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Neoplasie mieloproliferative

(HARBOR) Studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di BLU-263 rispetto al placebo in pazienti con mastocitosi sistemica indolente

Sperimentale In reclutamentoFase 2/3 Aggiornata al 7 ottobre 2026
Capire il tumore: Neoplasie mieloproliferative

01

In parole semplici

Questo è uno studio di fase 2/3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che confronta l'efficacia e la sicurezza di elenestinib (BLU-263) + terapia diretta ai sintomi (SDT) con placebo + SDT in partecipanti con mastocitosi sistemica indolente (ISM) i cui sintomi non sono controllati in modo adeguato dalla SDT. Le Parti 1 e 2 arruoleranno partecipanti con ISM. I partecipanti arruolati nella Parte 2 passeranno alla Parte 3 per ricevere il trattamento con elenestinib in aperto, dopo il completamento della Parte precedente. La Parte K arruolerà partecipanti con ISM che hanno già ricevuto un inibitore selettivo di KIT approvato. Lo studio comprende anche gruppi di farmacocinetica (PK) che arruoleranno partecipanti con ISM.

Riassunto in italiano scritto a partire dai dati del registro: per i dettagli fa fede il registro.

Questo studio unisce le fasi 2 e 3: prima si studia se il trattamento ha effetto, continuando a controllarne la sicurezza, poi si confronta il trattamento con le cure già in uso. Chiedi al tuo oncologo cosa significherebbe nel tuo caso.

02

Dove si svolge in Italia

9 sedi in 6 regioni. Nessuna sede in Friuli-Venezia Giulia, la regione che avevi scelto. Accanto a ogni sede trovi lo stato indicato dal registro, quando è noto.

Usa + e − per ingrandire, le frecce per spostare, 0 per tornare alla vista iniziale.

Menopiù sedi centri delle nostre schede Confini regionali: ISTAT (CC BY)

Campania

  • S.S.D. Immunologia Clinica e Allergologia Azienda Ospedaliera Universitaria San Giovanni di Dio e Ruggi d'AragonaSalernoStato della sede nel registro: ArruolaContatti non ancora nelle nostre schede

Emilia-Romagna

  • Unita Operativa di Ematologia AOU Policlinico S. Orsola-MalpighiBolognaStato della sede nel registro: ArruolaContatti non ancora nelle nostre schede

Lombardia

Sicilia

  • AOU Policlinico G.Rodolico - San MarcoCataniaStato della sede nel registro: ArruolaContatti non ancora nelle nostre schede

Toscana

  • SOD Ematologia (Ambulatori)- AOUC Azienda Ospedaliero Universitaria CareggiFlorenceStato della sede nel registro: ArruolaContatti non ancora nelle nostre schede

Veneto

  • Unità Operativa di Allergologia Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di VeronaVeronaStato della sede nel registro: ArruolaContatti non ancora nelle nostre schede
  • Azienda Unita Locale Socia Sanitaria N8 BericaVicenzaStato della sede nel registro: ArruolaContatti non ancora nelle nostre schede

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Criteri di partecipazione

Non devi capirli tutti: è compito del tuo oncologo.

Riportiamo i criteri così come li pubblica il registro, senza modifiche. Solo il tuo oncologo può valutare se questo studio ti riguarda: parlane alla prossima visita.

Testo pubblicato dal registro 
Key Inclusion Criteria:

All Participants:

-Participant must have an Eastern Cooperative Oncology Group Performance Status (ECOG PS) of 0 to 2.

Part 1 and PK groups:

* Participant has confirmed diagnosis of ISM, confirmed by Central Pathology Review
* Participant must have failed to achieve adequate symptom control for 1 or more Baseline symptoms, as determined by the Investigator, with at least 2 of the following symptom-directed therapies administered: H1 blockers, H2 blockers, proton-pump inhibitors, leukotriene inhibitors, cromolyn sodium, corticosteroids, or omalizumab.
* Participants must have SDT for ISM symptom management stabilized for at least 14 days prior to starting screening procedures.
* For participants receiving corticosteroids, the dose must be ≤ 20 mg/day prednisone or equivalent, and the dose must be stable for ≥ 14 days.

Part K:

-Participant has confirmed diagnosis of ISM, confirmed by Central Pathology Review

Part S:

-Participant has confirmed diagnosis of SSM, confirmed by Central Pathology Review of BM biopsy and central review of B- and C-findings by WHO diagnostic criteria.

Part 2:

-Participant has confirmed diagnosis of ISM, confirmed by Central Pathology Review

Key Exclusion Criteria:

* Participant has been diagnosed with any of the following WHO systemic mastocytosis (SM) sub-classifications: cutaneous mastocytosis only, SM with an associated hematologic neoplasm of non-MC lineage (SM-AHN), aggressive SM, mast cell leukemia, or mast cell sarcoma.
* Participant has been diagnosed with another myeloproliferative disorder.
* Participant has organ damage attributable to SM.
* Participant has clinically significant, uncontrolled, cardiovascular disease
* Participant has a QT interval corrected using Fridericia's formula (QTcF) > > 470 milliseconds (msec) (for females) or > 450 msec (for males).
* Participant has a history of a primary malignancy that has been diagnosed or required therapy within 3 years. The following prior malignancies are not exclusionary: completely resected basal cell and squamous cell skin cancer, curatively treated localized prostate cancer, and completely resected carcinoma in situ of any site.
* Time since any cytoreductive therapy including masitinib and midostaurin should be at least 5 half-lives or 14 days (whichever is longer), and for cladribine, interferon alpha, pegylated interferon, or antibody therapy < 28 days or 5 half-lives of the drug (whichever is longer), before beginning the screening period.
* Participant has received radiotherapy or psoralen and ultraviolet A (PUVA) therapy < 14 days before beginning the screening period.

