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Leucemie e sindromi mielodisplastiche

(Apex) Bezuclastinib in pazienti con mastocitosi sistemica avanzata

Sperimentale In reclutamentoFase 2 Aggiornata al 15 settembre 2026

Nel registro nessun centro italiano risulta aperto all'arruolamento in questo momento.

Capire il tumore: Leucemie e sindromi mielodisplastiche

01

In parole semplici

Questo è uno studio di Fase 2 in aperto, in due parti, che indaga CGT9486 per il trattamento di pazienti con mastocitosi sistemica avanzata (AdvSM), compresi i pazienti con SM aggressiva (ASM), SM con neoplasia ematologica associata (SM-AHN) e leucemia a mastociti (MCL).

Riassunto in italiano scritto a partire dai dati del registro: per i dettagli fa fede il registro.

Fase 2: si studia se il trattamento ha effetto, continuando a controllarne la sicurezza. Chiedi al tuo oncologo cosa significherebbe nel tuo caso.

02

Dove si svolge in Italia

1 sede in 1 regione. Accanto a ogni sede trovi lo stato indicato dal registro, quando è noto.

Usa + e − per ingrandire, le frecce per spostare, 0 per tornare alla vista iniziale.

Menopiù sediConfini regionali: ISTAT (CC BY)

Campania

  • AOU San Giovanni di Dio e Ruggi dAragoniaSalernoStato della sede nel registro: Arruolamento chiusoContatti non ancora nelle nostre schede

03

Criteri di partecipazione

Non devi capirli tutti: è compito del tuo oncologo.

Riportiamo i criteri così come li pubblica il registro, senza modifiche. Solo il tuo oncologo può valutare se questo studio ti riguarda: parlane alla prossima visita.

Testo pubblicato dal registro 
Key Inclusion Criteria for Main Study:

1. Diagnosed with one of the following advanced mastocytosis diagnoses by Eligibility Committee

   1. Aggressive Systemic Mastocytosis (ASM)
   2. Systemic Mastocytosis with an Associated Hematologic Neoplasm (SM-AHN)
   3. Mast Cell Leukemia (MCL)
2. Measurable disease according to modified IWG-MRT-ECNM criteria. (A subset of patients inevaluble per mIWG-MRT-ECNM will be included in the study).
3. ECOG (0 to 3)
4. Have clinically acceptable local laboratory screening results (clinical chemistry, hematology) within certain limits

Key Exclusion Criteria for Main Study:

1. Persistent toxicity from previous therapy for AdvSM that has not resolved to ≤ Grade 1
2. Associated hematologic neoplasm requiring immediate antineoplastic therapy
3. Clinically significant cardiac disease
4. Known positivity for the FIP1L1 PDGFRA fusion. Patients with eosinophilia without detectable KIT D816V mutation must demonstrate lack of PDGFRA fusion mutation prior to enrollment
5. Seropositive for human immunodeficiency virus (HIV) 1 or 2, or positive for hepatitis B surface antigen or hepatitis C virus (HCV) antibody
6. History of clinically significant bleeding event within 30 days before the first dose of study drug or need for therapeutic anticoagulation on study
7. Diagnosed with or treated for malignancy other than the disease under study within the prior 3 years before enrollment
8. Received any cytoreductive therapy or any investigational agent less than 14 days, and for cladribine, interferon alpha, pegylated interferon, and any antibody therapy less than 28 days, before screening bone marrow biopsy
9. Received hematopoietic growth factor support within 14 days before the first dose of study drug
10. Received strong CYP3A4 inhibitors or inducers within 14 days or 5 drug half-lives, whichever is longer, before the first dose of study drug
11. Need for treatment with high dose steroids

Key Inclusion Criteria for Substudy Population:

Rollover Cohort

1. Demonstrate AHN progression requiring immediate AHN-directed therapy while receiving bezuclastinib
2. Demonstrated clinical benefit from bezuclastinib therapy
3. Have clinically acceptable local laboratory screening results (clinical chemistry, hematology) within certain limits

High-Risk Cohort

1. Receiving or indicated for AHN-directed therapy.
2. Diagnosed with one of the following pathologic diagnoses of SM-AHN:

   1. Myelodysplastic syndrome (MDS) that is high- or very high-risk
   2. Accelerated phase myeloproliferative neoplasm (MPN)
   3. MDS with excessive blasts in bone marrow or peripheral blood
   4. Chronic myelomonocytic leukemia-2 (CMML-2)
3. Have clinically acceptable local laboratory screening results (clinical chemistry, hematology) within certain limits.

