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Leucemie e sindromi mielodisplastiche

Studio di fase 1/2 sulle cellule CAR-T anti-CD7 nei bambini con leucemia o linfoma linfoblastico T recidivato o refrattario

Sperimentale In reclutamentoFase 1/2 Aggiornata al 2 dicembre 2025
Capire il tumore: Leucemie e sindromi mielodisplastiche

01

In parole semplici

Lo studio valuta una terapia con cellule CAR-T, cioè linfociti modificati in laboratorio per riconoscere la proteina CD7 presente sulle cellule tumorali. Partecipano bambini e ragazzi con leucemia linfoblastica acuta o linfoma linfoblastico a cellule T con espressione di CD7, ricaduti o non responsivi alle terapie. I ricercatori vogliono stabilire la sicurezza del trattamento e quanto spesso porta a una remissione.

Riassunto in italiano scritto a partire dai dati del registro: per i dettagli fa fede il registro.

Questo studio unisce le fasi 1 e 2: prima si valuta soprattutto la sicurezza del trattamento e quale dose usare, poi si studia se il trattamento ha effetto, continuando a controllarne la sicurezza. Chiedi al tuo oncologo cosa significherebbe nel tuo caso.

02

Dove si svolge in Italia

1 sede in 1 regione. Accanto a ogni sede trovi lo stato indicato dal registro, quando è noto.

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03

Prima di contattare il centro

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Lazio

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Per questo studio, la sede risulta: Arruola.

Da avere sotto mano quando chiami

Codice dello studio
NCT06064903
Tumore
Leucemie e sindromi mielodisplastiche
Fase
1/2
Stato dello studio nel registro
In reclutamento

Prepara la telefonata (3 minuti)

Pagine ufficiali dell'IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù

  • Studi clinici: informazioni per i pazienti (si apre in una nuova scheda)Centro studi clinici oncoematologici e Terapie cellulari - Ospedale Pediatrico Bambino GesùSpiega gli studi clinici oncoematologici dell'ospedale per bambini e giovani adulti e rimanda all'elenco degli studi attivi.Pagina controllata il 10 ottobre 2026
  • Reparto di oncologia (si apre in una nuova scheda)Terapie oncoematologiche - Ospedale Pediatrico Bambino GesùPagina dell'unità di Terapie oncoematologiche, per bambini e ragazzi con tumori e malattie del sangue: attività, sede e contatti.Pagina controllata il 10 ottobre 2026
  • Prenotazioni e CUP (si apre in una nuova scheda)Come prenotare - Ospedale Pediatrico Bambino GesùCome prenotare visite ed esami nelle sedi del Bambino Gesù: al telefono con il CUP, online o agli sportelli, con l'impegnativa e il codice fiscale.Pagina controllata il 10 ottobre 2026
  • Ufficio relazioni con il pubblico (si apre in una nuova scheda)Urp e Servizi di Accoglienza - Ospedale Pediatrico Bambino GesùUfficio relazioni con il pubblico e servizi di accoglienza: aiuto alle famiglie per usare i servizi dell'ospedale, sportelli nelle diverse sedi.Pagina controllata il 10 ottobre 2026
  • Sito ufficiale (si apre in una nuova scheda)Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - Ospedale Pediatrico Bambino GesùSito ufficiale dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù.Pagina controllata il 10 ottobre 2026

I nostri fogli

Guide per questo centro

  • Chiedere una seconda opinione

    Puoi chiedere a un altro centro un parere sulla diagnosi o sulle cure proposte. Per farlo serve la tua documentazione clinica completa: hai diritto ad averne copia e la struttura deve consegnarla entro tempi fissati dalla legge. Parlarne con il tuo oncologo aiuta a confrontare i pareri.

    Nella regione Lazio. I tempi per la consegna della documentazione sono fissati dalla legge nazionale. Cambiano da struttura a struttura il modulo, il costo della copia e le modalità di ritiro o spedizione. Chiedi all'ufficio cartelle cliniche o all'Ufficio relazioni con il pubblico (URP).

