Leucemie e sindromi mielodisplastiche

Studio per valutare come funziona la terapia di combinazione pozelimab + cemdisiran in pazienti adulti con emoglobinuria parossistica notturna (PNH) la cui terapia attuale non funziona in modo efficiente

Sperimentale

In reclutamentoFase 3 Aggiornata al 5 agosto 2026

Capire il tumore: Leucemie e sindromi mielodisplastiche

In parole semplici

Questo studio sta ricercando una combinazione di trattamento con due farmaci sperimentali chiamati pozelimab e cemdisiran, definiti "farmaci dello studio". I ricercatori cercano un modo migliore per trattare l'emoglobinuria parossistica notturna (PNH). Lo scopo dello studio è vedere quanto bene la combinazione di pozelimab e cemdisiran funzioni nel ridurre l'emolisi in partecipanti la cui PNH non è stata ben controllata nemmeno dopo l'assunzione di altri inibitori del componente 5 del complemento (C5), eculizumab/biosimilare di eculizumab, ravulizumab o crovalimab. Lo studio sta esaminando anche diverse altre domande di ricerca, tra cui: * Quali effetti collaterali possono verificarsi assumendo i farmaci dello studio? * Quanto dei farmaci dello studio è presente nel sangue in momenti diversi? * Se il corpo produce anticorpi contro il farmaco dello studio (il che potrebbe far funzionare meno bene i farmaci dello studio o causare effetti collaterali)

Riassunto in italiano scritto a partire dai dati del registro: per i dettagli fa fede il registro.

Fase 3: si confronta il trattamento con le cure già in uso. Chiedi al tuo oncologo cosa significherebbe nel tuo caso.

Dove si svolge in Italia

3 sedi in 3 regioni. Accanto a ogni sede trovi lo stato indicato dal registro, quando è noto.

Menopiù sedi centri delle nostre schede Confini regionali: ISTAT (CC BY)

Toscana la regione che hai scelto

Azienda Ospedaliero-Universitaria CareggiFlorenceStato della sede nel registro: Arruola☎ +39 055 794111 Prepara il contatto

Lazio

Universita Cattolica del Sacro Cuore - Policlinico Universitario A. GemelliRomeStato della sede nel registro: ArruolaContatti non ancora nelle nostre schede

Piemonte

SC Hematology, AOU Città della Salute e della Scienza di TorinoTorinoStato della sede nel registro: ArruolaContatti non ancora nelle nostre schede

Criteri di partecipazione

Non devi capirli tutti: è compito del tuo oncologo.

Riportiamo i criteri così come li pubblica il registro, senza modifiche. Solo il tuo oncologo può valutare se questo studio ti riguarda: parlane alla prossima visita.

Testo pubblicato dal registro

Key Inclusion Criteria:

1. Diagnosis of PNH confirmed by a history of high-sensitivity flow cytometry from prior testing
2. Currently treated with marketed eculizumab, ravulizumab, or crovalimab at the labeled dose for at least 6 months
3. LDH persistently > 1.5 × Upper Limit of Normal (ULN) in the previous 6 months that the Principal Investigator (PI) attributes is due to intravascular hemolysis
4. At least 2 screening LDH values from different visits as described in the protocol
5. Willing and able to comply with clinic/remote visits and study-related procedures, including completion of the full series of meningococcal vaccinations required per protocol and agreement to continue to remain up to date with these vaccinations during the study

Key Exclusion Criteria:

1. Receipt of an organ transplant, history of bone marrow transplantation or other hematologic transplants
2. Body weight <40 kilograms at screening visit
3. Patients with a known or suspected C5 mutation that is refractory to their current C5i treatment as described in the protocol
4. Any active or ongoing infection within 2 weeks of screening or during the screening period or any recent infection as described in the protocol
5. Known hereditary complement deficiency