Other protocol-defined criteria apply.

Preferisci parlarne con una persona? Contattaci.

Da sapere qui

Prima di chiedere informazioni

  • Le fasi di una sperimentazione clinica

    Ogni nuovo trattamento viene studiato per fasi. La fase 1 valuta soprattutto sicurezza e dose, la fase 2 inizia a misurare se il trattamento ha effetto, la fase 3 lo confronta con le cure già in uso. La fase 4 lo segue dopo l'autorizzazione.

    Leggi tutta la guida(7 passi)
    1. Prima degli studi sulle persone. Una sostanza viene studiata prima in laboratorio e poi su modelli animali. Solo se questi studi danno indicazioni sufficienti su effetti e sicurezza si passa agli studi sulle persone.
    2. Fase 1. Il trattamento viene dato a un piccolo numero di persone, in pochi centri selezionati. Si osserva se è sicuro, come viene tollerato e quale dose usare. Per le malattie gravi questi studi possono coinvolgere direttamente persone con la malattia.
    3. Fase 2. Partecipano persone con la malattia per cui il trattamento è stato pensato. Si continua a osservare la sicurezza e si inizia a misurare se il trattamento ha effetto. Serve anche a capire quale dose portare nelle fasi successive.
    4. Fase 3. Il trattamento viene confrontato con le cure già in uso, su centinaia o migliaia di persone. Di solito i partecipanti sono assegnati a caso ai gruppi di confronto: si dice «studio randomizzato». Effetti indesiderati, frequenza e gravità sono controllati con molta attenzione.
    5. L'autorizzazione. Se i risultati lo permettono, l'azienda o l'ente che ha promosso lo studio chiede l'autorizzazione a mettere il trattamento a disposizione dei pazienti. Finché non è autorizzato, il trattamento resta sperimentale.
    6. Fase 4. Dopo l'autorizzazione si continua a raccogliere informazioni. Con l'uso su molte più persone possono emergere anche le reazioni più rare, che negli studi precedenti non si potevano vedere.
    7. Che cosa significa per te. La fase dice a che punto è la ricerca su un trattamento. Da sola non dice se uno studio ti riguarda. Chiedi al tuo oncologo che cosa significherebbe nel tuo caso.

    Apri la guida in una pagina sua

    Moduli e documenti (3): Le fasi di una sperimentazione clinica

  • Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro

    Partecipare è una scelta volontaria. Prima di entrare il medico del centro ti spiega lo studio, ti lascia un foglio informativo da leggere con calma e ti chiede di firmare un consenso. Puoi ritirarti in qualsiasi momento, senza dare spiegazioni e senza perdere il diritto alle cure.

    Leggi tutta la guida(7 passi)
    1. Parlane con il tuo oncologo. Il tuo oncologo conosce la tua storia clinica. Portagli la scheda dello studio e chiedigli che cosa significherebbe nel tuo caso. Può anche prepararti una relazione da presentare al centro.
    2. Contatta il centro. Chiama o scrivi al centro che conduce lo studio. Chiedi se lo studio è ancora aperto, come si prenota il primo colloquio e quali documenti portare. A volte serve l'impegnativa, a volte una lettera del tuo oncologo.
    3. Il colloquio e il foglio informativo. Un medico del gruppo di ricerca ti spiega scopo dello studio, procedure, possibili rischi e benefici, e le alternative disponibili. Ricevi un foglio informativo scritto. Puoi portarlo a casa e parlarne con i familiari, con il medico di famiglia e con il tuo oncologo.
    4. La firma del consenso. Se decidi di partecipare firmi il modulo di consenso informato e ne ricevi una copia. Il modulo è preparato dal centro per quello studio: non esiste un modulo unico da scaricare. Se dici di no, continui a essere curato con le terapie disponibili.
    5. Le visite di selezione. Sono i medici del centro a verificare, con visite ed esami, se rientri nei criteri dello studio. Di norma gli esami previsti solo per lo studio si fanno dopo la firma del consenso. Può succedere che i criteri non siano soddisfatti: in quel caso prosegui le cure con il tuo oncologo.
    6. Durante lo studio. Segui il calendario di visite ed esami previsto dal protocollo. Il medico ti aggiorna se emergono novità che riguardano lo studio. Lo studio è coperto da un'assicurazione per eventuali danni legati alla partecipazione: gli estremi della polizza sono nei documenti che ricevi.
    7. Ritirarsi. Puoi lasciare lo studio quando vuoi e per qualsiasi motivo. Avvisa appena possibile il medico dello studio: serve a sospendere il trattamento in modo sicuro, e può proporti una visita di controllo finale. Continui ad avere diritto alle cure.

    Apri la guida in una pagina sua

    Moduli e documenti (6): Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro

Le regole possono cambiare da regione a regione: verifica con la tua ASL, con l'INPS o con un patronato.