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Melanoma

Studio di fase 3 su encorafenib e binimetinib con pembrolizumab nel melanoma avanzato con mutazione BRAF V600

Sperimentale In corso, reclutamento chiusoFase 3 Aggiornata al 3 settembre 2026
Capire il tumore: Melanoma

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In parole semplici

Lo studio valuta se aggiungere due farmaci orali mirati, encorafenib e binimetinib, all'immunoterapia con pembrolizumab, rispetto a placebo più pembrolizumab. Partecipano persone adulte con melanoma metastatico o localmente avanzato non operabile, che presentano la mutazione BRAF V600E o V600K. L'obiettivo è capire se la combinazione tenga sotto controllo la malattia più a lungo e quale sia la sua sicurezza.

Riassunto in italiano scritto a partire dai dati del registro: per i dettagli fa fede il registro.

Fase 3: si confronta il trattamento con le cure già in uso. Chiedi al tuo oncologo cosa significherebbe nel tuo caso.

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Dove si svolge in Italia

14 sedi in 10 regioni.

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Umbria

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Criteri di partecipazione

Non devi capirli tutti: è compito del tuo oncologo.

Riportiamo i criteri così come li pubblica il registro, senza modifiche. Solo il tuo oncologo può valutare se questo studio ti riguarda: parlane alla prossima visita.

Testo pubblicato dal registro
Inclusion Criteria:

* Male or female participants ≥ 18 years at the time of informed consent.
* Participants who are willing and able to comply with all scheduled visits, treatment plan, laboratory tests, lifestyle considerations, and other study procedures.
* Histologically confirmed unresectable (Stage IIIB, IIIC, or IIID) or metastatic (Stage IV) cutaneous melanoma, according to the AJCC 8th edition.
* Presence of at least 1 measurable lesion as detected by radiological and/or photographic methods according to RECIST v1.1.
* ECOG performance status 0 or 1.
* Documented evidence of a BRAF V600E or V600K mutation in melanoma tumor tissue as previously determined by either PCR or NGS-based local laboratory assay (eg, US FDA-approved test, CE-marked [European conformity] in vitro diagnostic in EU countries, or equivalent), obtained during the course of normal clinical care, in a CLIA- or similarly certified laboratory.
* Submission of adequate tumor tissue (archival or newly obtained; block or slides to the sponsor central laboratory(ies) during the screening period and prior to enrollment (SLI)/randomization (Phase 3).
* Have not received prior first-line systemic therapy for metastatic or unresectable locally advanced melanoma.
* Adequate bone marrow function, hepatic and renal function.
* Capable of giving signed informed consent.

Exclusion Criteria

* Other medical or psychiatric condition including recent (within the past year) or active suicidal ideation/behavior or laboratory abnormality that may increase the risk of study participation or, in the investigator's judgment, make the participant inappropriate for the study (including, but not limited to, a participant who is rapidly progressing or has clinically significant tumor related symptoms, in the judgment of the investigator).
* Mucosal or ocular melanoma.
* Diagnosis of immunodeficiency or an active autoimmune disease that required systemic treatment in the past 2 years (ie, with use of disease modifying agents, corticosteroids, or immunosuppressive drugs).
* Clinically significant multiple or severe drug allergies, intolerance to topical corticosteroids, or severe post-treatment hypersensitivity reactions (including, but not limited to, erythema multiforme major, linear IgA dermatosis, toxic epidermal necrolysis, and exfoliative dermatitis).
* Unable to swallow, retain, and absorb oral medications.
* Impairment of GI function or disease which may significantly alter the absorption of oral study intervention (eg, uncontrolled nausea, vomiting or diarrhea, malabsorption syndrome, including malabsorption syndrome secondary to prior GI surgery).
* Clinically significant cardiovascular diseases,
* History of thromboembolic or cerebrovascular events ≤ 12 weeks prior to enrollment (SLI)/randomization (Phase 3). Examples include transient ischemic attacks, cerebrovascular accidents, hemodynamically significant (ie, massive or sub-massive) deep vein thrombosis or pulmonary emboli.
* History or current evidence of RVO or current risk factors for RVO (eg, uncontrolled glaucoma or ocular hypertension, history of hyperviscosity or hypercoagulability syndromes)
* Concurrent neuromuscular disorder that is associated with the potential of elevated CK (eg, inflammatory myopathies, muscular dystrophy, amyotrophic lateral sclerosis, spinal muscular atrophy).
* Current noninfectious pneumonitis or history of noninfectious pneumonitis requiring steroids, or history of radiation pnuemonitis
* Evidence of HBV or HCV infection.
* Known history of a positive test for HIV or known AIDS.
* Any active infection requiring systemic therapeutic treatment within 2 weeks prior to enrollment (SLI)/ randomization (Phase 3).
* Participants with prior or current symptomatic brain metastasis, leptomeningeal disease or other active CNS metastases.
* Concurrent or previous other malignancy within 2 years of study entry, except curatively treated basal or squamous cell skin cancer, prostate intraepithelial neoplasm, carcinoma in-situ of the cervix, Bowen's disease and Gleason ≤ 6 prostate cancer. Participants with a history of other curatively treated cancers must be reviewed with the sponsor or designee prior to entering the study.
* Participants who previously received and subsequently discontinued encorafenib and/or binimetinib and/or anti-PD-1/-L1 due to severe toxicity.
* For participants in the SLI only: Current use or anticipated need for food or drugs that are known moderate or strong CYP3A4 inhibitors during screening and through the DLT-evaluation period
* Participant has not recovered to Grade ≤ 1 from toxic effects of prior therapy and/or complications from prior surgical intervention before enrollment (SLI)/ randomization (Phase 3).
* Receipt of protocol defined medications or treatments outside of required intervals before enrollment (SLI)/randomization (Phase 3):
* Previous administration with an investigational drug ≤ 6 months prior to enrollment (SLI)/randomization (Phase 3).
* Known sensitivity or contraindication to any component of study intervention (encorafenib, binimetinib and pembrolizumab), or their excipients.
* Pregnant, confirmed by a positive β-hCG laboratory test result, or is breastfeeding (lactating).
* Investigator site staff or Pfizer employees directly involved in the conduct of the study, site staff otherwise supervised by the investigator, and their respective family members.

