Tumore del colon-retto

Studio di fase 3 su eRapa in pazienti con poliposi adenomatosa familiare

Sperimentale

In reclutamentoFase 3 Aggiornata al 2 giugno 2026

Capire il tumore: Tumore del colon-retto

In parole semplici

L'obiettivo principale di questo studio clinico è capire se il farmaco eRapa funzioni nel rallentare la progressione della malattia in pazienti con diagnosi di poliposi adenomatosa familiare (FAP). I ricercatori confronteranno eRapa con il placebo. Le domande a cui questo studio deve rispondere sono: * L'assunzione di eRapa aiuta a rallentare la progressione della malattia nei pazienti con FAP? * eRapa è un trattamento sicuro per i pazienti con diagnosi di FAP? * Qual è l'effetto di eRapa sul numero di polipi presenti nel tratto gastrointestinale dei pazienti con diagnosi di FAP? * In che modo il trattamento con eRapa influisce sulla qualità di vita del paziente? I partecipanti: * Assumeranno eRapa o il placebo una volta al giorno a settimane alterne fino a quando la malattia progredisce (peggiora), smetteranno di partecipare allo studio o moriranno. * Si recheranno in clinica una volta ogni 3 mesi per controlli ed esami. * Eseguiranno un'endoscopia all'inizio dello studio e poi ogni 6 mesi per verificare se la malattia sta migliorando o peggiorando.

Riassunto in italiano scritto a partire dai dati del registro: per i dettagli fa fede il registro.

Fase 3: si confronta il trattamento con le cure già in uso. Chiedi al tuo oncologo cosa significherebbe nel tuo caso.

Dove si svolge in Italia

2 sedi in 1 regione. Nessuna sede in Sicilia, la regione che avevi scelto. Accanto a ogni sede trovi lo stato indicato dal registro, quando è noto.

Menopiù sedi centri delle nostre schede più centri vicini: tocca per ingrandire Confini regionali: ISTAT (CC BY)

Lombardia

IRCCS Ospedale San RaffaeleMilanStato della sede nel registro: Arruola☎ +39 02 26431 Prepara il contatto
Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei TumoriMilanStato della sede nel registro: Arruola☎ +39 02 2390 1 Prepara il contatto

Criteri di partecipazione

Non devi capirli tutti: è compito del tuo oncologo.

Riportiamo i criteri così come li pubblica il registro, senza modifiche. Solo il tuo oncologo può valutare se questo studio ti riguarda: parlane alla prossima visita.

Testo pubblicato dal registro

Inclusion Criteria:

1. Participant must be ≥18 years of age inclusive.
2. Participant must have documented FAP, confirmed by adenomatous polyposis coli genotype mutation testing.
3. Participant must have at least 1 of the following high-risk features: >100 polyps but ≤500 polyps in the colon, or ≥10 polyps in the retained rectum/sigmoid or ileal pouch (≥3 mm in size), or Spigelman stage 3 or 4 with at least 1 polyp ≥10 mm to be removed at baseline or on endoscopy performed within 18 months of screening.
4. Contraceptive use by participants or participant partners until at at least 12 weeks after stopping study treatment.
5. Agree not to donate gametes for the purpose of reproduction until at at least 12 weeks after stopping study treatment.
6. Willing to undergo endoscopic evaluation.

Exclusion Criteria:

1. Participant has unresected or incompletely resected high-grade dysplasia or cancer within the duodenum, colon, rectum, or ileal pouch at screening endoscopy.
2. Participant has any polyps ≥8 mm in the duodenum, colon, rectum, or ileal pouch remaining after screening endoscopy (polyps ≥8 mm are to be resected during screening endoscopy).
3. Participant has had surgery within 6 weeks of the trial.
4. Participant has active malignancy or history of malignancy diagnosed within 24 months of first dose of trial intervention.
5. Participant has a history of, or currently has, an acquired or primary (congenital) immunodeficiency.
6. Participant has active and clinically significant tuberculosis (positive Quantiferon Gold test), bacterial, fungal, or viral infection, including human immunodeficiency virus (HIV).
7. Participant has any medical or social condition that, in the opinion of the Investigator, might increase participant risk if enrolled, prevent participant compliance to trial procedures, or present an unacceptable confound to safety or clinical trial data.

