Tumori del cervello

Studio sulla sicurezza, la farmacocinetica e l'efficacia di alectinib in partecipanti pediatrici con tumori solidi o del SNC positivi alla fusione di ALK

Sperimentale

In corso, reclutamento chiusoFase 1/2 Aggiornata al 14 agosto 2026

In parole semplici

Questo studio valuterà la sicurezza, la farmacocinetica e l'efficacia di alectinib in bambini e adolescenti con tumori solidi o del SNC positivi alla fusione di ALK, per i quali un trattamento precedente si è rivelato inefficace o per i quali non è disponibile un trattamento standard soddisfacente.

Riassunto in italiano scritto a partire dai dati del registro: per i dettagli fa fede il registro.

Questo studio unisce le fasi 1 e 2: prima si valuta soprattutto la sicurezza del trattamento e quale dose usare, poi si studia se il trattamento ha effetto, continuando a controllarne la sicurezza. Chiedi al tuo oncologo cosa significherebbe nel tuo caso.

Dove si svolge in Italia

3 sedi in 3 regioni.

Menopiù sediConfini regionali: ISTAT (CC BY)

Piemonte la regione che hai scelto

Dipartimento di Scienze Pediatriche AdolescenzaTurinContatti non ancora nelle nostre schede

Liguria

Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico IRCCSGenoaContatti non ancora nelle nostre schede

Lombardia

Istituto Nazionale Tumori di MilanoMilanContatti non ancora nelle nostre schede

Criteri di partecipazione

Non devi capirli tutti: è compito del tuo oncologo.

Riportiamo i criteri così come li pubblica il registro, senza modifiche. Solo il tuo oncologo può valutare se questo studio ti riguarda: parlane alla prossima visita.

Testo pubblicato dal registro

Inclusion Criteria

* Histologically confirmed diagnosis of CNS or solid tumors with documented evidence of ALK gene fusions as assessed centrally through the use of the investigational F1CDx assay or based on pre-existing NGS test results
* Disease status: prior treatment proven to be ineffective (i.e. relapsed or refractory), or for whom there is no satisfactory standard treatment available. Disease should be measurable and evaluable as defined by Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) v 1.1, or Response Assessment in Neuro-oncology criteria (RANO) +/- bone marrow criteria for primary CNS tumors or International Neuroblastoma Response Criteria (INRC)
* Available tumor tissue for submission to the Sponsor from active disease, obtained subsequent to last anti-cancer therapy regimen administered and obtained prior to study enrollment (preferred option), or archival tumor tissue from original diagnosis, or willingness to undergo a core or excisional biopsy sample collection prior to enrollment
* For participants < 16 years old, Lansky Performance Status >/= 50%
* For participants >/= 16 years old, Karnofsky Performance Status >/= 50%
* Adequate bone marrow function as defined by the protocol within at least 28 days prior to initiation of study drug
* Participant and/or caregiver willingness and ability to complete clinical outcome assessments throughout the study using either electronic, paper, or interviewer methods
* For females of childbearing potential: agreement to remain abstinent (refrain from heterosexual intercourse) or use contraception, and agreement to refrain from donating eggs, as defined by the protocol
* For males who are not surgically sterile: agreement to remain abstinent (refrain from heterosexual intercourse) or use contraception, and agreement to refrain from donating sperm, as defined by the protocol

Exclusion Criteria

* Medical history of: prior use of ALK inhibitors; diagnosis of Anaplastic Large Cell Lymphoma (ALCL); any gastrointestinal disorder that may affect absorption of oral medications, such as mal-absorption syndrome or status post-major bowel resection; history of organ transplant; stem cell infusions as defined by the protocol
* Substance abuse within 12 months prior to screening
* Familial or personal history of congenital bone disorders, bone metabolism alterations, or osteopenia
* Treatment with investigational therapy 28 days prior to initiation of study drug
* Liver or kidney disease as defined by the protocol
* National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0 grade >/=3 toxicities attributed to any prior therapy such as radiotherapy (excluding alopecia), which have not shown improvement and are strictly considered to interfere with alectinib
* Co-administration of anti-cancer therapies other than those administered in this study
* Active hepatitis B or C virus (HBV, HBC), or known HIV-positivity or AIDS-related illness
* Any clinically significant concomitant disease or condition that could interfere with, or for which the treatment might interfere with, the conduct of the study or the absorption of oral medications or that would, in the opinion of the Principal Investigator, pose an unacceptable risk to the participant in this study
* Any psychological, familial, sociological, or geographical condition potentially hampering compliance with the study protocol requirements and/or follow-up procedures; such conditions should be discussed with the participant before trial entry
* Planned procedure or surgery during the study except as permitted treatment as defined by the protocol
* Infection considered by the investigator to be clinically uncontrolled or of unacceptable risk to the participant upon induction of neutropenia, including participants who are, or should be, on antimicrobial agents for the treatment as active infection
* Pregnant or breastfeeding, or intending to become pregnant during the study or within 3 months after the final dose of alectinib

