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Neoplasie mieloproliferative

Studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di ropeginterferone alfa-2b in pazienti con trombocitemia essenziale

Sperimentale In corso, reclutamento chiusoFase 3 Aggiornata al 19 dicembre 2024

Il registro non aggiorna questo studio da più di 12 mesi: lo stato potrebbe non essere attuale. Chiedi conferma al centro.

Capire il tumore: Neoplasie mieloproliferative

01

In parole semplici

L'obiettivo principale di questo studio è valutare l'efficacia di ropeginterferon alfa-2b in pazienti con ET che necessitano di un trattamento citoriduttivo ma sono intolleranti o refrattari, e/o non idonei, ai trattamenti citoriduttivi approvati e disponibili per il trattamento della ET (cioè HU, ANA, BUS e PB, quando sono disponibili e approvati per il trattamento della ET).

Ropeginterferon alfa-2b è attualmente l'unico interferone autorizzato come trattamento citoriduttivo di una neoplasia mieloproliferativa (MPN), e i dati di trattamento a lungo termine del suo ampio programma di sviluppo clinico mostrano la sua efficacia nell'induzione della remissione ematologica, nella risoluzione dei sintomi associati alla malattia, nell'effetto modificante la malattia, oltre a un profilo di sicurezza favorevole (Gisslinger et al., 2020; Kiladjian et al. 2022).

I dati clinici e l'esperienza disponibili mostrano che ropeginterferon alfa-2b normalizza vari parametri ematologici, comprese le piastrine. Inoltre, può essere ottenuta la soppressione del clone maligno che causa la ET, almeno dopo un trattamento a lungo termine, e ci si aspetta che questo possa ritardare la comparsa delle conseguenze a lungo termine della ET o evitarle.

Riassunto in italiano scritto a partire dai dati del registro: per i dettagli fa fede il registro.

Fase 3: si confronta il trattamento con le cure già in uso. Chiedi al tuo oncologo cosa significherebbe nel tuo caso.

02

Dove si svolge in Italia

5 sedi in 4 regioni.

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Menopiù sediConfini regionali: ISTAT (CC BY)

Piemonte la regione che hai scelto

  • University Hospital City of Health and Science of Turin - Hospital Molinette, Complex Structure of Hematology - UTurinContatti non ancora nelle nostre schede
Controlla questo studio nelle altre regioni 3 regioni

Apri una regione per vedere le sue sedi.

Emilia-Romagna 1 sede
  • Polyclinic S. Orsola-MalpighiBolognaContatti non ancora nelle nostre schede
Lazio 2 sedi
  • Umberto I Polyclinic of RomeRomeContatti non ancora nelle nostre schede
  • University Polyclinic Foundation "Agostino Gemelli" - IRCCS, Service of HematologyRomeContatti non ancora nelle nostre schede
Toscana 1 sede
  • Careggi University Hospital, Department of HematologyFlorenceContatti non ancora nelle nostre schede

03

Prima di contattare il centro

Le sedi di questo studio non sono ancora collegate alle nostre schede dei centri. Le guide qui sotto valgono per qualunque centro.

Guide per qualunque centro

  • Chiedere una seconda opinione

    Puoi chiedere a un altro centro un parere sulla diagnosi o sulle cure proposte. Per farlo serve la tua documentazione clinica completa: hai diritto ad averne copia e la struttura deve consegnarla entro tempi fissati dalla legge. Parlarne con il tuo oncologo aiuta a confrontare i pareri.