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Da sapere qui

Prima di chiedere informazioni

Le fasi di una sperimentazione clinica
Ogni nuovo trattamento viene studiato per fasi. La fase 1 valuta soprattutto sicurezza e dose, la fase 2 inizia a misurare se il trattamento ha effetto, la fase 3 lo confronta con le cure già in uso. La fase 4 lo segue dopo l'autorizzazione.
Leggi tutta la guidaChiudi la guida(7 passi)
1. Prima degli studi sulle persone. Una sostanza viene studiata prima in laboratorio e poi su modelli animali. Solo se questi studi danno indicazioni sufficienti su effetti e sicurezza si passa agli studi sulle persone.
2. Fase 1. Il trattamento viene dato a un piccolo numero di persone, in pochi centri selezionati. Si osserva se è sicuro, come viene tollerato e quale dose usare. Per le malattie gravi questi studi possono coinvolgere direttamente persone con la malattia.
3. Fase 2. Partecipano persone con la malattia per cui il trattamento è stato pensato. Si continua a osservare la sicurezza e si inizia a misurare se il trattamento ha effetto. Serve anche a capire quale dose portare nelle fasi successive.
4. Fase 3. Il trattamento viene confrontato con le cure già in uso, su centinaia o migliaia di persone. Di solito i partecipanti sono assegnati a caso ai gruppi di confronto: si dice «studio randomizzato». Effetti indesiderati, frequenza e gravità sono controllati con molta attenzione.
5. L'autorizzazione. Se i risultati lo permettono, l'azienda o l'ente che ha promosso lo studio chiede l'autorizzazione a mettere il trattamento a disposizione dei pazienti. Finché non è autorizzato, il trattamento resta sperimentale.
6. Fase 4. Dopo l'autorizzazione si continua a raccogliere informazioni. Con l'uso su molte più persone possono emergere anche le reazioni più rare, che negli studi precedenti non si potevano vedere.
7. Che cosa significa per te. La fase dice a che punto è la ricerca su un trattamento. Da sola non dice se uno studio ti riguarda. Chiedi al tuo oncologo che cosa significherebbe nel tuo caso.
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Moduli e documenti (3): Le fasi di una sperimentazione clinica
Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro
Partecipare è una scelta volontaria. Prima di entrare il medico del centro ti spiega lo studio, ti lascia un foglio informativo da leggere con calma e ti chiede di firmare un consenso. Puoi ritirarti in qualsiasi momento, senza dare spiegazioni e senza perdere il diritto alle cure.
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1. Parlane con il tuo oncologo. Il tuo oncologo conosce la tua storia clinica. Portagli la scheda dello studio e chiedigli che cosa significherebbe nel tuo caso. Può anche prepararti una relazione da presentare al centro.
2. Contatta il centro. Chiama o scrivi al centro che conduce lo studio. Chiedi se lo studio è ancora aperto, come si prenota il primo colloquio e quali documenti portare. A volte serve l'impegnativa, a volte una lettera del tuo oncologo.
3. Il colloquio e il foglio informativo. Un medico del gruppo di ricerca ti spiega scopo dello studio, procedure, possibili rischi e benefici, e le alternative disponibili. Ricevi un foglio informativo scritto. Puoi portarlo a casa e parlarne con i familiari, con il medico di famiglia e con il tuo oncologo.
4. La firma del consenso. Se decidi di partecipare firmi il modulo di consenso informato e ne ricevi una copia. Il modulo è preparato dal centro per quello studio: non esiste un modulo unico da scaricare. Se dici di no, continui a essere curato con le terapie disponibili.
5. Le visite di selezione. Sono i medici del centro a verificare, con visite ed esami, se rientri nei criteri dello studio. Di norma gli esami previsti solo per lo studio si fanno dopo la firma del consenso. Può succedere che i criteri non siano soddisfatti: in quel caso prosegui le cure con il tuo oncologo.
6. Durante lo studio. Segui il calendario di visite ed esami previsto dal protocollo. Il medico ti aggiorna se emergono novità che riguardano lo studio. Lo studio è coperto da un'assicurazione per eventuali danni legati alla partecipazione: gli estremi della polizza sono nei documenti che ricevi.
7. Ritirarsi. Puoi lasciare lo studio quando vuoi e per qualsiasi motivo. Avvisa appena possibile il medico dello studio: serve a sospendere il trattamento in modo sicuro, e può proporti una visita di controllo finale. Continui ad avere diritto alle cure.
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Moduli e documenti (6): Partecipare a uno studio clinico: consenso, costi, ritiro

Le regole possono cambiare da regione a regione: verifica con la tua ASL, con l'INPS o con un patronato.