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Neoplasie mieloproliferative

Studio che confronta imetelstat con la migliore terapia disponibile per il trattamento della mielofibrosi (MF) a rischio intermedio-2 o alto che non ha risposto al trattamento con inibitori della Janus chinasi (JAK)

Sperimentale In corso, reclutamento chiusoFase 3 Aggiornata al 8 luglio 2026
Capire il tumore: Neoplasie mieloproliferative

01

In parole semplici

Lo scopo dello studio è valutare la sopravvivenza globale dei partecipanti trattati con imetelstat rispetto alla migliore terapia disponibile, con mielofibrosi (MF) a rischio intermedio-2 o alto in recidiva/refrattaria (R/R) al trattamento con inibitori della Janus chinasi (JAK).

Riassunto in italiano scritto a partire dai dati del registro: per i dettagli fa fede il registro.

Fase 3: si confronta il trattamento con le cure già in uso. Chiedi al tuo oncologo cosa significherebbe nel tuo caso.

02

Dove si svolge in Italia

21 sedi in 10 regioni. Nessuna sede in Umbria, la regione che avevi scelto.

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Menopiù sedi centri delle nostre schede più centri vicini: tocca per ingrandire Confini regionali: ISTAT (CC BY)

Calabria

  • Arcispedale S Maria Nuova, AO di Reggio EmiliaReggio CalabriaContatti non ancora nelle nostre schede
  • Azienda Ospedaliera Bianchi-MeReggio CalabriaContatti non ancora nelle nostre schede

Campania

  • AOU Federico IINaplesContatti non ancora nelle nostre schede

Emilia-Romagna

Lazio

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  • Clinica Ematologica, Univ. DegGenovaContatti non ancora nelle nostre schede

Lombardia

Piemonte

Sicilia

  • Presidio Ospedaliero GaribaldiCataniaContatti non ancora nelle nostre schede

Toscana

Veneto

  • Ospedale S.Bortolo, AULSS n.6VicenzaContatti non ancora nelle nostre schede

03

Criteri di partecipazione

Non devi capirli tutti: è compito del tuo oncologo.

Riportiamo i criteri così come li pubblica il registro, senza modifiche. Solo il tuo oncologo può valutare se questo studio ti riguarda: parlane alla prossima visita.

Testo pubblicato dal registro 
Inclusion Criteria:

* Diagnosis of primary myelofibrosis according to the revised World Health Organization criteria or post-essential thrombocythemia-MF or post-polycythemia vera-MF according to the IWG-MRT criteria
* Dynamic International Prognostic Scoring System intermediate-2 or high-risk MF
* Relapsed/refractory to JAK-inhibitor treatment as defined in either inclusion (i), (ii) or (iii) and not eligible for allogeneic stem cell transplantation (ASCT) at screening:

  * (i) Treatment with JAK-inhibitor for >= 6 months duration, including at least 2 months at an optimal dose as assessed by the investigator for that participant and at least one of the following:

    1. no decrease in spleen volume (< 10% by MRI or CT) from the start of treatment with JAK-inhibitor
    2. no decrease in spleen size (< 30% by palpation or length by imaging) from the start of treatment with JAK-inhibitor
    3. no decrease in symptoms (< 20% by Myelofibrosis Symptom Assessment Form [MFSAF] or myeloproliferative neoplasm SAF) from the start of treatment with JAK-inhibitor
    4. a score of at least 15 on TSS assessed using the MFSAF v4.0 during screening.
  * (ii) Treatment with JAK-inhibitor treatment for>= 3 months duration with maximal doses (e.g., 20-25 mg twice daily ruxolitinib) for that participant and no decrease in spleen volume/size or symptoms as defined in inclusion criterion (i [a, b, or c]).
  * (iii) Following maximum tolerated doses of JAK inhibitor therapy for ≥3 months duration, having documented relapsed disease defined as either

    1. Increase in spleen volume from time of best response by 25% measured by MRI or CT, or
    2. Increase in spleen size by palpation, CT, or ultrasound

       * (b.i) For splenomegaly of 5-10 cm at the start of JAK inhibitor treatment, at least 100% increase in palpable spleen size from time of best response;
       * (b.ii) For splenomegaly of > 10 cm at the start of JAK inhibitor treatment, at least 50% increase in palpable spleen size from time of best response;

AND not a candidate for further JAK inhibitor at screening per investigator.

* Measurable splenomegaly demonstrated by a palpable spleen measuring >= 5 cm below the left costal margin or a spleen volume >= 450 cm\^3 by MRI or CT
* Active symptoms of MF on the MFSAF v4.0 demonstrated by a symptom score of at least 5 points (on a 0 to 10 scale)
* Hematology laboratory test values within the protocol defined limits
* Biochemical laboratory test values must be within protocol defined limits
* Eastern Cooperative Oncology Group Performance Status score of 0, 1, or 2
* Participants should follow protocol defined contraceptives procedures
* A woman of childbearing potential must have a negative serum or urine pregnancy test at screening

Exclusion Criteria:

* Peripheral blood blast count of >= 10% or bone marrow blast count of >=10%
* Known allergies, hypersensitivity, or intolerance to imetelstat or its excipients
* Prior treatment with imetelstat
* Any chemotherapy or MF directed therapy, including investigational drug regardless of class or mechanism of action, immunomodulatory or immunosuppressive therapy, corticosteroids greater than 30 mg/day prednisone or equivalent, and JAK-inhibitor treatment less than equal to 14 days prior to randomization
* Diagnosis or treatment for malignancy other than MF except:

  * Malignancy treated with curative intent and with no known active disease present for >= 3 years before randomization
  * Adequately treated non-melanoma skin cancer or lentigo maligna without evidence of disease
  * Adequately treated cervical carcinoma in situ without evidence of disease
* Known history of human immunodeficiency virus or any uncontrolled active systemic infection requiring IV antibiotics
* Active systemic hepatitis infection requiring treatment (carriers of hepatitis virus are permitted to enter the study), or any known acute or chronic liver disease requiring treatment unless related to underlying hepatosplenomegaly due to MF
* Major surgery within 28 days prior to randomization
* Any life-threatening illness (e.g., coronavirus disease-2019), medical condition, or organ system dysfunction which, in the investigator's opinion, could compromise the participant's safety, interfere with the imetelstat metabolism, or put the study outcomes at undue risk

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Da sapere qui

Prima di chiedere informazioni

  • Le fasi di una sperimentazione clinica

    Ogni nuovo trattamento viene studiato per fasi. La fase 1 valuta soprattutto sicurezza e dose, la fase 2 inizia a misurare se il trattamento ha effetto, la fase 3 lo confronta con le cure già in uso. La fase 4 lo segue dopo l'autorizzazione.

    Leggi tutta la guida(7 passi)
    1. Prima degli studi sulle persone. Una sostanza viene studiata prima in laboratorio e poi su modelli animali. Solo se questi studi danno indicazioni sufficienti su effetti e sicurezza si passa agli studi sulle persone.
    2. Fase 1. Il trattamento viene dato a un piccolo numero di persone, in pochi centri selezionati. Si osserva se è sicuro, come viene tollerato e quale dose usare. Per le malattie gravi questi studi possono coinvolgere direttamente persone con la malattia.
    3. Fase 2. Partecipano persone con la malattia per cui il trattamento è stato pensato. Si continua a osservare la sicurezza e si inizia a misurare se il trattamento ha effetto. Serve anche a capire quale dose portare nelle fasi successive.
    4. Fase 3. Il trattamento viene confrontato con le cure già in uso, su centinaia o migliaia di persone. Di solito i partecipanti sono assegnati a caso ai gruppi di confronto: si dice «studio randomizzato». Effetti indesiderati, frequenza e gravità sono controllati con molta attenzione.
    5. L'autorizzazione. Se i risultati lo permettono, l'azienda o l'ente che ha promosso lo studio chiede l'autorizzazione a mettere il trattamento a disposizione dei pazienti. Finché non è autorizzato, il trattamento resta sperimentale.
    6. Fase 4. Dopo l'autorizzazione si continua a raccogliere informazioni. Con l'uso su molte più persone possono emergere anche le reazioni più rare, che negli studi precedenti non si potevano vedere.
    7. Che cosa significa per te. La fase dice a che punto è la ricerca su un trattamento. Da sola non dice se uno studio ti riguarda. Chiedi al tuo oncologo che cosa significherebbe nel tuo caso.

    Apri la guida in una pagina sua

    Moduli e documenti (3): Le fasi di una sperimentazione clinica

  • Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro

    Partecipare è una scelta volontaria. Prima di entrare il medico del centro ti spiega lo studio, ti lascia un foglio informativo da leggere con calma e ti chiede di firmare un consenso. Puoi ritirarti in qualsiasi momento, senza dare spiegazioni e senza perdere il diritto alle cure.

    Leggi tutta la guida(7 passi)
    1. Parlane con il tuo oncologo. Il tuo oncologo conosce la tua storia clinica. Portagli la scheda dello studio e chiedigli che cosa significherebbe nel tuo caso. Può anche prepararti una relazione da presentare al centro.
    2. Contatta il centro. Chiama o scrivi al centro che conduce lo studio. Chiedi se lo studio è ancora aperto, come si prenota il primo colloquio e quali documenti portare. A volte serve l'impegnativa, a volte una lettera del tuo oncologo.
    3. Il colloquio e il foglio informativo. Un medico del gruppo di ricerca ti spiega scopo dello studio, procedure, possibili rischi e benefici, e le alternative disponibili. Ricevi un foglio informativo scritto. Puoi portarlo a casa e parlarne con i familiari, con il medico di famiglia e con il tuo oncologo.
    4. La firma del consenso. Se decidi di partecipare firmi il modulo di consenso informato e ne ricevi una copia. Il modulo è preparato dal centro per quello studio: non esiste un modulo unico da scaricare. Se dici di no, continui a essere curato con le terapie disponibili.
    5. Le visite di selezione. Sono i medici del centro a verificare, con visite ed esami, se rientri nei criteri dello studio. Di norma gli esami previsti solo per lo studio si fanno dopo la firma del consenso. Può succedere che i criteri non siano soddisfatti: in quel caso prosegui le cure con il tuo oncologo.
    6. Durante lo studio. Segui il calendario di visite ed esami previsto dal protocollo. Il medico ti aggiorna se emergono novità che riguardano lo studio. Lo studio è coperto da un'assicurazione per eventuali danni legati alla partecipazione: gli estremi della polizza sono nei documenti che ricevi.
    7. Ritirarsi. Puoi lasciare lo studio quando vuoi e per qualsiasi motivo. Avvisa appena possibile il medico dello studio: serve a sospendere il trattamento in modo sicuro, e può proporti una visita di controllo finale. Continui ad avere diritto alle cure.

    Apri la guida in una pagina sua

    Moduli e documenti (6): Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro

Le regole possono cambiare da regione a regione: verifica con la tua ASL, con l'INPS o con un patronato.