    Leggi tutta la guida(7 passi)
    1. Decidi che cosa vuoi chiedere. Una seconda opinione può riguardare la diagnosi, le cure proposte o entrambe. Scrivi le tue domande prima di cominciare. Ti aiuta a scegliere a chi rivolgerti e a non dimenticare nulla il giorno della visita.
    2. Parlane con il tuo oncologo. Dirglielo non è una mancanza di fiducia. Il medico che ti segue può prepararti una relazione aggiornata e indicarti quali documenti servono. Aiuta anche a confrontare i pareri e a decidere insieme i passi successivi.
    3. Chiedi copia della documentazione. Hai diritto alla copia della cartella clinica e degli altri documenti sanitari. Per legge la direzione sanitaria deve fornire la documentazione disponibile entro 7 giorni dalla richiesta, preferibilmente in formato elettronico. Le eventuali integrazioni arrivano entro 30 giorni.
    4. Raccogli tutto in ordine. Metti i documenti in ordine di data, dal più vecchio al più recente. Chiedi al centro che ti darà il parere che cosa vuole vedere: di solito i referti, le lettere di dimissione e gli esami per immagini con i loro supporti. Può chiedere anche i preparati su cui è stata fatta la diagnosi.
    5. Prenota la visita. Chiama il centro e chiedi come si prenota una visita per seconda opinione. Chiedi se si fa con il Servizio sanitario, con l'impegnativa, o solo in libera professione, e in quel caso quanto costa. Alcuni centri valutano la documentazione anche a distanza.
    6. Se non puoi ritirare i documenti di persona. Puoi delegare una persona di fiducia. Servono una delega scritta e firmata e la copia dei documenti d'identità di entrambi. Ogni struttura può chiedere il proprio modulo: verifica prima.
    7. Dopo il parere. Chiedi che il parere ti venga dato per iscritto. Portalo al medico che ti segue e parlatene insieme. Se i pareri sono diversi, chiedi a entrambi di spiegarti le ragioni: la decisione sulle cure si prende con i tuoi medici.

    Apri la guida in una pagina sua

    Moduli e documenti (6): Chiedere una seconda opinione

  • Cure fuori regione e rimborsi

    Puoi curarti con il Servizio sanitario nazionale in qualunque struttura pubblica o privata accreditata d'Italia, anche fuori dalla tua regione. I contributi per viaggio e soggiorno non sono un diritto nazionale: li prevedono solo alcune Regioni, quasi sempre con un'autorizzazione chiesta prima di partire. Informati alla tua ASL prima del viaggio.

    Leggi tutta la guida(7 passi)
    1. Il diritto di scegliere. Con il Servizio sanitario nazionale puoi farti curare in una struttura pubblica o privata accreditata di un'altra regione. Visite, esami e ricoveri seguono le stesse regole di chi vive lì: impegnativa, prenotazione, ticket o esenzione.
    2. Chiedi al centro come si accede. Ogni regione ha il proprio sistema di prenotazione. Chiama il centro e chiedi come si prenota la prima visita, quale impegnativa serve e quali documenti portare.
    3. Prima di partire, chiama la tua ASL. Chiedi se la tua Regione prevede un contributo per viaggio e soggiorno e a quali condizioni. Dove esiste, spesso servono un'autorizzazione chiesta prima della partenza e un certificato che spieghi perché la cura si fa fuori regione. Senza autorizzazione preventiva, in molti casi il contributo non viene riconosciuto.
    4. Chiedi anche dell'accompagnatore. Alcune Regioni riconoscono il contributo anche a una persona che ti accompagna, a certe condizioni. Chiedi se nel tuo caso è previsto e quale documento lo deve attestare.
    5. Conserva tutto. Tieni biglietti, ricevute di pedaggi e carburante, fatture dell'alloggio e ricevute dei pasti. Chiedi alla struttura un attestato con le date di visite, terapie o ricovero. Di solito sono richiesti in originale per la domanda di rimborso.
    6. Presenta la domanda di rimborso. Al rientro consegna la domanda con le ricevute all'ufficio indicato dalla tua ASL. Ogni Regione fissa un termine: chiedilo subito e segnalo sul calendario. Rimborsi e tetti di spesa cambiano da regione a regione.
    7. Se partecipi a uno studio clinico. Chiedi al centro se lo studio prevede il rimborso delle spese di viaggio e alloggio: quando c'è, è scritto nel foglio informativo. Chiedi anche alla tua ASL: alcuni territori prevedono un contributo proprio.

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    Moduli e documenti (5): Cure fuori regione e rimborsi

  • L'impegnativa: cos'è e come ottenerla

    Per una visita o un esame con il Servizio sanitario nazionale (SSN) serve di solito l'impegnativa, cioè la ricetta del medico di famiglia o dello specialista. Oggi è quasi sempre elettronica: ricevi un codice da usare per prenotare. Se chiami per uno studio clinico, chiedi al centro quale documento serve.