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Da sapere qui

Prima di chiedere informazioni

Le fasi di una sperimentazione clinica
Ogni nuovo trattamento viene studiato per fasi. La fase 1 valuta soprattutto sicurezza e dose, la fase 2 inizia a misurare se il trattamento ha effetto, la fase 3 lo confronta con le cure già in uso. La fase 4 lo segue dopo l'autorizzazione.
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1. Prima degli studi sulle persone. Una sostanza viene studiata prima in laboratorio e poi su modelli animali. Solo se questi studi danno indicazioni sufficienti su effetti e sicurezza si passa agli studi sulle persone.
2. Fase 1. Il trattamento viene dato a un piccolo numero di persone, in pochi centri selezionati. Si osserva se è sicuro, come viene tollerato e quale dose usare. Per le malattie gravi questi studi possono coinvolgere direttamente persone con la malattia.
3. Fase 2. Partecipano persone con la malattia per cui il trattamento è stato pensato. Si continua a osservare la sicurezza e si inizia a misurare se il trattamento ha effetto. Serve anche a capire quale dose portare nelle fasi successive.
4. Fase 3. Il trattamento viene confrontato con le cure già in uso, su centinaia o migliaia di persone. Di solito i partecipanti sono assegnati a caso ai gruppi di confronto: si dice «studio randomizzato». Effetti indesiderati, frequenza e gravità sono controllati con molta attenzione.
5. L'autorizzazione. Se i risultati lo permettono, l'azienda o l'ente che ha promosso lo studio chiede l'autorizzazione a mettere il trattamento a disposizione dei pazienti. Finché non è autorizzato, il trattamento resta sperimentale.
6. Fase 4. Dopo l'autorizzazione si continua a raccogliere informazioni. Con l'uso su molte più persone possono emergere anche le reazioni più rare, che negli studi precedenti non si potevano vedere.
7. Che cosa significa per te. La fase dice a che punto è la ricerca su un trattamento. Da sola non dice se uno studio ti riguarda. Chiedi al tuo oncologo che cosa significherebbe nel tuo caso.
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Moduli e documenti (3): Le fasi di una sperimentazione clinica
Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro
Partecipare è una scelta volontaria. Prima di entrare il medico del centro ti spiega lo studio, ti lascia un foglio informativo da leggere con calma e ti chiede di firmare un consenso. Puoi ritirarti in qualsiasi momento, senza dare spiegazioni e senza perdere il diritto alle cure.
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1. Parlane con il tuo oncologo. Il tuo oncologo conosce la tua storia clinica. Portagli la scheda dello studio e chiedigli che cosa significherebbe nel tuo caso. Può anche prepararti una relazione da presentare al centro.
2. Contatta il centro. Chiama o scrivi al centro che conduce lo studio. Chiedi se lo studio è ancora aperto, come si prenota il primo colloquio e quali documenti portare. A volte serve l'impegnativa, a volte una lettera del tuo oncologo.
3. Il colloquio e il foglio informativo. Un medico del gruppo di ricerca ti spiega scopo dello studio, procedure, possibili rischi e benefici, e le alternative disponibili. Ricevi un foglio informativo scritto. Puoi portarlo a casa e parlarne con i familiari, con il medico di famiglia e con il tuo oncologo.
4. La firma del consenso. Se decidi di partecipare firmi il modulo di consenso informato e ne ricevi una copia. Il modulo è preparato dal centro per quello studio: non esiste un modulo unico da scaricare. Se dici di no, continui a essere curato con le terapie disponibili.
5. Le visite di selezione. Sono i medici del centro a verificare, con visite ed esami, se rientri nei criteri dello studio. Di norma gli esami previsti solo per lo studio si fanno dopo la firma del consenso. Può succedere che i criteri non siano soddisfatti: in quel caso prosegui le cure con il tuo oncologo.
6. Durante lo studio. Segui il calendario di visite ed esami previsto dal protocollo. Il medico ti aggiorna se emergono novità che riguardano lo studio. Lo studio è coperto da un'assicurazione per eventuali danni legati alla partecipazione: gli estremi della polizza sono nei documenti che ricevi.
7. Ritirarsi. Puoi lasciare lo studio quando vuoi e per qualsiasi motivo. Avvisa appena possibile il medico dello studio: serve a sospendere il trattamento in modo sicuro, e può proporti una visita di controllo finale. Continui ad avere diritto alle cure.
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Moduli e documenti (6): Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro

Le regole possono cambiare da regione a regione: verifica con la tua ASL, con l'INPS o con un patronato.