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Da sapere qui

Prima di chiedere informazioni

  • Le fasi di una sperimentazione clinica

    Ogni nuovo trattamento viene studiato per fasi. La fase 1 valuta soprattutto sicurezza e dose, la fase 2 inizia a misurare se il trattamento ha effetto, la fase 3 lo confronta con le cure già in uso. La fase 4 lo segue dopo l'autorizzazione.

    Leggi tutta la guida(7 passi)
    1. Prima degli studi sulle persone. Una sostanza viene studiata prima in laboratorio e poi su modelli animali. Solo se questi studi danno indicazioni sufficienti su effetti e sicurezza si passa agli studi sulle persone.
    2. Fase 1. Il trattamento viene dato a un piccolo numero di persone, in pochi centri selezionati. Si osserva se è sicuro, come viene tollerato e quale dose usare. Per le malattie gravi questi studi possono coinvolgere direttamente persone con la malattia.
    3. Fase 2. Partecipano persone con la malattia per cui il trattamento è stato pensato. Si continua a osservare la sicurezza e si inizia a misurare se il trattamento ha effetto. Serve anche a capire quale dose portare nelle fasi successive.
    4. Fase 3. Il trattamento viene confrontato con le cure già in uso, su centinaia o migliaia di persone. Di solito i partecipanti sono assegnati a caso ai gruppi di confronto: si dice «studio randomizzato». Effetti indesiderati, frequenza e gravità sono controllati con molta attenzione.
    5. L'autorizzazione. Se i risultati lo permettono, l'azienda o l'ente che ha promosso lo studio chiede l'autorizzazione a mettere il trattamento a disposizione dei pazienti. Finché non è autorizzato, il trattamento resta sperimentale.
    6. Fase 4. Dopo l'autorizzazione si continua a raccogliere informazioni. Con l'uso su molte più persone possono emergere anche le reazioni più rare, che negli studi precedenti non si potevano vedere.
    7. Che cosa significa per te. La fase dice a che punto è la ricerca su un trattamento. Da sola non dice se uno studio ti riguarda. Chiedi al tuo oncologo che cosa significherebbe nel tuo caso.

    Apri la guida in una pagina sua

    Moduli e documenti (3): Le fasi di una sperimentazione clinica

  • Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro

    Partecipare è una scelta volontaria. Prima di entrare il medico del centro ti spiega lo studio, ti lascia un foglio informativo da leggere con calma e ti chiede di firmare un consenso. Puoi ritirarti in qualsiasi momento, senza dare spiegazioni e senza perdere il diritto alle cure.

    Leggi tutta la guida(7 passi)
    1. Parlane con il tuo oncologo. Il tuo oncologo conosce la tua storia clinica. Portagli la scheda dello studio e chiedigli che cosa significherebbe nel tuo caso. Può anche prepararti una relazione da presentare al centro.
    2. Contatta il centro. Chiama o scrivi al centro che conduce lo studio. Chiedi se lo studio è ancora aperto, come si prenota il primo colloquio e quali documenti portare. A volte serve l'impegnativa, a volte una lettera del tuo oncologo.
    3. Il colloquio e il foglio informativo. Un medico del gruppo di ricerca ti spiega scopo dello studio, procedure, possibili rischi e benefici, e le alternative disponibili. Ricevi un foglio informativo scritto. Puoi portarlo a casa e parlarne con i familiari, con il medico di famiglia e con il tuo oncologo.
    4. La firma del consenso. Se decidi di partecipare firmi il modulo di consenso informato e ne ricevi una copia. Il modulo è preparato dal centro per quello studio: non esiste un modulo unico da scaricare. Se dici di no, continui a essere curato con le terapie disponibili.
    5. Le visite di selezione. Sono i medici del centro a verificare, con visite ed esami, se rientri nei criteri dello studio. Di norma gli esami previsti solo per lo studio si fanno dopo la firma del consenso. Può succedere che i criteri non siano soddisfatti: in quel caso prosegui le cure con il tuo oncologo.
    6. Durante lo studio. Segui il calendario di visite ed esami previsto dal protocollo. Il medico ti aggiorna se emergono novità che riguardano lo studio. Lo studio è coperto da un'assicurazione per eventuali danni legati alla partecipazione: gli estremi della polizza sono nei documenti che ricevi.
    7. Ritirarsi. Puoi lasciare lo studio quando vuoi e per qualsiasi motivo. Avvisa appena possibile il medico dello studio: serve a sospendere il trattamento in modo sicuro, e può proporti una visita di controllo finale. Continui ad avere diritto alle cure.

    Apri la guida in una pagina sua

    Moduli e documenti (6): Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro

Le regole possono cambiare da regione a regione: verifica con la tua ASL, con l'INPS o con un patronato.