Leucemie e sindromi mielodisplastiche
Studio di fase 2 su inotuzumab ozogamicin alla prima ricaduta della leucemia linfoblastica acuta B nei bambini
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In parole semplici
Lo studio confronta inotuzumab ozogamicin, un anticorpo diretto contro la proteina CD22 legato a un farmaco antitumorale, con la chemioterapia di induzione ALLR3. Partecipano bambini e ragazzi tra 1 e 18 anni con leucemia linfoblastica acuta a precursori B alla prima ricaduta, ad alto o altissimo rischio. Si vuole capire se il farmaco ottiene più spesso la scomparsa della malattia misurabile.
Riassunto in italiano scritto a partire dai dati del registro: per i dettagli fa fede il registro.
Fase 2: si studia se il trattamento ha effetto, continuando a controllarne la sicurezza. Chiedi al tuo oncologo cosa significherebbe nel tuo caso.
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Dove si svolge in Italia
9 sedi in 8 regioni. Accanto a ogni sede trovi lo stato indicato dal registro, quando è noto.
Usa + e − per ingrandire, le frecce per spostare, 0 per tornare alla vista iniziale.
Lombardia la regione che hai scelto
- Fondazione IRCCS San Gerardo dei TintoriMonzaStato della sede nel registro: Arruola☎ +39 039 2331 Prepara il contatto
- Fondazione IRCCS Policlinico San MatteoPaviaStato della sede nel registro: Arruola☎ +39 0382 5011 Prepara il contatto
Campania
- Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale Santobono-PausiliponNaplesStato della sede nel registro: Arruola☎ +39 081 2205111 Prepara il contatto
Friuli-Venezia Giulia
- IRCCS Materno Infantile Burlo GarofoloTriesteStato della sede nel registro: Arruola☎ +39 040 378 5111 Prepara il contatto
Lazio
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino GesùRomeStato della sede nel registro: Arruola☎ +39 06 6859 1 Prepara il contatto
Liguria
- IRCCS Istituto Giannina GasliniGenoaStato della sede nel registro: Arruola☎ +39 010 56361 Prepara il contatto
Piemonte
- Ospedale Infantile Regina Margherita - AOU Città della Salute e della Scienza di TorinoTorinoStato della sede nel registro: Arruola☎ +39 011 633 1633 Prepara il contatto
Sicilia
- Policlinico "G. Rodolico"CataniaStato della sede nel registro: ArruolaContatti non ancora nelle nostre schede
Veneto
- Azienda Ospedale-Università PadovaPadovaStato della sede nel registro: Arruola☎ +39 049 821 1111 Prepara il contatto
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Criteri di partecipazione
Non devi capirli tutti: è compito del tuo oncologo.
Riportiamo i criteri così come li pubblica il registro, senza modifiche. Solo il tuo oncologo può valutare se questo studio ti riguarda: parlane alla prossima visita.
Inclusion Criteria:
1. Male or female participants between 1 and <18 years of age.
2. Morphologically confirmed diagnosis of first relapse HR or VHR BCP ALL; HR first relapse is defined as relapse occurring within 18 to 30 months of original diagnosis of ALL or within 6 months of completion of primary therapy, and lacking any identified very high-risk genetic abnormalities (Groeneveld-Krentz et al, 2019) (ie, KMT2A::AFF1 fusion [t(4;11)(q21;q23)], TCF3-HLF fusion [t(17;19)(q22;p13)], TCF3-PBX1 fusion [t(1;19)(q23;p13.3)], hypodiploidy [<40 chromosomes] or masked low hypodiploidy (Molina et al, 2021), TP53 alteration). VHR first relapse is defined as relapse within 18 months of original diagnosis of ALL and/or with any of the following genetic abnormalities at original diagnosis or at relapse (Groeneveld-Krentz et al, 2019) (ie, KMT2A::AFF1 fusion [t(4;11)(q21;q23)], TCF3-HLF fusion [t(17;19)(q22;p13)], TCF3-PBX1 fusion [t(1;19)(q23;p13.3)], hypodiploidy [<40 chromosomes] or masked low hypodiploidy (Molina et al, 2021), TP53 alteration).
* CD22-positive ALL as defined by local institution;
* Bone marrow involvement of ≥ 5% leukemic blasts (≥ M2 status).
3. Adequate serum chemistry parameters:
* An eGFR in participants 1 to <2 years of age, or eCrCl in those 2 to <18 years of age, ≥30 mL/min using the recommended formula in Section 10.10.2.
* AST and ALT ≤5 × institutional ULN at the time of randomization or pre-cytoreduction/general anesthesia; (Refer to Appendix 9 for France-specific requirement on the ALT/AST threshold);
* Total bilirubin ≤1.5 × institutional ULN unless the participant has documented Gilbert's syndrome;
4. Prior history of thrombosis during corticosteroid use and/or asparaginase are eligible provided the patient receives anti-coagulant prophylaxis per institutional guidelines.
5. Cardiac shortening fraction ≥ 30% by echocardiogram or ejection fraction >50% by MUGA.
6 Participants with combined bone marrow and testicular relapse are eligible assuming orchiectomy is performed prior to randomization or is planned at the end of induction therapy.
