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Neoplasie mieloproliferative

Studio per valutare sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica e farmacodinamica di GB2064 per via orale in partecipanti con mielofibrosi

Sperimentale In corso, reclutamento chiusoFase 2 Aggiornata al 3 aprile 2024

Il registro non aggiorna questo studio da più di 12 mesi: lo stato potrebbe non essere attuale. Chiedi conferma al centro.

Capire il tumore: Neoplasie mieloproliferative

01

In parole semplici

Questo studio è uno studio di fase IIa in aperto in soggetti con mielofibrosi.

Riassunto in italiano scritto a partire dai dati del registro: per i dettagli fa fede il registro.

Fase 2: si studia se il trattamento ha effetto, continuando a controllarne la sicurezza. Chiedi al tuo oncologo cosa significherebbe nel tuo caso.

02

Dove si svolge in Italia

5 sedi in 4 regioni.

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Menopiù sedi centri delle nostre schede Confini regionali: ISTAT (CC BY)

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03

Prima di contattare il centro

Scegli il centro: le pagine e le guide qui sotto cambiano con la tua scelta.

Lombardia

Hai scelto l'ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, in Lombardia. Qui trovi le pagine del centro, i nostri fogli e le guide che servono prima di chiamare.

Da avere sotto mano quando chiami

Codice dello studio
NCT04679870
Tumore
Neoplasie mieloproliferative
Fase
2
Stato dello studio nel registro
In corso, reclutamento chiuso

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Pagine ufficiali dell'ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda

I nostri fogli

Guide per questo centro

  • Chiedere una seconda opinione

    Puoi chiedere a un altro centro un parere sulla diagnosi o sulle cure proposte. Per farlo serve la tua documentazione clinica completa: hai diritto ad averne copia e la struttura deve consegnarla entro tempi fissati dalla legge. Parlarne con il tuo oncologo aiuta a confrontare i pareri.

    Nella regione Lombardia. I tempi per la consegna della documentazione sono fissati dalla legge nazionale. Cambiano da struttura a struttura il modulo, il costo della copia e le modalità di ritiro o spedizione. Chiedi all'ufficio cartelle cliniche o all'Ufficio relazioni con il pubblico (URP).

    Leggi tutta la guida(7 passi)
    1. Decidi che cosa vuoi chiedere. Una seconda opinione può riguardare la diagnosi, le cure proposte o entrambe. Scrivi le tue domande prima di cominciare. Ti aiuta a scegliere a chi rivolgerti e a non dimenticare nulla il giorno della visita.
    2. Parlane con il tuo oncologo. Dirglielo non è una mancanza di fiducia. Il medico che ti segue può prepararti una relazione aggiornata e indicarti quali documenti servono. Aiuta anche a confrontare i pareri e a decidere insieme i passi successivi.
    3. Chiedi copia della documentazione. Hai diritto alla copia della cartella clinica e degli altri documenti sanitari. Per legge la direzione sanitaria deve fornire la documentazione disponibile entro 7 giorni dalla richiesta, preferibilmente in formato elettronico. Le eventuali integrazioni arrivano entro 30 giorni.
    4. Raccogli tutto in ordine. Metti i documenti in ordine di data, dal più vecchio al più recente. Chiedi al centro che ti darà il parere che cosa vuole vedere: di solito i referti, le lettere di dimissione e gli esami per immagini con i loro supporti. Può chiedere anche i preparati su cui è stata fatta la diagnosi.
    5. Prenota la visita. Chiama il centro e chiedi come si prenota una visita per seconda opinione. Chiedi se si fa con il Servizio sanitario, con l'impegnativa, o solo in libera professione, e in quel caso quanto costa. Alcuni centri valutano la documentazione anche a distanza.
    6. Se non puoi ritirare i documenti di persona. Puoi delegare una persona di fiducia. Servono una delega scritta e firmata e la copia dei documenti d'identità di entrambi. Ogni struttura può chiedere il proprio modulo: verifica prima.
    7. Dopo il parere. Chiedi che il parere ti venga dato per iscritto. Portalo al medico che ti segue e parlatene insieme. Se i pareri sono diversi, chiedi a entrambi di spiegarti le ragioni: la decisione sulle cure si prende con i tuoi medici.

    Apri la guida in una pagina sua

    Moduli e documenti (6): Chiedere una seconda opinione

  • L'impegnativa: cos'è e come ottenerla

    Per una visita o un esame con il Servizio sanitario nazionale (SSN) serve di solito l'impegnativa, cioè la ricetta del medico di famiglia o dello specialista. Oggi è quasi sempre elettronica: ricevi un codice da usare per prenotare. Se chiami per uno studio clinico, chiedi al centro quale documento serve.

