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Leucemie e sindromi mielodisplastiche

Studio di fase 1 su cellule CAR-T anti-CD19 da donatore nei bambini con leucemia linfoblastica acuta B recidivata

Sperimentale In reclutamentoFase 1 Aggiornata al 2 dicembre 2025
Capire il tumore: Leucemie e sindromi mielodisplastiche

01

In parole semplici

Lo studio valuta cellule CAR-T di seconda generazione dirette contro CD19, ottenute da un donatore (allogeniche) e somministrate fresche. Partecipano bambini con leucemia linfoblastica acuta a cellule B positiva per CD19, ricaduta dopo trapianto di cellule staminali da donatore oppure ricaduta o resistente alle terapie standard. I ricercatori vogliono valutare innanzitutto la sicurezza di questo approccio e i primi segnali di attività.

Riassunto in italiano scritto a partire dai dati del registro: per i dettagli fa fede il registro.

Fase 1: si valuta soprattutto la sicurezza del trattamento e quale dose usare. Chiedi al tuo oncologo cosa significherebbe nel tuo caso.

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Dove si svolge in Italia

1 sede in 1 regione.

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Menopiù sedi centri delle nostre schede Confini regionali: ISTAT (CC BY)

Lazio

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Criteri di partecipazione

Non devi capirli tutti: è compito del tuo oncologo.

Riportiamo i criteri così come li pubblica il registro, senza modifiche. Solo il tuo oncologo può valutare se questo studio ti riguarda: parlane alla prossima visita.

Testo pubblicato dal registro 
Patient Inclusion Criteria:

1. Patients with a diagnosis of CD19 expressing B ALL relapse, and one of the following:

   1. Relapse after alloHSCT OR
   2. Relapsed/refractory disease, with failure of frontline therapy and at least 2 rescue strategies, including CD19/CD22-directed monoclonal antibody and availability of a fully matched related donor.
2. CD19+ count ≥ 50 cells/mcl and/or Minimal Residual Disease (MRD) ≥ 10\^-4.
3. Voluntary informed consent. For subjects < 18-years old their legal guardian must give informed consent. Pediatric subjects will be included in age-appropriate discussion and verbal assent will be obtained for those greater than or equal to 12 years of age, when appropriate.
4. Clinical performance status: patients > 16 years of age: Karnofsky greater than or equal to 60%; patients ≤ 16 years of age: Lansky score than or equal to 60%.
5. Patients of child-bearing or child-fathering potential must be willing to practice birth control from the time of enrollment on this study and for 4 months after receiving the lymphodepletion regimen.
6. Females of child-bearing potential must have a negative pregnancy test because of the potentially dangerous effects on the fetus.

Patients Exclusion Criteria:

1. Pregnant or lactating women.
2. Severe, uncontrolled active intercurrent infections.
3. HIV, or active HCV and/or HBV infection.
4. Life-expectancy < 6 weeks or rapidly progressive disease that in the evaluation of the investigator would compromise ability to complete study therapy.
5. Hepatic function: inadequate liver function defined as total bilirubin > 4x upper limit of normal (ULN) or transaminase (ALT and AST) > 6x ULN.
6. Renal function: serum creatinine >3x ULN for age.
7. Blood oxygen saturation < 90%.
8. Cardiac function: left ventricular ejection fraction lower than 45% by ECHO.
9. Congestive heart failure, cardiac arrhythmia, psychiatric illness, or social situations that would limit compliance with study requirements or in the opinion of the PI would pose an unacceptable risk to the subject.
10. Presence of active, grade 2-4 acute or chronic Graf versus Host Disease (GvHD) requiring steroid therapy or other immune-suppressive treatment.
11. Relapse occurring before 60 days after alloHSCT.
12. Concurrent or recent prior therapies, before infusion:

    i. systemic steroids (at a dose of ≥ 2 mg/kg prednisone) in the 2 weeks before infusion of CD19-CAR_Lenti_ALLO cells . Recent or recurrent use of inhaled/topical/non-absorbable steroids is not exclusionary.

ii. systemic chemotherapy in the 2 weeks preceding infusion of CD19-CAR_Lenti_ALLO cells .

iii. anti-thymocyte globulin (ATG) or Alemtuzumab (Campath®)in the 8 weeks preceding infusion of CD19-CAR_Lenti_ALLO cells .

iv. immuno-suppressive agentis in the 2 weeks preceding infusion of CD19-CAR_Lenti_ALLO cells

v. radiation therapy must have been completed at least 2 weeks before infusion of CD19-CAR_Lenti_ALLO cells .

vi. other anti-neoplastic investigational agents currently administered or within 30 days prior to infusion of CD19-CAR_Lenti_ALLO cells (i.e, start of protocol therapy).

vii. Exceptions:

1. there is no time restrictions in regards to intrathecal chemotherapy, but there must be a complete recovery from any acute toxic effects from such treatment.
2. subjects receiving steroid therapy at physiologic replacement doses only are allowed provided that there has been no increase for at least 2 weeks to starting apheresis.