    Leggi tutta la guida(7 passi)
    1. Decidi che cosa vuoi chiedere. Una seconda opinione può riguardare la diagnosi, le cure proposte o entrambe. Scrivi le tue domande prima di cominciare. Ti aiuta a scegliere a chi rivolgerti e a non dimenticare nulla il giorno della visita.
    2. Parlane con il tuo oncologo. Dirglielo non è una mancanza di fiducia. Il medico che ti segue può prepararti una relazione aggiornata e indicarti quali documenti servono. Aiuta anche a confrontare i pareri e a decidere insieme i passi successivi.
    3. Chiedi copia della documentazione. Hai diritto alla copia della cartella clinica e degli altri documenti sanitari. Per legge la direzione sanitaria deve fornire la documentazione disponibile entro 7 giorni dalla richiesta, preferibilmente in formato elettronico. Le eventuali integrazioni arrivano entro 30 giorni.
    4. Raccogli tutto in ordine. Metti i documenti in ordine di data, dal più vecchio al più recente. Chiedi al centro che ti darà il parere che cosa vuole vedere: di solito i referti, le lettere di dimissione e gli esami per immagini con i loro supporti. Può chiedere anche i preparati su cui è stata fatta la diagnosi.
    5. Prenota la visita. Chiama il centro e chiedi come si prenota una visita per seconda opinione. Chiedi se si fa con il Servizio sanitario, con l'impegnativa, o solo in libera professione, e in quel caso quanto costa. Alcuni centri valutano la documentazione anche a distanza.
    6. Se non puoi ritirare i documenti di persona. Puoi delegare una persona di fiducia. Servono una delega scritta e firmata e la copia dei documenti d'identità di entrambi. Ogni struttura può chiedere il proprio modulo: verifica prima.
    7. Dopo il parere. Chiedi che il parere ti venga dato per iscritto. Portalo al medico che ti segue e parlatene insieme. Se i pareri sono diversi, chiedi a entrambi di spiegarti le ragioni: la decisione sulle cure si prende con i tuoi medici.

    Apri la guida in una pagina sua

    Moduli e documenti (6): Chiedere una seconda opinione

  • L'impegnativa: cos'è e come ottenerla

    Per una visita o un esame con il Servizio sanitario nazionale (SSN) serve di solito l'impegnativa, cioè la ricetta del medico di famiglia o dello specialista. Oggi è quasi sempre elettronica: ricevi un codice da usare per prenotare. Se chiami per uno studio clinico, chiedi al centro quale documento serve.

    Nella regione Lazio. Si prenota con ReCUP, il CUP della Regione: 06 99 39, dal lunedì al venerdì 7:30-19:30 e il sabato 7:30-13. Servono la prescrizione e il codice fiscale. Online, dal Fascicolo sanitario o dall'app SaluteLazio, solo alcune prime visite ed esami. Anche agli sportelli CUP delle ASL e nelle farmacie aderenti a FARMAReCUP. Alcuni ospedali, per esempio il Policlinico Gemelli, hanno anche un proprio CUP.

    Leggi tutta la guida(7 passi)
    1. Che cos'è. L'impegnativa è la prescrizione con cui il medico chiede una visita o un esame a carico del Servizio sanitario nazionale. Oggi è quasi sempre elettronica. È identificata da un codice, il Numero di ricetta elettronica (NRE), che trovi sul promemoria.
    2. Chi la scrive. Per il primo accesso, di solito il medico di famiglia. Per controlli, approfondimenti e follow-up deve prescriverli lo specialista che ti ha preso in carico, senza rimandarti dal medico di famiglia. Lo prevede il Piano nazionale di governo delle liste di attesa 2026-2028.
    3. Che cosa controllare. Verifica che riporti la prestazione giusta e il quesito diagnostico, cioè il motivo della richiesta. Controlla la classe di priorità e, se ce l'hai, il codice di esenzione. Se manca qualcosa, chiedi al medico di correggerla prima di prenotare.
    4. Le classi di priorità. La lettera indicata dal medico stabilisce il tempo massimo di attesa: U (urgente) entro 72 ore, B (breve) entro 10 giorni, D (differibile) entro 30 giorni per le visite e 60 per gli esami, P (programmata) entro 120 giorni. La priorità la decide il medico in base alla situazione clinica.
    5. Come prenotare. Con il codice dell'impegnativa prenoti al CUP della tua regione: allo sportello, al telefono, in farmacia o online, secondo i servizi disponibili. Se rifiuti la prima data o la sede proposta, il tempo massimo di attesa non è più garantito.
    6. Se la data proposta supera i tempi massimi. Hai diritto ad avere la prestazione di primo accesso entro i tempi della tua classe di priorità. Se il CUP non riesce a garantirla, l'azienda sanitaria deve attivare un «percorso di tutela» e trovare un'alternativa. Le modalità sono stabilite da ogni Regione.
    7. Se chiami per uno studio clinico. Non sempre serve l'impegnativa. A volte il centro chiede una visita oncologica con impegnativa, a volte basta una lettera del tuo oncologo. Chiedilo al centro al primo contatto.

