Leucemie e sindromi mielodisplastiche

Studio in pazienti adulti con emoglobinuria parossistica notturna (PNH) per valutare quanto sia sicuro e quanto funzioni il trattamento a lungo termine con la terapia di combinazione pozelimab + cemdisiran

Sperimentale

In reclutamentoFase 3 Aggiornata al 28 settembre 2026

Capire il tumore: Leucemie e sindromi mielodisplastiche

In parole semplici

Questo studio ricerca una combinazione di trattamento sperimentale con due farmaci sperimentali chiamati pozelimab e cemdisiran. Lo studio è rivolto a persone con emoglobinuria parossistica notturna (PNH). Lo scopo di questo studio è vedere quanto sia sicura ed efficace nel lungo termine la combinazione pozelimab + cemdisiran per le persone con PNH. La combinazione pozelimab + cemdisiran può essere indicata come "farmaci dello studio" in questa sezione. Questo studio esamina anche altre domande di ricerca, tra cui: * Quanto è efficace la combinazione pozelimab + cemdisiran? * Quali effetti collaterali possono verificarsi assumendo i farmaci dello studio? * Quanto di ciascun farmaco dello studio è presente nel sangue in momenti diversi? * Se l'organismo produce anticorpi contro i farmaci dello studio (che potrebbero rendere i farmaci meno efficaci o causare effetti collaterali)

Riassunto in italiano scritto a partire dai dati del registro: per i dettagli fa fede il registro.

Fase 3: si confronta il trattamento con le cure già in uso. Chiedi al tuo oncologo cosa significherebbe nel tuo caso.

Dove si svolge in Italia

2 sedi in 2 regioni. Nessuna sede in Molise, la regione che avevi scelto. Accanto a ogni sede trovi lo stato indicato dal registro, quando è noto.

Menopiù sedi centri delle nostre schede Confini regionali: ISTAT (CC BY)

Piemonte

SC Hematology, AOU Città della Salute e della Scienza di TorinoTorinoStato della sede nel registro: ArruolaContatti non ancora nelle nostre schede

Toscana

Azienda Ospedaliero-Universitaria CareggiFlorenceStato della sede nel registro: Arruola☎ +39 055 794111 Prepara il contatto

Criteri di partecipazione

Non devi capirli tutti: è compito del tuo oncologo.

Riportiamo i criteri così come li pubblica il registro, senza modifiche. Solo il tuo oncologo può valutare se questo studio ti riguarda: parlane alla prossima visita.

Testo pubblicato dal registro

Key Inclusion Criteria:

Patients Entering from the Parent Study

1. Patients with PNH who have completed, without permanent discontinuation, study treatment in the parent study (R3918-PNH-2021[NCT05133531]), including the post-Open-label treatment period (OLTP) transition period, if applicable.
2. Willing and able to comply with clinic visits and study-related procedures, including meningococcal vaccinations required per protocol.

Patients Entering with C5 polymorphism

1. Patients with PNH who have a documented C5 polymorphism rendering them refractory to eculizumab or ravulizumab (eg, p.Arg885His, p.Arg885Cys), as described in the protocol
2. Diagnosis of PNH confirmed by high-sensitivity flow cytometry testing with PNH granulocytes or monocytes
3. Active disease, as defined by the presence of 1 or more PNH-related sign or symptom as described in the protocol
4. LDH level ≥2 × upper limit of normal (ULN) at the screening visit
5. Willing and able to comply with clinic visits and study-related procedures, including meningococcal vaccinations required per protocol

Key Exclusion Criteria:

Patients Entering from the Parent Study

1. Significant protocol deviation(s) in the parent study based on the investigator's judgment and to the extent that these would (if continued) impact the study objectives and/or safety of the patient
2. Any new condition or worsening of an existing condition which, in the opinion of the investigator, would make the patient unsuitable for enrollment or could interfere with the patient participating in or completing the study

Patients Entering with C5 polymorphism

1. Prior treatment with complement inhibitors within 5 half-lives of the respective agent prior to screening, except for prior eculizumab or ravulizumab which are not exclusionary
2. Receipt of an organ transplant, history of bone marrow transplantation or other hematologic transplant
3. Not meeting meningococcal vaccination requirements and, at a minimum, documentation of quadrivalent meningococcal vaccination within 5 years prior to enrollment and serotype B vaccine within 3 years prior to enrollment as described in the protocol
4. Positive hepatitis B surface antigen or hepatitis C virus Ribonucleic acid (RNA) during screening
5. Patients with known HIV with history of opportunistic infections in the last 1 year as described in the protocol
6. Known hereditary complement deficiency
7. Documented history of active, uncontrolled, ongoing systemic autoimmune diseases
8. Documented history of liver cirrhosis or patients with liver disease with evidence of current impaired liver function or patients with elevations in Alanine aminotransferase (ALT) or Aspartate aminotransferase (AST) (unrelated to PNH or its complications) as described in the protocol