    Nella regione Lombardia. Si prenota con il Contact Center regionale: 800 638 638 da fisso (gratis) o 02 999 599 da cellulare (a pagamento), dal lunedì al sabato 8-20, festivi esclusi. Si prenota anche agli sportelli CUP delle strutture, nelle farmacie lombarde aderenti e, con la ricetta elettronica, online su Prenota Salute o con l'app Salutile Prenotazioni. Online senza SPID o CIE serve una tessera sanitaria lombarda.

    Leggi tutta la guida(7 passi)
    1. Che cos'è. L'impegnativa è la prescrizione con cui il medico chiede una visita o un esame a carico del Servizio sanitario nazionale. Oggi è quasi sempre elettronica. È identificata da un codice, il Numero di ricetta elettronica (NRE), che trovi sul promemoria.
    2. Chi la scrive. Per il primo accesso, di solito il medico di famiglia. Per controlli, approfondimenti e follow-up deve prescriverli lo specialista che ti ha preso in carico, senza rimandarti dal medico di famiglia. Lo prevede il Piano nazionale di governo delle liste di attesa 2026-2028.
    3. Che cosa controllare. Verifica che riporti la prestazione giusta e il quesito diagnostico, cioè il motivo della richiesta. Controlla la classe di priorità e, se ce l'hai, il codice di esenzione. Se manca qualcosa, chiedi al medico di correggerla prima di prenotare.
    4. Le classi di priorità. La lettera indicata dal medico stabilisce il tempo massimo di attesa: U (urgente) entro 72 ore, B (breve) entro 10 giorni, D (differibile) entro 30 giorni per le visite e 60 per gli esami, P (programmata) entro 120 giorni. La priorità la decide il medico in base alla situazione clinica.
    5. Come prenotare. Con il codice dell'impegnativa prenoti al CUP della tua regione: allo sportello, al telefono, in farmacia o online, secondo i servizi disponibili. Se rifiuti la prima data o la sede proposta, il tempo massimo di attesa non è più garantito.
    6. Se la data proposta supera i tempi massimi. Hai diritto ad avere la prestazione di primo accesso entro i tempi della tua classe di priorità. Se il CUP non riesce a garantirla, l'azienda sanitaria deve attivare un «percorso di tutela» e trovare un'alternativa. Le modalità sono stabilite da ogni Regione.
    7. Se chiami per uno studio clinico. Non sempre serve l'impegnativa. A volte il centro chiede una visita oncologica con impegnativa, a volte basta una lettera del tuo oncologo. Chiedilo al centro al primo contatto.

    Apri la guida in una pagina sua

    Moduli e documenti (5): L'impegnativa: cos'è e come ottenerla

Le regole possono cambiare da regione a regione: verifica con la tua ASL o con il centro.

04

Criteri di partecipazione

Non devi capirli tutti: è compito del tuo oncologo.

Riportiamo i criteri così come li pubblica il registro, senza modifiche. Solo il tuo oncologo può valutare se questo studio ti riguarda: parlane alla prossima visita.

Testo pubblicato dal registro

Inclusion Criteria:

Participants must satisfy all of the following criteria at the Screening visit:

  1. 1.
    Adult male or female participants ≥ 18 years of age at enrolment:
    1. 1.
      Female participants may be of non-childbearing potential defined as permanently sterile or postmenopausal, or female participants considered to be of childbearing potential who agree to use highly effective birth control methods until 90 days after the follow-up visit. Female participants should refrain from ova donation from the date of Enrolment (Day -1) until 90 days after the follow-up visit.
    2. 2.
      Male participants will agree to use contraception throughout the study and until 90-days after the Follow-up visit. Male participants must agree to refrain from sperm donation from the date of Enrolment (Day -1) until 90 days after the follow-up visit.
  2. 2.
    Diagnosis of PMF or SMF with intermediate -2 or high-risk disease according to the Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS)-plus or if with low risk disease then with symptomatic splenomegaly as defined by sonographic assessment as spleen length of >12 cm or by physical examination as ≥ 5 cm below left costal margin.
  3. 3.
    Participants who are not currently taking a Janus kinase (JAK) inhibitor (e.g. ruxolitinib or fedratinib) and are therefore refractory, intolerant or ineligible for a JAK inhibitor according to appropriate guidelines (including local guidelines).
  4. 4.
    Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status 0-2.
  5. 5.
    Required baseline laboratory status:
    1. 1.
      Absolute platelet count (APC) ≥ 50 x 109/L
    2. 2.
      Absolute neutrophil count (ANC) ≥ 1.5 x 109/L (1500/mm3)
    3. 3.
      Serum direct bilirubin ≤ 2.0 x ULN (upper limit of normal)
    4. 4.
      AST (SGOT) or ALT (SGPT) [if both measured, then this applies to both measurements] ≤ 2.5 x ULN, except for participants with MF involvement of the liver who must have levels ≤ 5 x ULN
    5. 5.
      Estimated Glomerular Filtration Rate (eGFR) or creatinine clearance (CrCl) (CrCl calculated by the Cockroft and Gault method) ≥ 30 ml/min/1.73 m2.
    6. 6.
      Peripheral blood blasts <10%
  6. 6.
    Treatment-related toxicities from prior therapies must have resolved to Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Grade ≤ 1.
  7. 7.
    Participants must have a documented history of transfusion records (if there have been any such transfusions) in the preceding 12 weeks to Day 1.