    Apri la guida in una pagina sua

    Moduli e documenti (5): L'impegnativa: cos'è e come ottenerla

Le regole possono cambiare da regione a regione: verifica con la tua ASL o con il centro.

04

Criteri di partecipazione

Non devi capirli tutti: è compito del tuo oncologo.

Riportiamo i criteri così come li pubblica il registro, senza modifiche. Solo il tuo oncologo può valutare se questo studio ti riguarda: parlane alla prossima visita.

Testo pubblicato dal registro

Procurement eligibility

Inclusion Criteria:

  1. 1.
    Diagnosis of CD7 expressing (> 98% CD7 expression on blast cells) T-ALL or LL and one of the following:
    1. 1.
      Patients in 1st or subsequent relapse, after at least one standard frontline chemotherapy with BM involvement (MRD >1% in 2 consecutive determinations or evidence of morphological relapse, i.e. >5% blasts in BM);
    2. 2.
      Relapse after allogeneic HSCT, if at least 100 days post-transplant, if there is no evidence of active GVHD and if the patient is no longer taking immunosuppressive agents for at least 30 days prior to enrollment;
    3. 3.
      CNS disease as defined as > 5 WBCs/mcL in CSF with morphological/flow-cytometry evidence of blasts or biopsy proven recurrence in the eye or brain;
    4. 4.
      Extramedullary relapse as defined by morphological evidence of blasts in the testis or any other extramedullary sites;
    5. 5.
      Refractory disease, defined as MRD ≥ 1% or <1% but persistently positive (i.e. a positive MRD value confirmed by PCR at 2 subsequent evaluations performed at least 2 weeks apart), at the end of consolidation blocks in newly diagnosed patients;
  2. 2.
    Age: 6 months - 25 years.
  3. 3.
    Adequate venous access for apheresis or eligible for appropriate catheter placement, and no other contraindications for leukapheresis.
  4. 4.
    Voluntary informed consent is given. For subjects <18-year-old, or below the age required by each Country regulation, their legal guardian must give informed consent. Pediatric subjects will be included in age-appropriate discussion and verbal assent will be obtained for those greater than or equal to 12 years of age, when appropriate, or to sign age-adapted informed consent, according to the regulatory requirement of each Country.
  5. 5.
    Clinical performance status: Patients > 16 years of age: Karnofsky greater than or equal to 60%; Patients < 16 years of age: Lansky scale greater than or equal to 60%.

Exclusion Criteria:

  1. 1.
    Severe, uncontrolled active intercurrent infections.
  2. 2.
    HIV, or active HCV and/or HBV infection.
  3. 3.
    Blast contamination in peripheral blood >5%, by flow-cytometry, at the time of leukapheresis collection.
  4. 4.
    Concurrent or recent prior therapies, before apheresis:
    1. 1.
      Systemic steroids (at a dose equivalent to or greater than 2 mg/kg prednisone) in the 2 weeks before apheresis collection. Recent or current use of inhaled/topical/non-absorbable steroids is not exclusionary
    2. 2.
      Systemic chemotherapy in the 2 weeks preceding apheresis collection
    3. 3.
      Nelarabine, daratumomab, clofarabine exposure in the 3 weeks preceding apheresis collection
    4. 4.
      Anti-thymocyte globulin (ATG) or Alemtuzumab (Campath®) in the 8 weeks preceding apheresis collection
    5. 5.
      Immunosuppressive agents in the 2 weeks preceding apheresis collection
    6. 6.
      Radiation therapy must have been completed at least 2 weeks prior to apheresis
    7. 7.
      Other anti-neoplastic investigational agents currently administered or within 30 days prior to apheresis (i.e. start of protocol therapy)
    8. 8.
      Exceptions:
      • There is no time restriction with regard to prior intrathecal chemotherapy, provided that there is complete recovery from any acute toxic effects of such chemotherapy;
      • Patients who relapse while receiving standard ALL maintenance chemotherapy will not be required to have a waiting period before entry onto this study provided they meet all other eligibility criteria;
      • Subjects receiving steroid therapy at physiologic replacement doses only are allowed provided there has been no increase in dose for at least 2 weeks prior to starting apheresis.