    Leggi tutta la guida(7 passi)
    1. Che cos'è. L'impegnativa è la prescrizione con cui il medico chiede una visita o un esame a carico del Servizio sanitario nazionale. Oggi è quasi sempre elettronica. È identificata da un codice, il Numero di ricetta elettronica (NRE), che trovi sul promemoria.
    2. Chi la scrive. Per il primo accesso, di solito il medico di famiglia. Per controlli, approfondimenti e follow-up deve prescriverli lo specialista che ti ha preso in carico, senza rimandarti dal medico di famiglia. Lo prevede il Piano nazionale di governo delle liste di attesa 2026-2028.
    3. Che cosa controllare. Verifica che riporti la prestazione giusta e il quesito diagnostico, cioè il motivo della richiesta. Controlla la classe di priorità e, se ce l'hai, il codice di esenzione. Se manca qualcosa, chiedi al medico di correggerla prima di prenotare.
    4. Le classi di priorità. La lettera indicata dal medico stabilisce il tempo massimo di attesa: U (urgente) entro 72 ore, B (breve) entro 10 giorni, D (differibile) entro 30 giorni per le visite e 60 per gli esami, P (programmata) entro 120 giorni. La priorità la decide il medico in base alla situazione clinica.
    5. Come prenotare. Con il codice dell'impegnativa prenoti al CUP della tua regione: allo sportello, al telefono, in farmacia o online, secondo i servizi disponibili. Se rifiuti la prima data o la sede proposta, il tempo massimo di attesa non è più garantito.
    6. Se la data proposta supera i tempi massimi. Hai diritto ad avere la prestazione di primo accesso entro i tempi della tua classe di priorità. Se il CUP non riesce a garantirla, l'azienda sanitaria deve attivare un «percorso di tutela» e trovare un'alternativa. Le modalità sono stabilite da ogni Regione.
    7. Se chiami per uno studio clinico. Non sempre serve l'impegnativa. A volte il centro chiede una visita oncologica con impegnativa, a volte basta una lettera del tuo oncologo. Chiedilo al centro al primo contatto.

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    Moduli e documenti (5): L'impegnativa: cos'è e come ottenerla

04

Criteri di partecipazione

Non devi capirli tutti: è compito del tuo oncologo.

Riportiamo i criteri così come li pubblica il registro, senza modifiche. Solo il tuo oncologo può valutare se questo studio ti riguarda: parlane alla prossima visita.

Testo pubblicato dal registro

Inclusion Criteria:

  1. 1.
    Written informed consent obtained from the patient and ability for the patient to comply with the requirements of the study.
  2. 2.
    Male or female patients ≥ 18 years old
  3. 3.
    Patients diagnosed with ET according to the World Health Organization (WHO) 2016 criteria (with a bone marrow biopsy test result not more than 5 years old) who need cytoreductive treatment but are intolerant or refractory to, and/or ineligible for all cytoreductive treatments approved for the treatment of ET (i.e., HU, ANA, BUS, and PB1). Patients resistant/intolerant to HU must have documented resistance/intolerance as defined by modified ELN criteria (Barosi, et al. 2007), whereby at least one of the following criteria is met:
    1. 1.
      Platelet count >600 x 109/L at ≥2 g/day (or ≥2.5 g/day if patient body weight >80 kg) or maximally tolerated dose if <2 g/day or at maximum dose per local practice after at least 3 months of HU
    2. 2.
      Platelet count >400 x 109/L and WBC count <2.5 x 109/L at any dose and any duration of HU
    3. 3.
      Platelet count >400 x 109/L and haemoglobin (Hb) <10 g/dL at any dose and any duration of HU
    4. 4.
      Presence of HU-related toxicities at any dose and any duration of therapy (e.g., leg ulcers, mucocutaneous manifestations, pneumonitis, or HU-related fever) Patients resistant/intolerant to ANA, BUS, or PB must meet at least one of the following criteria:
    5. 1.
      Patient designated as non-responder according to the primary efficacy endpoint of this protocol (modified ELN criteria) after at least 3 months of treatment with the recommended dosing defined in SmPC or local practice
    6. 2.
      Presence of treatment-related toxicities at any dose and any duration of therapy Patients ineligible for HU: with contraindication as defined by locally available HU SmPC or designated as such by investigator due to benefit-risk concerns (e.g., patients with toxic ranges of myelosuppression, teratogenic/leukaemogenic/carcinogenic concerns, male patients of reproductive, age not willing or unable to use an effective method of contraception). Patients ineligible for ANA: with contraindication as defined by locally available ANA SmPC or designated as such by investigator due to benefit-risk concerns (e.g., cardiovascular risk factors, including heart failure, QT prolongation, the risk for progression to myelofibrosis). Patient ineligible for BUS and PB (in countries where BUS or PB is available and approved for treatment of ET): with contraindication as defined by locally available BUS/PB SmPC or designated as such by investigator due to benefit-risk concerns (e.g., teratogenic/leukaemogenic/carcinogenic concerns, male patients of reproductive age not willing or unable to use an effective method of contraception).
  4. 4.
    If a patient received prior cytoreductive treatment for ET, the washout period between the last dose of treatment and the first dose of the study drug must be at least 14 days, or longer. (If the washout period not completed at time of first patients screening, washout may be done after obtaining ICF during the 28-day screening phase).
  5. 5.
    Interferon treatment-naïve
  6. 6.
    Adequate hepatic function defined as bilirubin ≤1.5 x upper limit normal (ULN), international normalised ratio ≤1.5 x ULN, albumin >3.5 g/dL, alanine aminotransferase ≤2.0 x ULN, aspartate aminotransferase ≤2.0 x ULN at screening.
  7. 7.
    Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) score 0-7 on both subscales.
  8. 8.
    Patient with HADS score of 8-10 inclusive on either, or both, of the subscales may be eligible following psychiatric assessment that excludes clinical significance of the observed symptoms in the context of potential treatment with an interferon alfa.