Exclusion Criteria:

  1. 1.
    Current treatment with a JAK inhibitor (e.g. ruxolitinib or fedratinib) or a history of treatment with a JAK inhibitor within two weeks of enrolment.
  2. 2.
    Positive hepatitis panel and/or positive HIV test.
  3. 3.
    Any concurrent severe and/or uncontrolled medical conditions that could increase the participant's risk for toxicity while in the study or that could confound discrimination between disease- and study treatment-related toxicities. Any planned major surgery during the study period
  4. 4.
    Impaired cardiac function or clinically significant cardiac diseases, including any of the following:
    1. 1.
      History or presence of ventricular tachyarrhythmia.
    2. 2.
      Presence of unstable atrial fibrillation (ventricular response > 100 bpm); Participants with stable atrial fibrillation are eligible, provided they do not meet any of the other cardiac exclusion criteria.
    3. 3.
      Clinically significant resting bradycardia (< 50 bpm) and use of a cardiac pacemaker or implantable cardioverter defibrillator.
    4. 4.
      Angina pectoris or acute myocardial infarction ≤ 90 days prior to starting study drug.
    5. 5.
      Other clinically significant heart disease (e.g., symptomatic congestive heart failure; uncontrolled arrhythmia or hypertension; history of labile hypertension or poor compliance with an antihypertensive regimen).
  5. 5.
    Participants who are currently receiving chronic (> 14 days) treatment with corticosteroids at a dose > 10 mg of prednisone (or its glucocorticoid equivalent) per day, or any other chronic immunosuppressive treatment that cannot be discontinued prior to starting study drug.
  6. 6.
    Participants with impairment of gastrointestinal (GI) function or GI disease that may significantly alter the absorption of GB2064 as per physician's opinion.
  7. 7.
    Participants who received radiotherapy within the last month prior to screening procedures, or patients who received splenectomy in the previous three months or are scheduled for the procedure in the next three months.
  8. 8.
    Participants who had a history of malignancy in the past 3 years, except for treated early stage squamous, basal cell carcinoma or treated, localised prostate cancer.
  9. 9.
    Presence of clinically meaningful active bacterial, fungal, parasitic or viral infection which requires therapy.
  10. 10.
    Previous history of Progressive Multifocal Leuko-encephalopathy (PML).
  11. 11.
    Pregnant or breast feeding (lactating) women, where pregnancy is defined as the state of a female after conception and until the termination of gestation, confirmed by a positive β- HCG laboratory test.
  12. 12.
    Women of child-bearing potential, defined as all women physiologically capable of becoming pregnant, unless they are using highly effective methods of contraception during dosing and for 90 days after study treatment. Highly effective contraception methods must be used.
  13. 13.
    Sexually active males must use a condom during intercourse while taking the drug and for 90 days after stopping study drug and should not father a child in this period. A condom is required to be used also by vasectomized men in order to prevent delivery of the drug via seminal fluid.
  14. 14.
    Hypersensitivity to GB2064 and/or its excipients.
  15. 15.
    Participants unable or unwilling to comply with protocol requirements.
  16. 16.
    Participants related to PI/site staff.
  17. 17.
    Participants who have had a hematopoietic stem cell transplantation.
  18. 18.
    Participants who are eligible, have a donor and are willing to undergo a hematopoietic stem cell transplantation.

Preferisci parlarne con una persona? Contattaci.