5.2. Exclusion Criteria
1. Any history of prior or ongoing hepatic SOS or prior liver failure [defined as severe acute liver injury with encephalopathy and impaired synthetic function (INR of ≥1.5)].
2. Prior allo-HSCT or CAR T-cell therapy.
3. Isolated extramedullary leukemia.
4. Philadelphia-chromosome positive ALL, ie. BCR-ABL/t(9;22) present.
5. Prior therapy with a calicheamicin-conjugated antibody (eg, InO or gemtuzumab ozogamicin).
6. Participants with active, uncontrolled bacterial, fungal, or viral infection.
7. Hypersensitivity/allergy to both PEG-ASP and Erwinia-ASPPreferisci parlarne con una persona? Contattaci.
Da sapere qui
Prima di chiedere informazioni
Le fasi di una sperimentazione clinica
Ogni nuovo trattamento viene studiato per fasi. La fase 1 valuta soprattutto sicurezza e dose, la fase 2 inizia a misurare se il trattamento ha effetto, la fase 3 lo confronta con le cure già in uso. La fase 4 lo segue dopo l'autorizzazione.
Leggi tutta la guidaChiudi la guida(7 passi)
- Prima degli studi sulle persone. Una sostanza viene studiata prima in laboratorio e poi su modelli animali. Solo se questi studi danno indicazioni sufficienti su effetti e sicurezza si passa agli studi sulle persone.
- Fase 1. Il trattamento viene dato a un piccolo numero di persone, in pochi centri selezionati. Si osserva se è sicuro, come viene tollerato e quale dose usare. Per le malattie gravi questi studi possono coinvolgere direttamente persone con la malattia.
- Fase 2. Partecipano persone con la malattia per cui il trattamento è stato pensato. Si continua a osservare la sicurezza e si inizia a misurare se il trattamento ha effetto. Serve anche a capire quale dose portare nelle fasi successive.
- Fase 3. Il trattamento viene confrontato con le cure già in uso, su centinaia o migliaia di persone. Di solito i partecipanti sono assegnati a caso ai gruppi di confronto: si dice «studio randomizzato». Effetti indesiderati, frequenza e gravità sono controllati con molta attenzione.
- L'autorizzazione. Se i risultati lo permettono, l'azienda o l'ente che ha promosso lo studio chiede l'autorizzazione a mettere il trattamento a disposizione dei pazienti. Finché non è autorizzato, il trattamento resta sperimentale.
- Fase 4. Dopo l'autorizzazione si continua a raccogliere informazioni. Con l'uso su molte più persone possono emergere anche le reazioni più rare, che negli studi precedenti non si potevano vedere.
- Che cosa significa per te. La fase dice a che punto è la ricerca su un trattamento. Da sola non dice se uno studio ti riguarda. Chiedi al tuo oncologo che cosa significherebbe nel tuo caso.
Moduli e documenti (3): Le fasi di una sperimentazione clinica
Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro
Partecipare è una scelta volontaria. Prima di entrare il medico del centro ti spiega lo studio, ti lascia un foglio informativo da leggere con calma e ti chiede di firmare un consenso. Puoi ritirarti in qualsiasi momento, senza dare spiegazioni e senza perdere il diritto alle cure.
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- Parlane con il tuo oncologo. Il tuo oncologo conosce la tua storia clinica. Portagli la scheda dello studio e chiedigli che cosa significherebbe nel tuo caso. Può anche prepararti una relazione da presentare al centro.
- Contatta il centro. Chiama o scrivi al centro che conduce lo studio. Chiedi se lo studio è ancora aperto, come si prenota il primo colloquio e quali documenti portare. A volte serve l'impegnativa, a volte una lettera del tuo oncologo.
- Il colloquio e il foglio informativo. Un medico del gruppo di ricerca ti spiega scopo dello studio, procedure, possibili rischi e benefici, e le alternative disponibili. Ricevi un foglio informativo scritto. Puoi portarlo a casa e parlarne con i familiari, con il medico di famiglia e con il tuo oncologo.
- La firma del consenso. Se decidi di partecipare firmi il modulo di consenso informato e ne ricevi una copia. Il modulo è preparato dal centro per quello studio: non esiste un modulo unico da scaricare. Se dici di no, continui a essere curato con le terapie disponibili.
- Le visite di selezione. Sono i medici del centro a verificare, con visite ed esami, se rientri nei criteri dello studio. Di norma gli esami previsti solo per lo studio si fanno dopo la firma del consenso. Può succedere che i criteri non siano soddisfatti: in quel caso prosegui le cure con il tuo oncologo.
- Durante lo studio. Segui il calendario di visite ed esami previsto dal protocollo. Il medico ti aggiorna se emergono novità che riguardano lo studio. Lo studio è coperto da un'assicurazione per eventuali danni legati alla partecipazione: gli estremi della polizza sono nei documenti che ricevi.
- Ritirarsi. Puoi lasciare lo studio quando vuoi e per qualsiasi motivo. Avvisa appena possibile il medico dello studio: serve a sospendere il trattamento in modo sicuro, e può proporti una visita di controllo finale. Continui ad avere diritto alle cure.
Moduli e documenti (6): Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro
Le regole possono cambiare da regione a regione: verifica con la tua ASL, con l'INPS o con un patronato.