Treatment eligibility

Inclusion criteria:

  1. 1.
    Diagnosis of CD7 expressing (> 98% CD7 expression on blast cells) T-ALL or LL and one of the following:
    1. 1.
      Patients in 1st or subsequent relapse, after at least one standard frontline chemotherapy with BM involvement (MRD >1% in 2 consecutive determinations or evidence of morphological relapse, i.e. >5% blasts in BM)
    2. 2.
      Relapse after allogeneic HSCT, if at least 100 days post-transplant, if there is no evidence of active GVHD and if the patient is no longer taking immunosuppressive agents for at least 30 days prior to enrollment
    3. 3.
      CNS disease as defined as > 5 WBCs/mcL in CSF with morphological or flow-cytometry evidence of blasts or biopsy proven recurrence in the eye or brain
    4. 4.
      Extramedullary relapse as defined by morphological evidence of blasts in the testis or any other extramedullary sites
    5. 5.
      Refractory disease, defined as MRD ≥1% or <1% but persistently positive (i.e. a positive MRD value confirmed by PCR at 2 subsequent evaluations performed at least 2 weeks apart), at the end of consolidation blocks in newly diagnosed patients
  2. 2.
    Measurable or evaluable disease at the time of enrollment, which may include any evidence of disease, including MRD detected by flow-cytometry, cytogenetics, or polymerase chain reaction (PCR) analysis.
  3. 3.
    Age: 6 months - 25 years.
  4. 4.
    Before enrollment for treatment, patients must have a potential allogeneic hematopoietic stem cell (HSC) donor (matched related, matched unrelated or haploidentical) available.
  5. 5.
    Voluntary informed consent is given. For subjects <18-year-old, or below the age required according to each Country regulation, their legal guardian must give informed consent. Pediatric subjects will be included in age-appropriate discussion and verbal assent will be obtained for those greater than or equal to 12 years of age, when appropriate, or to sign age-adapted informed consent, according to the regulatory requirement of the Country.
  6. 6.
    Clinical performance status: Patients > 16 years of age: Karnofsky greater than or equal to 60%; Patients < 16 years of age: Lansky scale greater than or equal to 60%.

Exclusion criteria:

  1. 1.
    Pregnant or lactating women.
  2. 2.
    Severe, uncontrolled active intercurrent infections.
  3. 3.
    HIV, or active HCV and/or HBV infection.
  4. 4.
    Life-expectancy < 6 weeks.
  5. 5.
    Hepatic function: Inadequate liver function defined as total bilirubin > 4x upper limit of normal (ULN) or transaminase (ALT and AST) > 6 x ULN.
  6. 6.
    Renal function: serum creatinine > 3x ULN for age.
  7. 7.
    Blood oxygen saturation < 90%.
  8. 8.
    Cardiac function: Left ventricular ejection fraction lower than 45% by ECHO.
  9. 9.
    Congestive heart failure, cardiac arrhythmia, psychiatric illness, or social situations that would limit compliance with study requirements or in the opinion of the PI would pose an unacceptable risk to the subject.
  10. 10.
    Uncontrolled seizures or status epilepticus; increased intra-cranial pressure as evidenced by papilledema and CSF opening pressure > 20 cm water; decreased conscious state (any cause).
  11. 11.
    Contamination of either the apheresis collection or the CD7-CART01 drug product with >5% blasts.
  12. 12.
    Presence of active, grade 2-4 acute or extensive chronic GvHD.
  13. 13.
    Concurrent or recent prior therapies, before infusion:
    1. 1.
      Systemic steroids (at a dose > 2 mg/kg prednisone) in the 2 weeks before infusion. Recent or current use of inhaled/topical/non-absorbable steroids is not exclusionary
    2. 2.
      Systemic chemotherapy in the 2 weeks preceding infusion
    3. 3.
      Anti-thymocyte globulin (ATG) or Alemtuzumab (Campath®) in the 8 weeks preceding infusion
    4. 4.
      Immunosuppressive agents in the 2 weeks preceding infusion
    5. 5.
      Radiation therapy must have been completed at least 3 weeks prior to enrollment
    6. 6.
      Other anti-neoplastic investigational agents currently administered or within 30 days prior to infusion (i.e., start of protocol therapy)
    7. 7.
      Exceptions:
      • There is no time restriction in regards to prior intrathecal chemotherapy but there must be a complete recovery from any acute toxic effects from such chemotherapy;
      • Patients who relapse while receiving standard ALL maintenance chemotherapy will not be required to have a waiting period before entry onto this study provided that they meet all other eligibility criteria;
      • Subjects receiving steroid therapy at physiologic replacement doses only are allowed provided that there has been no increase in dose for at least 2 weeks prior to starting apheresis.

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Da sapere qui

Prima di chiedere informazioni

  • Le fasi di una sperimentazione clinica

    Ogni nuovo trattamento viene studiato per fasi. La fase 1 valuta soprattutto sicurezza e dose, la fase 2 inizia a misurare se il trattamento ha effetto, la fase 3 lo confronta con le cure già in uso. La fase 4 lo segue dopo l'autorizzazione.