Key Exclusion Criteria for Substudy Population:

1. Diagnosis of Philadelphia chromosome-positive malignancy
2. Diagnosis of acute myeloid leukemia (AML)
3. Appropriate for allogenic hematopoietic stem cell transplantation
4. Any contraindication to selected concomitant therapy
5. Rollover Cohort: Have not demonstrated acceptable tolerability of previous bezuclastinib therapy
6. High-Risk Cohort: Previously treated with investigational therapy for AdvSM
7. High-Risk Cohort: Previously treated with cytoreductive therapy and discontinued due to treatment-related toxicity
8. High-Risk Cohort: Received any cytoreductive therapy or any investigational agent less than 14 days, and for cladribine, interferon alpha, pegylated interferon, and any antibody therapy less than 28 days, before screening or archival bone marrow biopsy

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Da sapere qui

Prima di chiedere informazioni

  • Le fasi di una sperimentazione clinica

    Ogni nuovo trattamento viene studiato per fasi. La fase 1 valuta soprattutto sicurezza e dose, la fase 2 inizia a misurare se il trattamento ha effetto, la fase 3 lo confronta con le cure già in uso. La fase 4 lo segue dopo l'autorizzazione.

    Leggi tutta la guida(7 passi)
    1. Prima degli studi sulle persone. Una sostanza viene studiata prima in laboratorio e poi su modelli animali. Solo se questi studi danno indicazioni sufficienti su effetti e sicurezza si passa agli studi sulle persone.
    2. Fase 1. Il trattamento viene dato a un piccolo numero di persone, in pochi centri selezionati. Si osserva se è sicuro, come viene tollerato e quale dose usare. Per le malattie gravi questi studi possono coinvolgere direttamente persone con la malattia.
    3. Fase 2. Partecipano persone con la malattia per cui il trattamento è stato pensato. Si continua a osservare la sicurezza e si inizia a misurare se il trattamento ha effetto. Serve anche a capire quale dose portare nelle fasi successive.
    4. Fase 3. Il trattamento viene confrontato con le cure già in uso, su centinaia o migliaia di persone. Di solito i partecipanti sono assegnati a caso ai gruppi di confronto: si dice «studio randomizzato». Effetti indesiderati, frequenza e gravità sono controllati con molta attenzione.
    5. L'autorizzazione. Se i risultati lo permettono, l'azienda o l'ente che ha promosso lo studio chiede l'autorizzazione a mettere il trattamento a disposizione dei pazienti. Finché non è autorizzato, il trattamento resta sperimentale.
    6. Fase 4. Dopo l'autorizzazione si continua a raccogliere informazioni. Con l'uso su molte più persone possono emergere anche le reazioni più rare, che negli studi precedenti non si potevano vedere.
    7. Che cosa significa per te. La fase dice a che punto è la ricerca su un trattamento. Da sola non dice se uno studio ti riguarda. Chiedi al tuo oncologo che cosa significherebbe nel tuo caso.

    Apri la guida in una pagina sua

    Moduli e documenti (3): Le fasi di una sperimentazione clinica

  • Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro

    Partecipare è una scelta volontaria. Prima di entrare il medico del centro ti spiega lo studio, ti lascia un foglio informativo da leggere con calma e ti chiede di firmare un consenso. Puoi ritirarti in qualsiasi momento, senza dare spiegazioni e senza perdere il diritto alle cure.

    Leggi tutta la guida(7 passi)
    1. Parlane con il tuo oncologo. Il tuo oncologo conosce la tua storia clinica. Portagli la scheda dello studio e chiedigli che cosa significherebbe nel tuo caso. Può anche prepararti una relazione da presentare al centro.
    2. Contatta il centro. Chiama o scrivi al centro che conduce lo studio. Chiedi se lo studio è ancora aperto, come si prenota il primo colloquio e quali documenti portare. A volte serve l'impegnativa, a volte una lettera del tuo oncologo.
    3. Il colloquio e il foglio informativo. Un medico del gruppo di ricerca ti spiega scopo dello studio, procedure, possibili rischi e benefici, e le alternative disponibili. Ricevi un foglio informativo scritto. Puoi portarlo a casa e parlarne con i familiari, con il medico di famiglia e con il tuo oncologo.
    4. La firma del consenso. Se decidi di partecipare firmi il modulo di consenso informato e ne ricevi una copia. Il modulo è preparato dal centro per quello studio: non esiste un modulo unico da scaricare. Se dici di no, continui a essere curato con le terapie disponibili.
    5. Le visite di selezione. Sono i medici del centro a verificare, con visite ed esami, se rientri nei criteri dello studio. Di norma gli esami previsti solo per lo studio si fanno dopo la firma del consenso. Può succedere che i criteri non siano soddisfatti: in quel caso prosegui le cure con il tuo oncologo.
    6. Durante lo studio. Segui il calendario di visite ed esami previsto dal protocollo. Il medico ti aggiorna se emergono novità che riguardano lo studio. Lo studio è coperto da un'assicurazione per eventuali danni legati alla partecipazione: gli estremi della polizza sono nei documenti che ricevi.
    7. Ritirarsi. Puoi lasciare lo studio quando vuoi e per qualsiasi motivo. Avvisa appena possibile il medico dello studio: serve a sospendere il trattamento in modo sicuro, e può proporti una visita di controllo finale. Continui ad avere diritto alle cure.

    Apri la guida in una pagina sua

    Moduli e documenti (6): Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro

Le regole possono cambiare da regione a regione: verifica con la tua ASL, con l'INPS o con un patronato.