone. Una sostanza viene studiata prima in laboratorio e poi su modelli animali. Solo se questi studi danno indicazioni sufficienti su effetti e sicurezza si passa agli studi sulle persone.
- Fase 1. Il trattamento viene dato a un piccolo numero di persone, in pochi centri selezionati. Si osserva se è sicuro, come viene tollerato e quale dose usare. Per le malattie gravi questi studi possono coinvolgere direttamente persone con la malattia.
- Fase 2. Partecipano persone con la malattia per cui il trattamento è stato pensato. Si continua a osservare la sicurezza e si inizia a misurare se il trattamento ha effetto. Serve anche a capire quale dose portare nelle fasi successive.
- Fase 3. Il trattamento viene confrontato con le cure già in uso, su centinaia o migliaia di persone. Di solito i partecipanti sono assegnati a caso ai gruppi di confronto: si dice «studio randomizzato». Effetti indesiderati, frequenza e gravità sono controllati con molta attenzione.
- L'autorizzazione. Se i risultati lo permettono, l'azienda o l'ente che ha promosso lo studio chiede l'autorizzazione a mettere il trattamento a disposizione dei pazienti. Finché non è autorizzato, il trattamento resta sperimentale.
- Fase 4. Dopo l'autorizzazione si continua a raccogliere informazioni. Con l'uso su molte più persone possono emergere anche le reazioni più rare, che negli studi precedenti non si potevano vedere.
- Che cosa significa per te. La fase dice a che punto è la ricerca su un trattamento. Da sola non dice se uno studio ti riguarda. Chiedi al tuo oncologo che cosa significherebbe nel tuo caso.
Moduli e documenti (3): Le fasi di una sperimentazione clinica
Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro
Partecipare è una scelta volontaria. Prima di entrare il medico del centro ti spiega lo studio, ti lascia un foglio informativo da leggere con calma e ti chiede di firmare un consenso. Puoi ritirarti in qualsiasi momento, senza dare spiegazioni e senza perdere il diritto alle cure.
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- Parlane con il tuo oncologo. Il tuo oncologo conosce la tua storia clinica. Portagli la scheda dello studio e chiedigli che cosa significherebbe nel tuo caso. Può anche prepararti una relazione da presentare al centro.
- Contatta il centro. Chiama o scrivi al centro che conduce lo studio. Chiedi se lo studio è ancora aperto, come si prenota il primo colloquio e quali documenti portare. A volte serve l'impegnativa, a volte una lettera del tuo oncologo.
- Il colloquio e il foglio informativo. Un medico del gruppo di ricerca ti spiega scopo dello studio, procedure, possibili rischi e benefici, e le alternative disponibili. Ricevi un foglio informativo scritto. Puoi portarlo a casa e parlarne con i familiari, con il medico di famiglia e con il tuo oncologo.
- La firma del consenso. Se decidi di partecipare firmi il modulo di consenso informato e ne ricevi una copia. Il modulo è preparato dal centro per quello studio: non esiste un modulo unico da scaricare. Se dici di no, continui a essere curato con le terapie disponibili.
- Le visite di selezione. Sono i medici del centro a verificare, con visite ed esami, se rientri nei criteri dello studio. Di norma gli esami previsti solo per lo studio si fanno dopo la firma del consenso. Può succedere che i criteri non siano soddisfatti: in quel caso prosegui le cure con il tuo oncologo.
- Durante lo studio. Segui il calendario di visite ed esami previsto dal protocollo. Il medico ti aggiorna se emergono novità che riguardano lo studio. Lo studio è coperto da un'assicurazione per eventuali danni legati alla partecipazione: gli estremi della polizza sono nei documenti che ricevi.
- Ritirarsi. Puoi lasciare lo studio quando vuoi e per qualsiasi motivo. Avvisa appena possibile il medico dello studio: serve a sospendere il trattamento in modo sicuro, e può proporti una visita di controllo finale. Continui ad avere diritto alle cure.
Moduli e documenti (6): Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro
Le regole possono cambiare da regione a regione: verifica con la tua ASL, con l'INPS o con un patronato.