Leucemie e sindromi mielodisplastiche
Studio di fase 2/3 per ottimizzare il trapianto di cellule staminali nei bambini e giovani con leucemia linfoblastica acuta
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In parole semplici
Lo studio, promosso dall'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, riguarda bambini, adolescenti e giovani adulti dai 3 mesi ai 25 anni con leucemia linfoblastica acuta che hanno indicazione al trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche. È organizzato in più sottostudi che mirano a uniformare e perfezionare la gestione del trapianto, dalla preparazione alle cure successive, valutandone sicurezza e risultati.
Riassunto in italiano scritto a partire dai dati del registro: per i dettagli fa fede il registro.
Questo studio unisce le fasi 2 e 3: prima si studia se il trattamento ha effetto, continuando a controllarne la sicurezza, poi si confronta il trattamento con le cure già in uso. Chiedi al tuo oncologo cosa significherebbe nel tuo caso.
02
Dove si svolge in Italia
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Le regioni con sedi di questo studio 1 regione
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Per il centro scelto qui sotto: IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, nel Lazio.
Facoltativo. La scelta resta solo su questo dispositivo: non la riceviamo e non la inviamo a nessuno.
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Prima di contattare il centro
Scegli il centro: le pagine e le guide qui sotto cambiano con la tua scelta.
Lazio
Hai scelto l'IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, nel Lazio. Qui trovi le pagine del centro, i nostri fogli e le guide che servono prima di chiamare.
Da avere sotto mano quando chiami
- Codice dello studio
- NCT07297914
- Tumore
- Leucemie e sindromi mielodisplastiche
- Fase
- 2/3
- Stato dello studio nel registro
- Reclutamento non ancora aperto
Prepara la telefonata (3 minuti)
Pagine ufficiali dell'IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
- Studi clinici: informazioni per i pazienti (si apre in una nuova scheda)Centro studi clinici oncoematologici e Terapie cellulari - Ospedale Pediatrico Bambino GesùSpiega gli studi clinici oncoematologici dell'ospedale per bambini e giovani adulti e rimanda all'elenco degli studi attivi.Pagina controllata il 10 ottobre 2026
- Reparto di oncologia (si apre in una nuova scheda)Terapie oncoematologiche - Ospedale Pediatrico Bambino GesùPagina dell'unità di Terapie oncoematologiche, per bambini e ragazzi con tumori e malattie del sangue: attività, sede e contatti.Pagina controllata il 10 ottobre 2026
- Prenotazioni e CUP (si apre in una nuova scheda)Come prenotare - Ospedale Pediatrico Bambino GesùCome prenotare visite ed esami nelle sedi del Bambino Gesù: al telefono con il CUP, online o agli sportelli, con l'impegnativa e il codice fiscale.Pagina controllata il 10 ottobre 2026
- Ufficio relazioni con il pubblico (si apre in una nuova scheda)Urp e Servizi di Accoglienza - Ospedale Pediatrico Bambino GesùUfficio relazioni con il pubblico e servizi di accoglienza: aiuto alle famiglie per usare i servizi dell'ospedale, sportelli nelle diverse sedi.Pagina controllata il 10 ottobre 2026
- Sito ufficiale (si apre in una nuova scheda)Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - Ospedale Pediatrico Bambino GesùSito ufficiale dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù.Pagina controllata il 10 ottobre 2026
I nostri fogli
- Domande da fare prima di entrare in uno studio clinico Scarica il PDF (134 kB): Domande da fare prima di entrare in uno studio clinico
- Scheda per la telefonata al centro Scarica il PDF (131 kB): Scheda per la telefonata al centro
Guide per questo centro
Chiedere una seconda opinione
Puoi chiedere a un altro centro un parere sulla diagnosi o sulle cure proposte. Per farlo serve la tua documentazione clinica completa: hai diritto ad averne copia e la struttura deve consegnarla entro tempi fissati dalla legge. Parlarne con il tuo oncologo aiuta a confrontare i pareri.
Nella regione Lazio. I tempi per la consegna della documentazione sono fissati dalla legge nazionale. Cambiano da struttura a struttura il modulo, il costo della copia e le modalità di ritiro o spedizione. Chiedi all'ufficio cartelle cliniche o all'Ufficio relazioni con il pubblico (URP).
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- Decidi che cosa vuoi chiedere. Una seconda opinione può riguardare la diagnosi, le cure proposte o entrambe. Scrivi le tue domande prima di cominciare. Ti aiuta a scegliere a chi rivolgerti e a non dimenticare nulla il giorno della visita.