Da sapere qui

Prima di chiedere informazioni

  • Le fasi di una sperimentazione clinica

    Ogni nuovo trattamento viene studiato per fasi. La fase 1 valuta soprattutto sicurezza e dose, la fase 2 inizia a misurare se il trattamento ha effetto, la fase 3 lo confronta con le cure già in uso. La fase 4 lo segue dopo l'autorizzazione.

    Leggi tutta la guida(7 passi)
    1. Prima degli studi sulle persone. Una sostanza viene studiata prima in laboratorio e poi su modelli animali. Solo se questi studi danno indicazioni sufficienti su effetti e sicurezza si passa agli studi sulle persone.
    2. Fase 1. Il trattamento viene dato a un piccolo numero di persone, in pochi centri selezionati. Si osserva se è sicuro, come viene tollerato e quale dose usare. Per le malattie gravi questi studi possono coinvolgere direttamente persone con la malattia.
    3. Fase 2. Partecipano persone con la malattia per cui il trattamento è stato pensato. Si continua a osservare la sicurezza e si inizia a misurare se il trattamento ha effetto. Serve anche a capire quale dose portare nelle fasi successive.
    4. Fase 3. Il trattamento viene confrontato con le cure già in uso, su centinaia o migliaia di persone. Di solito i partecipanti sono assegnati a caso ai gruppi di confronto: si dice «studio randomizzato». Effetti indesiderati, frequenza e gravità sono controllati con molta attenzione.
    5. L'autorizzazione. Se i risultati lo permettono, l'azienda o l'ente che ha promosso lo studio chiede l'autorizzazione a mettere il trattamento a disposizione dei pazienti. Finché non è autorizzato, il trattamento resta sperimentale.
    6. Fase 4. Dopo l'autorizzazione si continua a raccogliere informazioni. Con l'uso su molte più persone possono emergere anche le reazioni più rare, che negli studi precedenti non si potevano vedere.
    7. Che cosa significa per te. La fase dice a che punto è la ricerca su un trattamento. Da sola non dice se uno studio ti riguarda. Chiedi al tuo oncologo che cosa significherebbe nel tuo caso.

    Apri la guida in una pagina sua

    Moduli e documenti (3): Le fasi di una sperimentazione clinica

  • Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro

    Partecipare è una scelta volontaria. Prima di entrare il medico del centro ti spiega lo studio, ti lascia un foglio informativo da leggere con calma e ti chiede di firmare un consenso. Puoi ritirarti in qualsiasi momento, senza dare spiegazioni e senza perdere il diritto alle cure.

    Leggi tutta la guida(7 passi)
    1. Parlane con il tuo oncologo. Il tuo oncologo conosce la tua storia clinica. Portagli la scheda dello studio e chiedigli che cosa significherebbe nel tuo caso. Può anche prepararti una relazione da presentare al centro.
    2. Contatta il centro. Chiama o scrivi al centro che conduce lo studio. Chiedi se lo studio è ancora aperto, come si prenota il primo colloquio e quali documenti portare. A volte serve l'impegnativa, a volte una lettera del tuo oncologo.
    3. Il colloquio e il foglio informativo. Un medico del gruppo di ricerca ti spiega scopo dello studio, procedure, possibili rischi e benefici, e le alternative disponibili. Ricevi un foglio informativo scritto. Puoi portarlo a casa e parlarne con i familiari, con il medico di famiglia e con il tuo oncologo.
    4. La firma del consenso. Se decidi di partecipare firmi il modulo di consenso informato e ne ricevi una copia. Il modulo è preparato dal centro per quello studio: non esiste un modulo unico da scaricare. Se dici di no, continui a essere curato con le terapie disponibili.
    5. Le visite di selezione. Sono i medici del centro a verificare, con visite ed esami, se rientri nei criteri dello studio. Di norma gli esami previsti solo per lo studio si fanno dopo la firma del consenso. Può succedere che i criteri non siano soddisfatti: in quel caso prosegui le cure con il tuo oncologo.
    6. Durante lo studio. Segui il calendario di visite ed esami previsto dal protocollo. Il medico ti aggiorna se emergono novità che riguardano lo studio. Lo studio è coperto da un'assicurazione per eventuali danni legati alla partecipazione: gli estremi della polizza sono nei documenti che ricevi.
    7. Ritirarsi. Puoi lasciare lo studio quando vuoi e per qualsiasi motivo. Avvisa appena possibile il medico dello studio: serve a sospendere il trattamento in modo sicuro, e può proporti una visita di controllo finale. Continui ad avere diritto alle cure.

    Apri la guida in una pagina sua

    Moduli e documenti (6): Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro

Le regole possono cambiare da regione a regione: verifica con la tua ASL, con l'INPS o con un patronato.