Donor Eligibility Criteria

Conventional criteria for the eligibility of allogeneic donors will be adopted for the evaluation of cell donors, before apheresis, as required by law.

Preferisci parlarne con una persona? Contattaci.

Da sapere qui

Prima di chiedere informazioni

  • Le fasi di una sperimentazione clinica

    Ogni nuovo trattamento viene studiato per fasi. La fase 1 valuta soprattutto sicurezza e dose, la fase 2 inizia a misurare se il trattamento ha effetto, la fase 3 lo confronta con le cure già in uso. La fase 4 lo segue dopo l'autorizzazione.

    Leggi tutta la guida(7 passi)
    1. Prima degli studi sulle persone. Una sostanza viene studiata prima in laboratorio e poi su modelli animali. Solo se questi studi danno indicazioni sufficienti su effetti e sicurezza si passa agli studi sulle persone.
    2. Fase 1. Il trattamento viene dato a un piccolo numero di persone, in pochi centri selezionati. Si osserva se è sicuro, come viene tollerato e quale dose usare. Per le malattie gravi questi studi possono coinvolgere direttamente persone con la malattia.
    3. Fase 2. Partecipano persone con la malattia per cui il trattamento è stato pensato. Si continua a osservare la sicurezza e si inizia a misurare se il trattamento ha effetto. Serve anche a capire quale dose portare nelle fasi successive.
    4. Fase 3. Il trattamento viene confrontato con le cure già in uso, su centinaia o migliaia di persone. Di solito i partecipanti sono assegnati a caso ai gruppi di confronto: si dice «studio randomizzato». Effetti indesiderati, frequenza e gravità sono controllati con molta attenzione.
    5. L'autorizzazione. Se i risultati lo permettono, l'azienda o l'ente che ha promosso lo studio chiede l'autorizzazione a mettere il trattamento a disposizione dei pazienti. Finché non è autorizzato, il trattamento resta sperimentale.
    6. Fase 4. Dopo l'autorizzazione si continua a raccogliere informazioni. Con l'uso su molte più persone possono emergere anche le reazioni più rare, che negli studi precedenti non si potevano vedere.
    7. Che cosa significa per te. La fase dice a che punto è la ricerca su un trattamento. Da sola non dice se uno studio ti riguarda. Chiedi al tuo oncologo che cosa significherebbe nel tuo caso.

    Apri la guida in una pagina sua

    Moduli e documenti (3): Le fasi di una sperimentazione clinica

  • Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro

    Partecipare è una scelta volontaria. Prima di entrare il medico del centro ti spiega lo studio, ti lascia un foglio informativo da leggere con calma e ti chiede di firmare un consenso. Puoi ritirarti in qualsiasi momento, senza dare spiegazioni e senza perdere il diritto alle cure.

    Leggi tutta la guida(7 passi)
    1. Parlane con il tuo oncologo. Il tuo oncologo conosce la tua storia clinica. Portagli la scheda dello studio e chiedigli che cosa significherebbe nel tuo caso. Può anche prepararti una relazione da presentare al centro.
    2. Contatta il centro. Chiama o scrivi al centro che conduce lo studio. Chiedi se lo studio è ancora aperto, come si prenota il primo colloquio e quali documenti portare. A volte serve l'impegnativa, a volte una lettera del tuo oncologo.
    3. Il colloquio e il foglio informativo. Un medico del gruppo di ricerca ti spiega scopo dello studio, procedure, possibili rischi e benefici, e le alternative disponibili. Ricevi un foglio informativo scritto. Puoi portarlo a casa e parlarne con i familiari, con il medico di famiglia e con il tuo oncologo.
    4. La firma del consenso. Se decidi di partecipare firmi il modulo di consenso informato e ne ricevi una copia. Il modulo è preparato dal centro per quello studio: non esiste un modulo unico da scaricare. Se dici di no, continui a essere curato con le terapie disponibili.
    5. Le visite di selezione. Sono i medici del centro a verificare, con visite ed esami, se rientri nei criteri dello studio. Di norma gli esami previsti solo per lo studio si fanno dopo la firma del consenso. Può succedere che i criteri non siano soddisfatti: in quel caso prosegui le cure con il tuo oncologo.
    6. Durante lo studio. Segui il calendario di visite ed esami previsto dal protocollo. Il medico ti aggiorna se emergono novità che riguardano lo studio. Lo studio è coperto da un'assicurazione per eventuali danni legati alla partecipazione: gli estremi della polizza sono nei documenti che ricevi.
    7. Ritirarsi. Puoi lasciare lo studio quando vuoi e per qualsiasi motivo. Avvisa appena possibile il medico dello studio: serve a sospendere il trattamento in modo sicuro, e può proporti una visita di controllo finale. Continui ad avere diritto alle cure.

    Apri la guida in una pagina sua

    Moduli e documenti (6): Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro

Le regole possono cambiare da regione a regione: verifica con la tua ASL, con l'INPS o con un patronato.