- Parlane con il tuo oncologo. Dirglielo non è una mancanza di fiducia. Il medico che ti segue può prepararti una relazione aggiornata e indicarti quali documenti servono. Aiuta anche a confrontare i pareri e a decidere insieme i passi successivi.
- Chiedi copia della documentazione. Hai diritto alla copia della cartella clinica e degli altri documenti sanitari. Per legge la direzione sanitaria deve fornire la documentazione disponibile entro 7 giorni dalla richiesta, preferibilmente in formato elettronico. Le eventuali integrazioni arrivano entro 30 giorni.
- Raccogli tutto in ordine. Metti i documenti in ordine di data, dal più vecchio al più recente. Chiedi al centro che ti darà il parere che cosa vuole vedere: di solito i referti, le lettere di dimissione e gli esami per immagini con i loro supporti. Può chiedere anche i preparati su cui è stata fatta la diagnosi.
- Prenota la visita. Chiama il centro e chiedi come si prenota una visita per seconda opinione. Chiedi se si fa con il Servizio sanitario, con l'impegnativa, o solo in libera professione, e in quel caso quanto costa. Alcuni centri valutano la documentazione anche a distanza.
- Se non puoi ritirare i documenti di persona. Puoi delegare una persona di fiducia. Servono una delega scritta e firmata e la copia dei documenti d'identità di entrambi. Ogni struttura può chiedere il proprio modulo: verifica prima.
- Dopo il parere. Chiedi che il parere ti venga dato per iscritto. Portalo al medico che ti segue e parlatene insieme. Se i pareri sono diversi, chiedi a entrambi di spiegarti le ragioni: la decisione sulle cure si prende con i tuoi medici.
L'impegnativa: cos'è e come ottenerla
Per una visita o un esame con il Servizio sanitario nazionale (SSN) serve di solito l'impegnativa, cioè la ricetta del medico di famiglia o dello specialista. Oggi è quasi sempre elettronica: ricevi un codice da usare per prenotare. Se chiami per uno studio clinico, chiedi al centro quale documento serve.
Nella regione Lazio. Si prenota con ReCUP, il CUP della Regione: 06 99 39, dal lunedì al venerdì 7:30-19:30 e il sabato 7:30-13. Servono la prescrizione e il codice fiscale. Online, dal Fascicolo sanitario o dall'app SaluteLazio, solo alcune prime visite ed esami. Anche agli sportelli CUP delle ASL e nelle farmacie aderenti a FARMAReCUP. Alcuni ospedali, per esempio il Policlinico Gemelli, hanno anche un proprio CUP.
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- Che cos'è. L'impegnativa è la prescrizione con cui il medico chiede una visita o un esame a carico del Servizio sanitario nazionale. Oggi è quasi sempre elettronica. È identificata da un codice, il Numero di ricetta elettronica (NRE), che trovi sul promemoria.
- Chi la scrive. Per il primo accesso, di solito il medico di famiglia. Per controlli, approfondimenti e follow-up deve prescriverli lo specialista che ti ha preso in carico, senza rimandarti dal medico di famiglia. Lo prevede il Piano nazionale di governo delle liste di attesa 2026-2028.
- Che cosa controllare. Verifica che riporti la prestazione giusta e il quesito diagnostico, cioè il motivo della richiesta. Controlla la classe di priorità e, se ce l'hai, il codice di esenzione. Se manca qualcosa, chiedi al medico di correggerla prima di prenotare.
- Le classi di priorità. La lettera indicata dal medico stabilisce il tempo massimo di attesa: U (urgente) entro 72 ore, B (breve) entro 10 giorni, D (differibile) entro 30 giorni per le visite e 60 per gli esami, P (programmata) entro 120 giorni. La priorità la decide il medico in base alla situazione clinica.
- Come prenotare. Con il codice dell'impegnativa prenoti al CUP della tua regione: allo sportello, al telefono, in farmacia o online, secondo i servizi disponibili. Se rifiuti la prima data o la sede proposta, il tempo massimo di attesa non è più garantito.
- Se la data proposta supera i tempi massimi. Hai diritto ad avere la prestazione di primo accesso entro i tempi della tua classe di priorità. Se il CUP non riesce a garantirla, l'azienda sanitaria deve attivare un «percorso di tutela» e trovare un'alternativa. Le modalità sono stabilite da ogni Regione.
- Se chiami per uno studio clinico. Non sempre serve l'impegnativa. A volte il centro chiede una visita oncologica con impegnativa, a volte basta una lettera del tuo oncologo. Chiedilo al centro al primo contatto.