Exclusion Criteria:

  1. 1.
    Any patient requiring a legally authorised representative
  2. 2.
    Any hypersensitivity to IFN-α or to any of the drug excipients
  3. 3.
    Pre-existing thyroid disease, if not in remission or not controlled with conventional treatment
  4. 4.
    Existence of, or history of severe psychiatric disorders, particularly severe depression, suicidal ideation or suicide attempt
  5. 5.
    Severe cardiovascular disease (i.e., uncontrolled hypertension, congestive heart failure (≥ NYHA class 2), serious cardiac arrhythmia, significant coronary artery stenosis, unstable angina) or recent stroke or myocardial infarction or pulmonary hypertension
  6. 6.
    Patients with diabetes mellitus that cannot be effectively controlled by medicinal products
  7. 7.
    History or presence of autoimmune disease (excluding well-controlled Hashimoto's disease)
  8. 8.
    Immunosuppressed transplant recipients
  9. 9.
    Concomitant treatment with telbivudine
  10. 10.
    Decompensated cirrhosis of the liver (Child-Pugh B or C)
  11. 11.
    End stage renal disease (GFR <15 mL/min)
  12. 12.
    Symptomatic splenomegaly (per the investigator's judgement)
  13. 13.
    Patients with any other significant medical conditions that, in the opinion of the Investigator, would compromise the results of the study or may impair compliance with the requirements of the protocol, including but not limited to:
    1. 1.
      History of any malignancy within 5 years (except Stage 0 chronic lymphocytic leukaemia, basal cell, squamous cell, and superficial melanoma)
    2. 2.
      Infections with systemic manifestations (e.g., bacterial, fungal, or human immunodeficiency virus [HIV], except hepatitis B [HBV] and/or hepatitis C [HCV], at screening)
    3. 3.
      Evidence of severe retinopathy (e.g., cytomegalovirus retinitis, macular degeneration) or clinically relevant ophthalmological disorder (due to diabetes mellitus or hypertension)
    4. 4.
      History of alcohol or drug abuse within the last year
  14. 14.
    Use of any investigational drug <4 weeks prior to the first dose of study drug, or ongoing effects/symptoms due to prior administration of any investigational agent
  15. 15.
    HADS score of 11 or higher on either, or both, of the subscales, and /or development or worsening of the clinically significant depression or suicidal thoughts
  16. 16.
    Pregnant patients or breastfeeding patients or females of childbearing potential not willing to comply with contraceptive requirements as described in Section 16.1.4

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Da sapere qui

Prima di chiedere informazioni

  • Le fasi di una sperimentazione clinica

    Ogni nuovo trattamento viene studiato per fasi. La fase 1 valuta soprattutto sicurezza e dose, la fase 2 inizia a misurare se il trattamento ha effetto, la fase 3 lo confronta con le cure già in uso. La fase 4 lo segue dopo l'autorizzazione.