Note: Other protocol-defined Inclusion/ Exclusion Criteria apply

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Da sapere qui

Prima di chiedere informazioni

Le fasi di una sperimentazione clinica
Ogni nuovo trattamento viene studiato per fasi. La fase 1 valuta soprattutto sicurezza e dose, la fase 2 inizia a misurare se il trattamento ha effetto, la fase 3 lo confronta con le cure già in uso. La fase 4 lo segue dopo l'autorizzazione.
Leggi tutta la guidaChiudi la guida(7 passi)
1. Prima degli studi sulle persone. Una sostanza viene studiata prima in laboratorio e poi su modelli animali. Solo se questi studi danno indicazioni sufficienti su effetti e sicurezza si passa agli studi sulle persone.
2. Fase 1. Il trattamento viene dato a un piccolo numero di persone, in pochi centri selezionati. Si osserva se è sicuro, come viene tollerato e quale dose usare. Per le malattie gravi questi studi possono coinvolgere direttamente persone con la malattia.
3. Fase 2. Partecipano persone con la malattia per cui il trattamento è stato pensato. Si continua a osservare la sicurezza e si inizia a misurare se il trattamento ha effetto. Serve anche a capire quale dose portare nelle fasi successive.
4. Fase 3. Il trattamento viene confrontato con le cure già in uso, su centinaia o migliaia di persone. Di solito i partecipanti sono assegnati a caso ai gruppi di confronto: si dice «studio randomizzato». Effetti indesiderati, frequenza e gravità sono controllati con molta attenzione.
5. L'autorizzazione. Se i risultati lo permettono, l'azienda o l'ente che ha promosso lo studio chiede l'autorizzazione a mettere il trattamento a disposizione dei pazienti. Finché non è autorizzato, il trattamento resta sperimentale.
6. Fase 4. Dopo l'autorizzazione si continua a raccogliere informazioni. Con l'uso su molte più persone possono emergere anche le reazioni più rare, che negli studi precedenti non si potevano vedere.
7. Che cosa significa per te. La fase dice a che punto è la ricerca su un trattamento. Da sola non dice se uno studio ti riguarda. Chiedi al tuo oncologo che cosa significherebbe nel tuo caso.
Apri la guida in una pagina sua
Moduli e documenti (3): Le fasi di una sperimentazione clinica
Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro
Partecipare è una scelta volontaria. Prima di entrare il medico del centro ti spiega lo studio, ti lascia un foglio informativo da leggere con calma e ti chiede di firmare un consenso. Puoi ritirarti in qualsiasi momento, senza dare spiegazioni e senza perdere il diritto alle cure.
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1. Parlane con il tuo oncologo. Il tuo oncologo conosce la tua storia clinica. Portagli la scheda dello studio e chiedigli che cosa significherebbe nel tuo caso. Può anche prepararti una relazione da presentare al centro.
2. Contatta il centro. Chiama o scrivi al centro che conduce lo studio. Chiedi se lo studio è ancora aperto, come si prenota il primo colloquio e quali documenti portare. A volte serve l'impegnativa, a volte una lettera del tuo oncologo.
3. Il colloquio e il foglio informativo. Un medico del gruppo di ricerca ti spiega scopo dello studio, procedure, possibili rischi e benefici, e le alternative disponibili. Ricevi un foglio informativo scritto. Puoi portarlo a casa e parlarne con i familiari, con il medico di famiglia e con il tuo oncologo.
4. La firma del consenso. Se decidi di partecipare firmi il modulo di consenso informato e ne ricevi una copia. Il modulo è preparato dal centro per quello studio: non esiste un modulo unico da scaricare. Se dici di no, continui a essere curato con le terapie disponibili.
5. Le visite di selezione. Sono i medici del centro a verificare, con visite ed esami, se rientri nei criteri dello studio. Di norma gli esami previsti solo per lo studio si fanno dopo la firma del consenso. Può succedere che i criteri non siano soddisfatti: in quel caso prosegui le cure con il tuo oncologo.
6. Durante lo studio. Segui il calendario di visite ed esami previsto dal protocollo. Il medico ti aggiorna se emergono novità che riguardano lo studio. Lo studio è coperto da un'assicurazione per eventuali danni legati alla partecipazione: gli estremi della polizza sono nei documenti che ricevi.
7. Ritirarsi. Puoi lasciare lo studio quando vuoi e per qualsiasi motivo. Avvisa appena possibile il medico dello studio: serve a sospendere il trattamento in modo sicuro, e può proporti una visita di controllo finale. Continui ad avere diritto alle cure.
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Moduli e documenti (6): Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro

Le regole possono cambiare da regione a regione: verifica con la tua ASL, con l'INPS o con un patronato.