Moduli e documenti (5): L'impegnativa: cos'è e come ottenerla
Le regole possono cambiare da regione a regione: verifica con la tua ASL o con il centro.
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Criteri di partecipazione
Non devi capirli tutti: è compito del tuo oncologo.
Riportiamo i criteri così come li pubblica il registro, senza modifiche. Solo il tuo oncologo può valutare se questo studio ti riguarda: parlane alla prossima visita.
Inclusion criteria applicable to all substudies
- Male and female patients with allogenic transplant indication for ALL, as determined by national frontline protocols
- Age ≥3 months to ≤25 years at the time of HSCT.
- Patients must be in complete remission (with <5% blasts and absence of leukemia cells in extramedullary sites) prior to undergoing HSCT.
- Selected donor must be either a matched donor (matched donor category includes 9/10 identical siblings and 10/10 or 9/10 HLA-matched unrelated donors) or a mismatched family donor (≤8/10 HLA match). Either bone marrow or peripheral blood stem cell grafts are permitted. Cord blood is permitted, as well, provided that the unit is at least 6/8 HLA matched and with a cryopreserved cellularity of at least 3x107 nucleated cells/Kg recipient body weight.
- Female patients of childbearing potential must have a negative pregnancy test at screening, and all patients must agree to adhere to effective contraception during the study period.
- Written study informed consent and/or assent from the patient and/or the parent, or guardian
Exclusion criteria applicable to all substudies
- Patients < 3 months and > 25 years of age at the time of HSCT.
- Patients not in complete morphological remission at the time of enrollment.
- Patients with an initial diagnosis of Non-Hodgkin Lymphoma (NHL).
- Patients with ALL as a secondary malignancy.
- Patients with a history of previous autologous or allogeneic HSCT (prior allogeneic transplantation is permitted for subjects receiving post-transplant interventions, such as those enrolled in the R2 and P1 substudies, provided that this is their first allogeneic HSCT).
- Female patients who are pregnant or breast feeding.
- Fertile male or female patients of childbearing potential who do not agree to abstinence or, if sexually active, do not agree to the use of contraception.
- Active clinically uncontrolled bacterial, fungal, parasitic, or viral infection. Infections are considered controlled if appropriate therapy has been instituted and, at the time of screening, no physical or radiographic signs of infection progression are present.
- Active HBV or HCV infection that requires treatment, or at risk for HBV reactivation (e.g. positive HBsAg). Subjects with negative HbsAg and positive total HB core antibody may be included if HBV DNA is undetectable at the time of screening. Subjects who are positive for HCV antibody are eligible only if polymerase chain reaction test is negative for HCV RNA. Subjects whose immune status is unknown or uncertain must have results confirming immune status before enrollment. Prior serology results are acceptable for determining eligibility.
- Known human immunodeficiency virus infection (HIV).
- Significant respiratory disease including patients who are on mechanical ventilation or who have resting O2 saturation <90% by pulse-oximetry on room-air.
- Presence of severely impaired renal function (confirmed within 72 hours prior to study treatment start) defined by:
- Glomerular Filtration Rate (GFR) < 30 mL/min/1.73 m2 using estimated creatinine clearance calculated by updated bedside Schwartz equation or Cockcroft Gault equation OR
- Renal dialysis requirement
- Clinically significant or uncontrolled cardiac disease including any of the following:
- Uncontrolled hypertension
- New York Heart Association Class III or IV congestive heart failure
- Clinically significant cardiac arrhythmias
- Severe hepatic insufficiency, defined by any of the following:
- Child-Pugh Class C liver disease
- AST (aspartate aminotransferase) or ALT (alanine aminotransferase) levels > 5 times the upper limit of normal (ULN), unless attributable to GvHD
- Total bilirubin > 3.0 mg/dL, unless attributable to GvHD
- INR (International Normalized Ratio) ≥ 1.7
- Clinical evidence of hepatic encephalopathy or ascites
- Presence of severe concomitant constitutional disease that precludes treatment as per protocol, based on the investigator's judgment. Examples include but are not limited to: Down syndrome with severe comorbidities, significant cardiac malformations, and metabolic disorders affecting treatment feasibility.
- Underlying or current medical or psychiatric condition that, in the opinion of the Investigator, would interfere participation in the study, pose a significant risk to the patient or interfere with interpretation of study data.
- Karnofsky or Lansky performance score <50%, indicating significant functional impairment.
- Patients who are unwilling or unable to comply with study procedures, including follow-up requirements and treatment schedules.