    Leggi tutta la guida(7 passi)
    1. Prima degli studi sulle persone. Una sostanza viene studiata prima in laboratorio e poi su modelli animali. Solo se questi studi danno indicazioni sufficienti su effetti e sicurezza si passa agli studi sulle persone.
    2. Fase 1. Il trattamento viene dato a un piccolo numero di persone, in pochi centri selezionati. Si osserva se è sicuro, come viene tollerato e quale dose usare. Per le malattie gravi questi studi possono coinvolgere direttamente persone con la malattia.
    3. Fase 2. Partecipano persone con la malattia per cui il trattamento è stato pensato. Si continua a osservare la sicurezza e si inizia a misurare se il trattamento ha effetto. Serve anche a capire quale dose portare nelle fasi successive.
    4. Fase 3. Il trattamento viene confrontato con le cure già in uso, su centinaia o migliaia di persone. Di solito i partecipanti sono assegnati a caso ai gruppi di confronto: si dice «studio randomizzato». Effetti indesiderati, frequenza e gravità sono controllati con molta attenzione.
    5. L'autorizzazione. Se i risultati lo permettono, l'azienda o l'ente che ha promosso lo studio chiede l'autorizzazione a mettere il trattamento a disposizione dei pazienti. Finché non è autorizzato, il trattamento resta sperimentale.
    6. Fase 4. Dopo l'autorizzazione si continua a raccogliere informazioni. Con l'uso su molte più persone possono emergere anche le reazioni più rare, che negli studi precedenti non si potevano vedere.
    7. Che cosa significa per te. La fase dice a che punto è la ricerca su un trattamento. Da sola non dice se uno studio ti riguarda. Chiedi al tuo oncologo che cosa significherebbe nel tuo caso.

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    Moduli e documenti (3): Le fasi di una sperimentazione clinica

  • Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro

    Partecipare è una scelta volontaria. Prima di entrare il medico del centro ti spiega lo studio, ti lascia un foglio informativo da leggere con calma e ti chiede di firmare un consenso. Puoi ritirarti in qualsiasi momento, senza dare spiegazioni e senza perdere il diritto alle cure.

    Leggi tutta la guida(7 passi)
    1. Parlane con il tuo oncologo. Il tuo oncologo conosce la tua storia clinica. Portagli la scheda dello studio e chiedigli che cosa significherebbe nel tuo caso. Può anche prepararti una relazione da presentare al centro.
    2. Contatta il centro. Chiama o scrivi al centro che conduce lo studio. Chiedi se lo studio è ancora aperto, come si prenota il primo colloquio e quali documenti portare. A volte serve l'impegnativa, a volte una lettera del tuo oncologo.
    3. Il colloquio e il foglio informativo. Un medico del gruppo di ricerca ti spiega scopo dello studio, procedure, possibili rischi e benefici, e le alternative disponibili. Ricevi un foglio informativo scritto. Puoi portarlo a casa e parlarne con i familiari, con il medico di famiglia e con il tuo oncologo.
    4. La firma del consenso. Se decidi di partecipare firmi il modulo di consenso informato e ne ricevi una copia. Il modulo è preparato dal centro per quello studio: non esiste un modulo unico da scaricare. Se dici di no, continui a essere curato con le terapie disponibili.
    5. Le visite di selezione. Sono i medici del centro a verificare, con visite ed esami, se rientri nei criteri dello studio. Di norma gli esami previsti solo per lo studio si fanno dopo la firma del consenso. Può succedere che i criteri non siano soddisfatti: in quel caso prosegui le cure con il tuo oncologo.
    6. Durante lo studio. Segui il calendario di visite ed esami previsto dal protocollo. Il medico ti aggiorna se emergono novità che riguardano lo studio. Lo studio è coperto da un'assicurazione per eventuali danni legati alla partecipazione: gli estremi della polizza sono nei documenti che ricevi.
    7. Ritirarsi. Puoi lasciare lo studio quando vuoi e per qualsiasi motivo. Avvisa appena possibile il medico dello studio: serve a sospendere il trattamento in modo sicuro, e può proporti una visita di controllo finale. Continui ad avere diritto alle cure.

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    Moduli e documenti (6): Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro

Le regole possono cambiare da regione a regione: verifica con la tua ASL, con l'INPS o con un patronato.