Note: Other protocol-defined Inclusion/ Exclusion Criteria apply

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Da sapere qui

Prima di chiedere informazioni

Le fasi di una sperimentazione clinica
Ogni nuovo trattamento viene studiato per fasi. La fase 1 valuta soprattutto sicurezza e dose, la fase 2 inizia a misurare se il trattamento ha effetto, la fase 3 lo confronta con le cure già in uso. La fase 4 lo segue dopo l'autorizzazione.
Leggi tutta la guidaChiudi la guida(7 passi)
1. Prima degli studi sulle persone. Una sostanza viene studiata prima in laboratorio e poi su modelli animali. Solo se questi studi danno indicazioni sufficienti su effetti e sicurezza si passa agli studi sulle persone.
2. Fase 1. Il trattamento viene dato a un piccolo numero di persone, in pochi centri selezionati. Si osserva se è sicuro, come viene tollerato e quale dose usare. Per le malattie gravi questi studi possono coinvolgere direttamente persone con la malattia.
3. Fase 2. Partecipano persone con la malattia per cui il trattamento è stato pensato. Si continua a osservare la sicurezza e si inizia a misurare se il trattamento ha effetto. Serve anche a capire quale dose portare nelle fasi successive.
4. Fase 3. Il trattamento viene confrontato con le cure già in uso, su centinaia o migliaia di persone. Di solito i partecipanti sono assegnati a caso ai gruppi di confronto: si dice «studio randomizzato». Effetti indesiderati, frequenza e gravità sono controllati con molta attenzione.
5. L'autorizzazione. Se i risultati lo permettono, l'azienda o l'ente che ha promosso lo studio chiede l'autorizzazione a mettere il trattamento a disposizione dei pazienti. Finché non è autorizzato, il trattamento resta sperimentale.
6. Fase 4. Dopo l'autorizzazione si continua a raccogliere informazioni. Con l'uso su molte più persone possono emergere anche le reazioni più rare, che negli studi precedenti non si potevano vedere.
7. Che cosa significa per te. La fase dice a che punto è la ricerca su un trattamento. Da sola non dice se uno studio ti riguarda. Chiedi al tuo oncologo che cosa significherebbe nel tuo caso.
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Moduli e documenti (3): Le fasi di una sperimentazione clinica
Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro
Partecipare è una scelta volontaria. Prima di entrare il medico del centro ti spiega lo studio, ti lascia un foglio informativo da leggere con calma e ti chiede di firmare un consenso. Puoi ritirarti in qualsiasi momento, senza dare spiegazioni e senza perdere il diritto alle cure.
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1. Parlane con il tuo oncologo. Il tuo oncologo conosce la tua storia clinica. Portagli la scheda dello studio e chiedigli che cosa significherebbe nel tuo caso. Può anche prepararti una relazione da presentare al centro.
2. Contatta il centro. Chiama o scrivi al centro che conduce lo studio. Chiedi se lo studio è ancora aperto, come si prenota il primo colloquio e quali documenti portare. A volte serve l'impegnativa, a volte una lettera del tuo oncologo.
3. Il colloquio e il foglio informativo. Un medico del gruppo di ricerca ti spiega scopo dello studio, procedure, possibili rischi e benefici, e le alternative disponibili. Ricevi un foglio informativo scritto. Puoi portarlo a casa e parlarne con i familiari, con il medico di famiglia e con il tuo oncologo.
4. La firma del consenso. Se decidi di partecipare firmi il modulo di consenso informato e ne ricevi una copia. Il modulo è preparato dal centro per quello studio: non esiste un modulo unico da scaricare. Se dici di no, continui a essere curato con le terapie disponibili.
5. Le visite di selezione. Sono i medici del centro a verificare, con visite ed esami, se rientri nei criteri dello studio. Di norma gli esami previsti solo per lo studio si fanno dopo la firma del consenso. Può succedere che i criteri non siano soddisfatti: in quel caso prosegui le cure con il tuo oncologo.
6. Durante lo studio. Segui il calendario di visite ed esami previsto dal protocollo. Il medico ti aggiorna se emergono novità che riguardano lo studio. Lo studio è coperto da un'assicurazione per eventuali danni legati alla partecipazione: gli estremi della polizza sono nei documenti che ricevi.
7. Ritirarsi. Puoi lasciare lo studio quando vuoi e per qualsiasi motivo. Avvisa appena possibile il medico dello studio: serve a sospendere il trattamento in modo sicuro, e può proporti una visita di controllo finale. Continui ad avere diritto alle cure.
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Moduli e documenti (6): Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro

Le regole possono cambiare da regione a regione: verifica con la tua ASL, con l'INPS o con un patronato.