    Leggi tutta la guida(7 passi)
    1. Prima degli studi sulle persone. Una sostanza viene studiata prima in laboratorio e poi su modelli animali. Solo se questi studi danno indicazioni sufficienti su effetti e sicurezza si passa agli studi sulle persone.
    2. Fase 1. Il trattamento viene dato a un piccolo numero di persone, in pochi centri selezionati. Si osserva se è sicuro, come viene tollerato e quale dose usare. Per le malattie gravi questi studi possono coinvolgere direttamente persone con la malattia.
    3. Fase 2. Partecipano persone con la malattia per cui il trattamento è stato pensato. Si continua a osservare la sicurezza e si inizia a misurare se il trattamento ha effetto. Serve anche a capire quale dose portare nelle fasi successive.
    4. Fase 3. Il trattamento viene confrontato con le cure già in uso, su centinaia o migliaia di persone. Di solito i partecipanti sono assegnati a caso ai gruppi di confronto: si dice «studio randomizzato». Effetti indesiderati, frequenza e gravità sono controllati con molta attenzione.
    5. L'autorizzazione. Se i risultati lo permettono, l'azienda o l'ente che ha promosso lo studio chiede l'autorizzazione a mettere il trattamento a disposizione dei pazienti. Finché non è autorizzato, il trattamento resta sperimentale.
    6. Fase 4. Dopo l'autorizzazione si continua a raccogliere informazioni. Con l'uso su molte più persone possono emergere anche le reazioni più rare, che negli studi precedenti non si potevano vedere.
    7. Che cosa significa per te. La fase dice a che punto è la ricerca su un trattamento. Da sola non dice se uno studio ti riguarda. Chiedi al tuo oncologo che cosa significherebbe nel tuo caso.

    Apri la guida in una pagina sua

    Moduli e documenti (3): Le fasi di una sperimentazione clinica

  • Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro

    Partecipare è una scelta volontaria. Prima di entrare il medico del centro ti spiega lo studio, ti lascia un foglio informativo da leggere con calma e ti chiede di firmare un consenso. Puoi ritirarti in qualsiasi momento, senza dare spiegazioni e senza perdere il diritto alle cure.

    Leggi tutta la guida(7 passi)
    1. Parlane con il tuo oncologo. Il tuo oncologo conosce la tua storia clinica. Portagli la scheda dello studio e chiedigli che cosa significherebbe nel tuo caso. Può anche prepararti una relazione da presentare al centro.
    2. Contatta il centro. Chiama o scrivi al centro che conduce lo studio. Chiedi se lo studio è ancora aperto, come si prenota il primo colloquio e quali documenti portare. A volte serve l'impegnativa, a volte una lettera del tuo oncologo.
    3. Il colloquio e il foglio informativo. Un medico del gruppo di ricerca ti spiega scopo dello studio, procedure, possibili rischi e benefici, e le alternative disponibili. Ricevi un foglio informativo scritto. Puoi portarlo a casa e parlarne con i familiari, con il medico di famiglia e con il tuo oncologo.
    4. La firma del consenso. Se decidi di partecipare firmi il modulo di consenso informato e ne ricevi una copia. Il modulo è preparato dal centro per quello studio: non esiste un modulo unico da scaricare. Se dici di no, continui a essere curato con le terapie disponibili.
    5. Le visite di selezione. Sono i medici del centro a verificare, con visite ed esami, se rientri nei criteri dello studio. Di norma gli esami previsti solo per lo studio si fanno dopo la firma del consenso. Può succedere che i criteri non siano soddisfatti: in quel caso prosegui le cure con il tuo oncologo.
    6. Durante lo studio. Segui il calendario di visite ed esami previsto dal protocollo. Il medico ti aggiorna se emergono novità che riguardano lo studio. Lo studio è coperto da un'assicurazione per eventuali danni legati alla partecipazione: gli estremi della polizza sono nei documenti che ricevi.
    7. Ritirarsi. Puoi lasciare lo studio quando vuoi e per qualsiasi motivo. Avvisa appena possibile il medico dello studio: serve a sospendere il trattamento in modo sicuro, e può proporti una visita di controllo finale. Continui ad avere diritto alle cure.

    Apri la guida in una pagina sua

    Moduli e documenti (6): Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro

Le regole possono cambiare da regione a regione: verifica con la tua ASL, con l'INPS o con un patronato.