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Da sapere qui
Prima di chiedere informazioni
Le fasi di una sperimentazione clinica
Ogni nuovo trattamento viene studiato per fasi. La fase 1 valuta soprattutto sicurezza e dose, la fase 2 inizia a misurare se il trattamento ha effetto, la fase 3 lo confronta con le cure già in uso. La fase 4 lo segue dopo l'autorizzazione.
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- Prima degli studi sulle persone. Una sostanza viene studiata prima in laboratorio e poi su modelli animali. Solo se questi studi danno indicazioni sufficienti su effetti e sicurezza si passa agli studi sulle persone.
- Fase 1. Il trattamento viene dato a un piccolo numero di persone, in pochi centri selezionati. Si osserva se è sicuro, come viene tollerato e quale dose usare. Per le malattie gravi questi studi possono coinvolgere direttamente persone con la malattia.
- Fase 2. Partecipano persone con la malattia per cui il trattamento è stato pensato. Si continua a osservare la sicurezza e si inizia a misurare se il trattamento ha effetto. Serve anche a capire quale dose portare nelle fasi successive.
- Fase 3. Il trattamento viene confrontato con le cure già in uso, su centinaia o migliaia di persone. Di solito i partecipanti sono assegnati a caso ai gruppi di confronto: si dice «studio randomizzato». Effetti indesiderati, frequenza e gravità sono controllati con molta attenzione.
- L'autorizzazione. Se i risultati lo permettono, l'azienda o l'ente che ha promosso lo studio chiede l'autorizzazione a mettere il trattamento a disposizione dei pazienti. Finché non è autorizzato, il trattamento resta sperimentale.
- Fase 4. Dopo l'autorizzazione si continua a raccogliere informazioni. Con l'uso su molte più persone possono emergere anche le reazioni più rare, che negli studi precedenti non si potevano vedere.
- Che cosa significa per te. La fase dice a che punto è la ricerca su un trattamento. Da sola non dice se uno studio ti riguarda. Chiedi al tuo oncologo che cosa significherebbe nel tuo caso.
Moduli e documenti (3): Le fasi di una sperimentazione clinica
Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro
Partecipare è una scelta volontaria. Prima di entrare il medico del centro ti spiega lo studio, ti lascia un foglio informativo da leggere con calma e ti chiede di firmare un consenso. Puoi ritirarti in qualsiasi momento, senza dare spiegazioni e senza perdere il diritto alle cure.
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- Parlane con il tuo oncologo. Il tuo oncologo conosce la tua storia clinica. Portagli la scheda dello studio e chiedigli che cosa significherebbe nel tuo caso. Può anche prepararti una relazione da presentare al centro.
- Contatta il centro. Chiama o scrivi al centro che conduce lo studio. Chiedi se lo studio è ancora aperto, come si prenota il primo colloquio e quali documenti portare. A volte serve l'impegnativa, a volte una lettera del tuo oncologo.
- Il colloquio e il foglio informativo. Un medico del gruppo di ricerca ti spiega scopo dello studio, procedure, possibili rischi e benefici, e le alternative disponibili. Ricevi un foglio informativo scritto. Puoi portarlo a casa e parlarne con i familiari, con il medico di famiglia e con il tuo oncologo.
- La firma del consenso. Se decidi di partecipare firmi il modulo di consenso informato e ne ricevi una copia. Il modulo è preparato dal centro per quello studio: non esiste un modulo unico da scaricare. Se dici di no, continui a essere curato con le terapie disponibili.
- Le visite di selezione. Sono i medici del centro a verificare, con visite ed esami, se rientri nei criteri dello studio. Di norma gli esami previsti solo per lo studio si fanno dopo la firma del consenso. Può succedere che i criteri non siano soddisfatti: in quel caso prosegui le cure con il tuo oncologo.
- Durante lo studio. Segui il calendario di visite ed esami previsto dal protocollo. Il medico ti aggiorna se emergono novità che riguardano lo studio. Lo studio è coperto da un'assicurazione per eventuali danni legati alla partecipazione: gli estremi della polizza sono nei documenti che ricevi.
- Ritirarsi. Puoi lasciare lo studio quando vuoi e per qualsiasi motivo. Avvisa appena possibile il medico dello studio: serve a sospendere il trattamento in modo sicuro, e può proporti una visita di controllo finale. Continui ad avere diritto alle cure.
Moduli e documenti (6): Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro
Le regole possono cambiare da regione a regione: verifica con la tua ASL, con l'INPS o con un patronato.